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Studio che valuta la sicurezza e l'efficacia di UCART123 in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria (AMELI-01)

4 agosto 2025 aggiornato da: Cellectis S.A.

Fase I, studio in aperto sull'aumento della dose e sull'espansione della dose per valutare la sicurezza, l'espansione, la persistenza e l'attività clinica di UCART123 (cellule T ingegnerizzate allogeniche che esprimono il recettore dell'antigene chimerico anti-CD123), somministrato a pazienti con mieloide acuta recidivante/refrattaria Leucemia

Studio di fase I, first-in-human, open-label, dose-escalation e dose-expansion che valuta la sicurezza e l'efficacia di UCART mirata al CD123 in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) recidivante/refrattaria. Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'attività clinica di UCART123v1.2 e determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata di fase 2 (RP2D).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
29

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • H. Lee Moffitt Cancer Center & Research Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60201
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Cancer Institute
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Medical College of Cornell University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania - Abramson Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 61 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione:

  • Pazienti con LMA refrattaria primaria o recidivante (come definito nei criteri dell'OMS) con >5% di blasti midollari
  • Pazienti con blasti CD123+ (verificati mediante citometria a flusso)
  • Performance Status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG-PS) di ≤1
  • Adeguata funzione d'organo, inclusa la funzione del midollo osseo, renale, epatica, polmonare e cardiaca sulla base dell'ultima valutazione eseguita durante il periodo di screening
  • (Dose-escalation) Donatore identificato e strategia di trapianto prima della linfodeplezione (LD)
  • Potrebbero essere applicati altri criteri

Principali criteri di esclusione:

  • Pazienti con APL o leucemia del SNC
  • Terapia genica o cellulare di precedenti indagini (inclusa CAR)
  • ≥ 2 precedenti SCT allogenici
  • Precedente trattamento con rituximab o altra terapia anti-CD20 entro 3 mesi
  • Qualsiasi infezione nota attiva o incontrollata
  • Potrebbero essere applicati altri criteri

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Aumento della dose

UCART123v1.2 testato a diversi livelli di dose con diversi regimi di linfodeplezione per stabilire la dose massima tollerata (MTD) e identificare la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D)

Espansione della dose: UCART123v1.2 somministrato all'RP2D determinato dalla fase di aumento della dose
Biologico: UCART123v1.2
Cellule T ingegnerizzate allogeniche che esprimono il recettore dell'antigene chimerico anti-CD123 Biologico/vaccino: CLLS52 Un anticorpo monoclonale che riconosce l'antigene CD52 Altri nomi: Alemtuzumab

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (AE)/eventi avversi gravi (SAE)/tossicità dose-limitanti (DLT) [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: 24 mesi
Sicurezza di UCART123v1.2 - Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi durante lo studio
24 mesi
Parte di incremento e espansione della dose: comparsa di DLT
Lasso di tempo: Fino al giorno 28 dopo l’ultima infusione di UCART123v1.2
Fino al giorno 28 dopo l’ultima infusione di UCART123v1.2

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata della risposta
Lasso di tempo: Dalla data della risposta iniziale alla data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
Dalla data della risposta iniziale alla data della progressione della malattia o del decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Dal primo giorno del trattamento in studio alla data di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due condizioni si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
Dal primo giorno del trattamento in studio alla data di progressione della malattia o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale delle due condizioni si verifichi per prima, valutata fino al mese 24
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dal primo giorno del trattamento in studio alla data del decesso per qualsiasi causa, valutato fino al Mese 24
Dal primo giorno del trattamento in studio alla data del decesso per qualsiasi causa, valutato fino al Mese 24
I ricercatori hanno valutato il tasso di risposta globale secondo i criteri di risposta dell’European Leukemia Net (ELN).
Lasso di tempo: Al giorno 28, giorno 56, giorno 84, mese 3, mese 6, mese 9, mese 12, mese 15, mese 18, mese 21 e mese 24
Al giorno 28, giorno 56, giorno 84, mese 3, mese 6, mese 9, mese 12, mese 15, mese 18, mese 21 e mese 24
Analisi farmacocinetica (PK): l'analisi PK standard sarà completata per ottenere la concentrazione plasmatica massima (Cmax)
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere il tempo necessario per raggiungere la Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere l'area totale sotto la curva da zero a infinito (AUC-infinito)
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere la velocità terminale
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere l'emivita terminale
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere l'autorizzazione
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacocinetica: l'analisi PK standard sarà completata per ottenere il volume di distribuzione
Lasso di tempo: i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
i livelli di alemtuzumab saranno determinati prima e dopo la dose di alemtuzumab e fino a 48 ore dopo l’ultima dose
Analisi farmacodinamica: monitoraggio farmacodinamico dell'incidenza degli anticorpi anti-cluster di differenziazione 52 (anti-CD52; alemtuzumab) (ADA) nel siero della somministrazione di pre-alemtuzumab e fino al giorno 84
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
Dalla proiezione fino al giorno 84
Analisi farmacodinamica: Quantificazione farmacodinamica delle cellule T nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
Dalla proiezione fino al giorno 84
Analisi farmacodinamica: farmacodinamica Quantificazione delle cellule B nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
Dalla proiezione fino al giorno 84
Analisi farmacodinamica: farmacodinamica Quantificazione delle cellule natural killer (NK) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
Dalla proiezione fino al giorno 84
Analisi farmacodinamica: Farmacodinamica Quantificazione dei linfociti totali nel sangue periferico
Lasso di tempo: Dalla proiezione fino al giorno 84
Dalla proiezione fino al giorno 84

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Cellectis S.A.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Gail Roboz, Dr, Weill Medical College of Cornell University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
19 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
24 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
16 giugno 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • UCART123_01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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