Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba ivakaftorem u pacientů s CF ve věku 4 měsíců až 2 let

10. března 2022 aktualizováno: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Nutriční dopad léčby ivakaftorem u dětí ve věku 4 měsíců až 2 let s mutacemi CF Gating

Účelem této výzkumné studie je určit účinky klinicky předepsané léčby ivakaftorem u dětí ve věku 4–24 měsíců s CF a gating mutacemi na výdej energie ve spánku, stav růstu a zdraví a funkci střev.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Ivacaftor je nová terapie schválená FDA pro pacienty s CF a gating mutací, kteří jsou starší 4 měsíců. Tato studie iniciovaná výzkumným pracovníkem je navržena tak, aby vyhodnotila nutriční, růstový a GI dopad léčby ivakaftorem u nejmladší (4-24 měsíců) kohorty pacientů, kterým bylo nedávno uděleno schválení FDA. Tento návrh přímo rozšiřuje předchozí vysoce informativní vyšetřování výživy a přírůstku hmotnosti při léčbě ivakaftorem u starší kohorty pacientů (1). Primárními cíli studie je vyhodnotit dopad 12týdenní léčby ivakaftorem u 4–24měsíčních jedinců s CF a gatingovými mutacemi na energetický výdej spánku, růstový stav a zdraví a funkci střev u 18 dětí s vyhodnocením protokolu na začátku ( před léčbou) a 6 a 12 týdnů po zahájení klinicky předepsané léčby ivakaftorem. Budou prozkoumány další výsledky významného klinického zájmu u mladých jedinců s CF. Všechny subjekty budou hodnoceny v Dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP) a budou rekrutovány jak regionálně, tak celostátně, aby bylo zajištěno včasné přihlášení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
15

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 2 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty ve věku 4–24 měsíců s diagnózou cystické fibrózy s alespoň jednou CFTR hradlovou mutací z těchto deseti (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D nebo R117H) schválenou pro obvyklou léčbu v rámci běžné léčby dobrý zdravotní stav s klinickým rozhodnutím zahájit léčbu ivakaftorem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Cystická fibróza s alespoň jednou CFTR hradlovou mutací (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272,54A,R072-261A,R072-261A R1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R11790, E8170, E8170, E8170, E8170, A1207C, A11507 G1349D) schválený pro léčbu
  • Věk: 4-24 měsíců věku
  • V jejich obvyklém dobrém zdravotním stavu
  • Bylo učiněno klinické rozhodnutí o zahájení léčby ivakaftorem
  • Rodina se zavázala dodržovat protokol 4 až 6měsíční studie s návštěvami CHOP, které budou trvat 2 nebo 3 dny pro základní návštěvu (1. návštěva) před ivakaftorem a 12týdenní návštěvu (návštěva 3) po zahájení klinicky předepsané léčby ivakaftorem, a bude trvat 2 dny při 6týdenní návštěvě (návštěva 2) po zahájení léčby ivakaftorem.

Kritéria vyloučení:

  • O parenterální výživě
  • Užívání jakýchkoli léků, které jsou inhibitory nebo induktory cytochromu P450 (CYP) 3A
  • Testy jaterních funkcí zvýšené nad 3x referenční rozmezí pro věk a pohlaví
  • Jiné onemocnění ovlivňující růst nebo stav výživy
  • Další kontraindikace popsané pro terapii ivakaftorem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výdaje na energii ve spánku
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na SEE subjektu. Pomocí nepřímé kalorimetrie bude SEE hodnocena pomocí počítačového metabolického vozíku Vmax ENCORE při každé protokolární návštěvě, když dítě spí. SEE bude hodnocena pokud možno ráno a před testem se pečlivě zaznamená předchozí krmení dítěte, včetně denní doby, množství jídla a intervalu krmení.
12 týdnů
Antropometrické hodnocení
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na BMI subjektu. Výzkumníci budou porovnávat výsledky se skóre BMI Z během 12 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fekální elastáza I/funkce slinivky břišní
Časové okno: 12 týdnů
Zkoušející budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na funkci pankreatu subjektu. Funkce pankreatu bude hodnocena při dvou návštěvách odběrem vzorků stolice s fekální elastázou 1. Koncentrace fekální elastázy I svědčí pro funkci pankreatu.
12 týdnů
Fekální kalprotektin/zánět střev
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na zdraví a funkci střev subjektu. Budou odebrány vzorky stolice pro stanovení fekálního kalprotektinu, markeru střevního zánětu.
12 týdnů
Celkové plazmatické mastné kyseliny:
Časové okno: 4 až 6 měsíců
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na vstřebávání tuků ze stravy subjektu. Celkový panel mastných kyselin v plazmě bude hodnocen pro měření změny stavu 22 mastných kyselin, koncentrace mastných kyselin v plazmě je ukazatelem absorpce tuků z potravy.
4 až 6 měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dietní příjem
Časové okno: 12 týdnů
Bude získán záznam o váženém jídle za tři dny a ke stanovení změn v dietním kalorickém příjmu a příjmu mikro a makroživin v průběhu 12 týdnů léčby ivakaftorem. Zvážené jídlo v gramech bude použito ke stanovení spotřebovaných kalorií a také kalorií z tuku. Kalorický příjem bude použit ke stanovení příjmu mikro a makro živin.
12 týdnů
Sérové ​​vitamíny rozpustné v tucích A, D, E a K, žlučové kyseliny a sérový kalprotektin
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat změny sérových koncentrací vitaminu A, E, D a K po 12 týdnech léčby Ivacaftorem. Kromě toho budou vyšetřovatelé zkoumat změny celkové koncentrace žlučových kyselin v séru a 14 druhů žlučových kyselin. Navíc se získá sérový kalprotektin jako marker zánětu plic a střev.
12 týdnů
Svalové/tukové zásoby
Časové okno: 12 týdnů
Výzkumníci budou měřit složení těla, aby určili změny svalové a tukové zásoby v průběhu 12 týdnů léčby ivakaftorem ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů
Stav růstu/Rychlost růstu
Časové okno: 12 týdnů
Badatelé budou pozorovat změny ve stavu růstu/rychlosti růstu. To bude posuzováno ze tří různých měření – délka (cm), hmotnost (kg) a obvod hlavy (cm). Každá hodnota bude použita k výpočtu percentilu rychlosti růstu subjektů v průběhu 12 týdnů léčby ivakaftorem ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
6. února 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
18. prosince 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
11. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
10. března 2022

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 18-015299

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení