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Estudo de Viabilidade GAS-Hem

15 de março de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Uma nova medida de resultado centrada no paciente para pacientes com hemofilia: testando a viabilidade do GAS-Hem em pacientes pediátricos, adolescentes e adultos com hemofilia A

O objetivo deste estudo é investigar a viabilidade e aceitabilidade do menu Escala padronizada de realização de metas para hemofilia (GAS-Hem) como uma medida de resultado relatado pelo paciente (PRO) para monitorar o progresso clínico em áreas de metas identificadas pelo participante em indivíduos com hemofilia A .

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A hemofilia A é um distúrbio hemorrágico congênito, recessivo ligado ao cromossomo X, causado por fator VIII (FVIII) de coagulação deficiente ou defeituoso. A ausência de FVIII leva a episódios de sangramento "espontâneos" (que ocorrem principalmente nas articulações, músculos e, menos comumente, nos tecidos moles) e ao sangramento excessivo após trauma ou lesão. Com tratamento adequado (FVIII) e autocuidado, a maioria dos pacientes com hemofilia pode manter um estilo de vida ativo e produtivo. Com uma avaliação crescente de que uma baixa taxa de sangramento às vezes só é alcançada, em parte, por pacientes que limitam suas atividades, tem havido um interesse crescente em entender como a hemofilia ainda pode limitar a vida, apesar da ausência de grandes sangramentos. O estudo atual apresentará e testará um método padronizado para medição de resultados individualizados com base na escala de realização de metas (GAS), um método que permite aos participantes definir metas para enfrentar desafios que sejam significativos para eles e monitorar a conquista nessas áreas ao longo do tempo. O menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) é um instrumento on-line para definir e rastrear metas personalizadas relacionadas à hemofilia. O menu de metas captura desafios comuns enfrentados por pessoas com hemofilia, acompanhado por um inventário de descritores que podem ser personalizados. A ferramenta pode ser usada para rastrear a saúde de indivíduos em um amplo espectro de idades, experiências de vida e estados de saúde. Este é um estudo de viabilidade de 12 semanas, multicêntrico, prospectivo, observacional de até 60 pessoas (com idades entre 5 e 65 anos) com hemofilia A moderada a grave para investigar a viabilidade e aceitabilidade do GAS-Hem como resultado relatado pelo paciente (PRO) medida para monitorar o progresso clínico em áreas de objetivo identificadas pelo participante. Resultados, incluindo GAS-Hem (primário), qualidade de vida relacionada à saúde, episódios hemorrágicos (local, causa, tempo) e tratamento (tempo, dose e motivo da infusão) serão avaliados na triagem/basal, com acompanhamento em 6 e 12 semanas. Os pontos finais de interesse incluem resultados do GAS-Hem do participante em 6 e 12 semanas, resultados de qualidade de vida (QoL) do participante em 6 e 12 semanas, bem como a percepção do participante e do clínico do GAS-Hem como um meio útil de identificar e monitorar o progresso em áreas de objetivo relevantes.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
44

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canadá, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com hemofilia A moderada a grave nos Estados Unidos ou Canadá.

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O participante tem um diagnóstico documentado de hemofilia A
  2. O participante documentou níveis de fator de coagulação de 5% ou menos
  3. O participante está em um regime prescrito de profilaxia contínua. A profilaxia contínua é definida pela Federação Mundial de Hemofilia como "... a intenção de tratar por 52 semanas por ano e receber no mínimo uma frequência definida a priori de infusões por pelo menos 45 semanas (85%) do ano em consideração"
  4. O participante está disposto e é capaz de cumprir os requisitos do protocolo
  5. O participante é proficiente no idioma inglês para permitir o uso da ferramenta do menu Escala padronizada de realização de metas para hemofilia (GAS-Hem).

Critério de exclusão:

  1. Participantes com anticorpo inibidor do fator VIII (FVIII) ativo (≥ 0,4 unidades Bethesda (BU) usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou ≥ 0,6 BU usando o ensaio Bethesda) a qualquer momento antes da triagem
  2. O participante foi diagnosticado com um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia A (por exemplo, defeito qualitativo das plaquetas ou doença de von Willebrand)
  3. O participante participou de um estudo clínico envolvendo um medicamento ou dispositivo dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de um estudo clínico envolvendo um produto ou dispositivo médico durante o curso deste estudo
  4. O participante é um membro da família ou funcionário do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Participantes do estudo
Participantes com Hemophila A
Biológico: Fator VIII
Produtos licenciados de Fator VIII. O estudo é independente de marca
Outros nomes:
  • FVIII

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base da resposta para a ferramenta de resultados do menu Escala padronizada de realização de metas para hemofilia (GAS-Hem)
Prazo: Linha de base; semanas 6 e 12
O GAS-Hem é um instrumento online para definir e rastrear metas personalizadas relacionadas à hemofilia. O GAS-Hem usa uma escala de 5 pontos para registrar o grau de realização em relação às áreas de objetivo definidas individualmente entre uma linha de base estabelecida (escalonada como -1) e pontos de tempo de acompanhamento (aqui, 6 semanas e 12 semanas). O intervalo da escala é de +2 (resultado muito melhor) a -2 (resultado muito pior), onde 0 representa o resultado desejado. O processo inclui um facilitador para garantir que as descrições dos resultados para os níveis da escala sejam razoavelmente atingíveis (nem muito difíceis nem muito fáceis) e representem mudanças aproximadamente equivalentes entre os níveis (ou seja, pontuações). A fórmula de pontuação geral resulta em uma pontuação resumida de 50 quando todas as metas são atingidas (obtenção de meta individual = 0). Pontuações > 50 indicam resultados geralmente melhores do que o esperado na consecução de metas. Pontuações <50 indicam que, no geral, as metas não foram alcançadas. O intervalo de pontuação total geral depende do número médio de gols.
Linha de base; semanas 6 e 12
Mudança da linha de base da medição da capacidade de resposta (sensibilidade à mudança) do GAS-Hem em comparação com o SF-36
Prazo: Linha de base; semanas 6 e 12
Comparação dos resultados no menu de escala padronizada de realização de metas para hemofilia (GAS-Hem) com as medidas do formulário curto 36 (SF-36) do estudo de resultados de saúde médica. A análise irá comparar os tamanhos de efeito calculados para o GAS-Hem e o SF-36 usando o d de Cohen e médias de resposta padronizadas.
Linha de base; semanas 6 e 12
Mudança da linha de base da medição da capacidade de resposta (sensibilidade à mudança) do GAS-Hem em comparação com o PedQL
Prazo: Linha de base; semanas 6 e 12
Comparação dos resultados no menu Escala de Alcance de Meta Padronizada para Hemofilia (GAS-Hem) com as medidas do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL). A análise irá comparar os tamanhos de efeito calculados para o GAS-Hem e o PedsQL usando o d de Cohen e as médias de resposta padronizadas.
Linha de base; semanas 6 e 12

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base dos resultados de Qualidade de vida (QoL): Estudo de Resultados de Saúde Médica Formulário Resumido-36 (SF-36)
Prazo: Linha de base; semanas 6 e 12
O SF-36 é uma pesquisa de 36 itens de funcionamento físico, limitações de função (tanto físicas quanto emocionais), dor corporal, vitalidade de saúde geral, funcionamento social e saúde mental administrado a adultos com 19 anos ou mais. O instrumento mede a qualidade de vida relacionada à saúde em uma escala de 0 (nível mais baixo) a 100 (nível mais alto).
Linha de base; semanas 6 e 12
Alteração da linha de base dos resultados de qualidade de vida (QoL): Inventário de qualidade de vida pediátrica versão 4.0 Escala básica genérica (PedsQL)
Prazo: Linha de base; semanas 6 e 12
O PedsQL é uma pesquisa de 23 itens que avalia o funcionamento físico, emocional, social e escolar em crianças e adolescentes de 5 a 18 anos. O PedsQL mede a qualidade de vida relacionada à saúde em uma escala de 0 (menor qualidade de vida) a 100 (maior qualidade de vida).
Linha de base; semanas 6 e 12
Percepção do participante do GAS-Hem como um meio útil de identificar e monitorar mudanças em áreas de objetivo relevantes
Prazo: Semana 12
Medido por meio de um questionário para testar a aceitabilidade e a utilidade do menu Escala padronizada de realização de metas para hemofilia (GAS-Hem) para pacientes e, quando aplicável, para seus pais ou responsáveis.
Semana 12
Percepção do clínico do GAS-Hem como um meio útil de monitorar o progresso clínico em áreas de objetivo identificadas pelo paciente
Prazo: Semana 12
Medido usando um questionário para médicos projetado para testar sua percepção da utilidade do menu de escala de alcance de meta padronizada para hemofilia (GAS-Hem) para monitorar o progresso clínico.
Semana 12
Número e localização dos sangramentos
Prazo: Dentro de seis meses antes de iniciar o estudo até a semana 12 no estudo
O histórico de episódios hemorrágicos nos seis meses anteriores à assinatura do consentimento informado será coletado. Os participantes registrarão detalhes de cada episódio de sangramento subsequente no diário do participante durante o estudo.
Dentro de seis meses antes de iniciar o estudo até a semana 12 no estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Baxalta now part of Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de agosto de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
2 de novembro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
2 de novembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
24 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
5 de fevereiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de março de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
15 de março de 2021

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 001501

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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