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Tratamiento con ivacaftor en sujetos con FQ de 4 meses a 2 años

10 de marzo de 2022 actualizado por: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Impacto nutricional del tratamiento con ivacaftor en niños de 4 meses a 2 años con mutaciones de activación de la FQ

El objetivo de este estudio de investigación es determinar los efectos del tratamiento con ivacaftor recetado clínicamente en niños de 4 a 24 meses con FQ y mutaciones de compuerta en el gasto de energía durante el sueño, el estado de crecimiento y la función y la salud intestinal.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Ivacaftor es una nueva terapia aprobada por la FDA para pacientes con FQ y mutaciones de compuerta que tienen 4 meses o más. Este estudio iniciado por un investigador está diseñado para evaluar el impacto nutricional, de crecimiento y GI del tratamiento con ivacaftor para la cohorte de pacientes más jóvenes (de 4 a 24 meses) y para los que se ha concedido recientemente la aprobación de la FDA. Esta propuesta amplía directamente la investigación previa sobre nutrición y aumento de peso altamente informativa del tratamiento con ivacaftor en la cohorte de pacientes de mayor edad (1). Los objetivos principales del estudio son evaluar el impacto de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor en sujetos de 4 a 24 meses de edad con FQ y mutaciones de compuerta en el gasto de energía durante el sueño, el estado de crecimiento y la salud y función intestinal en 18 niños con evaluaciones de protocolo al inicio ( pretratamiento) y 6 y 12 semanas después de que haya comenzado el tratamiento con ivacaftor prescrito clínicamente. Se explorarán otros resultados de gran interés clínico en sujetos jóvenes con FQ. Todos los sujetos serán evaluados en el Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) y serán reclutados tanto a nivel regional como nacional para garantizar la inscripción oportuna.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
15

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

4 meses a 2 años (NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Sujetos de 4 a 24 meses de edad con diagnóstico de fibrosis quística con al menos una mutación de activación de CFTR de estos diez (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D o R117H) aprobados para tratamiento en un buen estado de salud con decisión clínica de iniciar tratamiento con ivacaftor.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Fibrosis quística con al menos una mutación de activación de CFTR (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R5417H, R5417H G1349D) aprobado para el tratamiento
  • Edad: 4-24 meses de edad
  • En su estado habitual de buena salud
  • Se ha tomado una decisión clínica para que el sujeto comience el tratamiento con ivacaftor.
  • La familia se comprometió con el protocolo de estudio de 4 a 6 meses con visitas a CHOP que durarán 2 o 3 días para la visita inicial (Visita 1) antes de ivacaftor y la visita de 12 semanas (Visita 3) después de que haya comenzado el tratamiento con ivacaftor recetado clínicamente, y tendrá una duración de 2 días para la visita de 6 semanas (Visita 2) después de que haya comenzado el tratamiento con ivacaftor.

Criterio de exclusión:

  • Sobre nutrición parenteral
  • Uso de cualquier medicamento que sea inhibidor o inductor del citocromo P450 (CYP) 3A
  • Pruebas de función hepática elevadas por encima de 3 veces el rango de referencia para edad y sexo
  • Otras enfermedades que afectan el crecimiento o el estado nutricional
  • Otras contraindicaciones descritas para el tratamiento con ivacaftor

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Gasto de energía para dormir
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores examinarán los efectos de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor en el SEE del sujeto. Usando calorimetría indirecta, SEE se evaluará usando un carro metabólico computarizado Vmax ENCORE en cada visita del protocolo mientras el niño está dormido. SEE se evaluará por la mañana si es posible y se tomará nota de la alimentación anterior del niño, incluida la hora del día, la cantidad de alimentos y el intervalo de alimentación antes de la prueba.
12 semanas
Evaluación Antropométrica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores examinarán los efectos de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor en el IMC del sujeto. Los investigadores compararán los resultados con las puntuaciones Z del IMC durante 12 semanas en comparación con el valor inicial.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Elastasa I fecal/función pancreática
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores examinarán los efectos de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor en la función pancreática del sujeto. La función pancreática se evaluará en dos visitas mediante la obtención de muestras de heces puntuales con elastasa fecal 1. La concentración de elastasa I fecal es indicativa de la función pancreática.
12 semanas
Calprotectina fecal/inflamación intestinal
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores examinarán los efectos de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor en la función y la salud intestinal del sujeto. Se obtendrán muestras puntuales de heces para determinar la calprotectina fecal, un marcador de inflamación intestinal.
12 semanas
Ácidos Grasos Totales en Plasma:
Periodo de tiempo: 4 a 6 meses
Los investigadores examinarán los efectos de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor sobre la absorción de grasas en la dieta de los sujetos. Se evaluará un panel de ácidos grasos en plasma total para medir el cambio en el estado de 22 ácidos grasos, la concentración de ácidos grasos en plasma es indicativa de la absorción de grasas en la dieta.
4 a 6 meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La ingesta dietética
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se obtendrá un registro de alimentos pesados ​​durante tres días y se determinarán los cambios en la ingesta calórica dietética y la ingesta de micro y macronutrientes en el transcurso de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor. El alimento pesado en gramos se utilizará para determinar las calorías consumidas, así como las calorías provenientes de la grasa. La ingesta calórica se utilizará para determinar la ingesta de micro y macronutrientes.
12 semanas
Vitaminas liposolubles séricas A, D, E y K, ácidos biliares y calprotectina sérica
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores examinarán los cambios en las concentraciones séricas de vitamina A, E, D y K después de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor. Además, los investigadores examinarán los cambios en la concentración sérica total de ácidos biliares y 14 especies de ácidos biliares. Además, se obtendrá calprotectina sérica como marcador de inflamación pulmonar e intestinal.
12 semanas
Almacenes de músculo/grasa
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores medirán la composición corporal para determinar los cambios en las reservas de grasa y músculo en el transcurso de 12 semanas de tratamiento con ivacaftor en comparación con el valor inicial.
12 semanas
Estado de crecimiento/Velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los investigadores observarán los cambios en el estado de crecimiento/velocidad de crecimiento. Esto se evaluará entre tres medidas diferentes: longitud (cm), peso (kg) y perímetro cefálico (cm). Cada valor se utilizará para calcular el percentil de velocidad de crecimiento de los sujetos en el transcurso de 12 semanas en tratamiento con ivacaftor en comparación con el valor inicial.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
6 de febrero de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de diciembre de 2021

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
21 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
11 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
10 de marzo de 2022

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 18-015299

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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