Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

GAS-Hem Feasibility Undersøgelse

15. marts 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Et nyt patientcentreret resultatmål for patienter med hæmofili: Test af gennemførligheden af ​​GAS-hem i pædiatriske, unge og voksne hæmofili A-patienter

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge gennemførligheden og acceptabiliteten af ​​menuen Standardized Goal Attainment Scaling for Hæmofili (GAS-Hem) som et patientrapporteret resultat (PRO) mål for at overvåge kliniske fremskridt i deltager-identificerede målområder hos personer med hæmofili A .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hæmofili A er en X-bundet recessiv, medfødt blødningssygdom forårsaget af mangelfuld eller defekt koagulationsfaktor VIII (FVIII). Fraværet af FVIII fører til "spontane" blødningsepisoder (forekommer primært i led, muskler og, mindre almindeligt, i blødt væv) og til overdreven blødning efter traume eller skade. Med korrekt behandling (FVIII) og egenomsorg kan de fleste hæmofilipatienter opretholde en aktiv, produktiv livsstil. Med en voksende forståelse af, at en lav blødningsrate nogle gange kun opnås, delvist, ved at patienter begrænser deres aktiviteter, har der været stigende interesse for at forstå, hvordan hæmofili stadig kan begrænse livet på trods af fravær af større blødninger. Den nuværende undersøgelse vil introducere og teste en standardiseret metode til individualiseret resultatmåling baseret på Goal Attainment Scaling (GAS), en metode, der giver deltagerne mulighed for at sætte mål for at løse udfordringer, der er meningsfulde for dem, og overvåge opnåelsen på disse områder over tid. Menuen Standardized Goal Attainment Scaling for Hæmofili (GAS-Hem) er et onlineinstrument til at sætte og spore personlige mål relateret til hæmofili. Målmenuen fanger almindelige udfordringer, som mennesker med hæmofili står over for, ledsaget af en opgørelse af beskrivelser, der kan tilpasses. Værktøjet kan bruges til at spore individers helbred på tværs af et bredt spektrum af aldre, livserfaringer og helbredstilstande. Dette er et 12-ugers, multicenter, prospektivt, observationelt gennemførlighedsstudie af op til 60 personer (i alderen 5 og 65) med moderat til svær hæmofili A for at undersøge gennemførligheden og acceptablen af ​​GAS-Hem som et patientrapporteret resultat (PRO) mål for at overvåge kliniske fremskridt i deltager-identificerede målområder. Resultater, herunder GAS-Hem (primær), sundhedsrelateret livskvalitet, blødningsepisoder (sted, årsag, tid) og behandling (tid, dosis og årsag til infusion) vil blive vurderet ved screening/baseline, med opfølgning kl. 6 og 12 uger. Endepunkter af interesse omfatter deltagernes GAS-Hem-resultater efter 6 og 12 uger, deltagernes livskvalitet (QoL)-resultater efter 6 og 12 uger, såvel som deltagernes og klinikerens opfattelse af GAS-Hem som et nyttigt middel til at identificere og overvåge fremskridt i relevante målområder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
44

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med moderat til svær hæmofili A i USA eller Canada.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltageren har en dokumenteret diagnose hæmofili A
  2. Deltageren har dokumenteret koagulationsfaktorniveauer på 5 % eller mindre
  3. Deltageren er på et foreskrevet regime med kontinuerlig profylakse. Kontinuerlig profylakse er defineret af World Federation of Hemophilia som "... hensigten med at behandle i 52 uger om året og modtage en minimum af en a priori defineret hyppighed af infusioner i mindst 45 uger (85%) af det pågældende år"
  4. Deltageren er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen
  5. Deltageren er dygtig til det engelske sprog for at tillade brug af menuen Standardized Goal Attainment Scaling for hæmofili (GAS-Hem) værktøjet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere med et aktivt faktor VIII (FVIII)-hæmmende antistof (≥ 0,4 Bethesda-enheder (BU) ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller ≥ 0,6 BU ved hjælp af Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening
  2. Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom)
  3. Deltageren har deltaget i en klinisk undersøgelse, der involverer et lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i en klinisk undersøgelse, der involverer et medicinsk produkt eller udstyr i løbet af denne undersøgelse
  4. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Studiedeltagere
Deltagere med Hæmophila A
Biologisk: Faktor VIII
Licenserede Faktor VIII-produkter. Undersøgelsen er mærkeagnostisk
Andre navne:
  • FVIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline af svaret til standardiseret målopnåelse af skaleringsmenuen for hæmofili (GAS-Hem) udfaldsværktøj
Tidsramme: Baseline; uge 6 og 12
GAS-Hem er et online-instrument til at sætte og spore personlige mål relateret til hæmofili. GAS-Hem bruger en 5-punkts skala til at registrere graden af ​​opnåelse i forhold til individuelt definerede målområder mellem en etableret baseline (skaleret som -1) og opfølgningstidspunkter (her 6 uger og 12 uger). Skalaområdet er +2 (meget bedre resultat) til -2 (meget dårligere resultat), hvor 0 repræsenterer det ønskede resultat. Processen inkluderer en facilitator for at sikre, at udfaldsbeskrivelserne for skalaniveauerne er rimeligt opnåelige (ikke for hårde eller for nemme) og repræsenterer nogenlunde tilsvarende ændring mellem niveauer (dvs. score). Formlen for overordnet scoring resulterer i en sammenfattende score på 50, når alle mål er nået (individuel målopnåelse = 0). Score >50 indikerer generelt bedre end forventet resultater i målopfyldelse. Score <50 indikerer, at målene samlet set ikke blev nået. Det samlede scoreinterval afhænger af det gennemsnitlige antal mål.
Baseline; uge 6 og 12
Ændring fra baseline for måling af reaktionsevnen (følsomhed over for ændringer) af GAS-Hem sammenlignet med SF-36
Tidsramme: Baseline; uge 6 og 12
Sammenligning af resultater på menuen Standardized Goal Attainment Scaling for hæmofili (GAS-Hem) med målingerne fra Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). Analysen vil sammenligne effektstørrelser beregnet for GAS-Hem og SF-36 ved hjælp af Cohens d og standardiserede responsmidler.
Baseline; uge 6 og 12
Ændring fra baseline for måling af reaktionsevnen (følsomhed over for ændringer) af GAS-Hem sammenlignet med PedQL
Tidsramme: Baseline; uge 6 og 12
Sammenligning af resultater på menuen Standardized Goal Attainment Scaling for hæmofili (GAS-Hem) med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) målinger. Analysen vil sammenligne effektstørrelser beregnet for GAS-Hem og PedsQL ved hjælp af Cohens d og standardiserede responsmidler.
Baseline; uge 6 og 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): Medicinske sundhedsresultater Undersøgelse Sundhedsundersøgelse Short Form-36 (SF-36)
Tidsramme: Baseline; uge 6 og 12
SF-36 er en 36 punkters undersøgelse af fysisk funktion, rollebegrænsninger (både fysiske og følelsesmæssige), kropslige smerter, generel sundhedsvitalitet, social funktion og mental sundhed administreret til voksne på 19 år og ældre. Instrumentet måler sundhedsrelateret livskvalitet på en skala fra 0 (laveste niveau) til 100 (højeste niveau).
Baseline; uge 6 og 12
Ændring fra baseline for livskvalitetsresultater (QoL): Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Tidsramme: Baseline; uge 6 og 12
PedsQL er en undersøgelse på 23 punkter, der vurderer fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion hos børn og unge i alderen 5 til 18 år. PedsQL måler sundhedsrelateret livskvalitet på en skala fra 0 (laveste livskvalitet) til 100 (højeste livskvalitet).
Baseline; uge 6 og 12
Deltagernes opfattelse af GAS-Hem som et nyttigt middel til at identificere og overvåge ændringer i relevante målområder
Tidsramme: Uge 12
Målt ved hjælp af et spørgeskema til at teste acceptabiliteten og anvendeligheden af ​​standardiseret målopnåelsesskaleringsmenu for hæmofili (GAS-Hem) for patienter, og hvor det er relevant for deres forældre eller værger.
Uge 12
Klinikerens opfattelse af GAS-Hem som et nyttigt middel til at overvåge kliniske fremskridt i patientidentificerede målområder
Tidsramme: Uge 12
Målt ved hjælp af et spørgeskema til klinikere designet til at teste deres opfattelse af anvendeligheden af ​​standardiseret målopnåelsesskaleringsmenu for hæmofili (GAS-Hem) til overvågning af kliniske fremskridt.
Uge 12
Antal og placering af blødninger
Tidsramme: Inden for seks måneder før studiestart til og med uge 12 i undersøgelsen
Anamnese med blødningsepisoder i de seks måneder forud for underskrivelse af informeret samtykke vil blive indsamlet. Deltagerne vil registrere detaljer om hver efterfølgende blødningsepisode i deltagerens dagbog under undersøgelsen.
Inden for seks måneder før studiestart til og med uge 12 i undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. august 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
2. november 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
2. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. november 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. februar 2016

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. marts 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 001501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger