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Estudio que evalúa la seguridad y la eficacia de UCART123 en pacientes con leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria (AMELI-01)

4 de agosto de 2025 actualizado por: Cellectis S.A.

Estudio abierto de fase I de aumento de dosis y expansión de dosis para evaluar la seguridad, expansión, persistencia y actividad clínica de UCART123 (células T modificadas alogénicas que expresan receptor de antígeno quimérico anti-CD123), administrado en pacientes con mieloide agudo recidivante/refractario Leucemia

Estudio de fase I, primero en humanos, abierto, de aumento de dosis y expansión de dosis que evalúa la seguridad y eficacia de UCART dirigido a CD123 en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y la actividad clínica de UCART123v1.2 y determinar la dosis máxima tolerada (MTD) y la dosis recomendada de fase 2 (RP2D).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Activo, no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
29

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60201
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Principales Criterios de Inclusión:

  • Pacientes con LMA refractaria primaria o recidivante (como se define en los criterios de la OMS) con >5 % de blastos en la médula ósea
  • Pacientes con células blásticas CD123+ (verificado por citometría de flujo)
  • Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG-PS) de ≤1
  • Función adecuada de los órganos, incluida la función de la médula ósea, renal, hepática, pulmonar y cardíaca según la última evaluación realizada dentro del período de selección.
  • (Escalamiento de dosis) Donante identificado y estrategia de trasplante antes del agotamiento de linfocitos (LD)
  • Pueden aplicarse otros criterios

Principales Criterios de Exclusión:

  • Pacientes con APL o leucemia del SNC
  • Investigación previa terapia génica o celular (incluyendo CAR)
  • ≥ 2 SCT alogénicos previos
  • Tratamiento previo con rituximab u otra terapia anti-CD20 dentro de los 3 meses
  • Cualquier infección activa o no controlada conocida
  • Pueden aplicarse otros criterios

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Escalada de dosis

UCART123v1.2 se probó en varios niveles de dosis con diferentes regímenes de linfodepleción para establecer la dosis máxima tolerada (MTD) e identificar la dosis recomendada de fase 2 (RP2D)

Expansión de dosis: UCART123v1.2 administrado en el RP2D determinado a partir de la fase de aumento de dosis
Biológico: UCART123v1.2
Células T diseñadas alogénicamente que expresan el receptor del antígeno quimérico anti-CD123 Biológico/vacuna: CLLS52 Un anticuerpo monoclonal que reconoce el antígeno CD52 Otros nombres: Alemtuzumab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos (EA)/eventos adversos graves (SAE)/toxicidades limitantes de dosis (DLT) [Seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: 24 meses
Seguridad de UCART123v1.2: incidencia, naturaleza y gravedad de EA y EAG a lo largo del estudio
24 meses
Parte de aumento y expansión de dosis: aparición de DLT
Periodo de tiempo: Hasta el día 28 después de la última infusión de UCART123v1.2
Hasta el día 28 después de la última infusión de UCART123v1.2

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la respuesta inicial hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
Desde la fecha de la respuesta inicial hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha de progresión de la enfermedad o muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero, evaluado hasta el Mes 24
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa, evaluado hasta el Mes 24
Desde el primer día de tratamiento del estudio hasta la fecha del fallecimiento por cualquier causa, evaluado hasta el Mes 24
Los investigadores evaluaron la tasa de respuesta general según los criterios de respuesta de la Red Europea contra la Leucemia (ELN).
Periodo de tiempo: En el día 28, día 56, día 84, mes 3, mes 6, mes 9, mes 12, mes 15, mes 18, mes 21 y mes 24
En el día 28, día 56, día 84, mes 3, mes 6, mes 9, mes 12, mes 15, mes 18, mes 21 y mes 24
Análisis farmacocinético (PK): se completará el análisis PK estándar para obtener la concentración plasmática máxima (Cmax)
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener el tiempo necesario para alcanzar la Cmax (Tmax)
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacocinético: se completará el análisis PK estándar para obtener el área total bajo la curva de cero a infinito (AUC-infinito)
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener la tasa terminal
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener la vida media terminal
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener la autorización.
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacocinético: se completará el análisis farmacocinético estándar para obtener el volumen de distribución.
Periodo de tiempo: Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Los niveles de alemtuzumab se determinarán antes y después de la dosis de alemtuzumab y hasta 48 horas después de la última dosis.
Análisis farmacodinámico: Monitoreo farmacodinámico de la incidencia de anticuerpos anti-grupo de diferenciación 52 (anti-CD52; alemtuzumab) (ADA) en suero Antes de la administración de alemtuzumab y hasta el día 84
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
Desde la proyección hasta el día 84
Análisis farmacodinámico: cuantificación farmacodinámica de células T en sangre periférica.
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
Desde la proyección hasta el día 84
Análisis farmacodinámico: cuantificación farmacodinámica de células B en sangre periférica.
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
Desde la proyección hasta el día 84
Análisis farmacodinámico: cuantificación farmacodinámica de células asesinas naturales (NK) en sangre periférica
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
Desde la proyección hasta el día 84
Análisis farmacodinámico: Farmacodinamia Cuantificación de linfocitos totales en sangre periférica
Periodo de tiempo: Desde la proyección hasta el día 84
Desde la proyección hasta el día 84

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Cellectis S.A.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
19 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
24 de diciembre de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
14 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
15 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
16 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
7 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de agosto de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • UCART123_01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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