Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GAS-Hem studie proveditelnosti

15. března 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Nové výsledné opatření zaměřené na pacienta pro pacienty s hemofilií: Testování proveditelnosti GAS-Hem u pediatrických, adolescentních a dospělých pacientů s hemofilií A

Účelem této studie je prozkoumat proveditelnost a přijatelnost nabídky standardizovaného škálování dosažení cíle pro hemofilii (GAS-Hem) jako měření výsledku hlášeného pacientem (PRO) pro sledování klinického pokroku v cílových oblastech identifikovaných účastníky u jedinců s hemofilií A .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hemofilie A je X-vázaná recesivní, vrozená krvácivá porucha způsobená nedostatečným nebo defektním koagulačním faktorem VIII (FVIII). Absence FVIII vede k „spontánním“ epizodám krvácení (objevujícím se především v kloubech, svalech a méně často v měkkých tkáních) ak nadměrnému krvácení po traumatu nebo poranění. Při správné léčbě (FVIII) a vlastní péči může většina pacientů s hemofilií udržovat aktivní, produktivní životní styl. S rostoucím uznáním toho, že nízké frekvence krvácení je někdy dosaženo pouze částečně tím, že pacienti omezují své aktivity, roste zájem o pochopení toho, jak může hemofilie stále omezovat život i přes absenci většího krvácení. Současná studie zavede a otestuje standardizovanou metodu pro individualizované měření výsledků na základě škálování dosahování cílů (GAS), což je metoda, která účastníkům umožňuje stanovit cíle pro řešení výzev, které jsou pro ně smysluplné, a sledovat dosažení v těchto oblastech v průběhu času. Nabídka Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) je online nástroj pro nastavení a sledování personalizovaných cílů souvisejících s hemofilií. Nabídka cílů zachycuje běžné výzvy, kterým čelí lidé s hemofilií, doplněná inventářem deskriptorů, které lze personalizovat. Tento nástroj lze použít ke sledování zdraví jednotlivců v širokém spektru věku, životních zkušeností a zdravotních stavů. Toto je 12týdenní, multicentrická, prospektivní, observační studie proveditelnosti až na 60 lidech (ve věku 5 a 65 let) se středně těžkou až těžkou hemofilií A, aby se prozkoumala proveditelnost a přijatelnost GAS-Hem jako výsledek hlášený pacientem (PRO) opatření pro sledování klinického pokroku v cílových oblastech identifikovaných účastníky. Výsledky, včetně GAS-Hem (primární), kvalita života související se zdravím, krvácivé epizody (místo, příčina, čas) a léčba (čas, dávka a důvod infuze) budou posouzeny při screeningu/výchozím stavu, s následným sledováním při 6 a 12 týdnů. Mezi koncové body zájmu patří výsledky GAS-Hem účastníků v 6. a 12. týdnu, výsledky kvality života účastníků (QoL) v 6. a 12. týdnu, stejně jako vnímání GAS-Hem účastníky a kliniky jako užitečného prostředku k identifikaci a monitorování pokroku. v příslušných cílových oblastech.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
44

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se středně těžkou až těžkou hemofilií A ve Spojených státech amerických nebo v Kanadě.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník má zdokumentovanou diagnózu hemofilie A
  2. Účastník prokázal úrovně srážecího faktoru 5 % nebo méně
  3. Účastník je na předepsaném režimu nepřetržité profylaxe. Kontinuální profylaxe je definována Světovou federací hemofilie jako „… záměr léčit 52 týdnů v roce a dostávat minimálně a priori definovanou frekvenci infuzí po dobu alespoň 45 týdnů (85 %) uvažovaného roku“
  4. Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu
  5. Účastník ovládá angličtinu, aby mohl používat nabídku Standardized Goal Attainment Scaling pro hemofilii (GAS-Hem).

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s aktivní protilátkou inhibující faktor VIII (FVIII) (≥ 0,4 jednotek Bethesda (BU) pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda nebo ≥ 0,6 BU pomocí testu Bethesda) kdykoli před screeningem
  2. Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba)
  3. Účastník se účastnil klinické studie zahrnující léčivý přípravek nebo zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti na klinické studii zahrnující léčivý přípravek nebo zařízení v průběhu této studie
  4. Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Účastníci studie
Účastníci s Hemophila A
Biologický: Faktor VIII
Licencované produkty faktoru VIII. Studie je agnostika značky
Ostatní jména:
  • FVIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu odpovědi na nabídku Standardized Goal Attainment Scaling pro nástroj výsledků hemofilie (GAS-Hem)
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
GAS-Hem je online nástroj pro nastavení a sledování personalizovaných cílů souvisejících s hemofilií. GAS-Hem používá 5bodovou stupnici k zaznamenání stupně dosažení ve vztahu k individuálně definovaným cílovým oblastem mezi stanovenou základní linií (škálováno jako -1) a časovými body sledování (zde 6 týdnů a 12 týdnů). Rozsah stupnice je +2 (mnohem lepší výsledek) až -2 (mnohem horší výsledek), kde 0 představuje požadovaný výsledek. Proces zahrnuje facilitátora, který zajistí, že popisy výsledků pro úrovně stupnice jsou přiměřeně dosažitelné (ne příliš těžké ani příliš snadné) a představují zhruba ekvivalentní změnu mezi úrovněmi (tj. skóre). Celkový skórovací vzorec má za následek souhrnné skóre 50, když jsou dosaženy všechny cíle (splnění jednotlivých cílů = 0). Skóre > 50 naznačuje obecně lepší než očekávané výsledky při dosahování cílů. Skóre <50 znamená, že celkově nebylo dosaženo cílů. Celkový rozsah skóre závisí na průměrném počtu gólů.
Základní linie; týden 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty měření citlivosti (citlivosti na změnu) GAS-Hem ve srovnání s SF-36
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
Porovnání výsledků v nabídce Standardized Goal Attainment Scaling pro hemofilii (GAS-Hem) s měřeními Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). Analýza porovná velikosti účinku vypočítané pro GAS-Hem a SF-36 pomocí Cohenova d a standardizovaných průměrů odezvy.
Základní linie; týden 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty měření citlivosti (citlivosti na změnu) GAS-Hem ve srovnání s PedQL
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
Porovnání výsledků standardizovaného škálování dosažení cílů pro hemofilii (GAS-Hem) s měřením Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Analýza porovná velikosti účinku vypočítané pro GAS-Hem a PedsQL pomocí Cohenova d a standardizovaných průměrů odezvy.
Základní linie; týden 6 a 12

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
SF-36 je 36-položkový průzkum fyzického fungování, omezení rolí (fyzických i emocionálních), tělesné bolesti, celkové vitality zdraví, sociálního fungování a duševního zdraví, který se podává dospělým ve věku 19 let a starším. Přístroj měří kvalitu života související se zdravím na škále od 0 (nejnižší úroveň) do 100 (nejvyšší úroveň).
Základní linie; týden 6 a 12
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
PedsQL je průzkum o 23 položkách, který hodnotí fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a školní fungování u dětí a dospívajících ve věku 5 až 18 let. PedsQL měří kvalitu života související se zdravím na stupnici od 0 (nejnižší kvalita života) do 100 (nejvyšší kvalita života).
Základní linie; týden 6 a 12
Vnímání GAS-Hem účastníky jako užitečného prostředku k identifikaci a sledování změn v relevantních cílových oblastech
Časové okno: 12. týden
Měřeno pomocí dotazníku k testování přijatelnosti a užitečnosti standardizovaného škálovacího menu pro dosažení cíle pro hemofilii (GAS-Hem) pro pacienty, a kde je to vhodné, pro jejich rodiče nebo opatrovníky.
12. týden
Lékař vnímá GAS-Hem jako užitečný prostředek pro monitorování klinického pokroku v cílových oblastech identifikovaných pacientem
Časové okno: 12. týden
Měřeno pomocí dotazníku pro lékaře určeného k testování jejich vnímání užitečnosti nabídky Standardized Goal Attainment Scaling pro hemofilii (GAS-Hem) pro sledování klinického pokroku.
12. týden
Počet a umístění krvácení
Časové okno: Během šesti měsíců před zahájením studie do 12. týdne studie
Bude shromažďována anamnéza krvácivých epizod během šesti měsíců před podepsáním informovaného souhlasu. Účastníci během studie zaznamenají podrobnosti o každé následující krvácivé epizodě do deníku účastníka.
Během šesti měsíců před zahájením studie do 12. týdne studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
5. srpna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
2. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
2. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
5. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
17. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. března 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 001501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení