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Trattamento con Ivacaftor in soggetti CF di età compresa tra 4 mesi e 2 anni

10 marzo 2022 aggiornato da: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Impatto nutrizionale del trattamento con Ivacaftor nei bambini di età compresa tra 4 mesi e 2 anni con mutazioni gating CF

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare gli effetti del trattamento con ivacaftor prescritto clinicamente su bambini di età compresa tra 4 e 24 mesi con FC e mutazioni di gating sul dispendio energetico durante il sonno, sullo stato di crescita e sulla salute e funzione intestinale.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Ivacaftor è una nuova terapia approvata dalla FDA per i pazienti con FC e mutazioni gating di età pari o superiore a 4 mesi. Questo studio avviato dallo sperimentatore è progettato per valutare l'impatto nutrizionale, sulla crescita e GI del trattamento con ivacaftor per la coorte di pazienti più giovani (4-24 mesi) e per i quali è stata recentemente concessa l'approvazione della FDA. Questa proposta estende direttamente la precedente indagine altamente informativa sulla nutrizione e sull'aumento di peso del trattamento con ivacaftor nella coorte di pazienti anziani (1). Gli obiettivi primari dello studio sono valutare l'impatto di 12 settimane di trattamento con ivacaftor in soggetti di età compresa tra 4 e 24 mesi con FC e mutazioni di gating sul dispendio energetico durante il sonno, sullo stato di crescita e sulla salute e funzione intestinale in 18 bambini con valutazioni del protocollo al basale. pre-trattamento) e 6 e 12 settimane dopo l'inizio del trattamento con ivacaftor prescritto clinicamente. Verranno esplorati altri risultati di significativo interesse clinico in soggetti giovani con FC. Tutti i soggetti saranno valutati presso il Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) e saranno reclutati sia a livello regionale che nazionale per garantire l'arruolamento tempestivo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di età compresa tra 4 e 24 mesi con diagnosi di fibrosi cistica con almeno una mutazione gating CFTR di queste dieci (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D o R117H) approvati per il trattamento in un consueto stato di buona salute con la decisione clinica di iniziare il trattamento con ivacaftor.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fibrosi cistica con almeno una mutazione gating CFTR (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R5417H, S9, S9, S9 G1349D) approvato per il trattamento
  • Età: 4-24 mesi di età
  • Nel loro solito stato di buona salute
  • È stata presa una decisione clinica affinché il soggetto inizi il trattamento con ivacaftor
  • Famiglia impegnata nel protocollo di studio da 4 a 6 mesi con visite al CHOP che dureranno 2 o 3 giorni per la visita di riferimento (Visita 1) prima di ivacaftor e la visita di 12 settimane (Visita 3) dopo l'inizio del trattamento con ivacaftor prescritto clinicamente, e durerà 2 giorni per la visita di 6 settimane (Visita 2) dopo l'inizio del trattamento con ivacaftor.

Criteri di esclusione:

  • Sulla nutrizione parenterale
  • Uso di farmaci inibitori o induttori del citocromo P450 (CYP) 3A
  • Test di funzionalità epatica superiori a 3 volte l'intervallo di riferimento per età e sesso
  • Altre malattie che influenzano la crescita o lo stato nutrizionale
  • Altre controindicazioni descritte per la terapia con ivacaftor

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dispendio energetico durante il sonno
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sulla VES del soggetto. Utilizzando la calorimetria indiretta, la VES sarà valutata utilizzando un carrello metabolico computerizzato Vmax ENCORE ad ogni visita di protocollo mentre il bambino dorme. La VED sarà valutata al mattino, se possibile, e annoterà attentamente l'alimentazione precedente del bambino, inclusa l'ora del giorno, la quantità di cibo e l'intervallo di alimentazione prima del test
12 settimane
Valutazione antropometrica
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sul BMI del soggetto. Gli investigatori confronteranno i risultati con i punteggi BMI Z nell'arco di 12 settimane rispetto al basale.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elastasi fecale I/Funzione pancreatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sulla funzione pancreatica del soggetto. La funzione pancreatica sarà valutata in due visite ottenendo campioni di feci spot con elastasi fecale 1. La concentrazione di elastasi fecale I è indicativa della funzione pancreatica.
12 settimane
Calprotectina fecale/Infiammazione intestinale
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sulla salute e sulla funzione intestinale del soggetto. Saranno ottenuti campioni di feci spot per determinare la calprotectina fecale, un marker per l'infiammazione intestinale.
12 settimane
Acidi grassi totali plasmatici:
Lasso di tempo: 4 a 6 mesi
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sull'assorbimento dei grassi nella dieta del soggetto. Verrà valutato un pannello di acidi grassi plasmatici totali per misurare il cambiamento di stato di 22 acidi grassi, la concentrazione di acidi grassi plasmatici è indicativa dell'assorbimento dei grassi alimentari.
4 a 6 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assunzione dietetica
Lasso di tempo: 12 settimane
Verrà ottenuto il record del cibo pesato per tre giorni e per determinare i cambiamenti nell'apporto calorico alimentare e nell'assunzione di micro e macronutrienti nel corso di 12 settimane di trattamento con ivacaftor. Il cibo pesato in grammi verrà utilizzato per determinare le calorie consumate, così come le calorie dai grassi. L'apporto calorico sarà utilizzato per determinare l'apporto di micro e macro nutrienti.
12 settimane
Vitamine liposolubili sieriche A, D, E e K, acidi biliari e calprotectina sierica
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno i cambiamenti nelle concentrazioni sieriche di vitamina A, E, D e K dopo 12 settimane di trattamento con Ivacaftor. Inoltre, i ricercatori esamineranno i cambiamenti nella concentrazione totale di acidi biliari sierici e 14 specie di acidi biliari. Inoltre, la calprotectina sierica sarà ottenuta come marcatore di infiammazione polmonare e intestinale.
12 settimane
Depositi di muscoli/grassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori misureranno la composizione corporea per determinare i cambiamenti nei muscoli e nel deposito di grasso nel corso di 12 settimane di trattamento con ivacaftor rispetto al basale.
12 settimane
Stato di crescita/Velocità di crescita
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori osserveranno i cambiamenti nello stato di crescita/velocità di crescita. Questo sarà valutato tra tre diverse misure: lunghezza (cm), peso (kg) e circonferenza della testa (cm). Ciascun valore verrà utilizzato per calcolare il percentile della velocità di crescita dei soggetti nel corso di 12 settimane di trattamento con ivacaftor rispetto al basale.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 febbraio 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 dicembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 marzo 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 18-015299

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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