Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a imunogenicity při dlouhodobé léčbě eculizumabem (JSC "GENERIUM", Ruská federace) (NAP)

24. prosince 2020 aktualizováno: AO GENERIUM

Studie bezpečnosti a imunogenicity v dlouhodobé léčbě eculizumabem (JSC "GENERIUM", Ruská federace) u pacientů s paroxysmální nokturnovou hemoglobinurií, kteří byli dříve zapojeni do klinických studií s eculizumabem

Studie bezpečnosti a imunogenicity dlouhodobé léčby ekulizumabem (JSC "GENERIUM", Ruská federace) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří byli dříve zapojeni do klinických studií ekulizumabu (JSC "GENERIUM", Ruská federace).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) je ultravzácné, získané, život ohrožující, progresivní klonální onemocnění krve, které se rozvine v důsledku expanze jednoho nebo více klonů krvetvorných kmenových buněk se somatickou mutací genu PIG A. Hlavním patogenním mechanismem rozvoje PNH je dysregulace komplementového systému, při které nejsou přítomny inhibitory komplementu CD55 a CD59, které jsou vázané GPI-kotvou na povrchu krvinek, nebo je jich nedostatek.

Eculizumab je prvním lékem pro patogenetickou terapii PNH, rekombinantní humanizované monoklonální protilátky proti C5 složce komplementu. Eculizumab, který se váže s vysokou afinitou k C5, zabraňuje štěpení C5 na C5a a C5b, čímž inhibuje tvorbu prozánětlivých cytokinů (prostřednictvím C5a) a komplexu atakujících membránu (MAC) (prostřednictvím C5b).

Použití eculizumabu u pacientů s PNH vede k výraznému snížení hemolýzy, výskytu trombóz a zvýšení kvality života pacientů. Dlouhodobým užíváním eculizumabu prodlužuje očekávanou délku života.

Lék Eculizumab, vyvinutý společností JSC "GENERIUM", Rusko, je biologickým analogem (biologicky podobným) původního léku Soliris®. V současné době již byly Eculizumab (JSC GENERIUM, Rusko) v Rusku povoleny jako Elizaria®.

Tato studie je multicentrická otevřená studie bezpečnosti, imunogenicity a účinnosti ekulizumabu (JSC GENERIUM, Rusko) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří dokončili účast v předchozích klinických studiích ekulizumabu (JSC GENERIUM, Rusko).

Návštěva 1 této studie se provádí v den návštěvy dokončení dříve provedené studie nebo v jiný den při dodržení podmínek podávání léku předepsaných pokyny pro lékařské použití eculizumabu.

Při této návštěvě všichni pacienti, kteří podepsali formulář informovaného souhlasu a byli imunizováni meningokokovou vakcínou, zahájí léčbu Eculizumabem (GENERIUM JSC), která bude pokračovat, dokud nebude lék zaregistrován nebo, jak rozhodne sponzorská společnost, až do jeho komerční dostupnosti. Když poslední pacient zařazený do studie dokončí 6 měsíců terapie, což odpovídá dokončení návštěvy 13, bude provedena prozatímní analýza údajů o bezpečnosti a imunogenicitě studovaného léčiva.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Ruská Federace
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Ruská Federace, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov, Kirov Region, Ruská Federace, 610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg, Leningrad Region, Ruská Federace, 197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Ruská Federace, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Moscow Region, Ruská Federace, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow, Moscow Region, Ruská Federace, 129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Ruská Federace, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Ruská Federace, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Ruská Federace, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončení účasti v předchozích studiích Eculizumab (JSC "GENERIUM") při zachování klinické účinnosti terapie eculizumabem.

    V případě výrazných odchylek od protokolu při účasti v předchozích studiích je rozhodnutí o možnosti účasti pacienta v této studii učiněno individuálně po dohodě se sponzorem společnosti.

  2. Písemný informovaný souhlas s účastí na této studii.
  3. Doložené očkování proti meningokokové infekci (sérotypy A, C, Y a W135 Neisseria meningitides) s nevypršenou dobou platnosti a souhlasem pacienta podstoupit posilovací očkování proti meningokokové infekci (sérotypy A, C, Y a W135 Neisseria meningitides) při účasti na tento výzkum, když vyprší platnost předchozího očkování.
  4. Souhlas s používáním spolehlivé metody antikoncepce (kombinace minimálně 2 metod, včetně 1 bariérové ​​metody, např. pomocí kondomu a spermicidu), od okamžiku podpisu informovaného souhlasu do 10 týdnů po posledním podání studie lék.

Kritéria vyloučení:

  1. Přecitlivělost na studované léčivo, stejně jako na jeho složky.
  2. Hypersenzitivita na léčivé látky nebo kteroukoli jinou složku vakcíny k prevenci meningokokové infekce nebo život ohrožující reakce na předchozí podání vakcíny obsahující podobné složky.
  3. Komorbidity a stavy, které podle názoru zkoušejícího ohrožují bezpečnost pacienta při účasti ve studii.
  4. Těhotenství nebo kojení.
  5. Alkohol, droga nebo drogová závislost.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Eculisumab (JSC GENERIUM, Rusko)
Eculizumab
Biologický: Eculizumab (JSC GENERIUM, Rusko)
Eculizumab

