Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​Idasanutlin monoterapi hos deltagere med hydroxyurea-resistent/intolerant polycytæmi Vera

7. december 2021 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase II, enkeltarmet, åbent-label undersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af Idasanutlin monoterapi hos patienter med hydroxyurea-resistent/intolerant polycytæmi Vera

Dette er et åbent, enkeltarmsstudie af idasanutlin monoterapi hos deltagere med hydroxyurea (HU)-resistent/intolerant Polycythemia vera (PV). Undersøgelsen vil omfatte to faser: indledende fase og udvidelsesfase. Den indledende fase vil vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​idasanutlin monoterapi til henholdsvis ruxolitinib-naive og ruxolitinib-resistente eller intolerante patienter. Hvis den indledende fase viser lovende resultater for ruxolitinib-resistente eller intolerante patienter, vil en ekspansionsfase blive åbnet for yderligere at karakterisere effekten af ​​idasanutlin.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital; Haematology Clinical Trials
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3002
        • Peter MacCallum Cancer Centre; Department of Haematology
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1Z5
        • Princess Margaret Cancer Center
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • University of Kansas Cancer Center; Westwood Cancer Center/BMT Output Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • ICAHN School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Independence, Ohio, Forenede Stater, 44131
        • Cleveland Clinic Cancer Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center in San Antonio
  • Italien
    • Lombardia
      • Bergamo, Lombardia, Italien, 24127
        • ASST PAPA GIOVANNI XXIII; Ematologia
      • Varese, Lombardia, Italien, 21100
        • Ospedale Di Circolo E Fondazione Macchi; Ematologia
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50134
        • Az. Ospedaliero-Universitaria Careggi; CRIMM

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumentation for, at deltageren har opfyldt de reviderede 2016 Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier for diagnosticering af polycytæmi vera (PV)
  • Hæmatokrit ved screening og påbegyndelse af idasanutlin større end (>)40 %
  • Flebotomiafhængige deltagere med splenomegali ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller computertomografi (CT) billeddannelse (større end eller lig med [≥]450 kubikcentimeter [cm^3]) eller uden splenomegali (mindre end [<]450 cm^ 3 eller tidligere splenektomi)
  • Resistens over for/intolerance over for hydroxyurinstof i henhold til modificerede europæiske leukæmi net (ELN) kriterier
  • For deltagere i den ruxolitinib-intolerante eller resistente gruppe, foruden tidligere hydroxyurinstofintolerans/-resistens: Terapi-resistent PV efter mindst 6 måneders behandling med ruxolitinib, som defineret i protokollen; Ruxolitinib intolerance, som defineret i protokollen; og Dokumentation af uønskede hændelser, der sandsynligvis er forårsaget af ruxolitinib (vurdering af behandlende læge), og som er af en sværhedsgrad, der udelukker yderligere behandling med ruxolitinib (ifølge den behandlende læges og patientens vurdering)
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0 til 1
  • Deltagerne skal være villige til at indsende blodprøvetagningen og knoglemarvsprøven til de farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske analyser og eksplorative biomarkører
  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion
  • Evne og vilje til at overholde undersøgelsesprotokolprocedurerne, herunder foranstaltninger til vurdering af kliniske resultater
  • For kvinder i den fødedygtige alder: aftale om at bruge præventionsmetoder, der resulterer i en fejlrate på mindre end (<)1 % om året i behandlingsperioden og i mindst 6 uger efter den sidste dosis idasanutlin
  • For mænd: Aftale om at bruge prævention og aftale om at undlade at donere sæd i behandlingsperioden og i mindst 90 dage efter den sidste dosis idasanutlin

Ekskluderingskriterier:

  • Opfylder kriterierne for post-PV myelofibrose som defineret af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT)
  • Blastfasesygdom (>20 % blaster i marven eller perifert blod)
  • Klinisk signifikant trombose inden for 3 måneder efter screening
  • Deltagere, der skal modtage CYP2C8-hæmmere, substrater og inducere, stærke CYP3A4-inducere eller OATP1B1/3-substrater under undersøgelsen. Disse skal seponeres 7 dage (hæmmere og substrater) eller 14 dage (inducere) før start af undersøgelsesmedicinering
  • Tidligere behandlet med murine dobbelt minut 2 (MDM2) antagonistterapier eller modtaget interferon-alfa, anagrelid eller ruxolitinib inden for 28 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er kortest), eller hydroxyurinstof inden for 1 dag, eller modtaget andre cytoreduktive eller forsøgsmidler inden for 28 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er kortest) efter startdosis. Aspirin er tilladt ifølge retningslinjerne for behandling af PV, medmindre det er medicinsk kontraindiceret
  • Patienter med tegn på elektrolytubalance såsom hypokaliæmi, hyperkaliæmi, hypocalcæmi, hypercalcæmi, hypomagnesiæmi og hypermagnesiæmi af grad >1 intensitet i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), version 4.0, før dosering på Cyklus 1 Dag 1. Behandling til korrektion af elektrolyt-ubalancer er tilladt for at opfylde berettigelse
  • Neutrofiltal <1,5 × 10^9/liter (L) før dosering på cyklus 1 dag 1
  • Blodpladetal mindre end eller lig med (≤)150 × 10^9/L før dosering på cyklus 1 dag 1
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Igangværende alvorlige ikke-helende sår, mavesår eller knoglebrud
  • Historie om større organtransplantationer
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til hepatitis, samtidig malignitet, der kan påvirke overholdelse af protokollen eller fortolkning af resultater, hepatitis A, B og C, human immundefektvirus (HIV)-positiv, igangværende eller aktiv infektion, klinisk signifikant hjertesygdom sygdom (New York Heart Association klasse III eller IV), symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris, ventrikulær arytmi eller psykiatrisk sygdom/sociale situationer, der ville begrænse overholdelse af undersøgelseskrav. Samtidige malignitetundtagelser omfatter: Kurativt behandlet carcinom in situ af livmoderhalsen, god-prognose duktal carcinom in situ i brystet, basal- eller pladecellehudkræft, Stadie I melanom eller lavgradig, tidligt stadie lokaliseret prostatacancer. Enhver tidligere behandlet ikke-hæmatologisk malignitet i tidligt stadium, som har været i remission i mindst 2 år, er også tilladt.
  • Patienter med aktive gastrointestinale tilstande (Crohns sygdom, colitis ulcerosa, colitis associeret med divertikulose og Behçets sygdom)
  • Klinisk signifikant toksicitet (andre end alopeci) fra tidligere behandling, der ikke er forsvundet til grad ≤1 (ifølge NCI CTCAE, v4.0) før cyklus 1 dag 1
  • Kardiovaskulær sygdom, såsom: ukontrolleret arteriel hypertension; symptomatisk kongestiv hjerteinsufficiens eller ejektionsfraktion under 55 % ved screening eller venstre ventrikelhypertrofi; enhver væsentlig strukturel abnormitet i hjertet ved screeningsekkokardiogram; ustabil angina pectoris; tilstedeværelse eller historie af enhver form for supraventrikulære og ventrikulære arytmier, inklusive ensom atrieflimren eller flagren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Idasanutlin
To kohorter af ruxolitinib-naive og ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere vil blive optaget til at modtage idasanutlin én gang dagligt i 5 dage, hver 28. dag, indtil behandlingen seponeres eller undersøgelsen afsluttes (op til 2 år).
Medicin: Idasanutlin
Alle deltagere vil modtage 150 milligram (mg) idasanutlin oralt, én gang dagligt i 5 dage, hver 28. dag, indtil behandlingen afbrydes eller undersøgelsen afsluttes (op til 2 år). Intra-deltager dosiseskalering til 200 mg dagligt i 5 dage kan tillades efter cyklus 3 for dem, der ikke udviser hæmatokritkontrol (Hct) og/eller for dem med utilstrækkeligt kontrolleret leukocytose og/eller trombocytose, hvor investigator vurderer, at bedre kontrol er vigtigt.
Andre navne:
  • RO5503781
  • RG7388

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af Ruxolitinib-naive deltagere med splenomegali ved baseline, som opnåede sammensat respons i uge 32
Tidsramme: Uge 32
Sammensat respons er defineret som hæmatokrit (Hct) kontrol uden flebotomi og ≥35 % reduktion i miltstørrelse ved billeddannelse i uge 32. Hct-kontrol er defineret som protokolspecificeret uegnethed til flebotomi mellem uge 8 til 32 og ≤1 tilfælde af flebotomi-berettigelse mellem første dosis og uge 8. Berettigelse til flebotomi er defineret som en Hct på ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline niveau eller en Hct på >48%. En cyklus er 28 dage.
Uge 32
Procentdel af Ruxolitinib-naive deltagere uden splenomegali ved baseline, der opnåede hæmatokritkontrol (Hct) uden flebotomi i uge 32
Tidsramme: Uge 32
Hct-kontrol er defineret som protokolspecificeret uegnethed til flebotomi mellem uge 8 til 32 og ≤1 tilfælde af flebotomi-berettigelse mellem første dosis og uge 8. Berettigelse til flebotomi er defineret som et Hct-niveau ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline niveau eller et Hct-niveau på >48%.
Uge 32
Procentdel af alle Ruxolitinib-naive deltagere (uanset miltstørrelse), der opnåede Hct-kontrol uden flebotomi i uge 32
Tidsramme: Uge 32
Hct-kontrol er defineret som protokolspecificeret uegnethed til flebotomi mellem uge 8 til 32 og ≤1 tilfælde af flebotomi-berettigelse mellem første dosis og uge 8. Berettigelse til flebotomi er defineret som et Hct-niveau ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline niveau eller et Hct-niveau på >48%.
Uge 32
Procentdel af alle Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere, der opnåede Hct-kontrol uden flebotomi i uge 32
Tidsramme: Fra baseline til uge 32 (cyklus 8 dag 28)
Hct-kontrol er defineret som protokolspecificeret uegnethed til flebotomi mellem uge 8 til 32 og ≤1 tilfælde af flebotomi-berettigelse mellem første dosis og uge 8. Berettigelse til flebotomi er defineret som et Hct-niveau ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline niveau eller et Hct-niveau på >48%.
Fra baseline til uge 32 (cyklus 8 dag 28)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af alle Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere, der opnåede fuldstændig hæmatologisk respons i uge 32
Tidsramme: Uge 32 (cyklus 8 dag 28)
Fuldstændig hæmatologisk respons kræver alt af følgende: Hct-kontrol uden flebotomi; Antal hvide blodlegemer (WBC) ≤10 × 10^9/liter (L) i uge 32; og blodpladetal ≤400 × 10^9/L i uge 32. Hct-kontrol er defineret som protokolspecificeret uegnethed til flebotomi mellem uge 8 til 32 og ≤1 tilfælde af flebotomi-berettigelse mellem første dosis og uge 8. Berettigelse til flebotomi er defineret som et Hct-niveau ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline niveau eller et Hct-niveau på >48%.
Uge 32 (cyklus 8 dag 28)
Procentdel af alle Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere, der opnåede fuldstændig hæmatologisk remission ved cyklus 11 Dag 28
Tidsramme: Cyklus 11 Dag 28
Fuldstændig hæmatologisk remission kræver alt af følgende: Hct-kontrol uden flebotomi mellem uge 32 og cyklus 11 dag 28; WBC-antal ≤10 × 10^9/L ved cyklus 11 dag 28; og blodpladetal ≤400 × 10^9/L i uge 32. Hct-kontrol er defineret som protokol-specificeret uegnethed til flebotomi. Berettigelse til flebotomi er defineret som et Hct-niveau ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline-niveauet eller et Hct-niveau på >48 %.
Cyklus 11 Dag 28
Varighed af fuldstændig hæmatologisk remission, med en holdbar remission defineret som en deltager i remission i uge 32 og cyklus 11 dag 28
Tidsramme: Uge 32 (cyklus 8 dag 28), cyklus 11 dag 28
Fuldstændig hæmatologisk remission kræver alt af følgende: Hct-kontrol uden flebotomi mellem uge 32 (cyklus 8 dag 28) og cyklus 11 dag 28; WBC-antal ≤10 × 10^9/L ved cyklus 11 dag 28; og blodpladetal ≤400 × 10^9/L i uge 32. Hct-kontrol er defineret som protokol-specificeret uegnethed til flebotomi. Berettigelse til flebotomi er defineret som et Hct-niveau ≥45 %, der var ≥3 % højere end baseline-niveauet eller et Hct-niveau på >48 %
Uge 32 (cyklus 8 dag 28), cyklus 11 dag 28
Procentdel af Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere med splenomegali ved baseline efter svar pr. modificeret europæisk leukæmi-net (ELN) kriterier
Tidsramme: Baseline, dag 28 i cyklus 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 og sidste besøg (28 dage efter sidste dosis)

