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Uno studio per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della monoterapia con Idasanutlin nei partecipanti con policitemia vera resistente all'idrossiurea/intollerante

7 dicembre 2021 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase II, a braccio singolo, in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della monoterapia con idasanutlina in pazienti con policitemia vera resistente/intollerante all'idrossiurea

Questo è uno studio in aperto a braccio singolo sulla monoterapia con idasanutlin nei partecipanti con policitemia vera (PV) resistente/intollerante all'idrossiurea (HU). Lo studio comprenderà due fasi: fase iniziale e fase di espansione. La fase iniziale valuterà la sicurezza e l'efficacia della monoterapia con idasanutlin rispettivamente nei pazienti naïve a ruxolitinib e nei pazienti resistenti o intolleranti a ruxolitinib. Se la fase iniziale mostra risultati promettenti per i pazienti resistenti o intolleranti a ruxolitinib, verrà aperta una fase di espansione per caratterizzare ulteriormente l'efficacia di idasanutlin.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
27

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3002
        • Peter MacCallum Cancer Centre; Department of Haematology
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1Z5
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Italia
    • Lombardia
      • Bergamo, Lombardia, Italia, 24127
        • ASST PAPA GIOVANNI XXIII; Ematologia
      • Varese, Lombardia, Italia, 21100
        • Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi; Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italia, 50134
        • Az. Ospedaliero-Universitaria Careggi; CRIMM
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66205
        • University of Kansas Cancer Center; Westwood Cancer Center/BMT Output Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Independence, Ohio, Stati Uniti, 44131
        • Cleveland Clinic Cancer Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center in San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Documentazione che il partecipante ha soddisfatto i criteri rivisti dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) del 2016 per la diagnosi di policitemia vera (PV)
  • Ematocrito allo screening e all'inizio di idasanutlin superiore a (>) 40%
  • Partecipanti dipendenti da flebotomia con splenomegalia mediante risonanza magnetica (MRI) o tomografia computerizzata (TC) (superiore o uguale a [≥] 450 centimetri cubi [cm^3]) o senza splenomegalia (inferiore a [<] 450 cm^ 3 o precedente splenectomia)
  • Resistenza/intolleranza all'idrossiurea secondo i criteri modificati European Leukemia Net (ELN).
  • Per i partecipanti al gruppo intollerante o resistente a ruxolitinib, oltre alla precedente intolleranza/resistenza all'idrossiurea: PV resistente alla terapia dopo almeno 6 mesi di trattamento con ruxolitinib, come definito nel protocollo; Intolleranza a Ruxolitinib, come definita nel protocollo; e Documentazione di eventi avversi probabilmente causati da ruxolitinib (valutazione del medico curante) e che sono di gravità tale da precludere un ulteriore trattamento con ruxolitinib (a giudizio del medico curante e del paziente)
  • Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) da 0 a 1
  • I partecipanti devono essere disposti a presentare il prelievo di sangue e il prelievo di midollo osseo per le analisi farmacocinetiche (PK) e farmacodinamiche e per i biomarcatori esplorativi
  • Adeguata funzionalità epatica e renale
  • Capacità e disponibilità a rispettare le procedure del protocollo dello studio, comprese le misure di valutazione dei risultati clinici
  • Per le donne in età fertile: consenso all'uso di metodi contraccettivi che determinano un tasso di fallimento inferiore a (<)1% all'anno durante il periodo di trattamento e per almeno 6 settimane dopo l'ultima dose di idasanutlin
  • Per gli uomini: consenso all'uso di misure contraccettive e consenso ad astenersi dal donare sperma durante il periodo di trattamento e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose di idasanutlin

Criteri di esclusione:

  • Soddisfa i criteri per la mielofibrosi post-VV definiti dall'International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
  • Malattia in fase blastica (>20% di blasti nel midollo o nel sangue periferico)
  • Trombosi clinicamente significativa entro 3 mesi dallo screening
  • - Partecipanti che devono ricevere inibitori, substrati e induttori del CYP2C8, forti induttori del CYP3A4 o substrati OATP1B1/3 durante lo studio. Questi devono essere interrotti 7 giorni (inibitori e substrati) o 14 giorni (induttori) prima dell'inizio del farmaco in studio
  • Precedentemente trattato con terapie antagoniste murine double minute 2 (MDM2) o ricevendo interferone-alfa, anagrelide o ruxolitinib entro 28 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia più breve), o idrossiurea entro 1 giorno, o ricevendo altri agenti citoriduttivi o sperimentali entro 28 giorni o 5 emivite (qualunque sia più breve) della dose iniziale. L'aspirina è consentita dalle linee guida per il trattamento del PV a meno che non sia controindicata dal punto di vista medico
  • Pazienti con evidenza di squilibrio elettrolitico come ipokaliemia, iperkaliemia, ipocalcemia, ipercalcemia, ipomagnesiemia e ipermagnesemia di grado >1 intensità, secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) del National Cancer Institute, versione 4.0, prima della somministrazione Ciclo 1 Giorno 1. Il trattamento per la correzione degli squilibri elettrolitici è consentito per soddisfare l'idoneità
  • Conta dei neutrofili <1,5 × 10^9/litro (L) prima della somministrazione al giorno 1 del ciclo 1
  • Conta piastrinica inferiore o uguale a (≤)150 × 10^9/L prima della somministrazione al Giorno 1 del Ciclo 1
  • Donne in gravidanza o allattamento
  • Ferita grave che non guarisce, ulcera o frattura ossea in corso
  • Storia del trapianto di organi importanti
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, epatite, tumore maligno concomitante che potrebbe influire sulla conformità al protocollo o sull'interpretazione dei risultati, epatite A, B e C, virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivo, in corso o attivo, infezione cardiaca clinicamente significativa (classe III o IV della New York Heart Association), insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia ventricolare o malattie psichiatriche/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio. Le eccezioni per tumori maligni concomitanti includono: carcinoma in situ della cervice trattato in modo curativo, carcinoma duttale in situ della mammella a buona prognosi, carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose, melanoma di stadio I o carcinoma prostatico localizzato di basso grado in stadio iniziale. È consentito anche qualsiasi tumore maligno non ematologico in stadio iniziale precedentemente trattato che sia in remissione da almeno 2 anni.
  • Pazienti con patologie gastrointestinali attive (morbo di Crohn, colite ulcerosa, colite associata a diverticolosi e morbo di Behçet)
  • Tossicità clinicamente significativa (diversa dall'alopecia) da terapia precedente che non si è risolta al Grado ≤1 (secondo NCI CTCAE, v4.0) prima del Ciclo 1 Giorno 1
  • Malattie cardiovascolari, come: ipertensione arteriosa incontrollata; insufficienza cardiaca congestizia sintomatica o frazione di eiezione inferiore al 55% allo screening o ipertrofia ventricolare sinistra; qualsiasi anomalia strutturale significativa del cuore all'ecocardiogramma di screening; angina pectoris instabile; presenza o anamnesi di qualsiasi tipo di aritmie sopraventricolari e ventricolari, inclusa fibrillazione atriale solitaria o flutter

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Idasanutlin
Verranno arruolate due coorti di partecipanti naïve a ruxolitinib e ruxolitinib o intolleranti per ricevere idasanutlin una volta al giorno per 5 giorni, ogni 28 giorni, fino all'interruzione del trattamento o alla fine dello studio (fino a 2 anni).
Droga: Idasanutlin
Tutti i partecipanti riceveranno 150 milligrammi (mg) di idasanutlin per via orale, una volta al giorno per 5 giorni, ogni 28 giorni, fino all'interruzione del trattamento o alla fine dello studio (fino a 2 anni). L'aumento della dose intra-partecipante a 200 mg al giorno per 5 giorni può essere consentito dopo il Ciclo 3 per coloro che non dimostrano alcun controllo dell'ematocrito (Hct) e/o per quelli con leucocitosi e/o trombocitosi non adeguatamente controllate in cui lo sperimentatore ritiene che il controllo sia migliore è importante.
Altri nomi:
  • RO5503781
  • RG7388

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti naïve a ruxolitinib con splenomegalia al basale che hanno ottenuto una risposta composita alla settimana 32
Lasso di tempo: Settimana 32
La risposta composita è definita come controllo dell'ematocrito (Hct) senza flebotomia e riduzione ≥35% delle dimensioni della milza mediante imaging alla settimana 32. Il controllo dell'ematocrito è definito come la non idoneità specificata dal protocollo per la flebotomia tra le settimane 8 e 32 e ≤1 istanza di idoneità alla flebotomia tra la prima dose e la settimana 8. L'idoneità per la flebotomia è definita come un ematocrito ≥45% superiore di ≥3% rispetto al basale livello o un Hct >48%. Un ciclo è di 28 giorni.
Settimana 32
Percentuale di partecipanti naïve a ruxolitinib senza splenomegalia al basale che hanno raggiunto il controllo dell'ematocrito (ematocrito) senza flebotomia alla settimana 32
Lasso di tempo: Settimana 32
Il controllo dell'ematocrito è definito come inammissibilità specificata dal protocollo per il salasso tra le settimane 8 e 32 e ≤1 caso di idoneità al salasso tra la prima dose e la settimana 8. L'idoneità per il salasso è definita come un livello di ematocrito ≥45% che era ≥3% superiore al basale o un livello di Hct >48%.
Settimana 32
Percentuale di tutti i partecipanti naïve a Ruxolitinib (indipendentemente dalle dimensioni della milza) che hanno raggiunto il controllo dell'ematocrito senza flebotomia alla settimana 32
Lasso di tempo: Settimana 32
Il controllo dell'ematocrito è definito come inammissibilità specificata dal protocollo per il salasso tra le settimane 8 e 32 e ≤1 caso di idoneità al salasso tra la prima dose e la settimana 8. L'idoneità per il salasso è definita come un livello di ematocrito ≥45% che era ≥3% superiore al basale o un livello di Hct >48%.
Settimana 32
Percentuale di tutti i partecipanti resistenti o intolleranti a ruxolitinib che hanno raggiunto il controllo dell'ematocrito senza flebotomia alla settimana 32
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28)
Il controllo dell'ematocrito è definito come inammissibilità specificata dal protocollo per il salasso tra le settimane 8 e 32 e ≤1 caso di idoneità al salasso tra la prima dose e la settimana 8. L'idoneità per il salasso è definita come un livello di ematocrito ≥45% che era ≥3% superiore al basale o un livello di Hct >48%.
Dal basale alla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di tutti i partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib che hanno ottenuto una risposta ematologica completa alla settimana 32
Lasso di tempo: Settimana 32 (ciclo 8 giorno 28)
Una risposta ematologica completa richiede quanto segue: controllo dell'ematocrito senza flebotomia; Conta leucocitaria (WBC) ≤10 × 10^9/litro (L) alla settimana 32; e conta piastrinica ≤400 × 10^9/L alla settimana 32. Il controllo dell'ematocrito è definito come inammissibilità specificata dal protocollo per il salasso tra le settimane 8 e 32 e ≤1 caso di idoneità al salasso tra la prima dose e la settimana 8. L'idoneità per il salasso è definita come un livello di ematocrito ≥45% che era ≥3% superiore al basale o un livello di Hct >48%.
Settimana 32 (ciclo 8 giorno 28)
Percentuale di tutti i partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib che hanno ottenuto la remissione ematologica completa al giorno 28 del ciclo 11
Lasso di tempo: Ciclo 11 Giorno 28
La remissione ematologica completa richiede quanto segue: controllo dell'ematocrito senza flebotomia tra le settimane 32 e il giorno 28 del ciclo 11; Conta leucocitaria ≤10 × 10^9/L al giorno 28 del ciclo 11; e conta piastrinica ≤400 × 10^9/L alla settimana 32. Il controllo dell'ematocrito è definito come ineleggibilità specificata dal protocollo per la flebotomia. L'idoneità alla flebotomia è definita come un livello di Hct ≥45% superiore di ≥3% rispetto al livello basale o un livello di Hct >48%.
Ciclo 11 Giorno 28
Durata della remissione ematologica completa, con un responder durevole definito come partecipante alla remissione alla settimana 32 e al ciclo 11 giorno 28
Lasso di tempo: Settimana 32 (ciclo 8 giorno 28), ciclo 11 giorno 28
La remissione ematologica completa richiede quanto segue: controllo dell'ematocrito senza flebotomia tra la settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e il ciclo 11 giorno 28; Conta leucocitaria ≤10 × 10^9/L al giorno 28 del ciclo 11; e conta piastrinica ≤400 × 10^9/L alla settimana 32. Il controllo dell'ematocrito è definito come ineleggibilità specificata dal protocollo per la flebotomia. L'idoneità alla flebotomia è definita come un livello di Hct ≥45% che era ≥3% superiore al livello basale o un livello di Hct >48%
Settimana 32 (ciclo 8 giorno 28), ciclo 11 giorno 28
Percentuale di partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib con splenomegalia al basale in base ai criteri ELN (European Leukemia Net) modificati
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 dei cicli 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 e visita finale (28 giorni dopo l'ultima dose)

La risposta completa (CR) include tutti i seguenti: Hct <45% senza flebotomia; Conta piastrinica ≤400 × 10^9/L; Conta leucocitaria ≤10 × 10^9/L; Normale dimensione della milza all'imaging; e Nessun sintomo correlato alla malattia. Risposta parziale (PR): nei partecipanti che non soddisfano i criteri per CR: Hct <45% senza flebotomia o risposta in 3 o più degli altri criteri. Nessuna risposta (NR): qualsiasi risposta che non soddisfa una risposta parziale. Malattia progressiva (PD): aumento della fibrosi del midollo osseo rispetto al basale e/o trasformazione in mielofibrosi (MF), sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia acuta.

Tutti i rispondenti di ciascuna categoria raggruppati per punto temporale includono tutte le categorie sopra menzionate. Non ci sono state risposte PD in nessun momento.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Basale, giorno 28 dei cicli 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 e visita finale (28 giorni dopo l'ultima dose)
Percentuale di partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib senza splenomegalia al basale per risposta in base ai criteri ELN modificati
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 dei cicli 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 e visita finale (28 giorni dopo l'ultima dose)

La risposta completa (CR) include tutti i seguenti: Hct <45% senza flebotomia; Conta piastrinica ≤400 × 10^9/L; Conta leucocitaria ≤10 × 10^9/L; Normale dimensione della milza all'imaging; e Nessun sintomo correlato alla malattia. Risposta parziale (PR): nei partecipanti che non soddisfano i criteri per CR: Hct <45% senza flebotomia o risposta in 3 o più degli altri criteri. Nessuna risposta (NR): qualsiasi risposta che non soddisfa una risposta parziale. Malattia progressiva (PD): aumento della fibrosi del midollo osseo rispetto al basale e/o trasformazione in mielofibrosi (MF), sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia acuta.

Tutti i rispondenti di ciascuna categoria raggruppati per punto temporale includono tutte le categorie sopra menzionate. Non ci sono state risposte PD in nessun momento.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Basale, giorno 28 dei cicli 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 e visita finale (28 giorni dopo l'ultima dose)
Percentuale di tutti i partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib (indipendentemente dalle dimensioni della milza) per risposta in base ai criteri ELN modificati
Lasso di tempo: Basale, giorno 28 dei cicli 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 e visita finale (28 giorni dopo l'ultima dose)

La risposta completa (CR) include tutti i seguenti: Hct <45% senza flebotomia; Conta piastrinica ≤400 × 10^9/L; Conta leucocitaria ≤10 × 10^9/L; Normale dimensione della milza all'imaging; e Nessun sintomo correlato alla malattia. Risposta parziale (PR): nei partecipanti che non soddisfano i criteri per CR: Hct <45% senza flebotomia o risposta in 3 o più degli altri criteri. Nessuna risposta (NR): qualsiasi risposta che non soddisfa una risposta parziale. Malattia progressiva (PD): aumento della fibrosi del midollo osseo rispetto al basale e/o trasformazione in mielofibrosi (MF), sindrome mielodisplastica (MDS) o leucemia acuta.

Tutti i rispondenti di ciascuna categoria raggruppati per punto temporale includono tutte le categorie sopra menzionate. Non ci sono state risposte PD in nessun momento.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Basale, giorno 28 dei cicli 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 e visita finale (28 giorni dopo l'ultima dose)
Percentuale di partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib con splenomegalia al basale con risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32
Lasso di tempo: Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

La percentuale di partecipanti con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32 viene analizzata in base al tipo di risposta ottenuta: controllo dell'ematocrito, risposta ematologica completa, criteri di risposta ELN 2009 e risposta composita, se applicabile.

I dati dei risultati riportati iniziano dal giorno 28 del ciclo 11, ovvero 12 settimane dopo la settimana 32 (giorno 28 del ciclo 8). C'era un punto temporale per il quale i partecipanti si qualificavano. Lo studio è stato interrotto prematuramente dalla decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Numero di partecipanti con una risposta duratura, nei partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib con splenomegalia al basale con risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32
Lasso di tempo: Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

Il numero di partecipanti con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32 viene analizzato in base al tipo di risposta ottenuta: controllo dell'ematocrito, risposta ematologica completa, criteri di risposta ELN 2009 e risposta composita, se applicabile.

I dati dei risultati riportati iniziano dal giorno 28 del ciclo 11, ovvero 12 settimane dopo la settimana 32 (giorno 28 del ciclo 8). C'era un punto temporale per il quale i partecipanti si qualificavano.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Percentuale di partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib senza splenomegalia al basale con risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32
Lasso di tempo: Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

La percentuale di partecipanti con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32 viene analizzata in base al tipo di risposta ottenuta: controllo dell'ematocrito, risposta ematologica completa, criteri di risposta ELN 2009 e risposta composita, se applicabile.

I dati dei risultati riportati iniziano dal giorno 28 del ciclo 11, ovvero 12 settimane dopo la settimana 32 (giorno 28 del ciclo 8). C'era un punto temporale per il quale i partecipanti si qualificavano. Lo studio è stato interrotto prematuramente dalla decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Numero di partecipanti con una risposta duratura, nei partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib senza splenomegalia al basale con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32
Lasso di tempo: Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

Il numero di partecipanti con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32 viene analizzato in base al tipo di risposta ottenuta: controllo dell'ematocrito, risposta ematologica completa, criteri di risposta ELN 2009 e risposta composita, se applicabile.

I dati dei risultati riportati iniziano dal giorno 28 del ciclo 11, ovvero 12 settimane dopo la settimana 32 (giorno 28 del ciclo 8). C'era un punto temporale per il quale i partecipanti si qualificavano.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Percentuale di tutti i partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib (indipendentemente dalle dimensioni della milza) con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32
Lasso di tempo: Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

La percentuale di partecipanti con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32 viene analizzata in base al tipo di risposta ottenuta: controllo dell'ematocrito, risposta ematologica completa, criteri di risposta ELN 2009 e risposta composita, se applicabile.

I dati dei risultati riportati iniziano dal giorno 28 del ciclo 11, ovvero 12 settimane dopo la settimana 32 (giorno 28 del ciclo 8). C'era un punto temporale per il quale i partecipanti si qualificavano. Lo studio è stato interrotto prematuramente dalla decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Numero di partecipanti con una risposta di durata, in tutti i partecipanti naïve a ruxolitinib e resistenti o intolleranti a ruxolitinib (indipendentemente dalle dimensioni della milza) con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32
Lasso di tempo: Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

Il numero di partecipanti con una risposta duratura della durata di almeno 12 settimane dalla settimana 32 viene analizzato in base al tipo di risposta ottenuta: controllo dell'ematocrito, risposta ematologica completa, criteri di risposta ELN 2009 e risposta composita, se applicabile.

I dati dei risultati riportati iniziano dal giorno 28 del ciclo 11, ovvero 12 settimane dopo la settimana 32 (giorno 28 del ciclo 8). C'era un punto temporale per il quale i partecipanti si qualificavano.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Dalla settimana 32 (ciclo 8 giorno 28) e almeno 12 settimane dopo fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Numero totale di partecipanti con eventi avversi per gravità, classificato secondo NCI CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)

Un evento avverso è qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un farmaco in studio, considerato o meno correlato al farmaco in studio. Per la valutazione della gravità degli eventi avversi verrà utilizzata la scala di valutazione della gravità degli eventi avversi per i Criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi del National Cancer Institute versione 4.0 (NCI CTCAE v4.0).

Durante le analisi finali, l'attenzione si è concentrata sugli eventi avversi di grado di gravità >/=3 come mostrato di seguito. Gli elenchi completi di tutti gli eventi avversi di grado sono disponibili su richiesta.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Percentuale di partecipanti con anomalie del laboratorio clinico: parametri ematologici.
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)

I valori di laboratorio dei parametri ematologici che non rientravano nell'intervallo di riferimento standard dovevano essere registrati come alti o bassi.

Non sono state identificate anomalie di laboratorio clinico. Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio clinico: parametri di chimica clinica
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)

I valori di laboratorio dei parametri di chimica clinica che non rientravano nell'intervallo di riferimento standard dovevano essere registrati come alti o bassi.

Non sono state identificate anomalie di chimica clinica. Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Percentuale di partecipanti con anomalie del laboratorio clinico: parametri dell'analisi delle urine
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)

I valori di laboratorio dei parametri dell'analisi delle urine che non rientrano nell'intervallo di riferimento standard sono stati programmati per essere registrati come alti o bassi.

Non sono state identificate anomalie di laboratorio clinico (analisi delle urine). Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Dal basale alla fine dello studio (fino a 2 anni)
Variazione rispetto al basale nei parametri dell'elettrocardiogramma: durata PQ(PR), QRS, QT, QTcB, QTcF e RR
Lasso di tempo: Basale, Ciclo 1 (Giorno 1, ore 4 e 6, Giorno 2 pre-dose e 24 ore, Giorno 5 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 2 (Giorno 1 solo pre-dose), Ciclo 3 (Giorno 1 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 4 (Giorno 1 pre-dose e 4 ore)

I singoli ECG a 12 derivazioni sono stati ottenuti utilizzando una macchina ECG che calcola automaticamente la frequenza cardiaca e misura gli intervalli PR, QRS, QT e QTc. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Basale, Ciclo 1 (Giorno 1, ore 4 e 6, Giorno 2 pre-dose e 24 ore, Giorno 5 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 2 (Giorno 1 solo pre-dose), Ciclo 3 (Giorno 1 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 4 (Giorno 1 pre-dose e 4 ore)
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca, misurata dall'elettrocardiogramma
Lasso di tempo: Basale, Ciclo 1 (Giorno 1, ore 4 e 6, Giorno 2 pre-dose e 24 ore, Giorno 5 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 2 (Giorno 1 solo pre-dose), Ciclo 3 (Giorno 1 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 4 (Giorno 1 pre-dose e 4 ore)

I singoli ECG a 12 derivazioni sono stati ottenuti utilizzando una macchina ECG che calcola automaticamente la frequenza cardiaca e misura gli intervalli PR, QRS, QT e QTc. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Basale, Ciclo 1 (Giorno 1, ore 4 e 6, Giorno 2 pre-dose e 24 ore, Giorno 5 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 2 (Giorno 1 solo pre-dose), Ciclo 3 (Giorno 1 pre-dose, 4 e 6 ore), Ciclo 4 (Giorno 1 pre-dose e 4 ore)
Variazione rispetto al basale della temperatura orale
Lasso di tempo: Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale
I segni vitali sono stati misurati prima dell'infusione mentre il partecipante era in posizione seduta. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale. Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale

I segni vitali sono stati misurati prima dell'infusione mentre il partecipante era in posizione seduta. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale

I segni vitali sono stati misurati prima dell'infusione mentre il partecipante era in posizione seduta. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica
Lasso di tempo: Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale

I segni vitali sono stati misurati prima dell'infusione mentre il partecipante era in posizione seduta. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale
Variazione rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica
Lasso di tempo: Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale

I segni vitali sono stati misurati prima dell'infusione mentre il partecipante era in posizione seduta. Vengono riportati il ​​valore basale alla visita e la variazione rispetto al valore basale in ogni punto temporale. La variazione rispetto al valore basale è stata calcolata sottraendo il valore post-basale dal valore basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Basale, ciclo 1 (giorni 15 e 22), ciclo 2 e 3 (giorni 1 e 15), ogni ciclo 4-23 (solo giorno 1) e visita finale
Stato delle prestazioni nel tempo dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG).
Lasso di tempo: Linea di base

Il performance status ECOG è una scala utilizzata per quantificare il benessere generale e le attività della vita quotidiana dei malati di cancro. La scala va da 0 a 5, dove 0 indica una salute perfetta e 5 indica la morte. Le 6 categorie sono 0=Asintomatico (completamente attivo, in grado di svolgere tutte le attività pre-malattia senza restrizioni), 1=sintomatico ma completamente deambulante, 2=sintomatico, < 50% a letto durante il giorno (ambulatorio e capace di tutto se stesso -care ma impossibilitato a svolgere alcuna attività lavorativa. In piedi per più del 50% delle ore di veglia), 3=sintomatico, > 50% a letto, ma non costretto a letto (in grado di prendersi cura di sé solo in misura limitata, confinato a letto o su una sedia per il 50% o più delle ore di veglia), 4= Costretto a letto (completamente disabilitato. Non può continuare a prendersi cura di sé. Totalmente confinato a letto o su una sedia), 5=Morte.

Sono stati raccolti solo i dati di riferimento. Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine prevista dello studio.
Linea di base
Percentuale di partecipanti con farmaci concomitanti
Lasso di tempo: Periodo di studio complessivo

Sono stati segnalati i partecipanti con farmaci concomitanti utilizzati da 28 giorni prima dello screening fino alla visita finale o alla fine dello studio (EOS).

I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Periodo di studio complessivo
Massima concentrazione sierica osservata (Cmax) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Cmax è la concentrazione osservata massima di medicina in sangue. I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Concentrazione minima (Ctrough) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4

Ctrough è la concentrazione misurata di un farmaco alla fine di un intervallo di dosaggio allo stato stazionario.

I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Tempo di massima concentrazione osservata (Tmax) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4

Tmax è il tempo trascorso dal momento della somministrazione del farmaco alla massima concentrazione plasmatica.

I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Liquidazione (CL) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
CL è una misura dell'eliminazione del corpo di un farmaco dal plasma nel tempo. I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Clearance apparente (CL/F) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4

CL/F è una misura dell'eliminazione corporea di un farmaco dal plasma nel tempo, dopo somministrazione orale.

I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Volume o volume apparente di distribuzione (Vdss/F) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4

Vdss/F è il volume teorico che sarebbe necessario per contenere la quantità totale di un farmaco somministrato alla stessa concentrazione che si osserva nel plasma.

I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
L'AUC (da zero a infinito) rappresenta l'esposizione totale al farmaco nel tempo. I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Emivita (t1/2) di Idasanutlin
Lasso di tempo: Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4

t1/2 è definito come il tempo necessario affinché la concentrazione plasmatica del farmaco si dimezzi.

I dati dei risultati non sono derivati ​​a causa della conclusione anticipata dello studio per decisione dello sponsor e non hanno raggiunto la fine dello studio.
Giorni 1, 2 e 5 dei cicli 1 e 4
Basale e variazione media rispetto al basale Modulo di valutazione dei sintomi della neoplasia mieloproliferativa Punteggio totale dei sintomi (MPN-SAF TSS) nel tempo
Lasso di tempo: Basale (ciclo 1 giorno 1), ciclo 2 giorno 1, giorni 28 dei cicli 3, 5, 8 (settimana 32), 11, 14, 17) giorno 28, ciclo 5 giorno 28, fine del ciclo 8 (settimana 32), e Visita Finale

Il punteggio totale dei sintomi MPN-SAF è la somma dei seguenti 10 elementi: sazietà precoce, disagio addominale, inattività, problemi di concentrazione, sudorazione notturna, prurito, dolore alle ossa, febbre e perdita di peso involontaria negli ultimi 6 mesi e affaticamento. Il partecipante fornisce un punteggio di gravità per ogni sintomo su una scala da 0 come punteggio minimo (nessuno/assente) a 10 (peggiore immaginabile) come punteggio massimo.

Al basale (ciclo 1, giorno 1) vengono riportati il ​​punteggio totale dei sintomi MPN-SAF e la variazione media rispetto al punteggio basale a ciascun punto temporale. La variazione rispetto al punteggio basale è stata calcolata sottraendo il punteggio post-basale dal punteggio basale.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Basale (ciclo 1 giorno 1), ciclo 2 giorno 1, giorni 28 dei cicli 3, 5, 8 (settimana 32), 11, 14, 17) giorno 28, ciclo 5 giorno 28, fine del ciclo 8 (settimana 32), e Visita Finale
Basale e variazione media rispetto al basale nei punteggi del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e il trattamento del cancro-Core 30 (EORTC QLQ-C30) nel tempo
Lasso di tempo: Basale (ciclo 1 giorno 1), ciclo 2 giorno 1, cicli 3, 5, 8, 11, 14, 17, 20 giorno 28 e visita finale

I punteggi EORTC QLQ-C30 riportati includono: funzione cognitiva, diarrea, funzionamento emotivo, nausea e vomito, funzionamento sociale, funzionamento fisico, stato di salute globale/QoL e funzionamento di ruolo. Le domande utilizzano una scala a 4 punti (da 1 "Per niente" a 4 "Molto"; 2 domande hanno utilizzato una scala a 7 punti [da 1 "molto scarso" a 7 "Eccellente"]). I punteggi vengono calcolati in media e trasformati in una scala da 0 a 100; punteggio più alto=migliore livello di funzionamento o maggior grado di sintomi.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor a causa dell'efficacia non trasformativa e della scarsa tollerabilità a lungo termine del programma di dosaggio nonché a causa della tossicità gastrointestinale cronica, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Basale (ciclo 1 giorno 1), ciclo 2 giorno 1, cicli 3, 5, 8, 11, 14, 17, 20 giorno 28 e visita finale
Conteggio della frequenza delle risposte dei partecipanti alla domanda sull'impressione globale di cambiamento (PGIC) del paziente nel tempo
Lasso di tempo: Ciclo 2 Giorno 1, Ciclo 3 Giorno 28, Ciclo 5 Giorno 28, Fine Ciclo 8 (Settimana 32) e successivamente ogni 3 cicli (1 ciclo è di 28 giorni) fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

Il PGIC è una misura a un elemento utilizzata per valutare il beneficio del trattamento percepito. Ai partecipanti è stato chiesto "Dall'inizio del trattamento che ha ricevuto in questo studio, i suoi sintomi di policitemia vera (PV) sono: 'molto migliorato', 'molto migliorato', 'minimamente migliorato', 'nessun cambiamento', 'minimamente peggio', 'molto peggio' e 'molto molto peggio'.

Lo studio è stato interrotto prematuramente per decisione dello sponsor, pertanto non ha raggiunto la fine dello studio.
Ciclo 2 Giorno 1, Ciclo 3 Giorno 28, Ciclo 5 Giorno 28, Fine Ciclo 8 (Settimana 32) e successivamente ogni 3 cicli (1 ciclo è di 28 giorni) fino alla fine dello studio (fino a 2 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 febbraio 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
3 marzo 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
3 marzo 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
15 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 dicembre 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 dicembre 2021

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NP39761
  • 2017-000861-58 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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