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Um estudo de fase IIa de TAS-205 para distrofia muscular de Duchenne

8 de abril de 2020 atualizado por: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Um estudo randomizado de fase IIa de TAS-205 em pacientes com distrofia muscular de Duchenne

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia após 24 semanas de doses orais repetidas de TAS-205 em pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) de forma exploratória.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é a doença genética fatal mais comum diagnosticada na infância, afetando aproximadamente 1 em 3.500 nascidos vivos do sexo masculino. Os pacientes com DMD sofrem de um declínio implacável na força muscular que prejudica a capacidade de caminhar e respirar, resultando em suas vidas com cadeiras de rodas e, em seguida, perda da função da parte superior do corpo. O principal objetivo deste estudo é avaliar a eficácia após 24 semanas de doses orais repetidas de TAS-205 em pacientes com DMD de forma exploratória. O objetivo deste estudo é também avaliar a segurança, a dose-resposta e a excreção urinária do marcador farmacodinâmico (PD) após doses orais repetidas de TAS-205 por 24 semanas em pacientes com DMD.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
36

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
      • Aichi, Japão, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japão, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japão, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japão, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japão, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japão, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japão, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japão, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japão, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Capaz de dar um consentimento informado. Se aplicável, capaz de dar um consentimento informado.
  • Evidências fenotípicas de DMD.
  • Sexo masculino e ≧5 anos de idade.
  • Peso corporal ≧7,5 kg e <60 kg.
  • Capaz de completar o teste 6MWD com uma distância de pelo menos 75 m.
  • Capaz de tomar comprimidos.
  • Se estiver tomando glicocorticóides orais, nenhuma alteração significativa no total diário ou na dosagem 6 meses antes da inscrição.

Critério de exclusão:

  • Qualquer alergia grave a medicamentos.
  • Uma capacidade vital forçada (FVC) <50% do valor previsto.
  • Usar um respirador continuamente (exceto para o uso durante o sono).
  • Uma fração de ejeção ventricular esquerda (FE) de <40% ou encurtamento fracional (FS) de <25% no ecocardiograma.
  • Insuficiência cardíaca e insuficiência respiratória clinicamente significativas.
  • Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
  • Histórico cirúrgico ou plano de cirurgia que pode afetar a força muscular ou a função motora.
  • Qualquer lesão que possa afetar a força muscular ou a função motora.
  • Com qualquer doença alérgica sistêmica ou qualquer doença inflamatória crônica.
  • Terapia gênica anterior (salto de exon ou terapia de leitura de códon de parada), terapia baseada em células ou quaisquer outros agentes em investigação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: TAS-205 (grupo de baixa dose)
Grupo de baixa dose: Administração oral de comprimidos por 24 semanas, bis in die (BID) após a refeição O número de comprimidos do medicamento do estudo correspondente à dosagem (6,67-13,33 mg/kg/dose) por peso corporal dentro de 14 dias antes da inscrição deveria ser administrado dentro de 30 minutos após o café da manhã e jantar.
Medicamento: TAS-205
2 grupos: grupo de dose baixa, grupo de dose alta. Administração oral por 24 semanas, bis in die (BID) após refeição
Experimental: TAS-205 (grupo de alta dose)
Grupo de alta dose: Administração oral de comprimidos por 24 semanas, bis in die (BID) após a refeição O número de comprimidos do medicamento do estudo correspondente à dosagem (13,33-26,67 mg/kg/dose) por peso corporal dentro de 14 dias antes da inscrição deveria ser administrado dentro de 30 minutos após o café da manhã e jantar.
Medicamento: TAS-205
2 grupos: grupo de dose baixa, grupo de dose alta. Administração oral por 24 semanas, bis in die (BID) após refeição
Comparador de Placebo: Placebo
Grupo placebo: administração oral de comprimidos por 24 semanas, BID após refeição
Medicamento: Placebo
1 grupo: grupo placebo. Administração oral por 24 semanas, BID após refeição

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média desde a linha de base até 24 semanas na distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: linha de base, 24 semanas
Será avaliada a distância que o sujeito consegue percorrer o mais rápido possível em 6 minutos.
linha de base, 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança média da linha de base no tempo para subir do chão
Prazo: linha de base e 24 semanas
Será avaliado o tempo necessário para que o sujeito se levante da posição supina no chão o mais rápido possível.
linha de base e 24 semanas
Mudança média da linha de base no tempo para caminhar/correr por 10 metros
Prazo: linha de base e 24 semanas
Será avaliado o tempo necessário para que o sujeito corra ou caminhe o mais rápido possível em uma passagem de 10 m de largura com marcas afixadas no chão.
linha de base e 24 semanas
Mudança média da linha de base no tempo para subir e ir (TUG)
Prazo: linha de base e 24 semanas
Este teste avaliará a extensão da mobilidade composta do sujeito, incluindo levantar-se, caminhar, reposicionar o corpo e equilibrar-se.
linha de base e 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
15 de maio de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
17 de outubro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
6 de abril de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de abril de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
26 de abril de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
20 de abril de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de abril de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • Taiho10053040

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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