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Un estudio de seguridad e inmunogenicidad en el tratamiento a largo plazo de eculizumab (JSC "GENERIUM", Federación Rusa) (NAP)

24 de diciembre de 2020 actualizado por: AO GENERIUM

Un estudio de seguridad e inmunogenicidad en el tratamiento a largo plazo de eculizumab (JSC "GENERIUM", Federación de Rusia) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna, que participaron anteriormente en los ensayos clínicos de eculizumab

Un estudio de seguridad e inmunogenicidad en el tratamiento a largo plazo de Eculizumab (JSC "GENERIUM", Federación de Rusia) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna, que han participado anteriormente en los ensayos clínicos de Eculizumab (JSC "GENERIUM", Federación de Rusia).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH, por sus siglas en inglés) es una enfermedad de la sangre clonal progresiva, adquirida, extremadamente rara y potencialmente mortal que se desarrolla como resultado de la expansión de uno o más clones de células madre hematopoyéticas con una mutación somática del gen PIG A. El principal mecanismo patogénico del desarrollo de la PNH es una desregulación del sistema del complemento, en el que no hay inhibidores del complemento CD55 y CD59 que estén unidos por el ancla GPI en la superficie de las células sanguíneas, o hay una deficiencia de los mismos.

Eculizumab es el primer fármaco para la terapia patogénica de la HPN, un anticuerpo monoclonal humanizado recombinante contra el componente C5 del complemento. Al unirse con alta afinidad a C5, eculizumab previene la escisión de C5 en C5a y C5b, lo que inhibe la formación de citocinas proinflamatorias (a través de C5a) y del complejo de ataque de membrana (MAC) (a través de C5b).

El uso de eculizumab en pacientes con HPN conduce a una disminución significativa de la hemólisis, la incidencia de trombosis y al aumento de la calidad de vida de los pacientes. Aumenta la esperanza de vida con el uso a largo plazo de eculizumab.

El fármaco Eculizumab, desarrollado por JSC "GENERIUM", Rusia, es un análogo biológico (biosimilar) del fármaco original Soliris®. En la actualidad Eculizumab (JSC GENERIUM, Rusia) ya ha sido autorizado como Elizaria® en Rusia.

Este estudio es un estudio abierto multicéntrico de la seguridad, inmunogenicidad y eficacia de Eculizumab (JSC GENERIUM, Rusia) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna que completaron su participación en ensayos clínicos previos de Eculizumab (JSC GENERIUM, Rusia).

La Visita 1 de este estudio se lleva a cabo el día de la Visita de finalización de un estudio realizado previamente, o en otro día, observando los términos de administración del medicamento prescrito por las instrucciones para el uso médico de Eculizumab.

En esta visita, todos los pacientes que firmaron el consentimiento informado y fueron inmunizados con la vacuna antimeningocócica, iniciarán la terapia con Eculizumab (GENERIUM JSC), la cual continuará hasta que el fármaco sea registrado o, según decida la empresa patrocinadora, hasta su disponibilidad comercial. Cuando el último paciente inscrito en el estudio haya completado 6 meses de terapia, lo que corresponde a la finalización de la Visita 13, se realizará un análisis intermedio de los datos de seguridad e inmunogenicidad del fármaco del estudio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
50

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Federación Rusa, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov, Kirov Region, Federación Rusa, 610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg, Leningrad Region, Federación Rusa, 197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Federación Rusa, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Moscow Region, Federación Rusa, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow, Moscow Region, Federación Rusa, 129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Federación Rusa, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Federación Rusa, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federación Rusa, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Finalización de la participación en estudios previos de Eculizumab (JSC "GENERIUM") manteniendo la eficacia clínica de la terapia con eculizumab.

    En caso de desviaciones significativas del protocolo durante la participación en estudios anteriores, la decisión sobre la posibilidad de participación del paciente en este estudio se toma de forma individual de acuerdo con la empresa Patrocinadora.

  2. Consentimiento informado por escrito para participar en este estudio.
  3. Vacunación documentada contra la infección meningocócica (serotipos A, C, Y y W135 Neisseria meningitides) con un período de validez no vencido y consentimiento del paciente para recibir la vacunación de refuerzo contra la infección meningocócica (serotipos A, C, Y y W135 Neisseria meningitides) mientras participa en esta investigación cuando caduca la vacunación anterior.
  4. Consentimiento para usar un método anticonceptivo confiable (una combinación de al menos 2 métodos, incluido 1 método de barrera, por ejemplo, usar un condón y espermicida), desde el momento de firmar el consentimiento informado hasta 10 semanas después de la última administración del estudio droga.

Criterio de exclusión:

  1. Hipersensibilidad al fármaco del estudio, así como a sus componentes.
  2. Hipersensibilidad a los principios activos oa cualquier otro componente de la vacuna para la prevención de la infección meningocócica, o reacción potencialmente mortal a la administración previa de una vacuna que contenga componentes similares.
  3. Comorbilidades y condiciones que, a juicio del Investigador, pongan en peligro la seguridad del paciente mientras participa en el estudio.
  4. Embarazo o lactancia.
  5. Alcoholismo, drogadicción o adicción a las drogas.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Eculisumab (JSC GENERIUM, Rusia)
Eculizumab
Biológico: Eculizumab (JSC GENERIUM, Rusia)
Eculizumab

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La frecuencia y la gravedad de los eventos adversos (AE), eventos adversos graves (SAE), incluidos los asociados con el uso del fármaco del estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
La frecuencia de AE/SAE se tabulará con una indicación del número y proporción de pacientes en cada categoría. Los datos se presentarán de forma acumulativa para todos los pacientes, así como por subgrupo. Se utilizarán métodos estadísticos descriptivos.
6 meses
El número y proporción de pacientes con anticuerpos antidrogas; título de anticuerpos antidrogas y su actividad neutralizante.
Periodo de tiempo: 6 meses
El análisis de los parámetros de inmunogenicidad se realizará teniendo en cuenta la duración total del tratamiento con eculizumab, incluyendo los resultados de estudios previos. La línea de base serán los resultados de los análisis antes de la primera administración del fármaco en los ensayos clínicos. Si hay un número suficiente de datos sobre el título de anticuerpos antifármaco y su actividad neutralizante, se presentarán utilizando estadísticas descriptivas con indicación adicional de medias geométricas y coeficientes de variación.
6 meses
Cambios en los signos vitales durante el estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
Los parámetros de seguridad, que son variables categóricas (frecuencia de detección de anormalidades según datos del examen físico e instrumental, presencia de anormalidades según resultados de ECG, Eco-CG y parámetros de laboratorio) serán tabulados con indicación de número y proporción de pacientes de cada categoría. Los datos se presentarán de forma acumulativa para todos los pacientes, así como por subgrupo.
6 meses
Cambios en el examen físico durante el estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
Los parámetros de seguridad, que son variables categóricas (frecuencia de detección de anormalidades según datos del examen físico e instrumental, presencia de anormalidades según resultados de ECG, Eco-CG y parámetros de laboratorio) serán tabulados con indicación de número y proporción de pacientes de cada categoría. Los datos se presentarán de forma acumulativa para todos los pacientes, así como por subgrupo.
6 meses
Cambios en el ECG durante el estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
Los parámetros de seguridad, que son variables categóricas (frecuencia de detección de anormalidades según datos del examen físico e instrumental, presencia de anormalidades según resultados de ECG, Eco-CG y parámetros de laboratorio) serán tabulados con indicación de número y proporción de pacientes de cada categoría. Los datos se presentarán de forma acumulativa para todos los pacientes, así como por subgrupo.
6 meses
Cambios en la ecocardiografía Doppler durante el estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
Los parámetros de seguridad, que son variables categóricas (frecuencia de detección de anormalidades según datos del examen físico e instrumental, presencia de anormalidades según resultados de ECG, Eco-CG y parámetros de laboratorio) serán tabulados con indicación de número y proporción de pacientes de cada categoría. Los datos se presentarán de forma acumulativa para todos los pacientes, así como por subgrupo.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cmin se llevará a cabo durante la transición del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
La recolección de muestras de sangre se llevará a cabo en pacientes que recibieron Soliris® en el curso de estudios previos en las Visitas 1, 2, 3 y 4. 5-15 minutos antes del inicio de la administración del fármaco del estudio.
6 meses
La actividad de los componentes del sistema del complemento se llevará a cabo durante la transición del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
La recolección de muestras de sangre se llevará a cabo en pacientes que recibieron Soliris® en el curso de estudios previos en las Visitas 1, 2, 3 y 4. 5-15 minutos antes del inicio de la administración del fármaco del estudio.
6 meses
La concentración del complejo de ataque a la membrana (C5b-9) se llevará a cabo durante la transición del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
La recolección de muestras de sangre se llevará a cabo en pacientes que recibieron Soliris® en el curso de estudios previos en las Visitas 1, 2, 3 y 4. 5-15 minutos antes del inicio de la administración del fármaco del estudio.
6 meses
Cambios en la LDH al cambiar del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
Se utilizarán métodos de estadísticas descriptivas para analizar los datos sobre los cambios en los parámetros de laboratorio (LDH, hemoglobina, reticulocitos y creatinina) en varias visitas.
6 meses
Cambios en la creatinina al cambiar del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
Se utilizarán métodos de estadísticas descriptivas para analizar los datos sobre los cambios en los parámetros de laboratorio (LDH, hemoglobina, reticulocitos y creatinina) en varias visitas.
6 meses
Cambios en la hemoglobina al cambiar del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
Se utilizarán métodos de estadísticas descriptivas para analizar los datos sobre los cambios en los parámetros de laboratorio (LDH, hemoglobina, reticulocitos y creatinina) en varias visitas.
6 meses
Cambios en los reticulocitos al cambiar del Soliris® original al fármaco en investigación.
Periodo de tiempo: 6 meses
Se utilizarán métodos de estadísticas descriptivas para analizar los datos sobre los cambios en los parámetros de laboratorio (LDH, hemoglobina, reticulocitos y creatinina) en varias visitas.
6 meses
Cambios en el tamaño del clon de PNH de granulocitos y eritrocitos durante el estudio.
Periodo de tiempo: 6 meses
Se utilizarán métodos de estadística descriptiva para analizar los datos sobre los cambios en el tamaño del clon de PNH de granulocitos y eritrocitos en varias visitas.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
AO GENERIUM

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
3 de mayo de 2018

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
20 de abril de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
20 de abril de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
30 de noviembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de diciembre de 2020

Publicado por primera vez (ACTUAL)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de diciembre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de diciembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de diciembre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (OTRO: Ministry of Health of the Russian Federation)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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