Komplet respons (CR) omfatter alle følgende: Hct <45 % uden flebotomi; Blodpladeantal ≤400 × 10^9/L; WBC-antal ≤10 × 10^9/L; Normal miltstørrelse ved billeddannelse; og ingen sygdomsrelaterede symptomer. Delvis respons (PR): hos deltagere som ikke opfylder kriterierne for CR: Hct <45 % uden flebotomi eller respons i 3 eller flere af de andre kriterier. Intet svar (NR): ethvert svar, der ikke opfylder delvist svar. Progressiv sygdom (PD): øget knoglemarvsfibrose fra baseline og/eller transformation til myelofibrose (MF), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut leukæmi.

Alle respondenter i hver kategori grupperet pr. tidspunkt inkluderer alle kategorier nævnt ovenfor. Der var ingen PD-svar på noget tidspunkt.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Baseline, dag 28 i cyklus 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 og sidste besøg (28 dage efter sidste dosis)
Procentdel af Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere uden splenomegali ved baseline efter svar pr. ændrede ELN-kriterier
Tidsramme: Baseline, dag 28 i cyklus 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 og sidste besøg (28 dage efter sidste dosis)

Komplet respons (CR) omfatter alle følgende: Hct <45 % uden flebotomi; Blodpladeantal ≤400 × 10^9/L; WBC-antal ≤10 × 10^9/L; Normal miltstørrelse ved billeddannelse; og ingen sygdomsrelaterede symptomer. Delvis respons (PR): hos deltagere som ikke opfylder kriterierne for CR: Hct <45 % uden flebotomi eller respons i 3 eller flere af de andre kriterier. Intet svar (NR): ethvert svar, der ikke opfylder delvist svar. Progressiv sygdom (PD): øget knoglemarvsfibrose fra baseline og/eller transformation til myelofibrose (MF), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut leukæmi.

Alle respondenter i hver kategori grupperet pr. tidspunkt inkluderer alle kategorier nævnt ovenfor. Der var ingen PD-svar på noget tidspunkt.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Baseline, dag 28 i cyklus 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 og sidste besøg (28 dage efter sidste dosis)
Procentdel af alle Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere (uanset miltstørrelse) efter svar i henhold til ændrede ELN-kriterier
Tidsramme: Baseline, dag 28 i cyklus 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 og sidste besøg (28 dage efter sidste dosis)

Komplet respons (CR) omfatter alle følgende: Hct <45 % uden flebotomi; Blodpladeantal ≤400 × 10^9/L; WBC-antal ≤10 × 10^9/L; Normal miltstørrelse ved billeddannelse; og ingen sygdomsrelaterede symptomer. Delvis respons (PR): hos deltagere som ikke opfylder kriterierne for CR: Hct <45 % uden flebotomi eller respons i 3 eller flere af de andre kriterier. Intet svar (NR): ethvert svar, der ikke opfylder delvist svar. Progressiv sygdom (PD): øget knoglemarvsfibrose fra baseline og/eller transformation til myelofibrose (MF), myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut leukæmi.

Alle respondenter i hver kategori grupperet pr. tidspunkt inkluderer alle kategorier nævnt ovenfor. Der var ingen PD-svar på noget tidspunkt.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Baseline, dag 28 i cyklus 3, 5, 8, 11, 12, 14, 17, 20 og sidste besøg (28 dage efter sidste dosis)
Procentdel af Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere med splenomegali ved baseline med holdbar respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32
Tidsramme: Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)

Procentdelen af ​​deltagere med et varigt respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32, analyseres efter typen af ​​opnået respons: Hct-kontrol, fuldstændig hæmatologisk respons, ELN 2009-responskriterier og sammensat respons, hvis det er relevant.

Rapporterede resultatdata starter fra cyklus 11 dag 28, som er 12 uger efter uge 32 (cyklus 8 dag 28). Der var ét tidspunkt, som deltagerne kvalificerede sig til. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorbeslutningen, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)
Antal deltagere med en varig respons, i Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere med splenomegali ved baseline med holdbar respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32
Tidsramme: Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)

Antallet af deltagere med et holdbart respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32, analyseres efter typen af ​​opnået respons: Hct-kontrol, fuldstændig hæmatologisk respons, ELN 2009-responskriterier og sammensat respons, hvis det er relevant.

Rapporterede resultatdata starter fra cyklus 11 dag 28, som er 12 uger efter uge 32 (cyklus 8 dag 28). Der var ét tidspunkt, som deltagerne kvalificerede sig til.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)
Procentdel af Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere uden splenomegali ved baseline med holdbar respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32
Tidsramme: Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)

Procentdelen af ​​deltagere med et varigt respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32, analyseres efter typen af ​​opnået respons: Hct-kontrol, komplet hæmatologisk respons, ELN 2009-responskriterier og sammensat respons, hvis det er relevant.

Rapporterede resultatdata starter fra cyklus 11 dag 28, som er 12 uger efter uge 32 (cyklus 8 dag 28). Der var ét tidspunkt, som deltagerne kvalificerede sig til. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorbeslutningen, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)
Antal deltagere med en varig respons, i Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere uden splenomegali ved baseline med holdbar respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32
Tidsramme: Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)

Antallet af deltagere med et holdbart respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32, analyseres efter typen af ​​opnået respons: Hct-kontrol, fuldstændig hæmatologisk respons, ELN 2009-responskriterier og sammensat respons, hvis det er relevant.

Rapporterede resultatdata starter fra cyklus 11 dag 28, som er 12 uger efter uge 32 (cyklus 8 dag 28). Der var ét tidspunkt, som deltagerne kvalificerede sig til.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)
Procentdel af alle Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere (uanset miltstørrelse) med holdbar respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32
Tidsramme: Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)

Procentdelen af ​​deltagere med et varigt respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32, analyseres efter typen af ​​opnået respons: Hct-kontrol, komplet hæmatologisk respons, ELN 2009-responskriterier og sammensat respons, hvis det er relevant.

Rapporterede resultatdata starter fra cyklus 11 dag 28, som er 12 uger efter uge 32 (cyklus 8 dag 28). Der var ét tidspunkt, som deltagerne kvalificerede sig til. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorbeslutningen, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)
Antal deltagere med varighedsrespons, i alle Ruxolitinib-naive og Ruxolitinib-resistente eller intolerante deltagere (uanset miltstørrelse) med holdbar respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32
Tidsramme: Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)

Antallet af deltagere med et holdbart respons, der varer mindst 12 uger fra uge 32, analyseres efter typen af ​​opnået respons: Hct-kontrol, fuldstændig hæmatologisk respons, ELN 2009-responskriterier og sammensat respons, hvis det er relevant.

Rapporterede resultatdata starter fra cyklus 11 dag 28, som er 12 uger efter uge 32 (cyklus 8 dag 28). Der var ét tidspunkt, som deltagerne kvalificerede sig til.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Fra uge 32 (cyklus 8 dag 28) og mindst 12 uger efter til afslutning af studiet (op til 2 år)
Samlet antal deltagere med uønskede hændelser efter sværhedsgrad, graderet i henhold til NCI CTCAE v4.0
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)

En uønsket hændelse er ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt laboratoriefund), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et forsøgslægemiddel, uanset om det anses for at være relateret til undersøgelseslægemidlet eller ej. Graderingsskalaen for sværhedsgrad af bivirkninger for National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 4.0 (NCI CTCAE v4.0) vil blive brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​bivirkninger.

Under de afsluttende analyser var der fokus på de negative hændelser af sværhedsgrad >/=3 som vist nedenfor. De omfattende lister over alle klasse AE'er er tilgængelige efter anmodning.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)
Procentdel af deltagere med kliniske laboratorieabnormaliteter: hæmatologiske parametre.
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)

Hæmatologiske parameter laboratorieværdier, der falder uden for standardreferenceområdet, var planlagt til at blive registreret som enten høje eller lave.

Der var ingen kliniske laboratorieabnormaliteter identificeret. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning, og nåede derfor ikke studiets afslutning.
Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)
Procentdel af deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter: Klinisk kemiparametre
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)

Kliniske kemiske parameter laboratorieværdier, der falder uden for standardreferenceområdet, skulle registreres som enten høje eller lave.

Der var ingen klinisk kemiske abnormiteter identificeret. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning, og nåede derfor ikke studiets afslutning.
Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)
Procentdel af deltagere med kliniske laboratorieabnormaliteter: Urinalyseparametre
Tidsramme: Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)

Urinalyseparameterlaboratorieværdier, der falder uden for standardreferenceområdet, var planlagt til at blive registreret som enten høje eller lave.

Der var ingen kliniske laboratorie- (urinalyse) abnormiteter identificeret. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning, og nåede derfor ikke studiets afslutning.
Baseline til afslutning af studiet (op til 2 år)
Ændring fra baseline i elektrokardiogramparametre: PQ(PR), QRS, QT, QTcB, QTcF og RR-varigheder
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 1, timer 4 og 6, dag 2 før dosis og 24 timer, dag 5 før dosis, 4 og 6 timer), cyklus 2 (kun dag 1 før dosis), cyklus 3 (dag 1 præ-dosis, 4 og 6 timer), cyklus 4 (dag 1 før-dosis og 4 timer)

Enkelte 12-aflednings-EKG'er blev opnået ved hjælp af en EKG-maskine, der automatisk beregner hjertefrekvensen og måler PR-, QRS-, QT- og QTc-intervaller. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline, cyklus 1 (dag 1, timer 4 og 6, dag 2 før dosis og 24 timer, dag 5 før dosis, 4 og 6 timer), cyklus 2 (kun dag 1 før dosis), cyklus 3 (dag 1 præ-dosis, 4 og 6 timer), cyklus 4 (dag 1 før-dosis og 4 timer)
Ændring fra baseline i hjertefrekvens, som målt ved elektrokardiogram
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 1, timer 4 og 6, dag 2 før dosis og 24 timer, dag 5 før dosis, 4 og 6 timer), cyklus 2 (kun dag 1 før dosis), cyklus 3 (dag 1 præ-dosis, 4 og 6 timer), cyklus 4 (dag 1 før-dosis og 4 timer)

Enkelte 12-aflednings-EKG'er blev opnået ved hjælp af en EKG-maskine, der automatisk beregner hjertefrekvensen og måler PR-, QRS-, QT- og QTc-intervaller. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline, cyklus 1 (dag 1, timer 4 og 6, dag 2 før dosis og 24 timer, dag 5 før dosis, 4 og 6 timer), cyklus 2 (kun dag 1 før dosis), cyklus 3 (dag 1 præ-dosis, 4 og 6 timer), cyklus 4 (dag 1 før-dosis og 4 timer)
Ændring fra baseline i oral temperatur
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg
Vitale tegn blev målt før infusionen, mens deltageren sad i en siddende stilling. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien. Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning, og nåede derfor ikke studiets afslutning.
Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg
Ændring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg

Vitale tegn blev målt før infusionen, mens deltageren sad i en siddende stilling. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg

Vitale tegn blev målt før infusionen, mens deltageren sad i en siddende stilling. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg
Ændring fra baseline i systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg

Vitale tegn blev målt før infusionen, mens deltageren sad i en siddende stilling. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg
Ændring fra baseline i diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg

Vitale tegn blev målt før infusionen, mens deltageren sad i en siddende stilling. Basisværdien ved besøg og ændringen fra basisværdien på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra basislinjeværdien blev beregnet ved at trække post-baselineværdien fra basislinjeværdien.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af undersøgelsen.
Baseline, cyklus 1 (dag 15 og 22), cyklus 2 og 3 (dag 1 og 15), hver cyklus 4-23 (kun dag 1) og sidste besøg
Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus over tid
Tidsramme: Baseline

ECOG-præstationsstatus er en skala, der bruges til at kvantificere kræftpatienters generelle velbefindende og daglige aktiviteter. Skalaen går fra 0 til 5, hvor 0 angiver perfekt helbred og 5 indikerer død. De 6 kategorier er 0=Asymptomatisk (Fuldt aktiv, i stand til at udføre alle aktiviteter før sygdom uden begrænsninger), 1=Symptomatisk, men fuldstændig ambulatorisk, 2=Symptomatisk, < 50 % i sengen i løbet af dagen (Ambulant og i stand til at klare sig selv -pleje, men ude af stand til at udføre nogen arbejdsaktiviteter. Op og omkring mere end 50 % af de vågne timer), 3=Symptomatisk, > 50 % i sengen, men ikke sengebundet (Kun i stand til begrænset egenomsorg, bundet til seng eller stol 50 % eller mere af de vågne timer), 4= Sengebundet (helt deaktiveret. Kan ikke videreføre nogen egenomsorg. Fuldstændig bundet til seng eller stol), 5=Død.

Kun basisdata kunne indsamles. Studiet blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning, og nåede derfor ikke den planlagte afslutning af studiet.
Baseline
Procentdel af deltagere med samtidig medicin
Tidsramme: Samlet studieperiode

Deltagere med samtidig medicin brugt fra 28 dage før screening indtil det endelige besøg eller afslutning af undersøgelsen (EOS) blev rapporteret.

Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Samlet studieperiode
Maksimal serumkoncentration observeret (Cmax) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Cmax er den maksimalt observerede koncentration af lægemiddel i blodet. Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Trugkoncentration (Ctrough) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4

Ctrough er den målte koncentration af et lægemiddel ved slutningen af ​​et doseringsinterval ved steady state.

Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Tidspunkt for maksimal observeret koncentration (Tmax) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4

Tmax er den tid, der går fra tidspunktet for lægemiddeladministration til maksimal plasmakoncentration.

Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Clearance (CL) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
CL er et mål for kroppens eliminering af et lægemiddel fra plasma over tid. Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Tilsyneladende clearance (CL/F) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4

CL/F er et mål for kroppens eliminering af et lægemiddel fra plasma over tid efter oral administration.

Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Volumen eller tilsyneladende distributionsvolumen (Vdss/F) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4

Vdss/F er det teoretiske volumen, der ville være nødvendigt for at indeholde den samlede mængde af et administreret lægemiddel i samme koncentration, som det observeres i plasmaet.

Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Område under koncentration-tidskurven (AUC) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
AUC (fra nul til uendelig) repræsenterer den samlede lægemiddeleksponering over tid. Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Halveringstid (t1/2) af Idasanutlin
Tidsramme: Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4

t1/2 er defineret som den tid, der kræves for, at lægemiddelplasmakoncentrationen reduceres til det halve.

Resultatdataene blev ikke udledt på grund af tidlig afslutning af undersøgelsen af ​​sponsorens beslutning og nåede ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Dag 1, 2 og 5 i cyklus 1 og 4
Baseline og gennemsnitlig ændring fra baseline Myeloproliferativ neoplasma Symptomvurderingsskema Total Symptom Score (MPN-SAF TSS) over tid
Tidsramme: Baseline (cyklus 1 dag 1), cyklus 2 dag 1, dag 28 i cyklus 3, 5, 8 (uge 32), 11, 14, 17 ) dag 28, cyklus 5 dag 28, slutningen af ​​cyklus 8 (uge 32), og sidste besøg

MPN-SAF Total Symptom Score er summen af ​​følgende 10 punkter: tidlig mæthed, abdominalt ubehag, inaktivitet, koncentrationsproblemer, nattesved, kløe, knoglesmerter, feber og utilsigtet vægttab sidste 6 måneder og træthed. Deltageren giver en alvorlighedsscore for hvert symptom på en skala fra 0 som minimumsscore (ingen/fraværende) til 10 (værst tænkelige) som maksimumscore.

Baseline (cyklus 1, dag 1) MPN-SAF total symptomscore og den gennemsnitlige ændring fra baseline score på hvert tidspunkt rapporteres. Ændringen fra baseline-scoren blev beregnet ved at trække post-baseline-scoren fra baseline-scoren.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Baseline (cyklus 1 dag 1), cyklus 2 dag 1, dag 28 i cyklus 3, 5, 8 (uge 32), 11, 14, 17 ) dag 28, cyklus 5 dag 28, slutningen af ​​cyklus 8 (uge 32), og sidste besøg
Baseline og gennemsnitlig ændring fra baseline i European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire-Core 30 (EORTC QLQ-C30) Scores over tid
Tidsramme: Baseline (cyklus 1 dag 1), cyklus 2 dag 1, cyklus 3, 5, 8, 11, 14, 17, 20 dag 28 og sidste besøg

Rapporterede EORTC QLQ-C30-score inkluderer: Kognitiv funktion, Diarré Følelsesmæssig funktion, Kvalme og opkastning, Social funktion, Fysisk funktion, Global sundhedsstatus/QoL og Rollefunktion. Spørgsmålene bruger en 4-punkts skala (1 'Slet ikke' til 4 'Meget meget'; 2 spørgsmål brugte 7-trins skala [1 'meget dårlig' til 7 'Fremragende']). Score er gennemsnittet og transformeret til 0-100 skala; højere score=bedre funktionsniveau eller større grad af symptomer.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning på grund af ikke-transformativ effekt og dårlig langtidstolerabilitet af doseringsskemaet samt på grund af kronisk gastrointestinal toksicitet, og nåede derfor ikke slutningen af ​​undersøgelsen.
Baseline (cyklus 1 dag 1), cyklus 2 dag 1, cyklus 3, 5, 8, 11, 14, 17, 20 dag 28 og sidste besøg
Frekvensantal af deltagersvar på patientens globale indtryk af forandring (PGIC) spørgsmål over tid
Tidsramme: Cyklus 2 dag 1, cyklus 3 dag 28, cyklus 5 dag 28, slutningen af ​​cyklus 8 (uge 32), og hver 3 cyklus derefter (1 cyklus er 28 dage) indtil afslutningen af ​​studiet (op til 2 år)

PGIC er et et-element mål, der bruges til at vurdere opfattet behandlingsgevinst. Deltagerne blev spurgt "Siden starten af ​​den behandling, du har modtaget i denne undersøgelse, er dine polycythemia vera (PV) symptomer: 'meget forbedret', 'meget forbedret', 'minimalt forbedret', 'ingen ændring', 'minimalt værre', 'meget værre' og 'meget meget værre'.

Undersøgelsen blev afsluttet for tidligt af sponsorens beslutning, og nåede derfor ikke studiets afslutning.
Cyklus 2 dag 1, cyklus 3 dag 28, cyklus 5 dag 28, slutningen af ​​cyklus 8 (uge 32), og hver 3 cyklus derefter (1 cyklus er 28 dage) indtil afslutningen af ​​studiet (op til 2 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
21. februar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. marts 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
3. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. december 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. december 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • NP39761
  • 2017-000861-58 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med Idasanutlin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger