Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící bezpečnost a účinnost UCART123 u pacientů s relapsující/refrakterní akutní myeloidní leukémií (AMELI-01)

4. srpna 2025 aktualizováno: Cellectis S.A.

Fáze I, otevřená studie eskalace dávky a expanze dávky k vyhodnocení bezpečnosti, expanze, perzistence a klinické aktivity UCART123 (alogenní inženýrství vytvořené T-buňky exprimující anti-CD123 chimérický antigenní receptor), podávané pacientům s relapsem/refrakterním akutním myeloidním myeloidem Leukémie

Fáze I, první u člověka, otevřená studie s eskalací dávky a expanzí dávky hodnotící bezpečnost a účinnost UCART zacíleného na CD123 u pacientů s relabující/refrakterní akutní myeloidní leukémií (AML). Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a klinickou aktivitu UCART123v1.2 a určit maximální tolerovanou dávku (MTD) a doporučenou dávku 2. fáze (RP2D).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Aktivní, ne nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
29

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60201
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s relabující nebo primárně refrakterní AML (jak je definováno v kritériích WHO) s >5% blasty kostní dřeně
  • Pacienti s CD123+ blastovými buňkami (ověřeno průtokovou cytometrií)
  • Stav výkonnosti východní kooperativní onkologické skupiny (ECOG-PS) ≤1
  • Přiměřená funkce orgánů, včetně funkce kostní dřeně, ledvin, jater, plic a srdce na základě posledního hodnocení provedeného v rámci screeningového období
  • (Eskalace dávky) Identifikovaný dárce a strategie transplantace před lymfodeplecí (LD)
  • Mohou platit jiná kritéria

Hlavní kritéria vyloučení:

  • Pacienti s APL nebo leukémií CNS
  • Předchozí vyšetřovací genová nebo buněčná terapie (včetně CAR)
  • ≥ 2 předchozí alogenní SCT
  • Předchozí léčba rituximabem nebo jinou anti-CD20 terapií do 3 měsíců
  • Jakákoli známá aktivní nebo nekontrolovaná infekce
  • Mohou platit jiná kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Eskalace dávky

UCART123v1.2 testován v několika úrovních dávek s různými režimy lymfodeplece za účelem stanovení maximální tolerované dávky (MTD) a identifikaci doporučené dávky 2. fáze (RP2D)

Rozšíření dávky: UCART123v1.2 podávaný v RP2D stanovený z fáze eskalace dávky
Biologický: UCART123v1.2
Alogenní geneticky upravené T-buňky exprimující anti-CD123 chimérický antigenní receptor Biologická/vakcína: CLLS52 Monoklonální protilátka, která rozpoznává antigen CD52 Jiné názvy: Alemtuzumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE)/závažných nežádoucích příhod (SAE)/Toxicity omezující dávku (DLT) [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: 24 měsíců
Bezpečnost UCART123v1.2 – Výskyt, povaha a závažnost AE a SAE v průběhu studie
24 měsíců
Část eskalace a expanze dávky: Výskyt DLT
Časové okno: Do 28. dne po poslední infuzi UCART123v1.2
Do 28. dne po poslední infuzi UCART123v1.2

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Doba odezvy
Časové okno: Od data první reakce do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
Od data první reakce do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
Přežití bez progrese
Časové okno: Od prvního dne studijní léčby do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
Od prvního dne studijní léčby do data progrese onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny, podle toho, co nastane dříve, hodnoceno do 24. měsíce
Celkové přežití
Časové okno: Od prvního dne studijní léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 24. měsíce
Od prvního dne studijní léčby do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 24. měsíce
Vyšetřovatelé hodnotili celkovou míru odezvy podle kritérií odezvy Evropské sítě pro leukemii (ELN).
Časové okno: V den 28, den 56, den 84, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 21 a měsíc 24
V den 28, den 56, den 84, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 9, měsíc 12, měsíc 15, měsíc 18, měsíc 21 a měsíc 24
Farmakokinetická (PK) analýza: Pro získání maximální plazmatické koncentrace (Cmax) bude dokončena standardní PK analýza.
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakokinetická analýza: Bude dokončena standardní PK analýza, aby se získal čas k dosažení Cmax (Tmax)
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakokinetická analýza: Bude dokončena standardní PK analýza, aby se získala celková plocha pod křivkou od nuly do nekonečna (AUC-nekonečno)
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakokinetická analýza: Pro získání konečné rychlosti bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakokinetická analýza: Pro získání konečného poločasu bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakokinetická analýza: Pro získání clearance bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakokinetická analýza: Pro získání distribučního objemu bude dokončena standardní PK analýza
Časové okno: Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Hladiny alemtuzumabu budou stanoveny před a po podání alemtuzumabu a do 48 hodin po poslední dávce
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Sledování výskytu protilátek proti seskupení diferenciace 52 (anti-CD52; alemtuzumab) (ADA) v séru před podáním alemtuzumabu a do 84. dne
Časové okno: Od promítání až po 84. den
Od promítání až po 84. den
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace T buněk v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
Od promítání až po 84. den
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace B buněk v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
Od promítání až po 84. den
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace přirozených zabíječů (NK) buněk v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
Od promítání až po 84. den
Farmakodynamická analýza: Farmakodynamika Kvantifikace celkového počtu lymfocytů v periferní krvi
Časové okno: Od promítání až po 84. den
Od promítání až po 84. den

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Cellectis S.A.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
19. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
24. prosince 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. srpna 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UCART123_01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení