Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia argininą w przypadku bólu związanego z anemią sierpowatokrwinkową

23 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Claudia R. Morris, Emory University

Faza 2 Randomizowane badanie kontrolne terapii argininą w przypadku bólu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej u dzieci

Celem tego badania jest ustalenie, czy podawanie dodatkowej argininy, prostego aminokwasu, pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową szukającym leczenia przełomu bólowego (bolesne zdarzenia zamykające naczynia krwionośne (VOE) zmniejszy ocenę bólu, zmniejszy zapotrzebowanie na leki przeciwbólowe lub skrócić czas pobytu w szpitalu lub wizyty na oddziale ratunkowym. Źródło finansowania — FDA OOPD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest określenie wpływu dożylnej terapii chlorowodorkiem L-argininy na dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD) i naczyniowo-okluzyjnymi zdarzeniami bólowymi (VOE). W szczególności oceniony zostanie wpływ na całkowite użycie opioidów (mg/kg) w czasie wizyty na oddziale ratunkowym (SOR) i pobytu w szpitalu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
108

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ustalona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej (SCD); wszystkie genotypy
  • Ból wymagający opieki medycznej w warunkach opieki doraźnej (takich jak oddział ratunkowy lub SOR, oddział szpitalny, szpital dzienny, przychodnia), którego nie można przypisać przyczynom innym niż niedokrwistość sierpowatokrwinkowa, tj. ból o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego wymagający pozajelitowych opioidów

Kryteria wyłączenia:

  • Decyzja o wypisaniu do domu z oddziału intensywnej opieki
  • Hemoglobina poniżej 5 gm/dL lub przewidywana natychmiastowa potrzeba transfuzji krwinek czerwonych w ciągu najbliższych 12 godzin
  • Dysfunkcja wątroby SGPT większa niż 3-krotność górnej wartości
  • Zaburzenia czynności nerek kreatyniny większe niż 1,0
  • Stan psychiczny lub zmiany neurologiczne
  • Ostry udar lub kliniczne obawy dotyczące udaru
  • Ciąża
  • Alergia na argininę
  • Dwie (2) lub więcej wizyt na SOR z powodu VOE w ciągu ostatnich 7 dni przed AKTUALNĄ wizytą na SOR
  • Hospitalizacja w ciągu 14 dni
  • Wcześniejsza randomizacja w tym RCT z argininą (zgoda pacjenta i niepowodzenie badania przesiewowego przed otrzymaniem badanego leku lub placebo nadal kwalifikuje się do przyszłego udziału).
  • Stosowanie wziewnego tlenku azotu, syldenafilu lub argininy w ciągu ostatniego miesiąca
  • Przyjęcie na OIOM z oddziału ratunkowego
  • Niedociśnienie wymagające leczenia interwencją kliniczną
  • Kwasica z Co2≤ 16
  • Nowo rozpoczęty na HU przez <3 miesiące
  • W ocenie badacza nie jest odpowiednim kandydatem
  • Odmowa pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: L-arginina
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dożylnego (IV) wlewu L-argininy (100 mg/kg) trzy razy dziennie do czasu wypisu z oddziału ratunkowego (SOR) lub szpitala.
Lek: L-arginina
L-arginina będzie podawana dożylnie (IV) w standardowej dawce 100 mg/kg trzy razy dziennie aż do wypisu z SOR lub szpitala.
Inne nazwy:
  • Arginina
Eksperymentalny: Dawka nasycająca i L-arginina
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wlew dożylny (IV) jednorazowej dawki nasycającej L-argininy (200 mg/kg), a następnie dawki standardowej (100 mg/kg) trzy razy dziennie, aż do wypisu z oddziału ratunkowego (ED) lub szpital.
Lek: L-arginina
L-arginina będzie podawana dożylnie (IV) w standardowej dawce 100 mg/kg trzy razy dziennie aż do wypisu z SOR lub szpitala.
Inne nazwy:
  • Arginina
Lek: Dawka nasycająca L-argininy
Jedna dawka nasycająca L-argininy zostanie podana dożylnie (IV) w dawce 200 mg/kg
Inne nazwy:
  • Arginina
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dożylnego (IV) wlewu placebo (sól fizjologiczna 1-2 ml/kg) trzy razy dziennie aż do czasu wypisu z oddziału ratunkowego (SOR) lub szpitala.
Inny: Placebo
Placebo z dożylnego (IV) normalnego roztworu soli fizjologicznej 1-2 ml/kg trzy razy dziennie aż do wypisu z izby przyjęć (SOR) lub szpitala.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowite pozajelitowe stosowanie opioidów w ekwiwalentach morfiny IV
Ramy czasowe: Dostawa leku po badaniu do wypisu ze szpitala (do 8 dni)
Całkowita ilość pozajelitowych opioidów stosowanych przez uczestników, mierzona w mg/kg ekwiwalentów morfiny dożylnej. Suma jest obliczana po dostarczeniu badanego leku uczestnikom na oddziale ratunkowym (SOR) i podczas pobytu w szpitalu.
Dostawa leku po badaniu do wypisu ze szpitala (do 8 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długość pobytu w szpitalu
Ramy czasowe: Wypis (do 8 dni)
Łączna liczba godzin spędzonych w szpitalu od dostarczenia badanego leku do wypisu.
Wypis (do 8 dni)
Czas do ustąpienia bólu naczyniowo-okluzyjnego (VOE) na oddziale ratunkowym
Ramy czasowe: Dostawa leku po badaniu (do 8 godzin)
Całkowita liczba godzin między podaniem badanego leku a podaniem ostatniego pozajelitowego opioidu.
Dostawa leku po badaniu (do 8 godzin)
Czas do ustąpienia zdarzenia bólowego naczynioruchowego (VOE) w szpitalu
Ramy czasowe: Dostawa leku po badaniu do wypisu (do 8 dni)
Łączna liczba godzin między podaniem badanego leku a czasem ostatniego pozajelitowego zastosowania opioidu, złagodzenie bólu poprawiło się, aby tolerować doustne leki przeciwbólowe
Dostawa leku po badaniu do wypisu (do 8 dni)
Zmiana punktacji bólu naczyniowo-okluzyjnego (VOE).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, czas wypisu (do 8 dni)
Ból związany z VOE będzie mierzony w skali od 0 do 10, prosząc badanych o ocenę poziomu bólu w subiektywnej skali od 0 do 10, przy czym końce reprezentują skrajne granice „bez bólu” (0) i „ najgorszy ból” (10).
Wartość bazowa, czas wypisu (do 8 dni)
Długość pobytu na oddziale ratunkowym (SOR).
Ramy czasowe: Do czasu wypisu lub przyjęcia do szpitala (do 24 godzin)
Łączna liczba godzin od czasu segregacji na SOR do wypisu z SOR lub przyjęcia do szpitala.
Do czasu wypisu lub przyjęcia do szpitala (do 24 godzin)
Wskaźnik wypisów z oddziałów ratunkowych (ED).
Ramy czasowe: Przyjęcie na oddział pogotowia ratunkowego (do 24 godzin)
Liczba uczestników wypisanych z SOR bez przyjęcia na oddział szpitalny.
Przyjęcie na oddział pogotowia ratunkowego (do 24 godzin)
Całkowita dawka opioidów (doustnie + pozajelitowo) w mg/kg mc. Ekwiwalenty morfiny dożylnie
Ramy czasowe: Dostawa leku po badaniu do wypisu ze szpitala (do 8 dni)
Całkowita dawka opioidów (doustnie + pozajelitowo) w mg/kg ekwiwalentu morfiny dożylnie po podaniu badanego leku do wypisu ze szpitala (do 8 dni)
Dostawa leku po badaniu do wypisu ze szpitala (do 8 dni)
Całkowita liczba dawek badanego leku
Ramy czasowe: Czas trwania nauki (do 8 dni)
Całkowita liczba dawek badanego leku podanych w okresie badania.
Czas trwania nauki (do 8 dni)
Częstość występowania zespołu ostrej klatki piersiowej
Ramy czasowe: Czas trwania nauki (do 8 dni)
Liczba uczestników, u których rozwinął się ostry zespół klatki piersiowej (nierozpoznany przed podaniem badanego leku) w całym okresie badania.
Czas trwania nauki (do 8 dni)
Szybkość transfuzji krwi
Ramy czasowe: Czas trwania nauki (do 8 dni)
Liczba uczestników wymagających transfuzji krwi w całym okresie badania.
Czas trwania nauki (do 8 dni)
Poziom nasycenia tlenem
Ramy czasowe: W czasie przyjęcia na Oddział Ratunkowy
Średni poziom nasycenia tlenem uczestników w momencie przybycia na SOR
W czasie przyjęcia na Oddział Ratunkowy
Poziom nasycenia tlenem
Ramy czasowe: W momencie przyjęcia do szpitala i wypisu ze szpitala (do 8 dni)
Różnica poziomów nasycenia tlenem od przybycia na oddział ratunkowy do wypisu ze szpitala.
W momencie przyjęcia do szpitala i wypisu ze szpitala (do 8 dni)
Wskaźnik ponownych wizyt na oddziale ratunkowym (SOR) w ciągu 72 godzin
Ramy czasowe: Wypis ze szpitala (w ciągu 72 godzin)
Liczba wizyt na SOR od pacjentów, którzy zostali wypisani w ciągu ostatnich 72 godzin.
Wypis ze szpitala (w ciągu 72 godzin)
Wskaźnik ponownych przyjęć do szpitala w ciągu 72 godzin
Ramy czasowe: Wypis ze szpitala (w ciągu 72 godzin)
Liczba pacjentów ponownie przyjętych do szpitala w ciągu 72 godzin od wypisu.
Wypis ze szpitala (w ciągu 72 godzin)
Wskaźnik ponownych wizyt na oddziale ratunkowym (SOR) w ciągu 30 dni
Ramy czasowe: Wypis ze szpitala (w ciągu 30 dni)
Liczba wizyt na SOR pacjentów, którzy zostali wypisani w ciągu ostatnich 30 dni.
Wypis ze szpitala (w ciągu 30 dni)
Wskaźnik ponownych przyjęć do szpitala w ciągu 30 dni
Ramy czasowe: Wypis ze szpitala (w ciągu 30 dni)
Liczba pacjentów ponownie przyjętych do szpitala w ciągu 30 dni od wypisu.
Wypis ze szpitala (w ciągu 30 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Emory University

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 lutego 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 lutego 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 sierpnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 sierpnia 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
31 sierpnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Grant/umowa NIH USA)
  • FD-R-004814 (Inny numer grantu/finansowania: FDA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami