Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Argininová terapie pro bolest při srpkovité anémii

23. srpna 2023 aktualizováno: Claudia R. Morris, Emory University

Fáze 2 Randomizovaná kontrolní studie argininové terapie u dětské bolesti srpkovité anémie

Cílem této studie je zjistit, zda podávání extra argininu, jednoduché aminokyseliny, pacientům se srpkovitou anémií, kteří hledají léčbu bolestivé krize (vazookluzivní bolestivé příhody (VOE) sníží skóre bolesti, sníží potřebu léků proti bolesti nebo zkrátit dobu pobytu v nemocnici nebo návštěvu pohotovostního oddělení. Zdroj financování - FDA OOPD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Účelem této studie je určit účinky IV terapie L-arginin hydrochloridem u dětí se srpkovitou anémií (SCD) a vazookluzivními bolestmi (VOE). Konkrétně bude vyhodnocen dopad na celkové užívání opiátů (mg/kg) po dobu návštěvy pohotovostního oddělení (ED) a pobytu v nemocnici.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
108

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Stanovená diagnóza srpkovité anémie (SCD); všechny genotypy
  • Bolest vyžadující lékařskou péči v prostředí akutní péče (jako je pohotovost nebo ED, nemocniční oddělení, denní stacionář, klinika), která není způsobena srpkovitou anémií, je středně závažná až závažná vyžadující parenterální opioidy

Kritéria vyloučení:

  • Rozhodnutí o propuštění z akutní péče domů
  • Hemoglobin nižší než 5 g/dl nebo okamžitá potřeba transfuze červených krvinek se očekává během příštích 12 hodin
  • Jaterní dysfunkce SGPT větší než 3násobek horní hodnoty
  • Renální dysfunkce kreatininu vyšší než 1,0
  • Psychický stav nebo neurologické změny
  • Akutní mrtvice nebo klinický zájem o mrtvici
  • Těhotenství
  • Alergie na arginin
  • Dvě (2) nebo více návštěv ED pro VOE během posledních 7 dnů před AKTUÁLNÍ návštěvou ED
  • Hospitalizace do 14 dnů
  • Předchozí randomizace v této RCT s argininem (pacient souhlasil a screening selhal před podáním studovaného léku nebo placeba zůstává způsobilý pro budoucí účast).
  • Užívání inhalačního oxidu dusnatého, sildenafilu nebo argininu během posledního měsíce
  • Příjem na PIP z oddělení urgentního příjmu
  • Hypotenze vyžadující léčbu klinickou intervencí
  • Acidóza s Co2≤ 16
  • Nově spuštěno na HU po dobu <3 měsíců
  • Podle úsudku vyšetřovatele to není vhodný kandidát
  • Odmítnutí pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: L-arginin
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní (IV) infuzi L-argininu (100 mg/kg) třikrát denně až do doby propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Lék: L-arginin
L-arginin bude podáván intravenózně (IV) ve standardní dávce 100 mg/kg třikrát denně až do propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Ostatní jména:
  • Arginin
Experimentální: Nabíjecí dávka a L-arginin
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní (IV) infuzi jednorázové nasycovací dávky L-argininu (200 mg/kg) následovanou standardní dávkou (100 mg/kg) třikrát denně až do doby propuštění z pohotovostního oddělení. (ED) nebo nemocnice.
Lék: L-arginin
L-arginin bude podáván intravenózně (IV) ve standardní dávce 100 mg/kg třikrát denně až do propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Ostatní jména:
  • Arginin
Lék: Nasycovací dávka L-argininu
Jedna nasycovací dávka L-argininu bude podána intravenózně (IV) v dávce 200 mg/kg
Ostatní jména:
  • Arginin
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci budou randomizováni tak, aby dostávali intravenózní (IV) infuzi placeba (normální fyziologický roztok 1-2 ml/kg) třikrát denně až do doby propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.
Jiný: Placebo
Placebo intravenózního (IV) normálního fyziologického roztoku 1-2 ml/kg třikrát denně až do propuštění z pohotovostního oddělení (ED) nebo nemocnice.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové parenterální užití opioidů v IV ekvivalentech morfinu
Časové okno: Dodávka léku po studii do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Celkové množství parenterálních opioidů užívaných účastníky bylo měřeno v mg/kg IV ekvivalentů morfinu. Celkový počet se vypočítá po dodání studovaného léku pro účastníky na pohotovostním oddělení (ED) a během pobytu v nemocnici.
Dodávka léku po studii do propuštění z nemocnice (až 8 dní)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Délka pobytu v nemocnici
Časové okno: Vybití (až 8 dní)
Celkový počet hodin strávených v nemocnici od dodání studovaného léku do doby propuštění.
Vybití (až 8 dní)
Čas do vyřešení vazookluzivní bolesti (VOE) na oddělení pohotovosti
Časové okno: Dodání léku po studii (až 8 hodin)
Celkový počet hodin mezi podáním studovaného léku a posledním parenterálním opioidem.
Dodání léku po studii (až 8 hodin)
Čas do vyřešení vazookluzivní bolesti (VOE) v nemocnici
Časové okno: Dodání léku po studii až do propuštění (až 8 dní)
Celkový počet hodin mezi podáním studovaného léku a časem posledního parenterálního užití opioidů se zlepšila úleva od bolesti, aby tolerovala perorální léky proti bolesti
Dodání léku po studii až do propuštění (až 8 dní)
Změna skóre vazookluzivní bolesti (VOE).
Časové okno: Základní stav, doba vybití (až 8 dní)
Bolest spojená s VOE bude měřena na stupnici 0–10 tak, že se subjekty požádá, aby ohodnotily svou úroveň bolesti na subjektivní stupnici od 0 do 10, přičemž konce představují extrémní hranice „bez bolesti“ (0) a „ nejhorší bolest“ (10).
Základní stav, doba vybití (až 8 dní)
Délka pobytu na pohotovostním oddělení (ED).
Časové okno: Do propuštění nebo přijetí do nemocnice (až 24 hodin)
Celkový počet hodin od doby třídění ED do propuštění z ED nebo přijetí do nemocnice.
Do propuštění nebo přijetí do nemocnice (až 24 hodin)
Míra propuštění z pohotovostního oddělení (ED).
Časové okno: Po přijetí na pohotovost (až 24 hodin)
Počet účastníků propuštěných z ED bez přijetí na nemocniční oddělení.
Po přijetí na pohotovost (až 24 hodin)
Celková dávka opioidu (ORÁLNĚ + parenterálně) v mg/kg IV ekvivalenty morfinu
Časové okno: Dodávka léku po studii až do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Celková dávka opioidu (ORÁLNĚ + parenterálně) v mg/kg IV ekvivalentů morfinu po podání studovaného léku až do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Dodávka léku po studii až do propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Celkový počet dávek studovaného léku
Časové okno: Délka studia (až 8 dní)
Celkový počet dávek studovaného léku podaných během období studie.
Délka studia (až 8 dní)
Výskyt akutního hrudního syndromu
Časové okno: Délka studia (až 8 dní)
Počet účastníků, u kterých se rozvinul akutní hrudní syndrom (nediagnostikován před podáním studovaného léku) během období studie.
Délka studia (až 8 dní)
Rychlost krevní transfuze
Časové okno: Délka studia (až 8 dní)
Počet účastníků vyžadujících krevní transfuzi během období studie.
Délka studia (až 8 dní)
Úroveň nasycení kyslíkem
Časové okno: V době přijetí na pohotovost
Průměrná úroveň saturace kyslíkem účastníků v době příjezdu na ED
V době přijetí na pohotovost
Úroveň nasycení kyslíkem
Časové okno: V době přijetí do nemocnice a v době propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Rozdíl v úrovních saturace kyslíkem od příjezdu na pohotovost až po propuštění z nemocnice.
V době přijetí do nemocnice a v době propuštění z nemocnice (až 8 dní)
Míra zpátečních návštěv na pohotovostním oddělení (ED) do 72 hodin
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Počet návštěv ED od pacientů, kteří byli propuštěni během předchozích 72 hodin.
Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Míra opětovného přijetí do nemocnice do 72 hodin
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Počet pacientů znovu přijatých do nemocnice do 72 hodin po propuštění.
Po propuštění z nemocnice (do 72 hodin)
Míra zpátečních návštěv na pohotovostním oddělení (ED) do 30 dnů
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)
Počet návštěv ED od pacientů, kteří byli propuštěni během předchozích 30 dnů.
Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)
Míra opětovného přijetí do nemocnice po 30 dnech
Časové okno: Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)
Počet pacientů znovu přijatých do nemocnice do 30 dnů po propuštění.
Po propuštění z nemocnice (do 30 dnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Emory University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. února 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. února 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. srpna 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. srpna 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
31. srpna 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Grant/smlouva NIH USA)
  • FD-R-004814 (Jiné číslo grantu/financování: FDA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení