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Ivacaftor-Behandlung bei 4 Monate bis 2 Jahre alten CF-Patienten

10. März 2022 aktualisiert von: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Auswirkungen der Ivacaftor-Behandlung auf die Ernährung bei 4 Monate bis 2 Jahre alten Kindern mit CF-Gating-Mutationen

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirkungen einer klinisch verschriebenen Ivacaftor-Behandlung bei 4-24 Monate alten Kindern mit CF und Gating-Mutationen auf den Energieverbrauch im Schlaf, den Wachstumsstatus sowie die Gesundheit und Funktion des Darms zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Ivacaftor ist eine neuartige, von der FDA zugelassene Therapie für Patienten mit CF und Gating-Mutationen ab 4 Monaten. Diese Prüfarzt-initiierte Studie soll die Auswirkungen der Ivacaftor-Behandlung auf die Ernährung, das Wachstum und den GI bei der jüngsten (4-24 Monate) Patientenkohorte bewerten, für die kürzlich die FDA-Zulassung erteilt wurde. Dieser Vorschlag erweitert direkt die frühere sehr informative Ernährungs- und Gewichtszunahmeuntersuchung der Behandlung mit Ivacaftor in der älteren Patientenkohorte (1). Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Auswirkungen einer 12-wöchigen Ivacaftor-Behandlung bei 4-24 Monate alten Probanden mit CF und Gating-Mutationen auf den Energieverbrauch im Schlaf, den Wachstumsstatus und die Darmgesundheit und -funktion bei 18 Kindern mit Protokollbewertungen zu Studienbeginn ( Vorbehandlung) sowie 6 und 12 Wochen nach Beginn der klinisch verordneten Behandlung mit Ivacaftor. Weitere Ergebnisse von erheblichem klinischem Interesse bei jungen Probanden mit CF werden untersucht. Alle Probanden werden am Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) evaluiert und sowohl regional als auch national rekrutiert, um eine rechtzeitige Einschreibung zu gewährleisten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
15

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

4-24 Monate alte Probanden mit einer Diagnose von Mukoviszidose mit mindestens einer CFTR-Gating-Mutation dieser zehn (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D oder R117H), die zur Behandlung in einer üblichen Weise zugelassen sind guter Gesundheitszustand mit einer klinischen Entscheidung, eine Behandlung mit Ivacaftor zu beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mukoviszidose mit mindestens einer CFTR-Gating-Mutation (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A, P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R1470N, R1470N, R1417H G1349D) zur Behandlung zugelassen
  • Alter: 4-24 Monate alt
  • In gewohnt guter Gesundheit
  • Für den Patienten wurde eine klinische Entscheidung getroffen, mit der Ivacaftor-Behandlung zu beginnen
  • Familie, die sich dem 4- bis 6-monatigen Studienprotokoll mit Besuchen bei CHOP verpflichtet hat, die 2 oder 3 Tage für den Basisbesuch (Besuch 1) vor Ivacaftor und den 12-wöchigen Besuch (Besuch 3) nach Beginn der klinisch verordneten Ivacaftor-Behandlung dauern, und dauert 2 Tage für den 6-wöchigen Besuch (Besuch 2) nach Beginn der Behandlung mit Ivacaftor.

Ausschlusskriterien:

  • Zur parenteralen Ernährung
  • Verwendung von Medikamenten, die als Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A wirken
  • Leberfunktionstests über dem 3-fachen des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht erhöht
  • Andere Krankheiten, die das Wachstum oder den Ernährungszustand beeinträchtigen
  • Andere Kontraindikationen für die Behandlung mit Ivacaftor beschrieben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Energieverbrauch im Schlaf
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf die SEE des Probanden untersuchen. Mittels indirekter Kalorimetrie wird SEE mit einem computergestützten Stoffwechselwagen Vmax ENCORE bei jedem Protokollbesuch bewertet, während das Kind schläft. SEE wird nach Möglichkeit morgens beurteilt und die vorherige Fütterung des Kindes sorgfältig notiert, einschließlich Tageszeit, Futtermenge und Fütterungsintervall vor dem Test
12 Wochen
Anthropometrische Bewertung
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf den BMI des Probanden untersuchen. Die Ermittler vergleichen die Ergebnisse mit den BMI-Z-Werten über 12 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fäkale Elastase I/Pankreasfunktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf die Pankreasfunktion des Patienten untersuchen. Die Pankreasfunktion wird bei zwei Besuchen beurteilt, indem punktuelle Stuhlproben mit fäkaler Elastase 1 entnommen werden. Die Konzentration der fäkalen Elastase I zeigt die Funktion der Bauchspeicheldrüse an.
12 Wochen
Fäkales Calprotectin/Darmentzündung
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf die Darmgesundheit und -funktion des Probanden untersuchen. Spot-Stuhlproben werden entnommen, um fäkales Calprotectin, einen Marker für Darmentzündungen, zu bestimmen.
12 Wochen
Plasma-Gesamtfettsäuren:
Zeitfenster: 4 bis 6 Monate
Die Ermittler werden die Wirkungen einer 12-wöchigen Ivacaftor-Behandlung auf die Aufnahme von Fett aus der Nahrung durch den Probanden untersuchen. Ein Gesamtplasmafettsäure-Panel wird bewertet, um die Änderung des Status von 22 Fettsäuren zu messen, die Konzentration von Plasmafettsäuren zeigt die Aufnahme von Nahrungsfett an.
4 bis 6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Andere Ergebnismessungen

Bei klinischen Studien eine im Protokoll beschriebene geplante Messung, die verwendet wird, um die Wirkung einer Intervention/Behandlung auf die Teilnehmer zu bestimmen. Bei Beobachtungsstudien eine Messung oder Beobachtung, die verwendet wird, um Muster von Krankheiten oder Merkmalen oder Assoziationen mit Expositionen, Risikofaktoren oder Behandlungen zu beschreiben. Arten von Ergebnismaßen umfassen primäres Ergebnismaß und sekundäres Ergebnismaß.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: 12 Wochen
Es wird ein dreitägiges gewogenes Ernährungsprotokoll erstellt, um Veränderungen in der Nahrungskalorienaufnahme und der Aufnahme von Mikro- und Makronährstoffen im Laufe von 12 Wochen unter Ivacaftor-Behandlung zu bestimmen. Das gewogene Lebensmittel in Gramm wird verwendet, um die verbrauchten Kalorien sowie die Kalorien aus Fett zu bestimmen. Die Kalorienaufnahme wird verwendet, um die Aufnahme von Mikro- und Makronährstoffen zu bestimmen.
12 Wochen
Fettlösliche Vitamine A, D, E und K im Serum, Gallensäuren und Serum-Calprotectin
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Forscher werden die Veränderungen der Serumkonzentrationen von Vitamin A, E, D und K nach 12-wöchiger Behandlung mit Ivacaftor untersuchen. Darüber hinaus werden die Forscher die Veränderungen der Gesamtkonzentration der Gallensäuren im Serum und von 14 Gallensäurespezies untersuchen. Zusätzlich wird Serum-Calprotectin als Marker für Lungen- und Darmentzündungen gewonnen.
12 Wochen
Muskel-/Fettspeicher
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Prüfärzte werden die Körperzusammensetzung messen, um die Veränderungen der Muskel- und Fettspeicher im Laufe von 12 Wochen unter Ivacaftor-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert zu bestimmen.
12 Wochen
Wachstumsstatus/Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Änderungen des Wachstumszustands/der Wachstumsgeschwindigkeit beobachten. Dies wird anhand von drei verschiedenen Maßen bewertet – Länge (cm), Gewicht (kg) und Kopfumfang (cm). Jeder Wert wird verwendet, um das Perzentil der Wachstumsgeschwindigkeit der Probanden im Verlauf von 12 Wochen unter Ivacaftor-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert zu berechnen.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
6. Februar 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
30. Dezember 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
30. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
18. Dezember 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. März 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 18-015299

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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