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Eine Phase-IIa-Studie mit TAS-205 bei Duchenne-Muskeldystrophie

8. April 2020 aktualisiert von: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Eine randomisierte Phase-IIa-Studie mit TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit nach 24-wöchiger wiederholter oraler Gabe von TAS-205 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf explorative Weise zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste tödliche genetische Störung, die im Kindesalter diagnostiziert wird und etwa 1 von 3.500 männlichen Geburten betrifft. DMD-Patienten leiden unter einem unerbittlichen Rückgang der Muskelkraft, der die Geh- und Atemfähigkeit beeinträchtigt, was zu ihrem Leben im Rollstuhl und dem Verlust der Oberkörperfunktion führt. Das Hauptziel dieser Studie ist die explorative Bewertung der Wirksamkeit nach 24-wöchiger wiederholter oraler Gabe von TAS-205 bei Patienten mit DMD. Das Ziel dieser Studie ist auch die Bewertung der Sicherheit, der Dosis-Wirkung und der Urinausscheidung von pharmakodynamischen (PD) Markern nach 24-wöchiger wiederholter oraler Gabe von TAS-205 bei DMD-Patienten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
36

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Japan
      • Aichi, Japan, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japan, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japan, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japan, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japan, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japan, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japan, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japan, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben. Gegebenenfalls in der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben.
  • Phänotypischer Nachweis von DMD.
  • Männlich und ≧ 5 Jahre alt.
  • Körpergewicht ≧ 7,5 kg und < 60 kg.
  • Kann den 6MWD-Test mit einer Entfernung von mindestens 75 m absolvieren.
  • Tabletten nehmen können.
  • Bei oraler Einnahme von Glukokortikoiden keine signifikante Änderung der täglichen Gesamtdosis oder der Dosierung 6 Monate vor der Aufnahme.

Ausschlusskriterien:

  • Jede schwere Arzneimittelallergie.
  • Eine erzwungene Vitalkapazität (FVC) von <50 % des vorhergesagten Werts.
  • Kontinuierliches Tragen einer Atemschutzmaske (außer beim Schlafen).
  • Eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion (EF) von < 40 % oder eine fraktionelle Verkürzung (FS) von < 25 % im Echokardiogramm.
  • Klinisch signifikante Herzinsuffizienz und respiratorische Insuffizienz.
  • Fortlaufende immunsuppressive Therapie (außer Kortikosteroiden).
  • Operationsanamnese oder geplanter chirurgischer Eingriff, der die Muskelkraft oder motorische Funktion beeinträchtigen kann.
  • Jede Verletzung, die die Muskelkraft oder motorische Funktion beeinträchtigen kann.
  • Bei jeder systemischen allergischen Erkrankung oder jeder chronisch entzündlichen Erkrankung.
  • Frühere Gentherapie (Exon-Skipping oder Stop-Codon-Read-Through-Therapie), zellbasierte Therapie oder andere Prüfsubstanzen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: TAS-205 (Niedrigdosisgruppe)
Gruppe mit niedriger Dosis: Orale Verabreichung von Tabletten für 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit Die Anzahl der Tabletten des Studienmedikaments entsprechend der Dosierung (6.67-13.33 mg/kg/Dosis) nach Körpergewicht innerhalb von 14 Tagen vor der Aufnahme sollte innerhalb von 30 Minuten nach dem Frühstück und Abendessen verabreicht werden.
Arzneimittel: TAS-205
2 Gruppen: Gruppe mit niedriger Dosis, Gruppe mit hoher Dosis. Orale Verabreichung für 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit
Experimental: TAS-205 (Hochdosisgruppe)
Hochdosisgruppe: Orale Einnahme von Tabletten über 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit Die der Dosierung entsprechende Anzahl der Tabletten der Studienmedikation (13.33-26.67 mg/kg/Dosis) nach Körpergewicht innerhalb von 14 Tagen vor der Aufnahme sollte innerhalb von 30 Minuten nach dem Frühstück und Abendessen verabreicht werden.
Arzneimittel: TAS-205
2 Gruppen: Gruppe mit niedriger Dosis, Gruppe mit hoher Dosis. Orale Verabreichung für 24 Wochen, bis in die (BID) nach der Mahlzeit
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Gruppe: Orale Einnahme von Tabletten für 24 Wochen, zweimal täglich nach einer Mahlzeit
Arzneimittel: Placebo
1 Gruppe: Placebo-Gruppe. Orale Verabreichung für 24 Wochen, BID nach dem Essen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung vom Ausgangswert bis 24 Wochen in der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD)
Zeitfenster: Grundlinie, 24 Wochen
Bewertet wird die Strecke, die der Proband in 6 Minuten so schnell wie möglich zurücklegen kann.
Grundlinie, 24 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere Änderung von der Grundlinie in der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Die Zeit, die der Proband benötigt, um so schnell wie möglich aus einer Rückenlage auf dem Boden aufzustehen, wird bewertet.
Basislinie und 24 Wochen
Mittlere Änderung von der Grundlinie in der Zeit zum Gehen/Laufen für 10 Meter
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Bewertet wird die Zeit, die der Proband benötigt, um möglichst schnell einen 10 m breiten Durchgang mit am Boden angebrachten Markierungen zu laufen oder zu gehen.
Basislinie und 24 Wochen
Mittlere Änderung von der Baseline in Time to up and go (TUG)
Zeitfenster: Basislinie und 24 Wochen
Dieser Test bewertet das Ausmaß der zusammengesetzten Mobilität des Probanden, einschließlich Aufstehen, Gehen, Neupositionierung des Körpers und Balancieren.
Basislinie und 24 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
15. Mai 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
17. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
26. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. April 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
8. April 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Taiho10053040

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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