Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen IIa TAS-205:n tutkimus Duchennen lihasdystrofiaa varten

keskiviikko 8. huhtikuuta 2020 päivittänyt: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Satunnaistettu vaiheen IIa tutkimus TAS-205:stä potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida tutkivalla tavalla tehoa 24 viikon TAS-205:n toistuvien oraalisten annosten jälkeen potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Duchennen lihasdystrofia (DMD) on yleisin lapsuudessa diagnosoitu kuolemaan johtava geneettinen sairaus, joka vaikuttaa noin yhteen 3 500:sta miehen syntymästä. DMD-potilaat kärsivät säälimättömästä lihasvoiman heikkenemisestä, mikä heikentää kykyä kävellä ja hengittää, mikä johtaa heidän elämäänsä pyörätuolissa ja sitten ylävartalon toiminnan menettämiseen. Tämän tutkimuksen päätavoitteena on arvioida TAS-205:n tehoa 24 viikon toistuvien oraalisten annosten jälkeen DMD-potilailla tutkivalla tavalla. Tämän tutkimuksen tavoitteena on myös arvioida farmakodynaamisen (PD) markkerin turvallisuutta, annos-vastetta ja virtsaan erittymistä DMD-potilailla 24 viikon toistuvien suun kautta annettujen TAS-205-annosten jälkeen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
36

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
      • Aichi, Japani, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japani, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japani, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japani, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japani, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japani, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japani, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japani, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japani, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japani, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japani, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen. Pystyy tarvittaessa antamaan tietoisen suostumuksen.
  • Fenotyyppiset todisteet DMD:stä.
  • Mies ja ≧5-vuotiaat.
  • Paino ≧7,5 kg ja <60 kg.
  • Pystyy suorittamaan 6MWD-testin vähintään 75 metrin etäisyydellä.
  • Pystyy ottamaan tabletteja.
  • Jos otat suun kautta otettavia glukokortikoideja, päivittäisessä kokonaisannoksessa tai annoksessa ei ole merkittävää muutosta 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa vakava lääkeallergia.
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) < 50 % ennustetusta arvosta.
  • Hengityssuojaimen käyttö jatkuvasti (paitsi nukkumisen aikana).
  • Vasemman kammion ejektiofraktio (EF) <40 % tai fraktiolyhennys (FS) <25 % kaikututkimuksessa.
  • Kliinisesti merkittävä sydämen vajaatoiminta ja hengitysvajaus.
  • Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit).
  • Leikkaushistoria tai leikkaussuunnitelma, joka voi vaikuttaa lihasvoimaan tai motoriseen toimintaan.
  • Kaikki vammat, jotka voivat vaikuttaa lihasvoimaan tai motoriseen toimintaan.
  • Minkä tahansa systeemisen allergisen sairauden tai kroonisen tulehdussairauden kanssa.
  • Aikaisempi geeniterapia (eksonien ohittaminen tai lopetuskodonin lukuhoito), solupohjainen hoito tai mikä tahansa muu tutkimusaine.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: TAS-205 (pienen annoksen ryhmä)
Pienen annoksen ryhmä: Tablettien anto suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen Tutkimuslääkkeen tablettien määrä, joka vastaa annosta (6,67-13,33). mg/kg/annos) ruumiinpainon mukaan 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista oli annettava 30 minuutin kuluessa aamiaisen ja illallisen jälkeen.
Lääke: TAS-205
2 ryhmää: pienen annoksen ryhmä, suuren annoksen ryhmä. Suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen
Kokeellinen: TAS-205 (suuren annoksen ryhmä)
Suuriannosryhmä: Tablettien anto suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen Tutkimuslääkkeen tablettien määrä vastaa annosta (13,33-26,67). mg/kg/annos) ruumiinpainon mukaan 14 päivän sisällä ennen ilmoittautumista oli annettava 30 minuutin kuluessa aamiaisen ja illallisen jälkeen.
Lääke: TAS-205
2 ryhmää: pienen annoksen ryhmä, suuren annoksen ryhmä. Suun kautta 24 viikon ajan, bis in die (BID) aterian jälkeen
Placebo Comparator: Plasebo
Lumeryhmä: Tablettien anto suun kautta 24 viikon ajan, BID aterian jälkeen
Lääke: Plasebo
1 ryhmä: Placebo-ryhmä. Suun kautta 24 viikon ajan, BID aterian jälkeen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta 24 viikkoon 6 minuutin kävelymatkalla (6MWD)
Aikaikkuna: lähtötaso, 24 viikkoa
Matka, jonka kohde voi kävellä mahdollisimman nopeasti 6 minuutissa, arvioidaan.
lähtötaso, 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen muutos lähtötilanteesta ajassa nousuun lattiasta
Aikaikkuna: lähtötaso ja 24 viikkoa
Arvioidaan aika, joka tarvitaan koehenkilön nousemiseen makuuasennosta lattialle mahdollisimman nopeasti.
lähtötaso ja 24 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ajassa kävelyyn/juoksuun 10 metriä
Aikaikkuna: lähtötaso ja 24 viikkoa
Arvioidaan aika, joka tarvitaan koehenkilön juoksemiseen tai kävelemiseen mahdollisimman nopeasti 10 m leveässä käytävässä, jossa on merkit lattiaan.
lähtötaso ja 24 viikkoa
Keskimääräinen muutos lähtötasosta ajassa ylös ja menemiseen (TUG)
Aikaikkuna: lähtötaso ja 24 viikkoa
Tämä testi arvioi tutkittavan yhdistelmäliikkuvuuden laajuutta, mukaan lukien seisomaan, kävelemiseen, kehon vaihtamiseen ja tasapainoiluun.
lähtötaso ja 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 15. toukokuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 17. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 6. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 21. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 26. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 20. huhtikuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 8. huhtikuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • Taiho10053040

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia