Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ACTIMMUNE®-annoksen lisäämisen turvallisuus, siedettävyys ja tehokkuus Friedreichin ataksiassa (STEADFAST)

maanantai 25. marraskuuta 2024 päivittänyt: Amgen

Satunnaistettu, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ACTIMMUNE®:n (γ-1b-interferoni) tehokkuus, turvallisuus ja farmakokineettinen tutkimus lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on Friedreichin ataksia

Tämän vaiheen 3 satunnaistetun, monikeskustutkimuksen, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ACTIMMUNE®:n (γ 1b-interferoni) tehoa ja turvallisuutta Friedreichin ataksian (FA) hoidossa ja arvioida farmakokinetiikkaa. (PK) ACTIMMUNE®:n ominaisuudet FA-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus, jonka tulokset on hankittu Horizonista vuonna 2024.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
92

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90038
        • University of California, Los Angeles Neurology Clinic
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32603
        • University of Florida - Clinical Research Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

10 vuotta - 25 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus ja lapsen suostumus tarvittaessa.
  • FA varmistettu geneettisellä testauksella kahdella paisutetun guaniini-adeniini-adeniinin (GAA) toistolla.
  • FA:n toimintaaste >1 - <5 ja kyky kävellä 25 jalkaa apuvälineen kanssa tai ilman.
  • Mies tai nainen 10–25-vuotiaat mukaan lukien.
  • Jos koehenkilö on nainen, hän ei ole raskaana tai imetä tai aio tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 30 päivän sisällä viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin raskaustestitulos seulonnassa, negatiivinen virtsan raskaustestin tulos lähtötasolla, ja he suostuvat käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. .

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa epävakaa sairaus, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tutkimukseen.
  • Minkä tahansa tutkimustuotteen käyttö 30 päivän sisällä ennen satunnaistamista.
  • Päihteiden väärinkäytön historia.
  • Kliinisesti merkittävä sydänsairaus (tutkijan määrittämänä EKG- ja EKG-tulosten perusteella seulonnassa). Erityisesti <40 %:n ejektiofraktio tai pidennetty QT-aika (>50 % syklin kestosta) johtaa poissulkemiseen. Jos tutkija havaitsee muita kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia EKG:ssä tai kaikukuvauksessa, tutkittava voi olla kelvollinen, jos hänelle annetaan kardiologin hyväksyntä.
  • Aiempi yliherkkyys interferoni (IFN)-ɣ tai E. coli -peräisille tuotteille.
  • Keskivaikea tai vaikea munuaissairaus (arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 50 ml/min) tai maksasairaus (aspartaattiaminotransferaasi [AST] tai alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 2x normaalin yläraja) osoittavat seulonnan laboratoriotulokset.
  • Kliinisesti merkitsevä poikkeava valkosolujen määrä, hemoglobiini tai verihiutaleiden määrä, mikä on todistettu laboratoriotestituloksilla seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Interferoni y-1b
Noin 45 osallistujaa saavat ihonalaisia ​​(SC) ACTIMMUNE®-annoksia 3 kertaa viikossa (TIW) yhteensä 26 viikon ajan.
Lääke: Interferoni y-1b
Tutkimuslääkeannosta on tarkoitus nostaa viikoittain 4 ensimmäisen hoitoviikon aikana (10 µg/m² arvoon 25, 50 ja 100 µg/m²). Annosta voidaan pienentää, keskeyttää tai keskeyttää siedettävyyden perusteella. Viikolle 13 mennessä kaikkien osallistujien tulee olla vakaalla siedetyllä annoksella tutkimuslääkettä, jotta he voivat jatkaa tutkimukseen osallistumista; annosta ei saa enää korottaa viikon 13 jälkeen, mutta sitä voidaan kuitenkin pienentää tapauskohtaisesti lääkkeisiin liittyvien haittatapahtumien (AE) hallitsemiseksi.
Muut nimet:
  • ACTIMMUNE®
Placebo Comparator: Plasebo
Noin 45 osallistujaa saa SC-annoksia lumelääkettä TIW:tä yhteensä 26 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Plasebon määrän suunnitellaan vastaavan sitä tutkimuslääkkeen määrää, joka annettaisiin osallistujalle, jos osallistuja satunnaistettaisiin tutkimuslääkeryhmään.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 Friedreichin ataksialuokitusasteikossa (FARS)-mNeuro Score
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
FARS-arviointi sisältää neurologisia oireita, jotka heijastavat spesifisesti FA:n vaikuttavia hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella arvioitiin bulbar-, yläraajojen, alaraajojen, ääreishermon ja pystyasennon vakautta/kävelytoimintoja. FARS-mNeuro-pisteet eivät sisällä ääreishermoston ala-asteikon pisteytystä sekä kasvojen ja kielen surkastumista ja fascikulaatioita bulbar-ala-asteikkopisteistä. Pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 93:een (useimmat häiriöt). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta on parannus.
Lähtötilanne, viikko 26

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta viikkoon 26 päivittäisen elämän toiminnan (ADL) pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
Osallistujat ja/tai heidän huoltajansa arvioivat 9 päivittäisen elämän osa-aluetta (puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja välineiden käsittely, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-asennon laatu ja virtsarakon toiminta) 5 pisteen asteikolla (0 = normaali, 4 = suurin toiminnan menetys) sallituilla lisäyksillä 0,5, jos osallistuja tai hoitaja koki vahvasti, että tehtävä on 2 pisteen välissä. ADL-pisteet voivat vaihdella 0:sta (normaali) 36:een (suurin toiminnan menetys). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötilanne, viikko 26
Muutos lähtötilanteesta viikolla 26 ajoitetussa 25-jalkaisessa kävelyssä (T25FW)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
T25FW on alaraajojen toiminnan kvantitatiivinen mitta. Osallistujat ohjataan selkeästi merkityn 25 jalan radan yhteen päähän ja heitä neuvotaan kävelemään 25 jalkaa mahdollisimman nopeasti, mutta turvallisesti. Tehtävä suoritetaan välittömästi uudelleen siten, että osallistuja kävelee takaisin saman matkan, ja testin pistemäärä on kahden kävelyn keskiarvo (vastavuoroisen muunnoksen jälkeen). Osallistujat voivat käyttää apuvälineitä suorittaessaan tätä tehtävää samalla apuvälineellä, jota käytetään jokaisessa arvioinnissa. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta.
Lähtötilanne, viikko 26
FARS-mNeuro-vastaajien ja -vastaamattomien lukumäärä viikolla 26
Aikaikkuna: Viikko 26
Osallistujaa pidettiin vastaajana, jos hänen FARS-mNeuro-pistemääränsä parannus (lasku) oli vähintään 3 pistettä lähtötasosta viikolla 26. FARS-arviointi sisältää neurologisia oireita, jotka heijastavat spesifisesti FA:n vaikuttavia hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella arvioitiin bulbar-, yläraajojen, alaraajojen, ääreishermon ja pystyasennon vakautta/kävelytoimintoja. FARS-mNeuro-pisteytys jättää ääreishermoston ala-asteikon pisteytyksen ja kasvojen ja kielen surkastumisen ja fascikulaatiot pois bulbar-ala-asteikkopisteistä. Pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 93:een (useimmat häiriöt).
Viikko 26
Muutos lähtötasosta viikkoon 26 Friedreich Ataxia Rating Scale Score -pistemäärässä (FARStot)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 26
FARS-arviointi sisältää neurologisia oireita, jotka heijastavat spesifisesti FA:n vaikuttavia hermosubstraatteja. Neurologisen tutkimuksen perusteella arvioidaan bulbar-, yläraajojen, alaraajojen, ääreishermon ja pystyasennon vakautta/kävelytoimintoja. FARStot-pisteet vaihtelevat 0:sta (normaali) 125:een (usein heikkeneminen). Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista.
Lähtötilanne, viikko 26

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Amgen

Yhteistyökumppanit

Yhteistyökumppanit

Muu organisaatio kuin sponsori, joka tukee kliinistä tutkimusta. Tämä tuki voi sisältää rahoitukseen, suunnitteluun, toteutukseen, tietojen analysointiin tai raportointiin liittyviä toimia.
Friedreich's Ataxia Research Alliance

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Opintojohtaja: MD, Amgen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 12. helmikuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 14. huhtikuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 25. marraskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. marraskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • HZNP-ACT-301

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia