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Uno studio di fase IIa su TAS-205 per la distrofia muscolare di Duchenne

8 aprile 2020 aggiornato da: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio randomizzato di fase IIa su TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

L'obiettivo di questo studio è valutare l'efficacia dopo 24 settimane di dosi orali ripetute di TAS-205 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in modo esplorativo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è la più comune malattia genetica mortale diagnosticata durante l'infanzia, che colpisce circa 1 maschio su 3.500 nati. I pazienti con DMD soffrono di un inesorabile declino della forza muscolare che compromette la capacità di camminare e respirare, con conseguente loro vita con sedie a rotelle e quindi perdita della funzione della parte superiore del corpo. L'obiettivo principale di questo studio è valutare l'efficacia dopo 24 settimane di dosi orali ripetute di TAS-205 in pazienti con DMD in modo esplorativo. L'obiettivo di questo studio è anche valutare la sicurezza, la dose-risposta e l'escrezione urinaria del marcatore farmacodinamico (PD) dopo dosi orali ripetute per 24 settimane di TAS-205 in pazienti con DMD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Aichi, Giappone, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Giappone, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Giappone, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Giappone, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Giappone, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Giappone, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Giappone, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Giappone, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Giappone, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • In grado di dare un consenso informato. Se applicabile, in grado di fornire un consenso informato.
  • Evidenze fenotipiche di DMD.
  • Maschio e ≧5 anni di età.
  • Peso corporeo ≧7,5 kg e <60 kg.
  • In grado di completare il test 6MWD con una distanza di almeno 75 m.
  • In grado di prendere compresse.
  • Se si assumono glucocorticoidi orali nessun cambiamento significativo nel totale giornaliero o dosaggio 6 mesi prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi grave allergia ai farmaci.
  • Una capacità vitale forzata (FVC) <50% del valore previsto.
  • Indossare continuamente un respiratore (eccetto per l'uso durante il sonno).
  • Una frazione di eiezione ventricolare sinistra (EF) <40% o un accorciamento frazionario (FS) <25% all'ecocardiogramma.
  • Insufficienza cardiaca clinicamente significativa e insufficienza respiratoria.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Storia chirurgica o piano per un intervento chirurgico che può influire sulla forza muscolare o sulla funzione motoria.
  • Qualsiasi lesione che possa influire sulla forza muscolare o sulla funzione motoria.
  • Con qualsiasi malattia allergica sistemica o qualsiasi malattia infiammatoria cronica.
  • Terapia genica precedente (salto dell'esone o lettura del codone di arresto attraverso la terapia), terapia cellulare o qualsiasi altro agente sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: TAS-205 (gruppo a basso dosaggio)
Gruppo a basso dosaggio：Somministrazione orale di compresse per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto Il numero di compresse del farmaco in studio corrispondente al dosaggio (6,67-13,33 mg/kg/dose) in base al peso corporeo entro 14 giorni prima dell'arruolamento doveva essere somministrato entro 30 minuti dopo colazione e cena.
Droga: TAS-205
2 gruppi: gruppo a basso dosaggio, gruppo ad alto dosaggio. Somministrazione orale per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto
Sperimentale: TAS-205 (gruppo ad alta dose)
Gruppo ad alto dosaggio: somministrazione orale di compresse per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto Il numero di compresse del farmaco in studio corrispondente al dosaggio (13,33-26,67 mg/kg/dose) in base al peso corporeo entro 14 giorni prima dell'arruolamento doveva essere somministrato entro 30 minuti dopo colazione e cena.
Droga: TAS-205
2 gruppi: gruppo a basso dosaggio, gruppo ad alto dosaggio. Somministrazione orale per 24 settimane, bis in die (BID) dopo il pasto
Comparatore placebo: Placebo
Gruppo placebo: somministrazione orale di compresse per 24 settimane, BID dopo il pasto
Droga: Placebo
1 gruppo: gruppo Placebo. Somministrazione orale per 24 settimane, BID dopo il pasto

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media dal basale a 24 settimane nella distanza percorsa in 6 minuti (6MWD)
Lasso di tempo: basale, 24 settimane
Verrà valutata la distanza che il soggetto può percorrere il più velocemente possibile in 6 minuti.
basale, 24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione media rispetto al basale nel tempo di risalita dal pavimento
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Verrà valutato il tempo necessario al soggetto per alzarsi da una posizione supina sul pavimento il più rapidamente possibile.
basale e 24 settimane
Variazione media rispetto al basale nel tempo per camminare/correre per 10 metri
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Verrà valutato il tempo necessario al soggetto per correre o camminare il più velocemente possibile in un passaggio largo 10 m con segni apposti sul pavimento.
basale e 24 settimane
Variazione media dal basale nel tempo a up and go (TUG)
Lasso di tempo: basale e 24 settimane
Questo test valuterà l'estensione della mobilità composita del soggetto, tra cui alzarsi in piedi, camminare, riposizionare il corpo e bilanciarsi.
basale e 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2016

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 maggio 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 ottobre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 aprile 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 aprile 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 aprile 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • Taiho10053040

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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