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod (AE), závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně těch, které jsou spojeny s užíváním studovaného léku.
Časové okno: 6 měsíců
Frekvence AE / SAE bude uvedena v tabulce s uvedením počtu a podílu pacientů v každé kategorii. Údaje budou prezentovány kumulativně pro všechny pacienty a také podle podskupin. Budou použity deskriptivní statistické metody.
6 měsíců
Počet a podíl pacientů s protidrogovými protilátkami; titr protilékových protilátek a jejich neutralizační aktivita.
Časové okno: 6 měsíců
Analýza parametrů imunogenicity bude provedena s přihlédnutím k celkové délce léčby ekulizumabem, včetně výsledků předchozích studií. Základem budou výsledky analýzy před prvním podáním léku v klinických studiích. Pokud je k dispozici dostatečný počet údajů o titru protilátek a jejich neutralizační aktivitě, budou prezentovány pomocí deskriptivní statistiky s dodatečným uvedením geometrické průměry a variační koeficienty.
6 měsíců
Změny vitálních funkcí během studie.
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnostní parametry, které jsou kategoriálními proměnnými (četnost detekce abnormalit podle údajů fyzikálního a přístrojového vyšetření, přítomnost abnormalit podle výsledků EKG, Echo-CG a laboratorních parametrů) budou tabelovány s uvedením počtu a podílu. pacientů v každé kategorii. Údaje budou prezentovány kumulativně pro všechny pacienty a také podle podskupin.
6 měsíců
Změny fyzikálního vyšetření během studie.
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnostní parametry, které jsou kategoriálními proměnnými (četnost detekce abnormalit podle údajů fyzikálního a přístrojového vyšetření, přítomnost abnormalit podle výsledků EKG, Echo-CG a laboratorních parametrů) budou tabelovány s uvedením počtu a podílu. pacientů v každé kategorii. Údaje budou prezentovány kumulativně pro všechny pacienty a také podle podskupin.
6 měsíců
Změny EKG během studie.
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnostní parametry, které jsou kategoriálními proměnnými (četnost detekce abnormalit podle údajů fyzikálního a přístrojového vyšetření, přítomnost abnormalit podle výsledků EKG, Echo-CG a laboratorních parametrů) budou tabelovány s uvedením počtu a podílu. pacientů v každé kategorii. Údaje budou prezentovány kumulativně pro všechny pacienty a také podle podskupin.
6 měsíců
Změny v dopplerovské echokardiografii během studie.
Časové okno: 6 měsíců
Bezpečnostní parametry, které jsou kategoriálními proměnnými (četnost detekce abnormalit podle údajů fyzikálního a přístrojového vyšetření, přítomnost abnormalit podle výsledků EKG, Echo-CG a laboratorních parametrů) budou tabelovány s uvedením počtu a podílu. pacientů v každé kategorii. Údaje budou prezentovány kumulativně pro všechny pacienty a také podle podskupin.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cmin bude prováděna při přechodu z původního Solirisu® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
Odběr vzorků krve bude proveden u pacientů, kteří dostávali Soliris® v průběhu předchozích studií při návštěvách 1, 2, 3 a 4. 5-15 minut před začátkem podávání studovaného léku.
6 měsíců
Aktivita složek komplementového systému bude probíhat při přechodu z původního Solirisu® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
Odběr vzorků krve bude proveden u pacientů, kteří dostávali Soliris® v průběhu předchozích studií při návštěvách 1, 2, 3 a 4. 5-15 minut před začátkem podávání studovaného léku.
6 měsíců
Koncentrace komplexu atakujícího membránu (C5b-9) bude provedena při přechodu z původního Soliris® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
Odběr vzorků krve bude proveden u pacientů, kteří dostávali Soliris® v průběhu předchozích studií při návštěvách 1, 2, 3 a 4. 5-15 minut před začátkem podávání studovaného léku.
6 měsíců
Změny LDH při přechodu z původního přípravku Soliris® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
K analýze dat o změnách laboratorních parametrů (LDH, hemoglobin, retikulocyty a kreatinin) při různých návštěvách budou použity metody deskriptivní statistiky.
6 měsíců
Změny kreatininu při přechodu z původního přípravku Soliris® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
K analýze dat o změnách laboratorních parametrů (LDH, hemoglobin, retikulocyty a kreatinin) při různých návštěvách budou použity metody deskriptivní statistiky.
6 měsíců
Změny hemoglobinu při přechodu z původního přípravku Soliris® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
K analýze dat o změnách laboratorních parametrů (LDH, hemoglobin, retikulocyty a kreatinin) při různých návštěvách budou použity metody deskriptivní statistiky.
6 měsíců
Změny v retikulocytech při přechodu z původního přípravku Soliris® na zkoumaný lék.
Časové okno: 6 měsíců
K analýze dat o změnách laboratorních parametrů (LDH, hemoglobin, retikulocyty a kreatinin) při různých návštěvách budou použity metody deskriptivní statistiky.
6 měsíců
Změny velikosti PNH-klonu granulocytů a erytrocytů během studie.
Časové okno: 6 měsíců
K analýze dat o změnách velikosti PNH-klonu granulocytů a erytrocytů při různých návštěvách budou použity metody deskriptivní statistiky.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
AO GENERIUM

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
3. května 2018

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
20. dubna 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
20. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
30. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2020

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. prosince 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. prosince 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. prosince 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (JINÝ: Ministry of Health of the Russian Federation)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení