Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy IIa TAS-205 w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

8 kwietnia 2020 zaktualizowane przez: Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Randomizowane badanie fazy IIa TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Celem tego badania jest ocena skuteczności po 24-tygodniowych powtarzanych doustnych dawkach TAS-205 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w sposób eksploracyjny.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) to najczęstsza śmiertelna choroba genetyczna diagnozowana w dzieciństwie, dotykająca około 1 na 3500 urodzeń chłopców. Pacjenci z DMD cierpią na nieubłagany spadek siły mięśni, który upośledza zdolność chodzenia i oddychania, co skutkuje ich życiem na wózku inwalidzkim, a następnie utratą funkcji górnej części ciała. Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności po 24-tygodniowych powtarzanych doustnych dawkach TAS-205 u pacjentów z DMD w sposób eksploracyjny. Celem tego badania jest również ocena bezpieczeństwa, odpowiedzi na dawkę i wydalania z moczem markera farmakodynamicznego (PD) po 24-tygodniowych powtarzanych doustnych dawkach TAS-205 u pacjentów z DMD.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
36

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Aichi, Japonia, 467-8601
        • Nagoya City University Hospital
      • Gifu, Japonia, 502-8558
        • National Hospital Organization Nagara Medical Center
      • Hyogo, Japonia, 650-0017
        • Kobe University Hospital
      • Kyoto, Japonia, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano Hospital
      • Nagano, Japonia, 390-8621
        • Shinshu University Hospital
      • Niigata, Japonia, 945-8585
        • National Hospital Organization Niigata National Hospital
      • Osaka, Japonia, 560-8552
        • National Hospital Organization Toneyama National Hospital
      • Saitama, Japonia, 349-0196
        • National Hospital Organization Higashisaitama Hospital
      • Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonia, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Tottori, Japonia, 683-8504
        • Tottori University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę. W stosownych przypadkach zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
  • Fenotypowy dowód DMD.
  • Mężczyzna i ≧5 lat.
  • Masa ciała ≧7,5 kg i <60 kg.
  • Potrafi ukończyć test 6MWD na dystansie co najmniej 75 m.
  • Możliwość przyjmowania tabletek.
  • W przypadku przyjmowania doustnych glukokortykoidów brak znaczących zmian w całkowitym dziennym lub dawkowaniu 6 miesięcy przed włączeniem.

Kryteria wyłączenia:

  • Każda poważna alergia na leki.
  • Natężona pojemność życiowa (FVC) <50% wartości przewidywanej.
  • Ciągłe noszenie respiratora (z wyjątkiem używania podczas snu).
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory (EF) <40% lub frakcjonowane skrócenie (FS) <25% w badaniu echokardiograficznym.
  • Klinicznie istotna niewydolność serca i niewydolność oddechowa.
  • Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy).
  • Historia chirurgiczna lub plan operacji, która może wpływać na siłę mięśni lub funkcje motoryczne.
  • Wszelkie urazy, które mogą wpływać na siłę mięśni lub funkcje motoryczne.
  • Z jakąkolwiek ogólnoustrojową chorobą alergiczną lub jakąkolwiek przewlekłą chorobą zapalną.
  • Wcześniejsza terapia genowa (pomijanie egzonów lub terapia z odczytem kodonów stop), terapia komórkowa lub inne środki badawcze.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: TAS-205 （Grupa o niskiej dawce）
Grupa z niską dawką: Doustne podawanie tabletek przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku Liczba tabletek badanego leku odpowiadająca dawce (6,67-13,33 mg/kg/dawkę) według masy ciała w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania należy podać w ciągu 30 minut po śniadaniu i kolacji.
Lek: TAS-205
2 grupy: grupa o niskiej dawce, grupa o wysokiej dawce. Podawanie doustne przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku
Eksperymentalny: TAS-205 （Grupa z wysoką dawką）
Grupa z dużą dawką: Doustne podawanie tabletek przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku Liczba tabletek badanego leku odpowiadająca dawce (13,33-26,67 mg/kg/dawkę) według masy ciała w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania należy podać w ciągu 30 minut po śniadaniu i kolacji.
Lek: TAS-205
2 grupy: grupa o niskiej dawce, grupa o wysokiej dawce. Podawanie doustne przez 24 tygodnie, bis in die (BID) po posiłku
Komparator placebo: Placebo
Grupa placebo: Doustne podawanie tabletek przez 24 tygodnie, BID po posiłku
Lek: Placebo
1 grupa: grupa placebo. Podawanie doustne przez 24 tygodnie, BID po posiłku

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej do 24 tygodni w 6-minutowym marszu (6MWD)
Ramy czasowe: wyjściowa, 24 tyg
Oceniana będzie odległość, jaką osoba badana może przejść tak szybko, jak to możliwe w ciągu 6 minut.
wyjściowa, 24 tyg

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od linii bazowej w czasie do podniesienia się z podłogi
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Oceniony zostanie czas wymagany do jak najszybszego wstania pacjenta z pozycji leżącej na podłodze.
linii podstawowej i 24 tyg
Średnia zmiana od linii bazowej w czasie potrzebnym do przejścia/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Oceniany będzie czas potrzebny na jak najszybsze przebiegnięcie lub przejście przez przejście o szerokości 10 m ze znakami umieszczonymi na podłodze.
linii podstawowej i 24 tyg
Średnia zmiana od linii bazowej w czasie do uruchomienia (TUG)
Ramy czasowe: linii podstawowej i 24 tyg
Ten test oceni zakres złożonej mobilności podmiotu, w tym wstawanie, chodzenie, zmianę pozycji ciała i utrzymywanie równowagi.
linii podstawowej i 24 tyg

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 maja 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
17 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
6 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
26 kwietnia 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
20 kwietnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
8 kwietnia 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Taiho10053040

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami