Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Argininterapi for seglcellesygdomssmerter

23. august 2023 opdateret af: Claudia R. Morris, Emory University

Fase 2 randomiseret kontrolforsøg med argininterapi for pædiatrisk seglcellesygdom smerter

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om det at give ekstra arginin, en simpel aminosyre, til patienter med seglcellesygdom, der søger behandling for en smertekrise (vaso-okklusive smertefulde hændelser (VOE) vil reducere smertescore, mindske behovet for smertestillende medicin). eller mindske varigheden af ​​hospitalsophold eller skadestuebesøg. Finansieringskilde - FDA OOPD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme virkningerne af IV L-argininhydrochloridbehandling hos børn med seglcellesygdom (SCD) og vaso-okklusiv smertehændelse (VOE). Specifikt vil indvirkningen på det samlede opioidforbrug (mg/kg) i løbet af varigheden af ​​deres akutmodtagelse (ED) besøg og hospitalsophold blive evalueret.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
108

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Children's Healthcare of Atlanta at Scottish Rite
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30303
        • Children's Healthcare of Atlanta at Hugh Spalding

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Etableret diagnose af seglcellesygdom (SCD); alle genotyper
  • Smerter, der kræver lægebehandling i et akut plejemiljø (såsom skadestuen eller ED, hospitalsafdeling, daghospital, klinik), der ikke kan tilskrives ikke-seglcelle-årsager, dvs. moderat til svær, der kræver parenterale opioider

Ekskluderingskriterier:

  • Beslutning om at udskrive hjem fra den akutte pleje
  • Hæmoglobin mindre end 5 g/dL eller umiddelbart behov for transfusion af røde blodlegemer forventes inden for de næste 12 timer
  • Leverdysfunktion af SGPT større end 3 gange den øvre værdi
  • Renal dysfunktion af kreatinin større end 1,0
  • Mental status eller neurologiske ændringer
  • Akut slagtilfælde eller klinisk bekymring for slagtilfælde
  • Graviditet
  • Allergi over for arginin
  • To (2) eller flere ED-besøg for VOE inden for de sidste 7 dage før det AKTUELLE ED-besøg
  • Indlæggelse inden for 14 dage
  • Tidligere randomisering i denne arginin-RCT (patienten gav samtykke og screening mislykkedes før modtagelse af studielægemiddel eller placebo forbliver berettiget til fremtidig deltagelse).
  • Brug af inhaleret nitrogenoxid, sildenafil eller arginin inden for den sidste måned
  • PICU indlæggelse fra akutmodtagelsen
  • Hypotension, der kræver behandling med klinisk intervention
  • Acidose med Co2≤ 16
  • Nystartet på HU i <3 måneder
  • Ikke en passende kandidat efter efterforskerens vurdering
  • Patient afslag

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: L-arginin
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs (IV) infusion af L-arginin (100 mg/kg) tre gange dagligt indtil tidspunktet for udskrivelse fra akutmodtagelsen (ED) eller hospitalet.
Medicin: L-arginin
L-arginin vil blive dispenseret intravenøst ​​(IV) i standarddosis på 100 mg/kg tre gange dagligt indtil udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospitalet.
Andre navne:
  • Arginin
Eksperimentel: Loading Dose og L-Arginin
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs (IV) infusion af engangsopladningsdosis af L-arginin (200 mg/kg) efterfulgt af standarddosis (100 mg/kg) tre gange dagligt indtil tidspunktet for udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospital.
Medicin: L-arginin
L-arginin vil blive dispenseret intravenøst ​​(IV) i standarddosis på 100 mg/kg tre gange dagligt indtil udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospitalet.
Andre navne:
  • Arginin
Medicin: L-arginin Loading Dose
En ladningsdosis af L-arginin vil blive dispenseret intravenøst ​​(IV) ved 200 mg/kg
Andre navne:
  • Arginin
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage en intravenøs (IV) infusion af placebo (normalt saltvand 1-2 ml/kg) tre gange dagligt indtil tidspunktet for udskrivelse fra skadestuen (ED) eller hospitalet.
Andet: Placebo
Placebo af intravenøs (IV) normal saltvand 1-2 ml/kg tre gange dagligt indtil udskrivelse fra akutmodtagelse (ED) eller hospital.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Total parenteral opioidbrug i IV-morfinækvivalenter
Tidsramme: Lægemiddellevering efter undersøgelse til udskrivelse fra hospitalet (op til 8 dage)
Den samlede mængde parenterale opioider brugt af deltagere målt i mg/kg IV morfinækvivalenter. Det samlede beløb beregnes efter studiets lægemiddellevering for deltagere i akutmodtagelsen (ED) og under hospitalsophold.
Lægemiddellevering efter undersøgelse til udskrivelse fra hospitalet (op til 8 dage)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Længde af hospitalsophold
Tidsramme: Udledning (op til 8 dage)
Det samlede antal timer brugt på hospitalet fra afgivelse af undersøgelsesmedicin til tidspunktet for udskrivelsen.
Udledning (op til 8 dage)
Tid til opløsning af vaso-okklusiv smertehændelse (VOE) i akutmodtagelsen
Tidsramme: Lægemiddellevering efter undersøgelse (op til 8 timer)
Det samlede antal timer mellem levering af undersøgelseslægemiddel og det sidste parenterale opioid.
Lægemiddellevering efter undersøgelse (op til 8 timer)
Tid til opløsning af vaso-okklusiv smertehændelse (VOE) på hospitalet
Tidsramme: Indgivelse af lægemiddel efter undersøgelse indtil udskrivelse (op til 8 dage)
Det samlede antal timer mellem afgivelse af undersøgelseslægemiddel og tidspunktet for sidste parenterale opioidbrug, smertelindring forbedret til at tolerere orale smertestillende medicin
Indgivelse af lægemiddel efter undersøgelse indtil udskrivelse (op til 8 dage)
Ændring i vaso-okklusiv smerte (VOE)-score
Tidsramme: Baseline, tidspunkt for udskrivning (op til 8 dage)
Smerte forbundet med VOE vil blive målt på en skala fra 0-10 ved at bede forsøgspersoner om at vurdere deres smerteniveau på en subjektiv skala fra 0 til 10, hvor enderne repræsenterer de ekstreme grænser for "ingen smerte" (0) og " værste smerte" (10).
Baseline, tidspunkt for udskrivning (op til 8 dage)
Længde af akutophold (ED).
Tidsramme: Indtil udskrivelse eller hospitalsindlæggelse (op til 24 timer)
Samlet antal timer fra tidspunktet for ED-triage til ED-udskrivning eller hospitalsindlæggelse.
Indtil udskrivelse eller hospitalsindlæggelse (op til 24 timer)
Rate of Emergency Department (ED) Udskrivning
Tidsramme: Efter indlæggelse på skadestuen (op til 24 timer)
Antal deltagere udskrevet fra ED uden indlæggelse på hospitalsafdelingen.
Efter indlæggelse på skadestuen (op til 24 timer)
Total opioiddosis (ORAL + parenteral) i mg/kg IV morfinækvivalenter
Tidsramme: Lægemiddellevering efter undersøgelse op til hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Samlet opioiddosis (ORAL + parenteral) i mg/kg IV morfinækvivalenter efter indgivelse af studielægemiddel op til hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Lægemiddellevering efter undersøgelse op til hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Samlet antal undersøgelseslægemiddeldoser
Tidsramme: Studiets varighed (op til 8 dage)
Det samlede antal af undersøgelseslægemiddeldoser givet i løbet af undersøgelsesperioden.
Studiets varighed (op til 8 dage)
Hyppighed af akut brystsyndrom
Tidsramme: Studiets varighed (op til 8 dage)
Antal deltagere, der udvikler akut brystsyndrom (ikke diagnosticeret før studiets lægemiddellevering) gennem hele undersøgelsesperioden.
Studiets varighed (op til 8 dage)
Blodtransfusionshastighed
Tidsramme: Studiets varighed (op til 8 dage)
Antal deltagere, der har behov for en blodtransfusion i hele undersøgelsesperioden.
Studiets varighed (op til 8 dage)
Iltmætningsniveau
Tidsramme: Ved indlæggelse på skadestuen
Gennemsnitligt iltmætningsniveau for deltagere på tidspunktet for ED ankomst
Ved indlæggelse på skadestuen
Iltmætningsniveau
Tidsramme: På tidspunktet for hospitalsindlæggelse og på tidspunktet for hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Forskellen i iltmætningsniveauer fra akutmodtagelse til hospitalsudskrivning.
På tidspunktet for hospitalsindlæggelse og på tidspunktet for hospitalsudskrivning (op til 8 dage)
Antallet af tilbagevendende besøg til akutafdelingen (ED) inden for 72 timer
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Antal akutte besøg fra patienter, der er blevet udskrevet inden for de seneste 72 timer.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Frekvens for genindlæggelser på hospitalet inden for 72 timer
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Antal patienter genindlagt på hospitalet inden for 72 timer efter udskrivelsen.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 72 timer)
Antallet af tilbagevendende besøg til akutafdelingen (ED) inden for 30 dage
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)
Antal ED-besøg fra patienter, der er blevet udskrevet inden for de foregående 30 dage.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)
Frekvens for genindlæggelser på hospital med 30 dage
Tidsramme: Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)
Antal patienter genindlagt på hospitalet inden for 30 dage efter udskrivelsen.
Efter udskrivelse fra hospitalet (inden for 30 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Emory University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Center for Complementary and Integrative Health (NCCIH)
Children's Healthcare of Atlanta

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Claudia Morris, MD, Emory University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. februar 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. august 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. august 2015

Først opslået (Anslået)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
31. august 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • IRB00076988
  • 1K24AT009893-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • FD-R-004814 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger