Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af tidlig behandling med deferipron hos spædbørn og småbørn (START)

13. marts 2024 opdateret af: Chiesi Canada Corp

Sikkerhed og effektivitet af tidlig-start deferipron-behandling hos spædbørn og småbørn, der for nylig er diagnosticeret med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Denne undersøgelse ser på virkningerne af at give tidlig behandling af deferipron til små børn med beta-thalassæmi, som er begyndt at modtage regelmæssige blodtransfusioner, men som endnu ikke har nået kriterierne for at starte på jernkelatbehandling. Halvdelen af ​​patienterne i undersøgelsen vil modtage deferipron, og den anden halvdel vil modtage placebo i op til 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil give deferipron til spædbørn og småbørn med thalassæmi, som er begyndt at modtage regelmæssige blodtransfusioner, men hvis jernmængde endnu ikke er på det niveau, hvor chelationsbehandling normalt ville begynde. Formålet er at se, om dette vil udskyde opbygningen af ​​jern uden at forårsage alvorlige bivirkninger. Halvdelen af ​​børnene i undersøgelsen vil få deferipron i en dosis, der er lavere end det, der normalt er ordineret, og den anden halvdel vil få placebo. Alle patienter vil modtage det tildelte produkt tre gange om dagen i op til 12 måneder. Tests for tegn på jernoverskud vil blive udført månedligt, og en patient, hvis jernbelastning når det niveau, hvor kelationsbehandling normalt ville begynde, vil straks blive taget ud af undersøgelsen og startet på standard chelationsterapi.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
64

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Egypten
      • Cairo, Egypten
        • Pediatric Hospital of Cairo University
      • Cairo, Egypten
        • Ain Shams University Children's Hospital
      • Cairo, Egypten
        • The Clinical Research Center, Faculty of Medicine, Cairo University
  • Indonesien
      • Jakarta, Indonesien
        • Cipto Mangunkusumo National Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 9 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mand eller kvinde i alderen ≥ 6 måneder til < 10 år
  2. Bekræftet diagnose af beta-thalassæmi, som bestemt ved højtydende væskekromatografi (HPLC) eller DNA-test
  3. Startede på en transfusionsregime for røde blodlegemer (RBC).
  4. Screeningsniveau af serumferritin større end >200 μg/L, men ikke mere end 600 μg/L. Da SF-niveauet kan blive påvirket af tilstedeværelsen af ​​infektion, skal det desuden verificeres, at barnet ikke har haft tegn på infektion i de foregående 7 dage, inklusive screeningsdagen, og at niveauet af C-reaktivt protein (CRP) er ikke mere end 20 % højere end normalområdet for patientens alder. Hvis der er tegn på infektion og/eller CRP-niveauet er over denne tærskel, skal SF-niveauet kontrolleres igen minimum en uge senere.

Ekskluderingskriterier:

  1. Før brug af jernkelering
  2. Diagnose af hepatitis B eller C eller HIV-infektion
  3. Tegn på unormal lever- eller nyrefunktion ved screening: serum alanin transaminase (ALT) niveau > 5 gange øvre normalgrænse eller kreatininniveau > 2 gange øvre normalgrænse
  4. Lidelser forbundet med neutropeni (absolut neutrofiltal < 1,5 x 10^9/L) før påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering
  5. En alvorlig, ustabil sygdom, som vurderet af investigator, i løbet af de foregående 3 måneder før screening/baselinebesøg, herunder men ikke begrænset til lever-, nyre-, gastro-enterologisk, respiratorisk, kardiovaskulær, endokrinologisk, neurologisk eller immunologisk sygdom.
  6. Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening ville medføre, at deltagelse i undersøgelsen er uklogt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Deferipron
Forsøgspersoner i denne gruppe vil modtage deferipron oral opløsning i en dosis på op til 75 milligram pr. kg kropsvægt (mg/kg) pr. dag, opdelt i 3 lige store doser
Medicin: Deferipron oral opløsning
Flydende formulering af deferipron, med en koncentration på 80 mg/ml
Andre navne:
  • Ferriprox
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner i denne gruppe vil modtage placeboopløsning i et volumen svarende til, hvad de ville modtage, hvis de var i den aktive arm, opdelt i 3 lige store doser
Medicin: Placebo
Flydende opløsning, der matcher deferipron oral opløsning i udseende og smag
Andre navne:
  • Placebo til deferipron oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelen af ​​patienter i hver behandlingsgruppe, der stadig har et serumferritinniveau < 1000 mikrogram pr. liter (μg/l) ved 12. måned
Tidsramme: 12 måneder
Nuværende behandlingsretningslinjer er, at standard jernkeleringsterapi skal begynde, efter at et serumferritinniveau på 1000 μg/L er nået; således blev patienter, der var på dette niveau ved to på hinanden følgende besøg, fjernet fra undersøgelsen, så de kunne begynde på denne terapi.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af patienter med serumferritin stadig under tærsklen på forskellige tidspunkter
Tidsramme: 4, 8 og 12 måneder
Resultatmålet var procentdelen af ​​patienter i hver gruppe, der stadig var under serum-ferritin-tærsklen ved 4, 8 og 12 måneder. Uden tilstrækkelig chelationsterapi vil de fleste patienter, der modtager røde blodlegemer, sandsynligvis overskride dette niveau inden for et par måneder. Et sikkerhedstræk ved undersøgelsens design var imidlertid, at patienter, der nåede serumferritin-tærsklen, blev trukket tilbage (dvs. så de kunne begynde standard chelationsterapi).
4, 8 og 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Chiesi Canada Corp

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Mohsen El Alfy, MD, Ain Shams University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. november 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
19. juli 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LA55-0417

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger