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Seguridad y eficacia del tratamiento temprano con deferiprona en lactantes y niños pequeños (START)

13 de marzo de 2024 actualizado por: Chiesi Canada Corp

Seguridad y eficacia del tratamiento de inicio temprano con deferiprona en bebés y niños pequeños recién diagnosticados con beta talasemia dependiente de transfusiones

Este estudio analiza los efectos de administrar un tratamiento temprano con deferiprona a niños pequeños con talasemia beta que han comenzado a recibir transfusiones de sangre periódicas pero que aún no han alcanzado los criterios para comenzar la terapia de quelación de hierro. La mitad de los pacientes del estudio recibirán deferiprona y la otra mitad recibirá placebo, durante un máximo de 12 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio administrará deferiprona a bebés y niños pequeños con talasemia que han comenzado a recibir transfusiones de sangre regulares pero cuya carga de hierro aún no está en el nivel en el que normalmente comenzaría el tratamiento de quelación. El propósito es ver si hacer esto pospondrá la acumulación de hierro sin causar efectos secundarios graves. A la mitad de los niños del estudio se les administrará deferiprona en una dosis inferior a la que normalmente se receta, ya la otra mitad se le administrará un placebo. Todos los pacientes recibirán el producto asignado tres veces al día hasta por 12 meses. Se realizarán pruebas para detectar signos de sobrecarga de hierro mensualmente, y un paciente cuya carga de hierro alcance el nivel en el que normalmente comenzaría la terapia de quelación se retirará inmediatamente del estudio y comenzará con la terapia de quelación estándar.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
64

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Egipto
      • Cairo, Egipto
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egipto
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egipto
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesia
      • Jakarta, Indonesia
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 9 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombre o mujer de ≥ 6 meses a < 10 años
  2. Diagnóstico confirmado de beta-talasemia, determinado por cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) o prueba de ADN
  3. Comenzó con un régimen de transfusión de glóbulos rojos (RBC)
  4. Nivel de detección de ferritina sérica superior a >200 μg/L pero no superior a 600 μg/L. Dado que el nivel de SF puede verse afectado por la presencia de infección, se debe verificar adicionalmente que el niño no haya presentado signos de infección en los 7 días anteriores, incluido el día de la evaluación, y que el nivel de proteína C reactiva (PCR) no es más del 20% superior al rango normal para la edad del paciente. Si hay signos de infección y/o el nivel de CRP está por encima de este umbral, el nivel de SF debe volver a controlarse al menos una semana después.

Criterio de exclusión:

  1. Uso previo de quelación de hierro
  2. Diagnóstico de hepatitis B o C, o infección por VIH
  3. Evidencia de función hepática o renal anormal en la selección: nivel de transaminasa sérica de alanina (ALT) > 5 veces el límite superior de lo normal o niveles de creatinina > 2 veces el límite superior de lo normal
  4. Trastornos asociados con neutropenia (recuento absoluto de neutrófilos < 1,5 x 10^9/L) antes del inicio de la medicación del estudio
  5. Una enfermedad grave e inestable, a juicio del investigador, durante los 3 meses previos a la visita de selección/basal que incluye, entre otras, enfermedad hepática, renal, gastroenterológica, respiratoria, cardiovascular, endocrinológica, neurológica o inmunológica.
  6. Presencia de cualquier condición médica que, en opinión del investigador, haría imprudente la participación en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Deferiprona
Los sujetos de este grupo recibirán una solución oral de deferiprona en una dosis de hasta 75 miligramos por kilogramo de peso corporal (mg/kg) por día, dividida en 3 dosis iguales.
Droga: Solución oral de deferiprona
Formulación líquida de deferiprona, con una concentración de 80 mg/mL
Otros nombres:
  • Ferriprox
Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos de este grupo recibirán una solución de placebo en un volumen igual al que recibirían si estuvieran en el grupo activo, dividida en 3 dosis iguales.
Droga: Placebo
Solución líquida que iguala la apariencia y el sabor de la solución oral de deferiprona
Otros nombres:
  • Placebo para solución oral de deferiprona

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
El porcentaje de pacientes en cada grupo de tratamiento que todavía tienen un nivel de ferritina sérica <1000 microgramos por litro (μg/l) en el mes 12
Periodo de tiempo: 12 meses
Las pautas de tratamiento actuales indican que la terapia de quelación del hierro estándar debe comenzar después de alcanzar un nivel de ferritina sérica de 1000 μg/L; por lo tanto, los pacientes que estaban en este nivel en dos visitas consecutivas fueron retirados del estudio para que pudieran comenzar con esta terapia.
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de pacientes con ferritina sérica todavía por debajo del umbral en diferentes momentos
Periodo de tiempo: 4, 8 y 12 meses
La medida de resultado fue el porcentaje de pacientes en cada grupo que todavía estaban por debajo del umbral de ferritina sérica en los meses 4, 8 y 12. Sin una terapia de quelación adecuada, es probable que la mayoría de los pacientes que reciben transfusiones de glóbulos rojos excedan este nivel en unos pocos meses. Sin embargo, una característica de seguridad del diseño del estudio fue que los pacientes que alcanzaron el umbral de ferritina sérica fueron retirados (es decir, para que pudieran comenzar la terapia de quelación estándar).
4, 8 y 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Chiesi Canada Corp

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de noviembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
29 de septiembre de 2020

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
29 de septiembre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
9 de julio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
9 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
19 de julio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
15 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de marzo de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • LA55-0417

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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