Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky monoterapie idasanutlinem u účastníků s polycytemií Vera rezistentní/netolerantní vůči hydroxymočovině

7. prosince 2021 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Fáze II, jednoramenná, otevřená studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky monoterapie idasanutlinem u pacientů s polycytemií rezistentní/netolerantní vůči hydroxymočovině Vera

Toto je otevřená jednoramenná studie monoterapie idasanutlinem u účastníků s polycythemií vera (PV) rezistentní/netolerantní vůči hydroxyuree (HU). Studie bude zahrnovat dvě fáze: počáteční fázi a fázi rozšíření. Počáteční fáze posoudí bezpečnost a účinnost monoterapie idasanutlinem u pacientů dosud neléčených ruxolitinibem au pacientů rezistentních nebo intolerantních na ruxolitinib. Pokud počáteční fáze ukáže slibné výsledky u pacientů rezistentních nebo intolerantních na ruxolitinib, bude otevřena expanzní fáze, aby se dále charakterizovala účinnost idasanutlinu.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3002
        • Peter MacCallum Cancer Centre; Department of Haematology
  • Itálie
    • Lombardia
      • Bergamo, Lombardia, Itálie, 24127
        • ASST PAPA GIOVANNI XXIII; Ematologia
      • Varese, Lombardia, Itálie, 21100
        • Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi; Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Itálie, 50134
        • Az. Ospedaliero-Universitaria Careggi; CRIMM
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1Z5
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66205
        • University of Kansas Cancer Center; Westwood Cancer Center/BMT Output Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Independence, Ohio, Spojené státy, 44131
        • Cleveland Clinic Cancer Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center in San Antonio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentace, že účastník splnil revidovaná kritéria Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2016 pro diagnózu polycythemia vera (PV)
  • Hematokrit při screeningu a při zahájení idasanutlinu vyšší než (>)40 %
  • Účastníci závislí na flebotomii se splenomegalií zobrazením magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT) (větší než nebo rovno [≥]450 kubických centimetrů [cm^3]) nebo bez splenomegalie (méně než [<]450 cm^ 3 nebo předchozí splenektomie)
  • Rezistence k/nesnášenlivosti hydroxymočoviny podle modifikovaných kritérií European Leukemia Net (ELN)
  • Pro účastníky ve skupině s intolerancí nebo rezistencí na ruxolitinib, navíc k předchozí intoleranci/rezistenci na hydroxymočovinu: PV rezistentní na léčbu po nejméně 6 měsících léčby ruxolitinibem, jak je definováno v protokolu; nesnášenlivost ruxolitinibu, jak je definována v protokolu; a Dokumentace nežádoucích účinků pravděpodobně způsobených ruxolitinibem (posouzení ošetřujícího lékaře) a které jsou takové závažnosti, že vylučují další léčbu ruxolitinibem (podle posouzení ošetřujícího lékaře a pacienta)
  • Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 1
  • Účastníci musí být ochotni předložit vzorky krve a kostní dřeně pro farmakokinetické (PK) a farmakodynamické analýzy a průzkumné biomarkery
  • Přiměřená funkce jater a ledvin
  • Schopnost a ochota dodržovat postupy protokolu studie, včetně opatření hodnocení klinického výsledku
  • Pro ženy ve fertilním věku: souhlas s používáním antikoncepčních metod, které vedou k míře selhání nižší než (<)1 % ročně během období léčby a po dobu nejméně 6 týdnů po poslední dávce idasanutlinu
  • Pro muže: Souhlas s používáním antikoncepčních opatření a souhlas s upuštěním od darování spermatu během období léčby a po dobu nejméně 90 dnů po poslední dávce idasanutlinu

Kritéria vyloučení:

  • Splňuje kritéria pro post-PV myelofibrózu definovaná Mezinárodní pracovní skupinou pro výzkum a léčbu myeloproliferativních novotvarů (IWG-MRT)
  • Onemocnění v blastové fázi (>20 % blastů v kostní dřeni nebo periferní krvi)
  • Klinicky významná trombóza do 3 měsíců od screeningu
  • Účastníci, kteří musí během studie dostávat inhibitory, substráty a induktory CYP2C8, silné induktory CYP3A4 nebo substráty OATP1B1/3. Ty musí být vysazeny 7 dní (inhibitory a substráty) nebo 14 dní (induktory) před zahájením studijní medikace
  • Dříve léčeni myšími antagonistickými terapiemi s dvojitou minutou 2 (MDM2) nebo dostávali interferon-alfa, anagrelid nebo ruxolitinib během 28 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je kratší), nebo hydroxymočovinu během 1 dne nebo dostávali jakékoli jiné cytoredukční nebo výzkumné látky do 28 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je kratší) počáteční dávky. Aspirin je povolen podle pokynů pro léčbu PV, pokud není z lékařského hlediska kontraindikován
  • Pacienti se známkami nerovnováhy elektrolytů, jako je hypokalémie, hyperkalémie, hypokalcémie, hyperkalcémie, hypomagnezémie a hypermagnezémie stupně >1 intenzity, podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), verze 4.0, před podáním Cyklus 1 Den 1. Léčba pro korekci nerovnováhy elektrolytů je povolena ke splnění způsobilosti
  • Počet neutrofilů <1,5 × 10^9/litr (l) před dávkováním v cyklu 1, den 1
  • Počet krevních destiček menší nebo roven (≤) 150 × 10^9/l před dávkováním v cyklu 1, den 1
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
  • Probíhající vážná nehojící se rána, vřed nebo zlomenina kosti
  • Historie transplantace velkých orgánů
  • Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení, hepatitidy, souběžné malignity, která by mohla ovlivnit soulad s protokolem nebo interpretací výsledků, hepatitida A, B a C, pozitivní virus lidské imunodeficience (HIV), probíhající nebo aktivní infekce, klinicky významná kardiální onemocnění (třída III nebo IV New York Heart Association), symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, ventrikulární arytmie nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie. Souběžné výjimky z malignity zahrnují: Kurativně léčený karcinom in situ děložního čípku, duktální karcinom in situ prsu s dobrou prognózou, bazocelulární nebo dlaždicobuněčný karcinom kůže, melanom stadia I nebo lokalizovaný karcinom prostaty nízkého stupně v časném stadiu. Povolena je také jakákoli dříve léčená nehematologická malignita v raném stadiu, která je v remisi po dobu alespoň 2 let.
  • Pacienti s aktivními gastrointestinálními onemocněními (Crohnova choroba, ulcerózní kolitida, kolitida spojená s divertikulózou a Behçetova choroba)
  • Klinicky významná toxicita (jiná než alopecie) z předchozí terapie, která neustoupila na stupeň ≤1 (podle NCI CTCAE, v4.0) před cyklem 1, dnem 1
  • Kardiovaskulární onemocnění, jako je: nekontrolovaná arteriální hypertenze; symptomatické městnavé srdeční selhání nebo ejekční frakce pod 55 % při screeningu nebo hypertrofie levé komory; jakákoli významná strukturální abnormalita srdce při screeningovém echokardiogramu; nestabilní angina pectoris; přítomnost nebo historie jakéhokoli typu supraventrikulárních a ventrikulárních arytmií, včetně osamocené fibrilace síní nebo flutteru

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Idasanutlin
Budou zařazeny dvě kohorty účastníků dosud neléčených ruxolitinib a rezistentních nebo netolerantních účastníků na ruxolitinib, kteří budou dostávat idasanutlin jednou denně po dobu 5 dnů, každých 28 dnů, až do přerušení léčby nebo konce studie (až 2 roky).
Lék: Idasanutlin
Všichni účastníci budou dostávat 150 miligramů (mg) idasanutlinu perorálně, jednou denně po dobu 5 dnů, každých 28 dnů, až do přerušení léčby nebo konce studie (až 2 roky). Zvýšení dávky mezi účastníky na 200 mg denně po dobu 5 dnů může být povoleno po cyklu 3 u těch, kteří nevykazují žádnou kontrolu hematokritu (Hct) a/nebo u pacientů s nedostatečně kontrolovanou leukocytózou a/nebo trombocytózou, u kterých výzkumník usoudí, že lepší kontrola je důležité.
Ostatní jména:
  • RO5503781
  • RG7388

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků neléčených ruxolitinibem se splenomegalií na začátku, kteří dosáhli složené odpovědi v týdnu 32
Časové okno: 32. týden
Složená odpověď je definována jako kontrola hematokritu (Hct) bez flebotomie a ≥35% zmenšení velikosti sleziny zobrazením v týdnu 32. Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii mezi 8. až 32. týdnem a ≤ 1 případ vhodnosti pro flebotomii mezi první dávkou a 8. týdnem. Způsobilost pro flebotomii je definována jako Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hodnota nebo Hct > 48 %. Jeden cyklus je 28 dní.
32. týden
Procento účastníků dosud neléčených ruxolitinibem bez splenomegalie na začátku, kteří dosáhli kontroly hematokritu (Hct) bez flebotomie v týdnu 32
Časové okno: 32. týden
Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii mezi 8. až 32. týdnem a ≤ 1 případ vhodnosti pro flebotomii mezi první dávkou a 8. týdnem. Způsobilost pro flebotomii je definována jako hladina Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hodnota nebo úroveň Hct > 48 %.
32. týden
Procento všech účastníků neléčených ruxolitinibem (bez ohledu na velikost sleziny), kteří dosáhli kontroly Hct bez flebotomie v týdnu 32
Časové okno: 32. týden
Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii mezi 8. až 32. týdnem a ≤ 1 případ vhodnosti pro flebotomii mezi první dávkou a 8. týdnem. Způsobilost pro flebotomii je definována jako hladina Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hodnota nebo úroveň Hct > 48 %.
32. týden
Procento všech účastníků rezistentních nebo netolerantních vůči ruxolitinibu, kteří dosáhli kontroly Hct bez flebotomie v týdnu 32
Časové okno: Od základního stavu do týdne 32 (cyklus 8, den 28)
Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii mezi 8. až 32. týdnem a ≤ 1 případ vhodnosti pro flebotomii mezi první dávkou a 8. týdnem. Způsobilost pro flebotomii je definována jako hladina Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hodnota nebo úroveň Hct > 48 %.
Od základního stavu do týdne 32 (cyklus 8, den 28)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento všech účastníků naivních a rezistentních nebo netolerantních vůči ruxolitinibu, kteří dosáhli kompletní hematologické odpovědi v týdnu 32
Časové okno: Týden 32 (cyklus 8, den 28)
Kompletní hematologická odpověď vyžaduje všechny následující: kontrola Hct bez flebotomie; počet bílých krvinek (WBC) ≤10 × 10^9/litr (L) v týdnu 32; a počet krevních destiček ≤400 × 10^9/l v týdnu 32. Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii mezi 8. až 32. týdnem a ≤ 1 případ vhodnosti pro flebotomii mezi první dávkou a 8. týdnem. Způsobilost pro flebotomii je definována jako hladina Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hodnota nebo úroveň Hct > 48 %.
Týden 32 (cyklus 8, den 28)
Procento všech účastníků naivních a rezistentních nebo netolerantních na ruxolitinib, kteří dosáhli kompletní hematologické remise v cyklu 11, 28. den
Časové okno: Cyklus 11 Den 28
Kompletní hematologická remise vyžaduje všechny následující: kontrola Hct bez flebotomie mezi týdnem 32 a cyklem 11, dnem 28; počet bílých krvinek ≤10 × 10^9/l v cyklu 11, den 28; a počet krevních destiček ≤400 × 10^9/l v týdnu 32. Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii. Způsobilost pro flebotomii je definována jako hladina Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hladina, nebo hladina Hct > 48 %.
Cyklus 11 Den 28
Trvání kompletní hematologické remise, s trvanlivým respondérem definovaným jako účastník remise v týdnu 32 a cyklu 11, den 28
Časové okno: 32. týden (cyklus 8, den 28), cyklus 11, den 28
Kompletní hematologická remise vyžaduje všechny následující: kontrola Hct bez flebotomie mezi týdnem 32 (cyklus 8, den 28) a cyklem 11, dnem 28; počet bílých krvinek ≤10 × 10^9/l v cyklu 11, den 28; a počet krevních destiček ≤400 × 10^9/l v týdnu 32. Kontrola Hct je definována jako protokolem specifikovaná nezpůsobilost pro flebotomii. Způsobilost pro flebotomii je definována jako hladina Hct ≥ 45 %, která byla o ≥ 3 % vyšší než výchozí hladina, nebo hladina Hct > 48 %
32. týden (cyklus 8, den 28), cyklus 11, den 28
Procento účastníků naivních na ruxolitinib a rezistentních nebo netolerantních účastníků na ruxolitinib se splenomegalií na základní úrovni podle odpovědi podle modifikovaných kritérií evropské sítě pro leukemii (ELN)
Časové okno: Výchozí stav, den 28 cyklů 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 a závěrečná návštěva (28 dní po poslední dávce)

Kompletní odpověď (CR) zahrnuje všechny následující: Hct <45 % bez flebotomie; počet krevních destiček ≤400 × 10^9/l; počet bílých krvinek ≤10 × 10^9/l; Normální velikost sleziny při zobrazení; a Žádné symptomy související s onemocněním. Částečná odpověď (PR): u účastníků, kteří nesplňují kritéria pro CR: Hct <45 % bez flebotomie nebo odpovědi ve 3 nebo více dalších kritériích. Žádná odpověď (NR): jakákoli odpověď, která neuspokojí částečnou odpověď. Progresivní onemocnění (PD): zvýšená fibróza kostní dřeně od výchozího stavu a/nebo transformace na myelofibrózu (MF), myelodysplastický syndrom (MDS) nebo akutní leukémii.

Všichni respondenti z každé kategorie seskupení podle časového bodu zahrnují všechny kategorie uvedené výše. V žádném časovém bodě nebyly žádné odpovědi PD.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu a také pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto studie nedosáhla konce.
Výchozí stav, den 28 cyklů 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 a závěrečná návštěva (28 dní po poslední dávce)
Procento účastníků naivních na ruxolitinib a rezistentních nebo netolerantních účastníků na ruxolitinib bez splenomegalie ve výchozím stavu podle odpovědi na upravená kritéria ELN
Časové okno: Výchozí stav, den 28 cyklů 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 a závěrečná návštěva (28 dní po poslední dávce)

Kompletní odpověď (CR) zahrnuje všechny následující: Hct <45 % bez flebotomie; počet krevních destiček ≤400 × 10^9/l; počet bílých krvinek ≤10 × 10^9/l; Normální velikost sleziny při zobrazení; a Žádné symptomy související s onemocněním. Částečná odpověď (PR): u účastníků, kteří nesplňují kritéria pro CR: Hct <45 % bez flebotomie nebo odpovědi ve 3 nebo více dalších kritériích. Žádná odpověď (NR): jakákoli odpověď, která neuspokojí částečnou odpověď. Progresivní onemocnění (PD): zvýšená fibróza kostní dřeně od výchozího stavu a/nebo transformace na myelofibrózu (MF), myelodysplastický syndrom (MDS) nebo akutní leukémii.

Všichni respondenti z každé kategorie seskupení podle časového bodu zahrnují všechny kategorie uvedené výše. V žádném časovém bodě nebyly žádné odpovědi PD.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu a také pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto studie nedosáhla konce.
Výchozí stav, den 28 cyklů 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 a závěrečná návštěva (28 dní po poslední dávce)
Procento všech účastníků naivních a rezistentních nebo netolerantních k ruxolitinibu (bez ohledu na velikost sleziny) podle odpovědi na upravená kritéria ELN
Časové okno: Výchozí stav, den 28 cyklů 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 a závěrečná návštěva (28 dní po poslední dávce)

Kompletní odpověď (CR) zahrnuje všechny následující: Hct <45 % bez flebotomie; počet krevních destiček ≤400 × 10^9/l; počet bílých krvinek ≤10 × 10^9/l; Normální velikost sleziny při zobrazení; a Žádné symptomy související s onemocněním. Částečná odpověď (PR): u účastníků, kteří nesplňují kritéria pro CR: Hct <45 % bez flebotomie nebo odpovědi ve 3 nebo více dalších kritériích. Žádná odpověď (NR): jakákoli odpověď, která neuspokojí částečnou odpověď. Progresivní onemocnění (PD): zvýšená fibróza kostní dřeně od výchozího stavu a/nebo transformace na myelofibrózu (MF), myelodysplastický syndrom (MDS) nebo akutní leukémii.

Všichni respondenti z každé kategorie seskupení podle časového bodu zahrnují všechny kategorie uvedené výše. V žádném časovém bodě nebyly žádné odpovědi PD.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu a také pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto studie nedosáhla konce.
Výchozí stav, den 28 cyklů 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 a závěrečná návštěva (28 dní po poslední dávce)
Procento účastníků naivních na ruxolitinib a rezistentních nebo netolerantních účastníků na ruxolitinib se splenomegalií na začátku s trvalou odezvou trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne
Časové okno: Od 32. týdne (cyklus 8, den 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studia (až 2 roky)

Procento účastníků s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne se analyzuje podle typu dosažené odpovědi: kontrola Hct, kompletní hematologická odpověď, kritéria odpovědi ELN 2009 a případně složená odpověď.

Údaje o hlášených výsledcích začínají od cyklu 11, dne 28, což je 12 týdnů po týdnu 32 (cyklus 8, den 28). Existoval jeden časový bod, do kterého se účastníci kvalifikovali. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, proto nedosáhla konce studie.
Od 32. týdne (cyklus 8, den 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studia (až 2 roky)
Počet účastníků s trvalou odezvou, u naivních a ruxolitinibu rezistentních nebo netolerantních účastníků se splenomegalií na výchozí úrovni s trvalou odezvou trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne
Časové okno: Od 32. týdne (cyklus 8, dne 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studie (až 2 roky)

Počet účastníků s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne se analyzuje podle typu dosažené odpovědi: kontrola Hct, kompletní hematologická odpověď, kritéria odpovědi ELN 2009 a případně složená odpověď.

Údaje o hlášených výsledcích začínají od cyklu 11, dne 28, což je 12 týdnů po týdnu 32 (cyklus 8, den 28). Existoval jeden časový bod, do kterého se účastníci kvalifikovali.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Od 32. týdne (cyklus 8, dne 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studie (až 2 roky)
Procento účastníků naivních na ruxolitinib a rezistentních nebo netolerantních účastníků na ruxolitinib bez splenomegalie na začátku s trvalou odezvou trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne
Časové okno: Od 32. týdne (cyklus 8, den 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studia (až 2 roky)

Procento účastníků s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne se analyzuje podle typu dosažené odpovědi: kontrola Hct, kompletní hematologická odpověď, kritéria odpovědi ELN 2009 a případně složená odpověď.

Údaje o hlášených výsledcích začínají od cyklu 11, dne 28, což je 12 týdnů po týdnu 32 (cyklus 8, den 28). Existoval jeden časový bod, do kterého se účastníci kvalifikovali. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, proto nedosáhla konce studie.
Od 32. týdne (cyklus 8, den 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studia (až 2 roky)
Počet účastníků s trvalou odezvou, u účastníků naivních na ruxolitinib a rezistentních na ruxolitinib nebo netolerantních účastníků bez splenomegalie ve výchozím stavu s trvalou odezvou trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne
Časové okno: Od 32. týdne (cyklus 8, dne 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studie (až 2 roky)

Počet účastníků s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne se analyzuje podle typu dosažené odpovědi: kontrola Hct, kompletní hematologická odpověď, kritéria odpovědi ELN 2009 a případně složená odpověď.

Údaje o hlášených výsledcích začínají od cyklu 11, dne 28, což je 12 týdnů po týdnu 32 (cyklus 8, den 28). Existoval jeden časový bod, do kterého se účastníci kvalifikovali.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Od 32. týdne (cyklus 8, dne 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studie (až 2 roky)
Procento všech účastníků naivních a rezistentních nebo netolerantních vůči ruxolitinibu (bez ohledu na velikost sleziny) s trvalou odezvou trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne
Časové okno: Od 32. týdne (cyklus 8, den 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studia (až 2 roky)

Procento účastníků s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne se analyzuje podle typu dosažené odpovědi: kontrola Hct, kompletní hematologická odpověď, kritéria odpovědi ELN 2009 a případně složená odpověď.

Údaje o hlášených výsledcích začínají od cyklu 11, dne 28, což je 12 týdnů po týdnu 32 (cyklus 8, den 28). Existoval jeden časový bod, do kterého se účastníci kvalifikovali. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, proto nedosáhla konce studie.
Od 32. týdne (cyklus 8, den 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studia (až 2 roky)
Počet účastníků s trváním odpovědi u všech účastníků, kteří dosud neužívali ruxolitinib a ruxolitinib rezistentních nebo netolerantních účastníků (bez ohledu na velikost sleziny), s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne
Časové okno: Od 32. týdne (cyklus 8, dne 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studie (až 2 roky)

Počet účastníků s trvalou odpovědí trvající alespoň 12 týdnů od 32. týdne se analyzuje podle typu dosažené odpovědi: kontrola Hct, kompletní hematologická odpověď, kritéria odpovědi ELN 2009 a případně složená odpověď.

Údaje o hlášených výsledcích začínají od cyklu 11, dne 28, což je 12 týdnů po týdnu 32 (cyklus 8, den 28). Existoval jeden časový bod, do kterého se účastníci kvalifikovali.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Od 32. týdne (cyklus 8, dne 28) a nejméně 12 týdnů po ukončení studie (až 2 roky)
Celkový počet účastníků s nežádoucími příhodami podle závažnosti, klasifikovaný podle NCI CTCAE v4.0
Časové okno: Od začátku do konce studia (až 2 roky)

Nežádoucí příhoda je jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním studovaného léku, ať už se považuje za související se studovaným lékem či nikoli. Stupnice závažnosti nežádoucích účinků pro Common Terminology Criteria for Adverse Events verze 4.0 National Cancer Institute (NCI CTCAE v4.0) bude použita pro hodnocení závažnosti nežádoucích událostí.

Během závěrečných analýz byl kladen důraz na nežádoucí příhody stupně závažnosti >/=3, jak je uvedeno níže. Rozsáhlé seznamy všech stupňů AE jsou k dispozici na vyžádání.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Od začátku do konce studia (až 2 roky)
Procento účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami: Hematologické parametry.
Časové okno: Od začátku do konce studia (až 2 roky)

Laboratorní hodnoty hematologických parametrů spadající mimo standardní referenční rozmezí byly plánovány jako vysoké nebo nízké.

Nebyly zjištěny žádné klinické laboratorní abnormality. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, tudíž nedosáhla konce studie.
Od začátku do konce studia (až 2 roky)
Procento účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami: Parametry klinické chemie
Časové okno: Od začátku do konce studia (až 2 roky)

Laboratorní hodnoty parametrů klinické chemie spadající mimo standardní referenční rozmezí měly být zaznamenány jako vysoké nebo nízké.

Nebyly zjištěny žádné klinické chemické abnormality. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, tudíž nedosáhla konce studie.
Od začátku do konce studia (až 2 roky)
Procento účastníků s klinickými laboratorními abnormalitami: Parametry analýzy moči
Časové okno: Od začátku do konce studia (až 2 roky)

Laboratorní hodnoty parametrů analýzy moči spadající mimo standardní referenční rozmezí byly plánovány jako vysoké nebo nízké.

Nebyly zjištěny žádné klinické laboratorní (analýza moči) abnormality. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, tudíž nedosáhla konce studie.
Od začátku do konce studia (až 2 roky)
Změna od základní hodnoty v parametrech elektrokardiogramu: trvání PQ(PR), QRS, QT, QTcB, QTcF a RR
Časové okno: Výchozí stav, cyklus 1 (den 1, hodiny 4 a 6, den 2 před dávkou a 24 hodin, den 5 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 2 (pouze den 1 před dávkou), cyklus 3 (den 1 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 4 (1. den před dávkou a 4 hodiny)

Jedno 12svodové EKG bylo získáno pomocí EKG přístroje, který automaticky vypočítává srdeční frekvenci a měří PR, QRS, QT a QTc intervaly. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Výchozí stav, cyklus 1 (den 1, hodiny 4 a 6, den 2 před dávkou a 24 hodin, den 5 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 2 (pouze den 1 před dávkou), cyklus 3 (den 1 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 4 (1. den před dávkou a 4 hodiny)
Změna srdeční frekvence od výchozí hodnoty, měřená elektrokardiogramem
Časové okno: Výchozí stav, cyklus 1 (den 1, hodiny 4 a 6, den 2 před dávkou a 24 hodin, den 5 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 2 (pouze den 1 před dávkou), cyklus 3 (den 1 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 4 (1. den před dávkou a 4 hodiny)

Jedno 12svodové EKG bylo získáno pomocí EKG přístroje, který automaticky vypočítává srdeční frekvenci a měří PR, QRS, QT a QTc intervaly. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Výchozí stav, cyklus 1 (den 1, hodiny 4 a 6, den 2 před dávkou a 24 hodin, den 5 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 2 (pouze den 1 před dávkou), cyklus 3 (den 1 před dávkou, 4 a 6 hodin), cyklus 4 (1. den před dávkou a 4 hodiny)
Změna orální teploty od základní linie
Časové okno: Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva
Vitální funkce byly měřeny před infuzí, zatímco účastník byl v sedě. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, tudíž nedosáhla konce studie.
Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva

Vitální funkce byly měřeny před infuzí, zatímco účastník byl v sedě. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva

Vitální funkce byly měřeny před infuzí, zatímco účastník byl v sedě. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva
Změna systolického krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva

Vitální funkce byly měřeny před infuzí, zatímco účastník byl v sedě. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva
Změna diastolického krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva

Vitální funkce byly měřeny před infuzí, zatímco účastník byl v sedě. Uvádí se výchozí hodnota při návštěvě a změna od výchozí hodnoty v každém časovém bodě. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením hodnoty po základní linii od výchozí hodnoty.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu i pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto nedosáhla plánovaného konce studie.
Základní stav, cyklus 1 (dny 15 a 22), cyklus 2 a 3 (dny 1 a 15), každý cyklus 4–23 (pouze den 1) a závěrečná návštěva
Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) v čase
Časové okno: Základní linie

Stav výkonnosti podle ECOG je stupnice používaná ke kvantifikaci celkového blaha pacientů s rakovinou a jejich aktivit v každodenním životě. Stupnice se pohybuje od 0 do 5, přičemž 0 znamená dokonalé zdraví a 5 znamená smrt. Těchto 6 kategorií je 0=Asymptomatický (plně aktivní, schopný vykonávat všechny aktivity před onemocněním bez omezení), 1=Příznakový, ale zcela ambulantní, 2=Příznakový, < 50 % během dne na lůžku (Ambulantní a schopný zcela samostatně -pečovat, ale není schopen vykonávat žádnou pracovní činnost. Nárůst a více než 50 % doby bdění), 3=Příznakové, > 50 % v posteli, ale ne upoutané na lůžko (Schopný pouze omezené sebeobsluhy, upoutaný na lůžko nebo židli 50 % nebo více hodin bdění), 4= Bedbound (zcela zakázáno. Nelze se starat o sebe. Zcela upoutaný na postel nebo židli), 5 = Smrt.

Sbírat bylo možné pouze základní údaje. Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, tudíž nedosáhla plánovaného ukončení studia.
Základní linie
Procento účastníků se souběžnými léky
Časové okno: Celková doba studia

Byli hlášeni účastníci se souběžnou medikací užívanou od 28 dnů před screeningem do poslední návštěvy nebo konce studie (EOS).

Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Celková doba studia
Maximální pozorovaná sérová koncentrace (Cmax) idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Cmax je maximální pozorovaná koncentrace léčiva v krvi. Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Údolní koncentrace (Ctrough) Idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4

Ctrough je naměřená koncentrace léku na konci dávkovacího intervalu v ustáleném stavu.

Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Doba maximální pozorované koncentrace (Tmax) idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4

Tmax je doba, která uplynula od doby podání léčiva do maximální plazmatické koncentrace.

Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Clearance (CL) Idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
CL je měřítkem eliminace léku z plazmy v průběhu času. Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Zjevná clearance (CL/F) Idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4

CL/F je měřítkem eliminace léku z plazmy v průběhu času po perorálním podání.

Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Objem nebo zdánlivý objem distribuce (Vdss/F) Idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4

Vdss/F je teoretický objem, který by byl nutný k tomu, aby obsahoval celkové množství podaného léčiva ve stejné koncentraci, jaká je pozorována v plazmě.

Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) Idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
AUC (od nuly do nekonečna) představuje celkovou expozici léčivu v průběhu času. Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Poločas (t1/2) Idasanutlinu
Časové okno: Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4

t1/2 je definován jako doba potřebná pro snížení plazmatické koncentrace léčiva na polovinu.

Výsledky nebyly odvozeny z důvodu předčasného ukončení studie rozhodnutím zadavatele a nedosáhly konce studie.
Dny 1, 2 a 5 cyklů 1 a 4
Výchozí a průměrná změna oproti výchozí hodnotě Formulář hodnocení symptomů myeloproliferativního novotvaru Celkové skóre symptomů (MPN-SAF TSS) v průběhu času
Časové okno: Základní stav (1. cyklus, 1. den), 2. cyklus, 1. den, 28. den cyklů 3., 5., 8. (32. týden), 11., 14., 17. den, 28. den, 5. cyklus, 28. den, konec 8. cyklu (32. týden), a závěrečná návštěva

Celkové skóre symptomů MPN-SAF je součtem následujících 10 položek: časná sytost, břišní diskomfort, nečinnost, problémy s koncentrací, noční pocení, svědění, bolest kostí, horečka a nechtěný úbytek hmotnosti za posledních 6 měsíců a únava. Účastník poskytuje skóre závažnosti pro každý symptom na stupnici od 0 jako minimální skóre (žádné/nepřítomné) do 10 (nejhorší představitelné) jako maximální skóre.

Výchozí hodnota (cyklus 1, den 1) Uvádí se celkové skóre symptomů MPN-SAF a průměrná změna od výchozího skóre v každém časovém bodě. Změna od základního skóre byla vypočtena odečtením post-základního skóre od základního skóre.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu a také pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto studie nedosáhla konce.
Základní stav (1. cyklus, 1. den), 2. cyklus, 1. den, 28. den cyklů 3., 5., 8. (32. týden), 11., 14., 17. den, 28. den, 5. cyklus, 28. den, konec 8. cyklu (32. týden), a závěrečná návštěva
Výchozí hodnota a průměrná změna od výchozí hodnoty v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny – jádro 30 (EORTC QLQ-C30) skóre v průběhu času
Časové okno: Základní stav (cyklus 1, den 1), cyklus 2, den 1, cykly 3, 5, 8, 11, 14, 17, 20, den 28 a závěrečná návštěva

Hlášená skóre EORTC QLQ-C30 zahrnují: kognitivní funkce, průjem, emocionální fungování, nevolnost a zvracení, sociální fungování, fyzické fungování, globální zdravotní stav/QoL a fungování rolí. Otázky používají 4bodovou škálu (1 „Vůbec ne“ až 4 „Velmi hodně“; 2 otázky používaly 7bodovou škálu [1 „velmi špatné“ až 7 „Výborně“]). Skóre je zprůměrováno a převedeno na stupnici 0-100; vyšší skóre = lepší úroveň fungování nebo vyšší stupeň symptomů.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele pro netransformační účinnost a špatnou dlouhodobou snášenlivost dávkovacího schématu a také pro chronickou gastrointestinální toxicitu, proto studie nedosáhla konce.
Základní stav (cyklus 1, den 1), cyklus 2, den 1, cykly 3, 5, 8, 11, 14, 17, 20, den 28 a závěrečná návštěva
Frekvence Počet odpovědí účastníků na otázku pacienta o globálním dojmu změny (PGIC) v průběhu času
Časové okno: Cyklus 2 Den 1, Cyklus 3 Den 28, Cyklus 5 Den 28, Konec cyklu 8 (32. týden) a poté každé 3 cykly (1 cyklus je 28 dní) až do konce studie (až 2 roky)

PGIC je jednopoložkové měřítko používané k posouzení vnímaného přínosu léčby. Účastníci byli dotázáni: „Od začátku léčby, kterou jste v této studii dostávali, vaše příznaky polycythemia vera (PV) jsou: „velmi se zlepšilo“, „výrazně se zlepšilo“, „minimálně se zlepšilo“, „žádná změna“, „minimálně horší“, „mnohem horší“ a „velmi mnohem horší“.

Studie byla předčasně ukončena rozhodnutím zadavatele, tudíž nedosáhla konce studie.
Cyklus 2 Den 1, Cyklus 3 Den 28, Cyklus 5 Den 28, Konec cyklu 8 (32. týden) a poté každé 3 cykly (1 cyklus je 28 dní) až do konce studie (až 2 roky)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
21. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
3. března 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
3. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
8. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
15. září 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. září 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. prosince 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • NP39761
  • 2017-000861-58 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Polycythemia Vera

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení