Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança e eficácia do tratamento precoce com deferiprona em bebês e crianças pequenas (START)

13 de março de 2024 atualizado por: Chiesi Canada Corp

Segurança e eficácia do tratamento precoce com deferiprona em bebês e crianças pequenas recentemente diagnosticados com talassemia beta dependente de transfusão

Este estudo está analisando os efeitos do tratamento precoce com deferiprona em crianças pequenas com talassemia beta que começaram a receber transfusões de sangue regulares, mas ainda não atingiram os critérios para iniciar a terapia de quelação de ferro. Metade dos pacientes do estudo receberá deferiprona e a outra metade receberá placebo por até 12 meses.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este estudo administrará deferiprona a bebês e crianças pequenas com talassemia que começaram a receber transfusões de sangue regulares, mas cuja carga de ferro ainda não está no nível em que o tratamento de quelação normalmente começaria. O objetivo é ver se isso adiará o acúmulo de ferro sem causar efeitos colaterais graves. Metade das crianças do estudo receberá deferiprona em uma dose menor do que a normalmente prescrita, e a outra metade receberá placebo. Todos os pacientes receberão o produto designado três vezes ao dia por até 12 meses. Testes para sinais de sobrecarga de ferro serão feitos mensalmente, e um paciente cuja carga de ferro atinja o nível em que a terapia de quelação normalmente começaria será imediatamente retirado do estudo e iniciado na terapia de quelação padrão.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
64

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Egito
      • Cairo, Egito
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egito
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egito
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonésia
      • Jakarta, Indonésia
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

6 meses a 9 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homem ou mulher com idade ≥ 6 meses a < 10 anos
  2. Diagnóstico confirmado de beta-talassemia, conforme determinado por cromatografia líquida de alta eficiência (HPLC) ou teste de DNA
  3. Começou um regime de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC)
  4. Nível de triagem de ferritina sérica superior a >200 μg/L, mas não superior a 600 μg/L. Como o nível de PS pode ser influenciado pela presença de infecção, adicionalmente deve-se verificar se a criança não apresentou sinais de infecção nos últimos 7 dias, incluindo o dia da triagem, e se o nível de proteína C reativa (PCR) não é superior a 20% acima do intervalo normal para a idade do paciente. Se houver sinais de infecção e/ou o nível de PCR estiver acima desse limite, o nível de SF deve ser verificado novamente no mínimo uma semana depois.

Critério de exclusão:

  1. Uso prévio de quelação de ferro
  2. Diagnóstico de hepatite B ou C, ou infecção por HIV
  3. Evidência de função hepática ou renal anormal na triagem: nível sérico de alanina transaminase (ALT) > 5 vezes o limite superior do normal ou níveis de creatinina > 2 vezes o limite superior do normal
  4. Distúrbios associados à neutropenia (contagem absoluta de neutrófilos < 1,5 x 10^9/L) antes do início da medicação do estudo
  5. Uma doença grave e instável, conforme julgado pelo investigador, durante os 3 meses anteriores antes da triagem/visita inicial, incluindo, entre outros, doença hepática, renal, gastroenterológica, respiratória, cardiovascular, endocrinológica, neurológica ou imunológica.
  6. Presença de qualquer condição médica que, na opinião do investigador, tornaria a participação no estudo imprudente.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Deferiprona
Os indivíduos deste grupo receberão solução oral de deferiprona em uma dosagem de até 75 miligramas por quilograma de peso corporal (mg/kg) por dia, dividida em 3 doses iguais
Medicamento: Deferiprona solução oral
Formulação líquida de deferiprona, com concentração de 80 mg/mL
Outros nomes:
  • Ferriprox
Comparador de Placebo: Placebo
Os indivíduos deste grupo receberão solução placebo em volume igual ao que receberiam se estivessem no braço ativo, dividido em 3 doses iguais
Medicamento: Placebo
Solução líquida que combina com a solução oral de deferiprona em aparência e sabor
Outros nomes:
  • Placebo para solução oral de deferiprona

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A porcentagem de pacientes em cada grupo de tratamento que ainda apresentam nível de ferritina sérica <1.000 microgramas por litro (μg/L) no 12º mês
Prazo: 12 meses
As diretrizes de tratamento atuais são que a terapia padrão de quelação de ferro deve começar após atingir um nível de ferritina sérica de 1.000 μg/L; assim, os pacientes que estavam nesse nível em duas consultas consecutivas foram retirados do estudo para que pudessem iniciar essa terapia.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com ferritina sérica ainda abaixo do limite em diferentes momentos
Prazo: 4, 8 e 12 meses
O desfecho foi a porcentagem de pacientes em cada grupo ainda abaixo do limiar de ferritina sérica nos meses 4, 8 e 12. Sem terapia de quelação adequada, a maioria dos pacientes que recebem transfusões de glóbulos vermelhos provavelmente excederá esse nível dentro de alguns meses. No entanto, uma característica de segurança do desenho do estudo foi que os pacientes que atingiram o limiar de ferritina sérica foram retirados (ou seja, para que pudessem iniciar a terapia de quelação padrão).
4, 8 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Chiesi Canada Corp

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
9 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
29 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
29 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
9 de julho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
9 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de julho de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
15 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
13 de março de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • LA55-0417

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações