Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność wczesnego leczenia deferypronem u niemowląt i małych dzieci (START)

13 marca 2024 zaktualizowane przez: Chiesi Canada Corp

Bezpieczeństwo i skuteczność wczesnego rozpoczęcia leczenia deferypronem u niemowląt i małych dzieci z nowo zdiagnozowaną transfuzyjno-zależną talasemią beta

W badaniu tym ocenia się skutki wczesnego leczenia deferypronem u małych dzieci z talasemią beta, które zaczęły otrzymywać regularne transfuzje krwi, ale nie osiągnęły jeszcze kryteriów rozpoczęcia terapii chelatującej żelazo. Połowa pacjentów biorących udział w badaniu będzie otrzymywać deferypron, a druga połowa placebo przez okres do 12 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W ramach tego badania deferypron zostanie podany niemowlętom i małym dzieciom z talasemią, które zaczęły otrzymywać regularne transfuzje krwi, ale których poziom żelaza nie osiągnął jeszcze poziomu, na którym normalnie rozpoczyna się leczenie chelatujące. Celem jest sprawdzenie, czy takie postępowanie opóźni gromadzenie się żelaza bez powodowania poważnych skutków ubocznych. Połowa dzieci biorących udział w badaniu otrzyma deferypron w dawce niższej niż normalnie przepisywana, a druga połowa otrzyma placebo. Wszyscy pacjenci będą otrzymywać przypisany produkt trzy razy dziennie przez okres do 12 miesięcy. Testy na oznaki przeciążenia żelazem będą wykonywane co miesiąc, a pacjent, u którego poziom żelaza osiągnie poziom, na którym normalnie rozpoczynałaby się terapia chelatująca, będzie natychmiast usuwany z badania i rozpoczynany standardową terapią chelatującą.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
64

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egipt
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egipt
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonezja
      • Jakarta, Indonezja
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 9 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od ≥ 6 miesięcy do < 10 lat
  2. Potwierdzone rozpoznanie talasemii beta, określone za pomocą wysokosprawnej chromatografii cieczowej (HPLC) lub testów DNA
  3. Rozpoczął od schematu transfuzji krwinek czerwonych (RBC).
  4. Przesiewowy poziom ferrytyny w surowicy większy niż >200 μg/l, ale nie większy niż 600 μg/l. Ponieważ na poziom SF może mieć wpływ obecność infekcji, należy dodatkowo zweryfikować, czy dziecko nie miało objawów infekcji w ciągu ostatnich 7 dni, w tym w dniu badania przesiewowego, oraz czy poziom białka C-reaktywnego (CRP) jest nie większy niż 20% wyższy niż normalny zakres dla wieku pacjenta. Jeśli występują oznaki infekcji i/lub poziom CRP jest powyżej tego progu, poziom SF musi zostać ponownie sprawdzony co najmniej tydzień później.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejsze stosowanie chelatacji żelaza
  2. Rozpoznanie zapalenia wątroby typu B lub C lub zakażenia wirusem HIV
  3. Dowody nieprawidłowej czynności wątroby lub nerek podczas badania przesiewowego: poziom transaminazy alaninowej (ALT) w surowicy >5 razy górna granica normy lub poziom kreatyniny >2 razy górna granica normy
  4. Zaburzenia związane z neutropenią (bezwzględna liczba neutrofili < 1,5 x 10^9/l) przed rozpoczęciem podawania badanego leku
  5. Poważna, niestabilna choroba, według oceny badacza, występująca w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową/wyjściową, w tym między innymi choroba wątroby, nerek, żołądkowo-jelitowa, oddechowa, sercowo-naczyniowa, endokrynologiczna, neurologiczna lub immunologiczna.
  6. Obecność jakiegokolwiek schorzenia, które zdaniem badacza spowodowałoby, że udział w badaniu byłby nierozsądny.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Deferipron
Pacjenci w tej grupie będą otrzymywać deferypron w postaci roztworu doustnego w dawce do 75 miligramów na kilogram masy ciała (mg/kg) na dzień, podzielonej na 3 równe dawki
Lek: Roztwór doustny deferypronu
Płynny preparat deferypronu o stężeniu 80 mg/ml
Inne nazwy:
  • Ferriprox
Komparator placebo: Placebo
Pacjenci w tej grupie otrzymają roztwór placebo w objętości równej tej, którą otrzymaliby w ramieniu aktywnym, podzielonej na 3 równe dawki
Lek: Placebo
Płynny roztwór, który wyglądem i smakiem dorównuje roztworowi doustnemu deferypronu
Inne nazwy:
  • Placebo dla deferypronu w postaci roztworu doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów w każdej grupie terapeutycznej, u których poziom ferrytyny w surowicy nadal wynosi < 1000 mikrogramów na litr (μg/l) w 12. miesiącu
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Aktualne wytyczne dotyczące leczenia stanowią, że standardową terapię chelatującą żelazo należy rozpocząć po osiągnięciu poziomu ferrytyny w surowicy wynoszącego 1000 μg/l; w związku z tym pacjenci, którzy osiągnęli ten poziom podczas dwóch kolejnych wizyt, zostali usunięci z badania, aby mogli rozpocząć tę terapię.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z ferrytyną w surowicy nadal poniżej progu w różnych punktach czasowych
Ramy czasowe: 4, 8 i 12 miesięcy
Miarą wyniku był odsetek pacjentów w każdej grupie, który w 4., 8. i 12. miesiącu nadal znajdował się poniżej progu ferrytyny w surowicy. Bez odpowiedniej terapii chelatującej większość pacjentów otrzymujących transfuzję czerwonych krwinek prawdopodobnie przekroczy ten poziom w ciągu kilku miesięcy. Jednakże cechą bezpieczeństwa projektu badania było to, że pacjenci, którzy osiągnęli próg ferrytyny w surowicy, zostali wycofani (tj. w celu rozpoczęcia standardowej terapii chelatującej).
4, 8 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Chiesi Canada Corp

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
9 listopada 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
9 lipca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
9 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
15 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • LA55-0417

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami