Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Tratamento com ivacaftor em indivíduos com FC de 4 meses a 2 anos

10 de março de 2022 atualizado por: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Impacto Nutricional do Tratamento com Ivacaftor em Crianças de 4 Meses a 2 Anos com Mutações Gating de CF

O objetivo deste estudo de pesquisa é determinar os efeitos do tratamento clinicamente prescrito com ivacaftor em crianças de 4 a 24 meses com FC e mutações de bloqueio no gasto de energia durante o sono, estado de crescimento e saúde e função intestinal.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Ivacaftor é uma nova terapia aprovada pela FDA para pacientes com FC e mutações de gating com 4 meses ou mais. Este estudo iniciado pelo investigador foi projetado para avaliar o impacto nutricional, de crescimento e GI do tratamento com ivacaftor para a coorte de pacientes mais jovens (4-24 meses) e para os quais a aprovação do FDA foi concedida recentemente. Esta proposta estende diretamente a investigação anterior altamente informativa sobre nutrição e ganho de peso do tratamento com ivacaftor na coorte de pacientes idosos (1). Os principais objetivos do estudo são avaliar o impacto de 12 semanas de tratamento com ivacaftor em indivíduos de 4 a 24 meses com FC e mutações de gating no gasto energético do sono, estado de crescimento e saúde e função intestinal em 18 crianças com avaliações de protocolo na linha de base ( pré-tratamento) e 6 e 12 semanas após o início do tratamento com ivacaftor clinicamente prescrito. Outros resultados de interesse clínico significativo em indivíduos jovens com FC serão explorados. Todos os indivíduos serão avaliados no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) e serão recrutados regional e nacionalmente para garantir a inscrição oportuna.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
15

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

4 meses a 2 anos (CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos de 4 a 24 meses de idade com diagnóstico de fibrose cística com pelo menos uma mutação de gating CFTR dessas dez (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D ou R117H) aprovada para tratamento em um estado de boa saúde com decisão clínica de iniciar o tratamento com ivacaftor.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Fibrose cística com pelo menos uma mutação de gating CFTR (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R5417H, S07L, R5417H G1349D) aprovado para tratamento
  • Idade: 4-24 meses de idade
  • Em seu estado habitual de boa saúde
  • Foi tomada uma decisão clínica para o sujeito iniciar o tratamento com ivacaftor
  • Família comprometida com o protocolo de estudo de 4 a 6 meses com visitas ao CHOP que durarão 2 ou 3 dias para a visita inicial (Visita 1) antes do ivacaftor e a visita de 12 semanas (Visita 3) após o início do tratamento clinicamente prescrito com ivacaftor, e durará 2 dias para a visita de 6 semanas (Visita 2) após o início do tratamento com ivacaftor.

Critério de exclusão:

  • Sobre nutrição parenteral
  • Uso de qualquer medicamento que seja inibidor ou indutor do citocromo P450 (CYP) 3A
  • Testes de função hepática elevados acima de 3x o intervalo de referência para idade e sexo
  • Outra doença que afeta o crescimento ou o estado nutricional
  • Outras contraindicações descritas para a terapia com ivacaftor

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Gasto de energia dormindo
Prazo: 12 semanas
Os investigadores examinarão os efeitos de 12 semanas de tratamento com Ivacaftor no SEE do indivíduo. Usando calorimetria indireta, o SEE será avaliado usando um carrinho metabólico computadorizado Vmax ENCORE em cada visita do protocolo enquanto a criança estiver dormindo. SEE será avaliado pela manhã, se possível, e anotação cuidadosa da alimentação anterior da criança, incluindo a hora do dia, quantidade de comida e intervalo de alimentação antes do teste
12 semanas
Avaliação Antropométrica
Prazo: 12 semanas
Os investigadores examinarão os efeitos de 12 semanas de tratamento com Ivacaftor no IMC do indivíduo. Os investigadores irão comparar os resultados com os escores Z de IMC ao longo de 12 semanas em comparação com a linha de base.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Elastase Fecal I/Função Pancreática
Prazo: 12 semanas
Os investigadores examinarão os efeitos de 12 semanas de tratamento com Ivacaftor na função pancreática do indivíduo. A função pancreática será avaliada em duas visitas por meio da obtenção de amostras pontuais de fezes com elastase fecal 1. A concentração de elastase fecal I é indicativa da função pancreática.
12 semanas
Calprotectina Fecal/Inflamação Intestinal
Prazo: 12 semanas
Os investigadores examinarão os efeitos de 12 semanas de tratamento com Ivacaftor na saúde e função intestinal do indivíduo. Amostras pontuais de fezes serão obtidas para determinar calprotectina fecal, um marcador de inflamação intestinal.
12 semanas
Ácidos Graxos Totais Plasmáticos:
Prazo: 4 a 6 meses
Os investigadores examinarão os efeitos de 12 semanas de tratamento com Ivacaftor na absorção de gordura dietética do indivíduo. Um painel total de ácidos graxos plasmáticos será avaliado para medir a mudança no estado de 22 ácidos graxos, a concentração de ácidos graxos plasmáticos é indicativa da absorção de gordura dietética.
4 a 6 meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ingestão Alimentar
Prazo: 12 semanas
O registro alimentar de três dias será obtido e determinará as mudanças na ingestão calórica dietética e na ingestão de micro e macronutrientes ao longo de 12 semanas de tratamento com ivacaftor. Os alimentos pesados ​​em gramas serão usados ​​para determinar as calorias consumidas, bem como as calorias provenientes de gordura. A ingestão calórica será utilizada para determinar a ingestão de micro e macro nutrientes.
12 semanas
Vitaminas lipossolúveis séricas A, D, E e K, ácidos biliares e calprotectina sérica
Prazo: 12 semanas
Os investigadores examinarão as mudanças nas concentrações séricas de vitamina A, E, D e K após 12 semanas de tratamento com Ivacaftor. Além disso, os investigadores examinarão as mudanças na concentração total de ácidos biliares séricos e 14 espécies de ácidos biliares. Adicionalmente, a calprotectina sérica será obtida como um marcador de inflamação pulmonar e intestinal.
12 semanas
Armazenamentos de músculo/gordura
Prazo: 12 semanas
Os investigadores medirão a composição corporal para determinar as alterações nas reservas musculares e de gordura ao longo de 12 semanas de tratamento com ivacaftor em comparação com a linha de base.
12 semanas
Status de crescimento/Velocidade de crescimento
Prazo: 12 semanas
Os investigadores irão observar as mudanças no estado de crescimento/velocidade de crescimento. Isso será avaliado entre três medidas diferentes - comprimento (cm), peso (kg) e perímetro cefálico (cm). Cada valor será usado para calcular o percentil da velocidade de crescimento dos indivíduos ao longo de 12 semanas de tratamento com ivacaftor em comparação com a linha de base.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
6 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
30 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de dezembro de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de dezembro de 2018

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
11 de março de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
10 de março de 2022

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 18-015299

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações