Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze IIa TAS-205 pro Duchennovu svalovou dystrofii

8. dubna 2020 aktualizováno: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Randomizovaná studie fáze IIa TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost po 24týdenních opakovaných perorálních dávkách TAS-205 u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) průzkumným způsobem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je nejčastější smrtelná genetická porucha diagnostikovaná v dětství, která postihuje přibližně 1 z 3 500 narozených mužů. Pacienti s DMD trpí neúprosným poklesem svalové síly, který zhoršuje schopnost chůze a dýchání, což vede k jejich životu na invalidním vozíku a následně ke ztrátě funkce horní části těla. Hlavním cílem této studie je vyhodnotit účinnost po 24týdenních opakovaných perorálních dávkách TAS-205 u pacientů s DMD explorativním způsobem. Cílem této studie je také vyhodnotit bezpečnost, reakci na dávku a vylučování farmakodynamického (PD) markeru močí po 24týdenních opakovaných perorálních dávkách TAS-205 u pacientů s DMD.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
36

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japonsko, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japonsko, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japonsko, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japonsko, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japonsko, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japonsko, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japonsko, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Umět dát informovaný souhlas. Je-li to relevantní, schopen dát informovaný souhlas.
  • Fenotypový důkaz DMD.
  • Muž a ≧5 let.
  • Tělesná hmotnost ≧7,5 kg a <60 kg.
  • Schopný dokončit test 6MWD na vzdálenost nejméně 75 m.
  • Možnost užívat tablety.
  • Pokud užíváte perorální glukokortikoidy, žádná významná změna v celkovém denním nebo dávkování 6 měsíců před zařazením.

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli závažná alergie na léky.
  • Vynucená vitální kapacita (FVC) < 50 % předpokládané hodnoty.
  • Nepřetržité nošení respirátoru (s výjimkou použití během spánku).
  • Ejekční frakce levé komory (EF) < 40 % nebo frakční zkrácení (FS) < 25 % na echokardiogramu.
  • Klinicky významné srdeční selhání a respirační selhání.
  • Pokračující imunosupresivní léčba (jiná než kortikosteroidy).
  • Operační anamnéza nebo plán operace, která může ovlivnit svalovou sílu nebo motorické funkce.
  • Jakékoli zranění, které může ovlivnit svalovou sílu nebo motorické funkce.
  • S jakýmkoli systémovým alergickým onemocněním nebo jakýmkoli chronickým zánětlivým onemocněním.
  • Předchozí genová terapie (přeskočení exonu nebo přečtení stop kodonů během terapie), terapie založená na buňkách nebo jakékoli jiné zkoumané látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: TAS-205 (skupina s nízkou dávkou)
Skupina s nízkou dávkou: Perorální podávání tablet po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle Počet tablet studovaného léku odpovídající dávce (6,67-13,33 mg/kg/dávka) podle tělesné hmotnosti během 14 dnů před zařazením do studie měla být podána do 30 minut po snídani a večeři.
Lék: TAS-205
2 skupiny: skupina s nízkou dávkou, skupina s vysokou dávkou. Orální podávání po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle
Experimentální: TAS-205 (skupina s vysokou dávkou)
Skupina s vysokou dávkou: perorální podávání tablet po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle Počet tablet studovaného léku odpovídající dávkování (13,33-26,67 mg/kg/dávka) podle tělesné hmotnosti během 14 dnů před zařazením do studie měla být podána do 30 minut po snídani a večeři.
Lék: TAS-205
2 skupiny: skupina s nízkou dávkou, skupina s vysokou dávkou. Orální podávání po dobu 24 týdnů, bis in die (BID) po jídle
Komparátor placeba: Placebo
Placebo skupina: Perorální podávání tablet po dobu 24 týdnů, BID po jídle
Lék: Placebo
1 skupina: Placebo skupina. Perorální podávání po dobu 24 týdnů, BID po jídle

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna ze základní linie na 24 týdnů v 6minutové vzdálenosti chůze (6MWD)
Časové okno: výchozí stav, 24 týdnů
Bude vyhodnocena vzdálenost, kterou subjekt ujde co nejrychleji za 6 minut.
výchozí stav, 24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od základní čáry v čase do vzestupu z podlahy
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Bude vyhodnocena doba potřebná k tomu, aby subjekt co nejrychleji vstal z polohy na zádech na podlaze.
výchozí stav a 24 týdnů
Průměrná změna od základní linie v čase chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Hodnotí se čas potřebný k tomu, aby subjekt co nejrychleji uběhl nebo ušel 10 m široký průchod se značkami na podlaze.
výchozí stav a 24 týdnů
Průměrná změna od základní linie v čase nahoru a do konce (TUG)
Časové okno: výchozí stav a 24 týdnů
Tento test posoudí rozsah složené pohyblivosti subjektu, včetně vstávání, chůze, změny polohy těla a balancování.
výchozí stav a 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. května 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
6. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. dubna 2016

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
26. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
20. dubna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
8. dubna 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Taiho10053040

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení