Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ivacaftor-behandling hos 4 måneder til 2-årige CF-personer

10. marts 2022 opdateret af: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Ernæringsmæssig effekt af Ivacaftor-behandling hos 4 måneder til 2-årige børn med CF Gating-mutationer

Formålet med dette forskningsstudie er at bestemme virkningerne af klinisk ordineret ivacaftor-behandling på 4-24 måneder gamle børn med CF og gating-mutationer på soveenergiforbrug, vækststatus og tarmsundhed og -funktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Ivacaftor er en ny FDA godkendt behandling til patienter med CF og gating mutationer, som er 4 måneder og ældre. Dette investigator-initierede studie er designet til at evaluere ernærings-, vækst- og GI-påvirkningen af ​​ivacaftor-behandling for den yngste (4-24 måneder) patientkohorte, og for hvem FDA-godkendelse for nylig er blevet givet. Dette forslag udvider direkte den tidligere meget informative ernærings- og vægtøgningsundersøgelse af ivacaftorbehandling i den ældre patientkohorte (1). De primære mål med undersøgelsen er at evaluere virkningen af ​​12 ugers ivacaftor-behandling hos 4-24 måneder gamle forsøgspersoner med CF og gating-mutationer på soveenergiforbrug, vækststatus og tarmsundhed og -funktion hos 18 børn med protokolevalueringer ved baseline ( forbehandling) og 6 og 12 uger efter, at klinisk ordineret ivacaftor-behandling er påbegyndt. Andre resultater af væsentlig klinisk interesse i unge forsøgspersoner med CF vil blive udforsket. Alle emner vil blive evalueret på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) og vil blive rekrutteret både regionalt og nationalt for at sikre rettidig tilmelding.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 måneder til 2 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

4-24 måneder gamle forsøgspersoner med en diagnose af cystisk fibrose med mindst én CFTR-gatemutation af disse ti (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D eller R117H) godkendt til behandling i usa. en god helbredstilstand med en klinisk beslutning om at starte ivacaftor-behandling.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Cystisk fibrose med mindst én CFTR-gating-mutation (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-→G,20W,G50W, 3272-26W, 3272-2600 G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R1507C, R700X, R700, E400, R700, E400, R700, E400, E4100 G1349D) godkendt til behandling
  • Alder: 4-24 måneder
  • I deres sædvanlige tilstand af godt helbred
  • Der er truffet en klinisk beslutning om at påbegynde ivacaftor-behandling
  • Familie forpligtet til 4 til 6 måneders undersøgelsesprotokollen med besøg til CHOP, der vil vare 2 eller 3 dage for baseline-besøget (besøg 1) før ivacaftor og 12 ugers besøg (besøg 3) efter klinisk ordineret ivacaftor-behandling er påbegyndt, og vil vare 2 dage for det 6 ugers besøg (besøg 2) efter ivacaftor-behandling er påbegyndt.

Ekskluderingskriterier:

  • Om parenteral ernæring
  • Brug af medicin, der hæmmer eller inducerer cytokrom P450 (CYP) 3A
  • Leverfunktionstest forhøjet over 3 gange referenceområdet for alder og køn
  • Anden sygdom, der påvirker vækst eller ernæringstilstand
  • Andre kontraindikationer beskrevet for ivacaftor-behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sovende energiforbrug
Tidsramme: 12 uger
Efterforskere vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens SEE. Ved hjælp af indirekte kalorimetri vil SEE blive vurderet ved hjælp af en computerstyret stofskiftevogn Vmax ENCORE ved hvert protokolbesøg, mens barnet sover. SEE vil blive vurderet om morgenen, hvis det er muligt, og omhyggeligt notere barnets tidligere fodring, herunder tidspunktet på dagen, mængden af ​​mad og fodringsintervallet før testen
12 uger
Antropometrisk vurdering
Tidsramme: 12 uger
Efterforskerne vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens BMI. Efterforskere vil sammenligne resultaterne med BMI Z-score over 12 uger sammenlignet med baseline.
12 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fækal Elastase I/Bugspytkirtelfunktion
Tidsramme: 12 uger
Forskere vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens bugspytkirtelfunktion. Bugspytkirtelfunktionen vil blive vurderet ved to besøg ved at indhente pletafføringsprøver med fækal elastase 1. Koncentrationen af ​​fækal elastase I er tegn på bugspytkirtelfunktionen.
12 uger
Fækalt Calprotectin/Tarmbetændelse
Tidsramme: 12 uger
Efterforskerne vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens tarmsundhed og funktion. Punktafføringsprøver vil blive opnået for at bestemme fækal calprotectin, en markør for tarmbetændelse.
12 uger
Plasma totale fedtsyrer:
Tidsramme: 4 til 6 måneder
Efterforskere vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens fedtoptagelse i kosten. Et samlet plasmafedtsyrepanel vil blive vurderet for at måle ændringen i status for 22 fedtsyrer, koncentrationen af ​​plasmafedtsyrer er indikativ for kostens fedtabsorption.
4 til 6 måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kostindtag
Tidsramme: 12 uger
Der vil blive opnået tre dages vejet fødevareregistrering og for at bestemme ændringer i kostens kalorieindtag og mikro- og makronæringsstofindtag i løbet af 12 uger på ivacaftor-behandling. Den vejede mad i gram vil blive brugt til at bestemme de forbrugte kalorier, samt kalorier fra fedt. Kalorieindtaget vil blive brugt til at bestemme mikro- og makronæringsstofindtaget.
12 uger
Serum fedtopløselige vitaminer A, D, E og K, galdesyrer og serum calprotectin
Tidsramme: 12 uger
Efterforskerne vil undersøge ændringerne i serum-vitamin A-, E-, D- og K-koncentrationerne efter 12 ugers behandling med Ivacaftor. Derudover vil efterforskere undersøge ændringerne i den samlede serumgaldesyrekoncentration og 14 galdesyrearter. Derudover vil serum calprotectin blive opnået som en markør for lunge- og tarmbetændelse.
12 uger
Muskel/fedt butikker
Tidsramme: 12 uger
Efterforskere vil måle kropssammensætning for at bestemme ændringer i muskel- og fedtlagre i løbet af 12 uger på ivacaftor-behandling sammenlignet med baseline.
12 uger
Vækststatus/Væksthastighed
Tidsramme: 12 uger
Efterforskere vil observere ændringerne i vækststatus/væksthastighed. Dette vil blive vurderet blandt tre forskellige mål - længde (cm), vægt (kg) og hovedomkreds (cm). Hver værdi vil blive brugt til at beregne væksthastighedspercentilen for forsøgspersonerne i løbet af 12 uger på ivacaftor-behandling sammenlignet med baseline.
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Philadelphia

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. februar 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. december 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. december 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
18. december 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
21. december 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. marts 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. marts 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 18-015299

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger