Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost časné léčby deferipronem u kojenců a malých dětí (START)

13. března 2024 aktualizováno: Chiesi Canada Corp

Bezpečnost a účinnost včasného zahájení léčby deferipronem u kojenců a malých dětí, u kterých byla nově diagnostikována beta thalasémie závislá na transfuzi

Tato studie se zabývá účinky včasné léčby deferipronem u malých dětí s beta thalasémií, které začaly dostávat pravidelné krevní transfuze, ale dosud nedosáhly kritérií pro zahájení léčby chelatací železa. Polovina pacientů ve studii bude dostávat deferipron a druhá polovina bude dostávat placebo po dobu až 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie bude podávat deferipron kojencům a malým dětem s talasémií, které začaly dostávat pravidelné krevní transfuze, ale jejichž zatížení železem ještě není na úrovni, na které by normálně začala chelatační léčba. Účelem je zjistit, zda to oddálí hromadění železa, aniž by to způsobilo vážné vedlejší účinky. Polovině dětí ve studii bude podáván deferipron v dávce, která je nižší, než je běžně předepisována, a druhé polovině bude podáváno placebo. Všichni pacienti budou dostávat přidělený přípravek třikrát denně po dobu až 12 měsíců. Testy na známky přetížení železem budou prováděny měsíčně a pacient, jehož zatížení železem dosáhne úrovně, kde by normálně začala chelatační terapie, bude okamžitě vyřazen ze studie a zahájena standardní chelatační terapie.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
64

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Egypt
      • Cairo, Egypt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypt
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypt
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonésie
      • Jakarta, Indonésie
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 9 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku ≥ 6 měsíců až < 10 let
  2. Potvrzená diagnóza beta-talasémie, jak je stanovena vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií (HPLC) nebo testováním DNA
  3. Začalo se s režimem transfuze červených krvinek (RBC).
  4. Screeningová hladina sérového feritinu vyšší než >200 μg/l, ale ne vyšší než 600 μg/l. Protože hladina SF může být ovlivněna přítomností infekce, musí být navíc ověřeno, že dítě nemělo žádné známky infekce v předchozích 7 dnech, včetně dne screeningu, a že hladina C-reaktivního proteinu (CRP) není o více než 20 % vyšší než normální rozmezí pro věk pacienta. Pokud se objeví známky infekce a/nebo je hladina CRP nad touto hranicí, musí být hladina SF znovu zkontrolována minimálně o týden později.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí použití chelace železa
  2. Diagnóza hepatitidy B nebo C nebo infekce HIV
  3. Důkaz abnormální funkce jater nebo ledvin při screeningu: hladina alanintransaminázy (ALT) v séru > 5násobek horní hranice normálu nebo hladiny kreatininu >2násobek horní hranice normálu
  4. Poruchy spojené s neutropenií (absolutní počet neutrofilů < 1,5 x 10^9/l) před zahájením studijní medikace
  5. Závažné, nestabilní onemocnění, jak bylo posouzeno zkoušejícím, během předchozích 3 měsíců před screeningem/základní návštěvou zahrnující, ale bez omezení, jaterní, ledvinové, gastroenterologické, respirační, kardiovaskulární, endokrinologické, neurologické nebo imunologické onemocnění.
  6. Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího způsobil, že by účast ve studii byla nerozumná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Deferipron
Subjekty v této skupině dostanou deferipron perorální roztok v dávce až 75 miligramů na kilogram tělesné hmotnosti (mg/kg) za den, rozdělených do 3 stejných dávek
Lék: Deferipron perorální roztok
Kapalná formulace deferipronu s koncentrací 80 mg/ml
Ostatní jména:
  • Ferriprox
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty v této skupině dostanou roztok placeba v objemu rovném objemu, který by dostali, kdyby byli v aktivním rameni, rozdělený do 3 stejných dávek
Lék: Placebo
Tekutý roztok, který se vzhledem a chutí shoduje s perorálním roztokem deferipronu
Ostatní jména:
  • Placebo pro perorální roztok deferipronu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů v každé léčebné skupině, kteří stále mají hladinu feritinu v séru < 1000 mikrogramů na litr (μg/l) ve 12. měsíci
Časové okno: 12 měsíců
Současné pokyny pro léčbu říkají, že standardní chelatační terapie železa by měla začít po dosažení hladiny feritinu v séru 1000 μg/l; tedy pacienti, kteří byli na této úrovni při dvou po sobě jdoucích návštěvách, byli ze studie vyřazeni, aby mohli zahájit tuto terapii.
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů se sérovým feritinem stále pod prahovou hodnotou v různých časových bodech
Časové okno: 4, 8 a 12 měsíců
Měřítkem výsledku bylo procento pacientů v každé skupině stále pod prahem sérového feritinu ve 4., 8. a 12. měsíci. Bez adekvátní chelatační terapie většina pacientů dostávajících transfuze červených krvinek pravděpodobně překročí tuto hladinu během několika měsíců. Bezpečnostním rysem návrhu studie však bylo, že pacienti, kteří dosáhli prahové hodnoty feritinu v séru, byli vyřazeni (tj. aby mohli zahájit standardní chelatační terapii).
4, 8 a 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Chiesi Canada Corp

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. listopadu 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
29. září 2020

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
29. září 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
9. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
9. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. března 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • LA55-0417

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení