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Sicherheit und Wirksamkeit einer frühen Behandlung mit Deferipron bei Säuglingen und Kleinkindern (START)

13. März 2024 aktualisiert von: Chiesi Canada Corp

Sicherheit und Wirksamkeit einer frühzeitigen Behandlung mit Deferipron bei Säuglingen und Kleinkindern, bei denen neu eine transfusionsabhängige Beta-Thalassämie diagnostiziert wurde

Diese Studie untersucht die Auswirkungen einer frühzeitigen Behandlung von Kleinkindern mit Beta-Thalassämie mit Deferipron, die begonnen haben, regelmäßige Bluttransfusionen zu erhalten, aber die Kriterien für den Beginn einer Eisenchelat-Therapie noch nicht erreicht haben. Die Hälfte der Patienten in der Studie wird bis zu 12 Monate lang Deferipron und die andere Hälfte ein Placebo erhalten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie wird Deferipron an Säuglinge und Kleinkinder mit Thalassämie verabreicht, die begonnen haben, regelmäßige Bluttransfusionen zu erhalten, deren Eisengehalt jedoch noch nicht auf dem Niveau liegt, auf dem eine Chelatbehandlung normalerweise beginnen würde. Der Zweck ist zu sehen, ob dies die Anhäufung von Eisen verzögert, ohne ernsthafte Nebenwirkungen zu verursachen. Die Hälfte der Kinder in der Studie erhält Deferipron in einer Dosis, die niedriger ist als die normalerweise verschriebene Dosis, und die andere Hälfte erhält ein Placebo. Alle Patienten erhalten das zugewiesene Produkt dreimal täglich für bis zu 12 Monate. Tests auf Anzeichen einer Eisenüberladung werden monatlich durchgeführt, und ein Patient, dessen Eisenbelastung das Niveau erreicht, bei dem eine Chelat-Therapie normalerweise beginnen würde, wird sofort aus der Studie herausgenommen und mit einer Standard-Chelat-Therapie begonnen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
64

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Ägypten
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Ägypten
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder weiblich im Alter von ≥ 6 Monaten bis < 10 Jahren
  2. Bestätigte Diagnose einer Beta-Thalassämie, bestimmt durch Hochleistungsflüssigkeitschromatographie (HPLC) oder DNA-Tests
  3. Begann mit einer Transfusionsbehandlung für rote Blutkörperchen (RBC).
  4. Screening-Spiegel von Serum-Ferritin größer als >200 μg/l, aber nicht mehr als 600 μg/l. Da der SF-Spiegel durch das Vorhandensein einer Infektion beeinflusst werden kann, muss zusätzlich überprüft werden, dass das Kind in den vorangegangenen 7 Tagen, einschließlich am Tag des Screenings, keine Anzeichen einer Infektion hatte und dass der Spiegel des C-reaktiven Proteins (CRP) nicht mehr als 20 % über dem normalen Bereich für das Alter des Patienten liegt. Wenn es Anzeichen einer Infektion gibt und/oder der CRP-Wert über dieser Schwelle liegt, muss der SF-Wert mindestens eine Woche später erneut kontrolliert werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorherige Anwendung von Eisenchelat
  2. Diagnose einer Hepatitis B oder C oder einer HIV-Infektion
  3. Nachweis einer anomalen Leber- oder Nierenfunktion beim Screening: Serum-Alanin-Transaminase (ALT)-Spiegel > 5-fache Obergrenze des Normalwerts oder Kreatininspiegel > 2-fache Obergrenze des Normalwerts
  4. Erkrankungen im Zusammenhang mit Neutropenie (absolute Neutrophilenzahl < 1,5 x 10^9/l) vor Beginn der Studienmedikation
  5. Eine schwere, instabile Krankheit, wie vom Prüfarzt beurteilt, während der letzten 3 Monate vor dem Screening/Basisbesuch, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Leber-, Nieren-, gastroenterologische, respiratorische, kardiovaskuläre, endokrinologische, neurologische oder immunologische Erkrankungen.
  6. Vorhandensein eines medizinischen Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes dazu führen würde, dass die Teilnahme an der Studie unklug wäre.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Deferipron
Probanden dieser Gruppe erhalten eine orale Deferipron-Lösung in einer Dosierung von bis zu 75 Milligramm pro Kilogramm Körpergewicht (mg/kg) pro Tag, aufgeteilt in 3 gleiche Dosen
Arzneimittel: Deferipron Lösung zum Einnehmen
Flüssigformulierung von Deferipron mit einer Konzentration von 80 mg/ml
Andere Namen:
  • Ferriprox
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden dieser Gruppe erhalten eine Placebolösung in einer Menge, die der Menge entspricht, die sie erhalten würden, wenn sie sich im aktiven Arm befänden, aufgeteilt in drei gleiche Dosen
Arzneimittel: Placebo
Flüssige Lösung, die in Aussehen und Geschmack der Lösung zum Einnehmen von Deferipron entspricht
Andere Namen:
  • Placebo für Deferipron-Lösung zum Einnehmen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Der Prozentsatz der Patienten in jeder Behandlungsgruppe, die im 12. Monat immer noch einen Serumferritinspiegel von < 1000 Mikrogramm pro Liter (μg/L) haben
Zeitfenster: 12 Monate
Aktuelle Behandlungsrichtlinien besagen, dass die Standardtherapie mit Eisenchelat beginnen sollte, nachdem ein Serumferritinspiegel von 1000 μg/l erreicht wurde; Daher wurden Patienten, die sich bei zwei aufeinanderfolgenden Besuchen auf diesem Niveau befanden, aus der Studie ausgeschlossen, damit sie mit dieser Therapie beginnen konnten.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten, deren Serumferritin zu verschiedenen Zeitpunkten immer noch unter dem Schwellenwert liegt
Zeitfenster: 4, 8 und 12 Monate
Das Ergebnismaß war der Prozentsatz der Patienten in jeder Gruppe, die in den Monaten 4, 8 und 12 immer noch unter dem Serumferritin-Schwellenwert lagen. Ohne angemessene Chelat-Therapie ist es wahrscheinlich, dass die meisten Patienten, die Transfusionen roter Blutkörperchen erhalten, diesen Wert innerhalb weniger Monate überschreiten. Ein Sicherheitsmerkmal des Studiendesigns bestand jedoch darin, dass Patienten, die den Serumferritin-Schwellenwert erreichten, aus der Studie ausgeschlossen wurden (d. h. damit sie mit der Standard-Chelat-Therapie beginnen konnten).
4, 8 und 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Chiesi Canada Corp

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. November 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
29. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Juli 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
9. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
19. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. März 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • LA55-0417

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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