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Sicurezza ed efficacia del trattamento precoce con deferiprone nei neonati e nei bambini piccoli (START)

13 marzo 2024 aggiornato da: Chiesi Canada Corp

Sicurezza ed efficacia del trattamento precoce con deferiprone nei neonati e nei bambini con nuova diagnosi di beta talassemia trasfusione-dipendente

Questo studio sta esaminando gli effetti della somministrazione precoce di deferiprone a bambini con beta talassemia che hanno iniziato a ricevere trasfusioni di sangue regolari ma non hanno ancora raggiunto i criteri per iniziare la terapia chelante del ferro. La metà dei pazienti nello studio riceverà deferiprone e l'altra metà riceverà placebo, per un massimo di 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio somministrerà deferiprone a lattanti e bambini con talassemia che hanno iniziato a ricevere regolari trasfusioni di sangue ma il cui carico di ferro non è ancora al livello in cui normalmente inizierebbe il trattamento chelante. Lo scopo è vedere se fare questo posticiperà l'accumulo di ferro senza causare gravi effetti collaterali. A metà dei bambini nello studio verrà somministrato deferiprone a una dose inferiore a quella normalmente prescritta e all'altra metà verrà somministrato un placebo. Tutti i pazienti riceveranno il prodotto assegnato tre volte al giorno per un massimo di 12 mesi. I test per i segni di sovraccarico di ferro verranno eseguiti mensilmente e un paziente il cui carico di ferro raggiunge il livello in cui normalmente inizierebbe la terapia chelante verrà immediatamente escluso dallo studio e avviato alla terapia chelante standard.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
64

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egitto
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egitto
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesia
      • Jakarta, Indonesia
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 9 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio o femmina di età compresa tra ≥ 6 mesi e < 10 anni
  2. Diagnosi confermata di beta-talassemia, determinata mediante cromatografia liquida ad alta prestazione (HPLC) o test del DNA
  3. Iniziato con un regime trasfusionale di globuli rossi (RBC).
  4. Livello di screening della ferritina sierica superiore a >200 μg/L ma non superiore a 600 μg/L. Poiché il livello di SF può essere influenzato dalla presenza di infezione, occorre inoltre verificare che il bambino non abbia avuto segni di infezione nei 7 giorni precedenti, compreso il giorno dello screening, e che il livello di proteina C-reattiva (CRP) non è superiore del 20% al range normale per l'età del paziente. Se ci sono segni di infezione e/o il livello di CRP è al di sopra di questa soglia, il livello di SF deve essere ricontrollato almeno una settimana dopo.

Criteri di esclusione:

  1. Uso precedente della chelazione del ferro
  2. Diagnosi di epatite B o C o infezione da HIV
  3. Evidenza di funzionalità epatica o renale anormale allo screening: livello sierico di alanina transaminasi (ALT) > 5 volte il limite superiore della norma o livelli di creatinina > 2 volte il limite superiore della norma
  4. Disturbi associati a neutropenia (conta assoluta dei neutrofili < 1,5 x 10^9/L) prima dell'inizio del farmaco in studio
  5. - Una malattia grave e instabile, a giudizio dello sperimentatore, durante i 3 mesi precedenti prima della visita di screening/basale, incluse, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, malattie epatiche, renali, gastroenterologiche, respiratorie, cardiovascolari, endocrinologiche, neurologiche o immunologiche.
  6. Presenza di qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe imprudente la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Deferiprone
I soggetti di questo gruppo riceveranno deferiprone soluzione orale ad un dosaggio fino a 75 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) al giorno, suddiviso in 3 dosi uguali
Droga: Deferiprone soluzione orale
Formulazione liquida di deferiprone, con una concentrazione di 80 mg/mL
Altri nomi:
  • Ferriprox
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti di questo gruppo riceveranno una soluzione placebo ad un volume pari a quello che riceverebbero se fossero nel braccio attivo, diviso in 3 dosi uguali
Droga: Placebo
Soluzione liquida che corrisponde alla soluzione orale di deferiprone nell'aspetto e nel gusto
Altri nomi:
  • Placebo per soluzione orale di deferiprone

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che presentano ancora un livello di ferritina sierica < 1.000 microgrammi per litro (μg/L) al mese 12
Lasso di tempo: 12 mesi
Le attuali linee guida terapeutiche prevedono che la terapia ferrochelante standard debba iniziare dopo che è stato raggiunto un livello di ferritina sierica pari a 1000 μg/L; pertanto, i pazienti che si trovavano a questo livello in due visite consecutive sono stati rimossi dallo studio in modo da poter iniziare questa terapia.
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con ferritina sierica ancora al di sotto della soglia in diversi momenti
Lasso di tempo: 4, 8 e 12 mesi
La misura del risultato era la percentuale di pazienti in ciascun gruppo ancora al di sotto della soglia di ferritina sierica ai mesi 4, 8 e 12. Senza un'adeguata terapia chelante, è probabile che la maggior parte dei pazienti sottoposti a trasfusioni di globuli rossi superi questo livello entro pochi mesi. Tuttavia, una caratteristica di sicurezza del disegno dello studio era che i pazienti che avevano raggiunto la soglia di ferritina sierica venivano ritirati dallo studio (cioè in modo che potessero iniziare la terapia chelante standard).
4, 8 e 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chiesi Canada Corp

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 luglio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 luglio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 luglio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LA55-0417

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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