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Terapia con arginina per il dolore da anemia falciforme

23 agosto 2023 aggiornato da: Claudia R. Morris, Emory University

Studio di controllo randomizzato di fase 2 della terapia con arginina per il dolore da anemia falciforme pediatrica

Lo scopo di questo studio è determinare se la somministrazione di arginina extra, un semplice amminoacido, a pazienti con anemia falciforme in cerca di trattamento per una crisi dolorosa (eventi dolorosi vaso-occlusivi (VOE) ridurrà i punteggi del dolore, diminuirà la necessità di farmaci antidolorifici o ridurre la durata della degenza ospedaliera o della visita al pronto soccorso. Fonte di finanziamento - FDA OOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio è determinare gli effetti della terapia IV L-arginina cloridrato nei bambini con anemia falciforme (SCD) ed eventi di dolore vaso-occlusivo (VOE). In particolare, verrà valutato l'impatto sull'uso totale di oppioidi (mg/kg) per tutta la durata della visita al pronto soccorso (DE) e della degenza ospedaliera.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
108

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi accertata di anemia falciforme (SCD); tutti i genotipi
  • Dolore che richiede cure mediche in un ambiente di cura per acuti (come il pronto soccorso o il pronto soccorso, reparto ospedaliero, day hospital, clinica) non attribuibile a cause diverse dall'anemia falciforme, cioè da moderato a grave che richiede oppioidi per via parenterale

Criteri di esclusione:

  • Decisione di dimettersi a casa dal reparto di terapia intensiva
  • Emoglobina inferiore a 5 gm/dL o necessità immediata di trasfusione di globuli rossi prevista entro le prossime 12 ore
  • Disfunzione epatica di SGPT maggiore di 3 volte il valore superiore
  • Disfunzione renale della creatinina superiore a 1,0
  • Stato mentale o alterazioni neurologiche
  • Ictus acuto o preoccupazione clinica per l'ictus
  • Gravidanza
  • Allergia all'arginina
  • Due (2) o più visite in pronto soccorso per VOE negli ultimi 7 giorni prima della visita in pronto soccorso ATTUALE
  • Ricovero entro 14 giorni
  • Precedente randomizzazione in questo RCT sull'arginina (il paziente ha acconsentito e lo screening non è riuscito prima di ricevere il farmaco in studio o il placebo rimane idoneo per la partecipazione futura).
  • Uso di ossido nitrico inalato, sildenafil o arginina nell'ultimo mese
  • Ricovero in PICU dal pronto soccorso
  • Ipotensione che richiede un trattamento con intervento clinico
  • Acidosi con Co2≤ 16
  • Appena iniziato su HU per <3 mesi
  • Non è un candidato appropriato a giudizio dell'investigatore
  • Rifiuto paziente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: L-Arginina
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere un'infusione endovenosa (IV) di L-arginina (100 mg/kg) tre volte al giorno fino al momento della dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Droga: L-arginina
La L-arginina verrà dispensata per via endovenosa (IV) nella dose standard di 100 mg/kg tre volte al giorno fino alla dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Altri nomi:
  • Arginina
Sperimentale: Dose di carico e L-arginina
I partecipanti saranno randomizzati per ricevere un'infusione endovenosa (IV) di una dose di carico una tantum di L-arginina (200 mg/kg) seguita da una dose standard (100 mg/kg) tre volte al giorno fino al momento della dimissione dal pronto soccorso (ED) o ospedale.
Droga: L-arginina
La L-arginina verrà dispensata per via endovenosa (IV) nella dose standard di 100 mg/kg tre volte al giorno fino alla dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Altri nomi:
  • Arginina
Droga: Dose di carico di L-arginina
Una dose di carico di L-arginina verrà erogata per via endovenosa (IV) a 200 mg/kg
Altri nomi:
  • Arginina
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti saranno randomizzati a ricevere un'infusione endovenosa (IV) di placebo (soluzione salina normale 1-2 ml/kg) tre volte al giorno fino al momento della dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.
Altro: Placebo
Placebo di soluzione fisiologica per via endovenosa (IV) 1-2 ml/kg tre volte al giorno fino alla dimissione dal pronto soccorso (DE) o dall'ospedale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Uso parenterale totale di oppioidi negli equivalenti di morfina IV
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
La quantità totale di oppioidi parenterali utilizzati dai partecipanti misurata in mg/kg di equivalenti di morfina IV. Il totale viene calcolato dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio per i partecipanti al pronto soccorso (DE) e durante la degenza ospedaliera.
Consegna del farmaco post studio alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della degenza ospedaliera
Lasso di tempo: Dimissione (fino a 8 giorni)
Il numero totale di ore trascorse in ospedale dalla somministrazione del farmaco oggetto dello studio al momento della dimissione.
Dimissione (fino a 8 giorni)
Tempo per la risoluzione dell'evento di dolore vaso-occlusivo (VOE) nel dipartimento di emergenza
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio (fino a 8 ore)
Il numero totale di ore tra la somministrazione del farmaco oggetto dello studio e l'ultimo oppioide parenterale.
Consegna del farmaco post studio (fino a 8 ore)
Tempo di risoluzione dell'evento di dolore vaso-occlusivo (VOE) in ospedale
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione (fino a 8 giorni)
Il numero totale di ore tra la somministrazione del farmaco in studio e l'ora dell'ultimo uso di oppioidi per via parenterale, miglioramento del sollievo dal dolore per tollerare i farmaci antidolorifici orali
Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione (fino a 8 giorni)
Variazione dei punteggi del dolore vaso-occlusivo (VOE).
Lasso di tempo: Basale, tempo di dimissione (fino a 8 giorni)
Il dolore associato a VOE sarà misurato su una scala da 0 a 10, chiedendo ai soggetti di valutare il loro livello di dolore su una scala soggettiva da 0 a 10, con le estremità che rappresentano i limiti estremi di "assenza di dolore" (0) e " peggior dolore" (10).
Basale, tempo di dimissione (fino a 8 giorni)
Durata della permanenza in Pronto Soccorso (DE).
Lasso di tempo: Fino alla dimissione o al ricovero in ospedale (fino a 24 ore)
Ore totali dal momento del triage in PS alla dimissione in PS o al ricovero ospedaliero.
Fino alla dimissione o al ricovero in ospedale (fino a 24 ore)
Tasso di dimissione del Dipartimento di Emergenza (DE).
Lasso di tempo: Dopo il ricovero in pronto soccorso (fino a 24 ore)
Numero di partecipanti dimessi dal pronto soccorso senza ricovero in ospedale.
Dopo il ricovero in pronto soccorso (fino a 24 ore)
Dose totale di oppioidi (ORALE + parenterale) in mg/kg equivalenti di morfina EV
Lasso di tempo: Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Dose totale di oppioidi (ORALE + parenterale) in mg/kg equivalenti di morfina EV dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio fino alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Consegna del farmaco post studio fino alla dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Numero totale di dosi di farmaci in studio
Lasso di tempo: Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Il numero totale di dosi del farmaco oggetto dello studio somministrate durante il periodo dello studio.
Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Tasso di sindrome toracica acuta
Lasso di tempo: Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Numero di partecipanti che sviluppano una sindrome toracica acuta (non diagnosticata prima della somministrazione del farmaco in studio) durante il periodo di studio.
Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Tasso di trasfusione di sangue
Lasso di tempo: Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Numero di partecipanti che hanno richiesto una trasfusione di sangue durante il periodo di studio.
Durata dello studio (Fino a 8 giorni)
Livello di saturazione dell'ossigeno
Lasso di tempo: Al momento del ricovero in Pronto Soccorso
Livello medio di saturazione di ossigeno dei partecipanti al momento dell'arrivo in PS
Al momento del ricovero in Pronto Soccorso
Livello di saturazione dell'ossigeno
Lasso di tempo: Al momento del ricovero in ospedale e al momento della dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
La differenza nei livelli di saturazione dell'ossigeno dall'arrivo al pronto soccorso alla dimissione dall'ospedale.
Al momento del ricovero in ospedale e al momento della dimissione dall'ospedale (fino a 8 giorni)
Tasso di visite di ritorno al pronto soccorso (DE) entro 72 ore
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Numero di visite in PS di pazienti che sono stati dimessi nelle 72 ore precedenti.
Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Tasso di ricoveri ospedalieri entro 72 ore
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Numero di pazienti riammessi in ospedale entro 72 ore dalla dimissione.
Post dimissione ospedaliera (entro 72 ore)
Tasso di visite di ritorno al pronto soccorso (DE) entro 30 giorni
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)
Numero di visite in PS di pazienti dimessi nei 30 giorni precedenti.
Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)
Tasso di ricoveri ospedalieri a 30 giorni
Lasso di tempo: Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)
Numero di pazienti riammessi in ospedale entro 30 giorni dalla dimissione.
Post dimissione ospedaliera (entro 30 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Emory University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Claudia Morris, MD, Emory University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 febbraio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 febbraio 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 febbraio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 agosto 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 agosto 2015

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 agosto 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • FD-R-004814 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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