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Um estudo de segurança e imunogenicidade no tratamento de longo prazo com eculizumabe (JSC "GENERIUM", Federação Russa) (NAP)

24 de dezembro de 2020 atualizado por: AO GENERIUM

Um estudo de segurança e imunogenicidade no tratamento de longo prazo de eculizumabe (JSC "GENERIUM", Federação Russa) em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna, que estiveram envolvidos anteriormente nos ensaios clínicos de eculizumabe

Um estudo de segurança e imunogenicidade no tratamento de longo prazo com Eculizumabe (JSC "GENERIUM", Federação Russa) em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna, que estiveram envolvidos anteriormente nos ensaios clínicos de Eculizumabe (JSC "GENERIUM", Federação Russa).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) é uma doença sanguínea clonal progressiva ultra rara, adquirida e potencialmente fatal, desenvolvida como resultado da expansão de um ou mais clones de células-tronco hematopoiéticas com uma mutação somática do gene PIG A. O principal mecanismo patogênico do desenvolvimento da HPN é uma desregulação do sistema do complemento, na qual não há inibidores do complemento CD55 e CD59 limitados pela âncora GPI na superfície das células sanguíneas, ou há uma deficiência deles.

O eculizumabe é a primeira droga para a terapia patogenética da HPN, um anticorpo monoclonal humanizado recombinante contra o componente C5 do complemento. Ligando-se com alta afinidade a C5, o eculizumabe impede a clivagem de C5 em C5a e C5b, inibindo assim a formação de citocinas pró-inflamatórias (via C5a) e complexo de ataque à membrana (MAC) (via C5b).

O uso de eculizumabe em pacientes com HPN leva a uma diminuição significativa na hemólise, na incidência de trombose e no aumento da qualidade de vida dos pacientes. Aumenta a expectativa de vida com o uso prolongado de eculizumabe.

O medicamento Eculizumab, desenvolvido pela JSC "GENERIUM", Rússia, é um análogo biológico (biossimilar) do medicamento original Soliris®. Atualmente, o Eculizumab (JSC GENERIUM, Rússia) já foi autorizado como Elizaria® na Rússia.

Este estudo é um estudo aberto multicêntrico da segurança, imunogenicidade e eficácia do Eculizumabe (JSC GENERIUM, Rússia) em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna que completaram a participação em ensaios clínicos anteriores de Eculizumabe (JSC GENERIUM, Rússia).

A Visita 1 deste estudo é realizada no dia da Visita de conclusão de um estudo realizado anteriormente, ou em outro dia, observando os prazos de administração do medicamento prescritos nas instruções de uso médico do Eculizumabe.

Nesta visita, todos os pacientes que assinaram o termo de consentimento livre e esclarecido e foram imunizados com a vacina meningocócica iniciarão a terapia com Eculizumabe (GENERIUM JSC), que se estenderá até que o medicamento seja registrado ou, a critério da empresa patrocinadora, até sua comercialização. Quando o último paciente inscrito no estudo completar 6 meses de terapia, o que corresponde à conclusão da Visita 13, será realizada uma análise interina dos dados de segurança e imunogenicidade do medicamento em estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
50

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Federação Russa
    • Chelyabinsk Region
      • Chelyabinsk, Chelyabinsk Region, Federação Russa, 454076
        • State budgetary healthcare institution "Chelyabinsk Regional Clinical Hospital"
    • Kirov Region
      • Kirov, Kirov Region, Federação Russa, 610027
        • Federal State Budgetary Institution of Science "Kirov Research Institute of Hematology and Blood Transfusion of the Federal Medical and Biological Agency"
    • Leningrad Region
      • Saint Petersburg, Leningrad Region, Federação Russa, 197022
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "First St. Petersburg State Medical University named after Academician I.P. Pavlov"
    • Moscow Region
      • Moscow, Moscow Region, Federação Russa, 125167
        • Federal State Budgetary Institution "National Medical Research Center of Hematology" of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Moscow, Moscow Region, Federação Russa, 125284
        • State Budgetary Institution of Healthcare of the City of Moscow City Clinical Hospital named after S.P. Botkin of the Moscow Department of Health
      • Moscow, Moscow Region, Federação Russa, 129110
        • State budgetary institution of health care of the Moscow region "Moscow Regional Research Clinical Institute named after M.F. Vladimirsky"
    • Rostov Region
      • Rostov-on-Don, Rostov Region, Federação Russa, 344015
        • State budgetary institution of the Rostov region "Rostov Regional Clinical Hospital"
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Federação Russa, 443099
        • Federal State Budgetary Educational Institution of Higher Education "Samara State Medical University" of the Ministry of Health of the Russian Federation
    • Sverdlovsk Region
      • Ekaterinburg, Sverdlovsk Region, Federação Russa, 620102
        • State Budgetary Healthcare Institution of the Sverdlovsk Region "Sverdlovsk Regional Clinical Hospital No. 1"

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Conclusão da participação em estudos anteriores de Eculizumab (JSC "GENERIUM") mantendo a eficácia clínica da terapia com eculizumab.

    Em caso de desvios significativos do protocolo durante a participação em estudos anteriores, a decisão sobre a possibilidade de participação do paciente neste estudo é feita individualmente em acordo com a empresa patrocinadora.

  2. Consentimento informado por escrito para participar deste estudo.
  3. Vacinação documentada contra infecção meningocócica (sorotipos A, C, Y e W135 Neisseria meningitides) com prazo de validade não expirado e consentimento do paciente para receber a vacinação de reforço contra infecção meningocócica (sorotipos A, C, Y e W135 Neisseria meningitides) durante a participação em esta pesquisa quando a vacinação anterior expirar.
  4. Consentimento para usar um método contraceptivo confiável (uma combinação de pelo menos 2 métodos, incluindo 1 método de barreira, por exemplo, usando preservativo e espermicida), desde o momento da assinatura do consentimento informado até 10 semanas após a última administração do estudo medicamento.

Critério de exclusão:

  1. Hipersensibilidade ao medicamento do estudo, bem como aos seus componentes.
  2. Hipersensibilidade aos ingredientes ativos ou a qualquer outro componente da vacina para a prevenção da infecção meningocócica, ou uma reação com risco de vida à administração anterior de uma vacina contendo componentes semelhantes.
  3. Comorbidades e condições que, na opinião do Investigador, coloquem em risco a segurança do paciente durante a participação no estudo.
  4. Gravidez ou amamentação.
  5. Álcool, drogas ou vício em drogas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Eculisumabe (JSC GENERIUM, Rússia)
Eculizumabe
Biológico: Eculizumabe (JSC GENERIUM, Rússia)
Eculizumabe

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
A frequência e gravidade dos eventos adversos (EAs), eventos adversos graves (SAEs), incluindo aqueles associados ao uso do medicamento em estudo.
Prazo: 6 meses
A frequência de AE/SAE será tabulada com indicação do número e proporção de pacientes em cada categoria. Os dados serão apresentados cumulativamente para todos os pacientes, bem como por subgrupo. Serão utilizados métodos estatísticos descritivos.
6 meses
O número e proporção de pacientes com anticorpos antidrogas; título de anticorpos antidrogas e sua atividade neutralizante.
Prazo: 6 meses
A análise dos parâmetros de imunogenicidade será realizada tendo em conta a duração total do tratamento com eculizumab, incluindo os resultados de estudos anteriores. A linha de base serão os resultados da análise antes da primeira administração do medicamento em ensaios clínicos. Se houver um número suficiente de dados sobre o título de anticorpos anti-medicamentos e sua atividade neutralizante, eles serão apresentados por meio de estatísticas descritivas com indicação adicional de médias geométricas e coeficientes de variação.
6 meses
Alterações nos sinais vitais durante o estudo.
Prazo: 6 meses
Parâmetros de segurança, que são variáveis ​​categóricas (frequência de detecção de anormalidades de acordo com dados de exames físicos e instrumentais, presença de anormalidades de acordo com resultados de ECG, Eco-CG e parâmetros laboratoriais) serão tabulados com indicação de número e proporção de pacientes de cada categoria. Os dados serão apresentados cumulativamente para todos os pacientes, bem como por subgrupo.
6 meses
Alterações no exame físico durante o estudo.
Prazo: 6 meses
Parâmetros de segurança, que são variáveis ​​categóricas (frequência de detecção de anormalidades de acordo com dados de exames físicos e instrumentais, presença de anormalidades de acordo com resultados de ECG, Eco-CG e parâmetros laboratoriais) serão tabulados com indicação de número e proporção de pacientes de cada categoria. Os dados serão apresentados cumulativamente para todos os pacientes, bem como por subgrupo.
6 meses
Alterações no ECG durante o estudo.
Prazo: 6 meses
Parâmetros de segurança, que são variáveis ​​categóricas (frequência de detecção de anormalidades de acordo com dados de exames físicos e instrumentais, presença de anormalidades de acordo com resultados de ECG, Eco-CG e parâmetros laboratoriais) serão tabulados com indicação de número e proporção de pacientes de cada categoria. Os dados serão apresentados cumulativamente para todos os pacientes, bem como por subgrupo.
6 meses
Alterações na ecocardiografia Doppler durante o estudo.
Prazo: 6 meses
Parâmetros de segurança, que são variáveis ​​categóricas (frequência de detecção de anormalidades de acordo com dados de exames físicos e instrumentais, presença de anormalidades de acordo com resultados de ECG, Eco-CG e parâmetros laboratoriais) serão tabulados com indicação de número e proporção de pacientes de cada categoria. Os dados serão apresentados cumulativamente para todos os pacientes, bem como por subgrupo.
6 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
O Cmin será realizado durante a transição do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
A coleta de amostras de sangue será realizada em pacientes que receberam Soliris® no decorrer de estudos anteriores nas Visitas 1, 2, 3 e 4. 5-15 minutos antes do início da administração do medicamento do estudo.
6 meses
A atividade dos componentes do sistema complemento será realizada durante a transição do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
A coleta de amostras de sangue será realizada em pacientes que receberam Soliris® no decorrer de estudos anteriores nas Visitas 1, 2, 3 e 4. 5-15 minutos antes do início da administração do medicamento do estudo.
6 meses
A concentração do complexo de ataque à membrana (C5b-9) será realizada durante a transição do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
A coleta de amostras de sangue será realizada em pacientes que receberam Soliris® no decorrer de estudos anteriores nas Visitas 1, 2, 3 e 4. 5-15 minutos antes do início da administração do medicamento do estudo.
6 meses
Alterações no LDH ao mudar do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
Métodos de estatística descritiva serão usados ​​para analisar dados sobre alterações nos parâmetros laboratoriais (LDH, hemoglobina, reticulócitos e creatinina) em várias visitas.
6 meses
Alterações na creatinina ao mudar do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
Métodos de estatística descritiva serão usados ​​para analisar dados sobre alterações nos parâmetros laboratoriais (LDH, hemoglobina, reticulócitos e creatinina) em várias visitas.
6 meses
Alterações na hemoglobina ao mudar do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
Métodos de estatística descritiva serão usados ​​para analisar dados sobre alterações nos parâmetros laboratoriais (LDH, hemoglobina, reticulócitos e creatinina) em várias visitas.
6 meses
Alterações nos reticulócitos ao mudar do Soliris® original para o medicamento experimental.
Prazo: 6 meses
Métodos de estatística descritiva serão usados ​​para analisar dados sobre alterações nos parâmetros laboratoriais (LDH, hemoglobina, reticulócitos e creatinina) em várias visitas.
6 meses
Alterações no tamanho do clone PNH de granulócitos e eritrócitos durante o estudo.
Prazo: 6 meses
Métodos de estatística descritiva serão usados ​​para analisar dados sobre mudanças no tamanho do clone PNH de granulócitos e eritrócitos em várias visitas.
6 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
AO GENERIUM

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
3 de maio de 2018

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
20 de abril de 2020

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
20 de abril de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
30 de novembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de dezembro de 2020

Primeira postagem (REAL)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
22 de dezembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
28 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de dezembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ECU-PNH-III-X
  • №205. eff.data 03 May 2018 (OUTRO: Ministry of Health of the Russian Federation)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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