Estudio de viabilidad de GAS-Hem

La hemofilia A es un trastorno hemorrágico congénito recesivo ligado al cromosoma X causado por una deficiencia o un defecto del factor VIII (FVIII) de la coagulación. La ausencia de FVIII da lugar a episodios hemorrágicos "espontáneos" (principalmente en articulaciones, músculos y, con menos frecuencia, en tejidos blandos) ya un sangrado excesivo después de un traumatismo o lesión. Con el tratamiento adecuado (FVIII) y el cuidado personal, la mayoría de los pacientes con hemofilia pueden mantener un estilo de vida activo y productivo. Con una apreciación cada vez mayor de que una tasa de sangrado baja a veces solo se logra, en parte, cuando los pacientes limitan sus actividades, ha habido un interés creciente en comprender cómo la hemofilia aún puede limitar la vida a pesar de la ausencia de hemorragias importantes. El estudio actual presentará y probará un método estandarizado para la medición de resultados individualizados basado en la escala de logro de objetivos (GAS), un método que permite a los participantes establecer metas para abordar los desafíos que son significativos para ellos y monitorear el logro en esas áreas a lo largo del tiempo. El menú de escala de logro de objetivos estandarizados para hemofilia (GAS-Hem) es un instrumento en línea para establecer y realizar un seguimiento de objetivos personalizados relacionados con la hemofilia. El menú de objetivos captura los desafíos comunes que enfrentan las personas con hemofilia, acompañado de un inventario de descriptores que se pueden personalizar. La herramienta se puede utilizar para realizar un seguimiento de la salud de las personas en un amplio espectro de edades, experiencias de vida y estados de salud. Este es un estudio de factibilidad observacional, prospectivo, multicéntrico, de 12 semanas de duración de hasta 60 personas (de 5 y 65 años) con hemofilia A de moderada a grave para investigar la viabilidad y aceptabilidad de GAS-Hem como un resultado informado por el paciente (PRO) medir para monitorear el progreso clínico en las áreas objetivo identificadas por los participantes. Los resultados, incluidos GAS-Hem (primario), la calidad de vida relacionada con la salud, los episodios de sangrado (ubicación, causa, hora) y el tratamiento (hora, dosis y motivo de la infusión) se evaluarán en la selección/basal, con seguimiento en 6 y 12 semanas. Los criterios de valoración de interés incluyen los resultados de GAS-Hem del participante a las 6 y 12 semanas, los resultados de calidad de vida (QoL) de los participantes a las 6 y 12 semanas, así como la percepción del participante y del médico del GAS-Hem como un medio útil para identificar y monitorear el progreso en áreas de meta relevantes.