Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 4 miesięcy do 2 lat

10 marca 2022 zaktualizowane przez: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Wpływ żywieniowy leczenia iwakaftorem na dzieci w wieku od 4 miesięcy do 2 lat z mutacjami bramkującymi mukowiscydozy

Celem tego badania naukowego jest określenie wpływu klinicznie przepisanego leczenia iwakaftorem na dzieci w wieku 4-24 miesięcy z mukowiscydozą i mutacjami bramkowania na wydatek energetyczny podczas snu, stan wzrostu oraz zdrowie i funkcjonowanie jelit.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Iwakaftor to nowa, zatwierdzona przez FDA terapia dla pacjentów z mukowiscydozą i mutacjami bramkowania w wieku 4 miesięcy i starszych. To zainicjowane przez badaczy badanie ma na celu ocenę wpływu leczenia iwakaftorem na odżywianie, wzrost i przewód pokarmowy najmłodszej (4-24 miesięcy) kohorty pacjentów, u których niedawno wydano zgodę FDA. Ta propozycja stanowi bezpośrednie rozszerzenie poprzedniego, bogatego w informacje badania dotyczącego odżywiania i przyrostu masy ciała dotyczącego leczenia iwakaftorem w kohorcie starszych pacjentów (1). Głównym celem badania jest ocena wpływu 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem u pacjentów w wieku 4-24 miesięcy z mukowiscydozą i mutacjami bramkowania na wydatek energetyczny podczas snu, stan wzrostu oraz zdrowie i funkcjonowanie jelit u 18 dzieci z oceną protokołów na początku badania ( przed leczeniem) oraz 6 i 12 tygodni po rozpoczęciu przepisanego klinicznie leczenia iwakaftorem. Zbadane zostaną inne wyniki o dużym znaczeniu klinicznym u młodych pacjentów z mukowiscydozą. Wszyscy badani zostaną poddani ocenie w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP) i będą rekrutowani zarówno na poziomie regionalnym, jak i krajowym, aby zapewnić terminową rejestrację.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
15

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 miesiące do 2 lata (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku od 4 do 24 miesięcy z rozpoznaniem mukowiscydozy i co najmniej jedną z tych dziesięciu mutacji bramkowania CFTR (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D lub R117H) zatwierdzeni do leczenia w zwykłym stan zdrowia z kliniczną decyzją o rozpoczęciu leczenia iwakaftorem.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mukowiscydoza z przynajmniej jedną mutacją bramkowania CFTR (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R149L, G1349D) zatwierdzony do leczenia
  • Wiek: 4-24 miesiące
  • W swoim zwykłym dobrym stanie zdrowia
  • Podjęto decyzję kliniczną dotyczącą rozpoczęcia leczenia iwakaftorem
  • Rodzina zobowiązała się do przestrzegania protokołu badania trwającego od 4 do 6 miesięcy z wizytami w CHOP, które będą trwały 2 lub 3 dni w przypadku wizyty wyjściowej (wizyta 1) przed podaniem iwakaftoru i wizyty 12-tygodniowej (wizyta 3) po rozpoczęciu przepisanego klinicznie leczenia iwakaftorem oraz będzie trwać 2 dni podczas 6-tygodniowej wizyty (Wizyta 2) po rozpoczęciu leczenia iwakaftorem.

Kryteria wyłączenia:

  • O żywieniu pozajelitowym
  • Stosowanie jakichkolwiek leków będących inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 (CYP) 3A
  • Testy czynnościowe wątroby podwyższone powyżej 3-krotnego zakresu referencyjnego dla wieku i płci
  • Inne choroby wpływające na wzrost lub stan odżywienia
  • Inne opisane przeciwwskazania do terapii iwakaftorem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wydatki na energię podczas snu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na SEE pacjenta. Za pomocą kalorymetrii pośredniej SEE będzie oceniane przy użyciu skomputeryzowanego wózka metabolicznego Vmax ENCORE podczas każdej wizyty w protokole podczas snu dziecka. SEE zostanie ocenione rano, jeśli to możliwe, i starannie zanotuje poprzednie karmienie dziecka, w tym porę dnia, ilość jedzenia i przerwy między karmieniami przed badaniem
12 tygodni
Ocena antropometryczna
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na BMI osobnika. Badacze porównają wyniki z wynikami BMI Z w ciągu 12 tygodni w porównaniu do wartości wyjściowych.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Elastaza kałowa I/Funkcja trzustki
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na czynność trzustki osobnika. Czynność trzustki zostanie oceniona podczas dwóch wizyt, pobierając punktowe próbki kału z elastazą kałową 1. Stężenie elastazy I w kale wskazuje na czynność trzustki.
12 tygodni
Kalprotektyna w kale / Zapalenie jelit
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na zdrowie i funkcjonowanie jelit osobnika. Zostaną pobrane próbki kału w celu określenia kalprotektyny w kale, markera stanu zapalnego jelit.
12 tygodni
Kwasy tłuszczowe ogółem w osoczu:
Ramy czasowe: 4 do 6 miesięcy
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na wchłanianie tłuszczu z diety. Całkowity panel kwasów tłuszczowych w osoczu zostanie oceniony w celu zmierzenia zmiany stanu 22 kwasów tłuszczowych, stężenie kwasów tłuszczowych w osoczu wskazuje na wchłanianie tłuszczu w diecie.
4 do 6 miesięcy

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Spożycie dietetyczne
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zostaną zebrane trzydniowe wyniki ważenia pokarmu i zostaną określone zmiany w spożyciu kalorii w diecie oraz w spożyciu mikro- i makroskładników odżywczych w ciągu 12 tygodni leczenia iwakaftorem. Zważona żywność w gramach posłuży do określenia spożytych kalorii, a także kalorii pochodzących z tłuszczu. Spożycie kalorii zostanie wykorzystane do określenia spożycia mikro- i makroskładników odżywczych.
12 tygodni
Rozpuszczalne w tłuszczach witaminy A, D, E i K, kwasy żółciowe i kalprotektyna w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze zbadają zmiany stężeń witamin A, E, D i K w surowicy krwi po 12 tygodniach leczenia iwakaftorem. Dodatkowo badacze zbadają zmiany całkowitego stężenia kwasów żółciowych w surowicy i 14 rodzajów kwasów żółciowych. Dodatkowo otrzymana zostanie kalprotektyna w surowicy jako marker stanu zapalnego płuc i jelit.
12 tygodni
Magazyny mięśni/tłuszczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze zmierzą skład ciała, aby określić zmiany w mięśniach i zapasach tłuszczu w ciągu 12 tygodni leczenia iwakaftorem w porównaniu z wartością wyjściową.
12 tygodni
Stan wzrostu/Szybkość wzrostu
Ramy czasowe: 12 tygodni
Badacze będą obserwować zmiany w stanie wzrostu/szybkości wzrostu. Zostanie to ocenione na podstawie trzech różnych pomiarów - długości (cm), wagi (kg) i obwodu głowy (cm). Każda wartość zostanie wykorzystana do obliczenia percentyla szybkości wzrostu osobników w ciągu 12 tygodni leczenia iwakaftorem w porównaniu z wartością wyjściową.
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital of Philadelphia

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
6 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 grudnia 2021

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 grudnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
21 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
11 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 18-015299

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami