Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium wykonalności GAS-Hem

15 marca 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Nowa, skoncentrowana na pacjencie miara wyników dla pacjentów z hemofilią: testowanie wykonalności GAS-Hem u dzieci, młodzieży i dorosłych pacjentów z hemofilią A

Celem tego badania jest zbadanie wykonalności i akceptowalności standardowego menu skalowania osiągania celów dla hemofilii (GAS-Hem) jako środka zgłaszanego przez pacjenta (PRO) w celu monitorowania postępu klinicznego w obszarach celów określonych przez uczestników u osób z hemofilią A .

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Hemofilia A jest sprzężoną z chromosomem X recesywną, wrodzoną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem lub wadliwym działaniem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Brak czynnika VIII prowadzi do „spontanicznych” epizodów krwawienia (występujących głównie w stawach, mięśniach i rzadziej w tkankach miękkich) oraz do nadmiernego krwawienia po urazie lub urazie. Przy odpowiednim leczeniu (FVIII) i dbaniu o siebie większość pacjentów z hemofilią może prowadzić aktywny, produktywny tryb życia. Wraz z rosnącą świadomością, że niski wskaźnik krwawień jest czasami osiągany tylko częściowo dzięki ograniczeniu aktywności przez pacjentów, wzrosło zainteresowanie zrozumieniem, w jaki sposób hemofilia może nadal ograniczać życie pomimo braku poważnych krwawień. Obecne badanie wprowadzi i przetestuje znormalizowaną metodę pomiaru zindywidualizowanych wyników w oparciu o Skalowanie Osiągnięć Celów (GAS), metodę, która pozwala uczestnikom wyznaczać cele, aby sprostać wyzwaniom, które są dla nich znaczące, i monitorować osiągnięcia w tych obszarach w czasie. Standardized Goal Attainment Scaling menu for Hemophilia (GAS-Hem) to internetowe narzędzie do wyznaczania i śledzenia spersonalizowanych celów związanych z hemofilią. Menu celów przedstawia typowe wyzwania, przed którymi stają osoby z hemofilią, wraz z wykazem deskryptorów, które można spersonalizować. Narzędzie może być wykorzystywane do śledzenia stanu zdrowia osób w szerokim spektrum wieku, doświadczeń życiowych i stanów zdrowia. Jest to 12-tygodniowe, wieloośrodkowe, prospektywne, obserwacyjne studium wykonalności z udziałem maksymalnie 60 osób (w wieku 5 i 65 lat) z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A, mające na celu zbadanie wykonalności i akceptacji GAS-Hem jako wyniku zgłaszanego przez pacjentów (PRO). środek do monitorowania postępu klinicznego w obszarach celów określonych przez uczestnika. Wyniki, w tym GAS-Hem (pierwotny), jakość życia związana ze zdrowiem, epizody krwawienia (miejsce, przyczyna, czas) i leczenie (czas, dawka i przyczyna infuzji) zostaną ocenione na ekranie/w punkcie wyjściowym, z obserwacją w 6 i 12 tygodni. Interesujące punkty końcowe obejmują wyniki GAS-Hem uczestników po 6 i 12 tygodniach, wyniki jakości życia uczestników (QoL) po 6 i 12 tygodniach, a także postrzeganie GAS-Hem przez uczestników i klinicystów jako przydatnego środka identyfikacji i monitorowania postępów w odpowiednich obszarach celów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A w Stanach Zjednoczonych lub Kanadzie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik ma udokumentowane rozpoznanie hemofilii A
  2. Uczestnik ma udokumentowane poziomy czynnika krzepnięcia wynoszące 5% lub mniej
  3. Uczestnik jest na przepisanym schemacie ciągłej profilaktyki. Ciągła profilaktyka jest zdefiniowana przez Światową Federację Hemofilii jako „…zamiar leczenia przez 52 tygodnie w roku i otrzymywanie co najmniej określonej z góry częstotliwości wlewów przez co najmniej 45 tygodni (85%) rozpatrywanego roku”
  4. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu
  5. Uczestnik biegle posługuje się językiem angielskim, aby umożliwić korzystanie z menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem).

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy z aktywnym przeciwciałem hamującym czynnik VIII (FVIII) (≥ 0,4 jednostek Bethesda (BU) przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub ≥ 0,6 BU przy użyciu testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym
  2. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda)
  3. Uczestnik brał udział w badaniu klinicznym dotyczącym produktu leczniczego lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni poprzedzających rejestrację lub ma wziąć udział w badaniu klinicznym dotyczącym produktu medycznego lub wyrobu medycznego w trakcie tego badania
  4. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Uczestnicy badania
Uczestnicy z Hemophila A
Biologiczny: Czynnik VIII
Licencjonowane produkty czynnika VIII. Badanie jest niezależne od marki
Inne nazwy:
  • FVIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej odpowiedzi do menu Standaryzowanego skalowania osiągania celów dla narzędzia wyników hemofilii (GAS-Hem)
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
GAS-Hem to narzędzie online do wyznaczania i śledzenia spersonalizowanych celów związanych z hemofilią. GAS-Hem wykorzystuje 5-punktową skalę do rejestrowania stopnia realizacji w odniesieniu do indywidualnie zdefiniowanych obszarów celów między ustaloną bazą (skalowaną jako -1) a punktami kontrolnymi (tutaj 6 tygodni i 12 tygodni). Zakres skali wynosi od +2 (wynik znacznie lepszy) do -2 (wynik znacznie gorszy), gdzie 0 oznacza wynik pożądany. Proces obejmuje facylitatora, który zapewnia, że ​​opisy wyników dla poziomów skali są racjonalnie osiągalne (nie za trudne ani za łatwe) i reprezentują mniej więcej równoważną zmianę między poziomami (tj. wyniki). Ogólna formuła punktacji daje łączny wynik 50, gdy wszystkie cele zostaną osiągnięte (indywidualne osiągnięcie celu = 0). Wyniki >50 wskazują ogólnie na lepsze niż oczekiwane wyniki w osiąganiu celów. Wyniki <50 wskazują, że ogólnie cele nie zostały osiągnięte. Całkowity zakres wyników zależny jest od średniej liczby bramek.
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Zmiana od linii bazowej pomiaru reaktywności (wrażliwości na zmianę) GAS-Hem w porównaniu z SF-36
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Porównanie wyników w menu Standardized Goal Attainment Skaling dla hemofilii (GAS-Hem) z pomiarami Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). Analiza porówna rozmiary efektu obliczone dla GAS-Hem i SF-36 przy użyciu d Cohena i standaryzowanych średnich odpowiedzi.
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Zmiana od linii bazowej pomiaru reaktywności (wrażliwości na zmianę) GAS-Hem w porównaniu z PedQL
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Porównanie wyników w menu Standardized Goal Attainment Skaling dla hemofilii (GAS-Hem) z pomiarami Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Analiza porówna rozmiary efektów obliczone dla GAS-Hem i PedsQL przy użyciu d Cohena i standaryzowanych średnich odpowiedzi.
Linia bazowa; tydzień 6 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: Badanie medycznych wyników zdrowotnych Ankieta o stanie zdrowia Krótki formularz-36 (SF-36)
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
SF-36 to 36-punktowa ankieta dotycząca funkcjonowania fizycznego, ograniczeń ról (zarówno fizycznych, jak i emocjonalnych), bólu ciała, ogólnej witalności zdrowia, funkcjonowania społecznego i zdrowia psychicznego, stosowana u osób dorosłych w wieku 19 lat i starszych. Narzędzie mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w skali od 0 (najniższy poziom) do 100 (najwyższy poziom).
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: Pediatric Quality of Life Inventory wersja 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
PedsQL to kwestionariusz składający się z 23 pozycji, który ocenia funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne u dzieci i młodzieży w wieku od 5 do 18 lat. PedsQL mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w skali od 0 (najniższa jakość życia) do 100 (najwyższa jakość życia).
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Postrzeganie GAS-Hem przez uczestników jako przydatnego środka identyfikacji i monitorowania zmian w odpowiednich obszarach docelowych
Ramy czasowe: Tydzień 12
Mierzono za pomocą kwestionariusza w celu sprawdzenia akceptowalności i przydatności standardowego menu skalowania osiągania celów w przypadku hemofilii (GAS-Hem) dla pacjentów oraz, w stosownych przypadkach, dla ich rodziców lub opiekunów.
Tydzień 12
Postrzeganie GAS-Hem przez klinicystów jako przydatnego środka monitorowania postępu klinicznego w określonych przez pacjenta obszarach docelowych
Ramy czasowe: Tydzień 12
Mierzono za pomocą kwestionariusza przeznaczonego dla klinicystów, opracowanego w celu zbadania ich postrzegania przydatności standardowego menu skalowania osiągania celów dla hemofilii (GAS-Hem) do monitorowania postępu klinicznego.
Tydzień 12
Liczba i lokalizacja spadów
Ramy czasowe: W ciągu sześciu miesięcy przed rozpoczęciem badania do 12. tygodnia badania
Zostanie zebrana historia epizodów krwawienia w ciągu sześciu miesięcy przed podpisaniem świadomej zgody. Uczestnicy będą zapisywać szczegóły każdego kolejnego epizodu krwawienia w dzienniku uczestnika podczas badania.
W ciągu sześciu miesięcy przed rozpoczęciem badania do 12. tygodnia badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
5 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
2 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
2 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
5 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
15 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 001501

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami