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Un estudio de fase IIa de TAS-205 para la distrofia muscular de Duchenne

8 de abril de 2020 actualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Un estudio aleatorizado de fase IIa de TAS-205 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia después de dosis orales repetidas de TAS-205 durante 24 semanas en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de manera exploratoria.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es el trastorno genético fatal más común diagnosticado en la infancia y afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 nacimientos masculinos. Los pacientes con DMD sufren una disminución incesante de la fuerza muscular que afecta la capacidad de caminar y respirar, lo que resulta en una vida con sillas de ruedas y luego la pérdida de la función de la parte superior del cuerpo. El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia después de dosis orales repetidas de TAS-205 durante 24 semanas en pacientes con DMD de manera exploratoria. El objetivo de este estudio también es evaluar la seguridad, la dosis-respuesta y la excreción urinaria del marcador farmacodinámico (PD) después de dosis orales repetidas de TAS-205 durante 24 semanas en pacientes con DMD.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
36

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
      • Aichi, Japón, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japón, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japón, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japón, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japón, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japón, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japón, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japón, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japón, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japón, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capaz de dar un consentimiento informado. En su caso, capaz de dar un consentimiento informado.
  • Evidencia fenotípica de DMD.
  • Varón y ≧5 años de edad.
  • Peso corporal ≧7,5 kg y <60 kg.
  • Capaz de completar la prueba 6MWD con una distancia de al menos 75 m.
  • Capaz de tomar tabletas.
  • Si toma glucocorticoides orales, no hay cambios significativos en el total diario o en la dosificación 6 meses antes de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier alergia grave a medicamentos.
  • Una capacidad vital forzada (FVC) de <50% del valor predicho.
  • Usar un respirador continuamente (excepto el uso durante el sueño).
  • Una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (EF) de <40% o acortamiento fraccional (FS) de <25% en el ecocardiograma.
  • Insuficiencia cardíaca clínicamente significativa e insuficiencia respiratoria.
  • Terapia inmunosupresora en curso (aparte de los corticosteroides) .
  • Antecedentes quirúrgicos o plan de cirugía que pueda afectar la fuerza muscular o la función motora.
  • Cualquier lesión que pueda afectar la fuerza muscular o la función motora.
  • Con cualquier enfermedad alérgica sistémica o cualquier enfermedad inflamatoria crónica.
  • Terapia génica previa (omisión de exón o terapia de lectura completa de codones), terapia basada en células o cualquier otro agente en investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: TAS-205 (grupo de dosis baja)
Grupo de dosis baja: administración oral de comprimidos durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas El número de comprimidos del fármaco del estudio correspondiente a la dosis (6,67-13,33 mg/kg/dosis) por peso corporal dentro de los 14 días antes de la inscripción debía administrarse dentro de los 30 minutos posteriores al desayuno y la cena.
Droga: TAS-205
2 grupos: grupo de dosis baja, grupo de dosis alta. Administración oral durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas
Experimental: TAS-205 (grupo de dosis alta)
Grupo de dosis alta: Administración oral de comprimidos durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas El número de comprimidos del fármaco del estudio correspondiente a la dosis (13,33-26,67 mg/kg/dosis) por peso corporal dentro de los 14 días antes de la inscripción debía administrarse dentro de los 30 minutos posteriores al desayuno y la cena.
Droga: TAS-205
2 grupos: grupo de dosis baja, grupo de dosis alta. Administración oral durante 24 semanas, bis in die (BID) después de las comidas
Comparador de placebos: Placebo
Grupo placebo: administración oral de comprimidos durante 24 semanas, dos veces al día después de las comidas
Droga: Placebo
1 grupo: grupo placebo. Administración oral durante 24 semanas, dos veces al día después de las comidas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde el inicio hasta las 24 semanas en la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: línea de base, 24 semanas
Se evaluará la distancia que el sujeto puede caminar lo más rápido posible en 6 minutos.
línea de base, 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio medio desde la línea de base en el tiempo para subir desde el piso
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
Se evaluará el tiempo necesario para que el sujeto se levante de una posición supina en el suelo lo más rápido posible.
línea de base y 24 semanas
Cambio medio desde la línea de base en el tiempo para caminar/correr 10 metros
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
Se evaluará el tiempo necesario para que el sujeto corra o camine lo más rápido posible en un pasillo de 10 m de ancho con marcas fijadas en el suelo.
línea de base y 24 semanas
Cambio medio desde la línea de base en el tiempo hasta la puesta en marcha (TUG)
Periodo de tiempo: línea de base y 24 semanas
Esta prueba evaluará el alcance de la movilidad compuesta del sujeto, que incluye ponerse de pie, caminar, reposicionar el cuerpo y mantener el equilibrio.
línea de base y 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de mayo de 2016

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
15 de mayo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
17 de octubre de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
6 de abril de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de abril de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
26 de abril de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
20 de abril de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de abril de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • Taiho10053040

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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