Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost Epidiolexu u pacientů s elektrickým stavem epileptického spánku (ESES).

26. srpna 2026 aktualizováno: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Tato studie si klade za cíl posoudit účinnost Epidiolexu u pacientů s ESES. ESES je charakterizován spánkem potencovanými skoky s vrcholovým indexem vyšším než 85 % (běžná definice) a 50 % (nová definice)1. Několik léků včetně: steroidů, intravenózního Gama globulinu, klobazamu, dalších benzodiazepinů, kyseliny valproové a dalších antiepileptik bylo vyzkoušeno se smíšenými přínosy2,3. Kanabidiol (CBD) by poskytl nový mechanismus účinku pro hodnocení jeho účinnosti v této populaci. Půjde o dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou zkříženou klinickou studii.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tato studie se pokouší sledovat účinek Epidiolexu na subjekty s elektrickým stavem epileptického spánku (ESES). ESES může způsobit různé typy záchvatů, které mohou během spánku kolísat. Podobné studie byly provedeny s Epidiolexem s jinými záchvatovými poruchami, jako je Lennox-Gastautův syndrom (LGS) a Dravetův syndrom. Protože nejsou k dispozici žádné údaje o účinku kanabidiolu (CBD) na pacienty s ESES, tato studie doufá, že tuto prázdnotu zaplní. Jako takoví pacienti, u kterých byl diagnostikován ESES, se budou moci zúčastnit této studie, aby se zjistilo, zda Epidiolex může nebo nemůže snížit frekvenci nebo intenzitu záchvatů způsobených ESES během spánku.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
16

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • Lake Success, New York, Spojené státy, 11042
        • Northwell Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Aby se jednotlivec mohl zúčastnit této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
  2. Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
  3. Muž nebo žena ve věku 2-17 let
  4. V dobrém celkovém zdravotním stavu, o čemž svědčí anamnéza nebo diagnóza ESES. „Dobré zdraví“ je ve vztahu k této studii chápáno jako stabilní bez aktuálních záchvatů vyžadujících okamžitou hospitalizaci.
  5. Schopnost užívat perorální léky a ochota dodržovat režim Epidiolex/Placebo
  6. Pro ženy s reprodukčním potenciálem: používání vysoce účinné antikoncepce po dobu nejméně 1 měsíce před screeningem a souhlas s používáním takové metody během účasti ve studii a další 1 měsíc po ukončení perorálního podávání Epidiolexu
  7. Pro muže s reprodukčním potenciálem: použití kondomů nebo jiných metod k zajištění účinné antikoncepce s partnerem

Kritéria vyloučení: Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude vyloučen z účasti v této studii:

  1. Předchozí použití kanabidiolu do 4 měsíců.
  2. Těhotenství nebo kojení
  3. Známé alergické reakce na složky Epidiolexu: kanabidiol, sezamový olej a sukralóza
  4. Horečnaté onemocnění do 1 měsíce od screeningu
  5. Léčba jiným hodnoceným lékem nebo jiná intervence do 6 měsíců
  6. Současný kuřák nebo užívání tabáku do 6 měsíců

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Aktivní komparátor: IP
Epidiolex (Cannabidiol) je bezbarvý až žlutý roztok ve 100ml lahvičce, který se podává 5ml injekční stříkačkou. Počáteční dávka je 2,5 mg/kg dvakrát denně nebo 5 mg/kg/den. Po jednom týdnu může být dávka zvýšena na udržovací dávku 5 mg/kg dvakrát denně nebo 10 mg/kg/den. Pacienti, kteří tolerují Epidiolex v dávce 10 mg/kg denně a vyžadují další snížení počtu záchvatů, mohou mít prospěch ze zvýšení dávky až na maximální doporučenou udržovací dávku. Dávkování 10 mg/kg dvakrát denně (20 mg/kg/den), v týdenních přírůstcích po 2,5 mg/kg dvakrát denně (5 mg/kg/den), podle tolerance. U pacientů, u kterých je opodstatněná rychlejší titrace z 10 mg/kg/den na 20 mg/kg/den, může být dávka zvyšována tak, aby dávka 20 mg/kg/den nebyla podávána častěji než každý druhý den. Dávkování vedlo k poněkud většímu snížení četnosti záchvatů než doporučená udržovací dávka 10 mg/kg/den, ale se zvýšením nežádoucích účinků.
Lék: Epidiolex 100 mg/ml perorální roztok
Epidiolex je kontrolovaná látka podle plánu 5, která je bezbarvým až žlutým perorálním tekutým roztokem, který je k použití balen do 100ml lahviček s 5ml injekčními stříkačkami. Obvykle se používá k léčbě záchvatů spojených s Lennox-Gastautovým syndromem (LGS) nebo Dravetovým syndromem u pacientů ve věku 2 let a starších.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo je bezbarvý až žlutý roztok ve 100ml lahvičce, který se podává 5ml injekční stříkačkou. Počáteční dávka je 2,5 mg/kg dvakrát denně nebo 5 mg/kg/den. Po jednom týdnu může být dávka zvýšena na udržovací dávku 5 mg/kg dvakrát denně nebo 10 mg/kg/den. Pacienti, kteří tolerují placebo v dávce 10 mg/kg denně a potřebují další snížení počtu záchvatů, mohou mít prospěch ze zvýšení dávky až na maximální doporučenou udržovací dávku. Dávkování 10 mg/kg dvakrát denně (20 mg/kg/den), v týdenních přírůstcích po 2,5 mg/kg dvakrát denně (5 mg/kg/den), podle tolerance. U pacientů, u kterých je opodstatněná rychlejší titrace z 10 mg/kg/den na 20 mg/kg/den, může být dávka zvyšována tak, aby dávka 20 mg/kg/den nebyla podávána častěji než každý druhý den. Dávkování vedlo k poněkud většímu snížení četnosti záchvatů než doporučená udržovací dávka 10 mg/kg/den, ale se zvýšením nežádoucích účinků.
Jiný: Placebo
Placebo se skládá z dehydrovaného alkoholu, sezamového oleje, jahodové příchuti a sukralózy.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence indexu Spike Wave
Časové okno: Až 20 týdnů
Posuďte snížení indexu špičatých vln vyhodnocením rozdílů v aktivitě ze čtyř 24hodinových ambulantních EEG, které každý účastník obdrží, když je zařazen do této studie.
Až 20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení Likertovy škály
Časové okno: Až 20 týdnů
Sekundárním cílem je posoudit počty záchvatů a subjektivní změny chování na 5bodové Likertově škále (1= žádné zlepšení, 2= určité zlepšení, 3=střední zlepšení, 4=významné zlepšení, 5=extrémní zlepšení).
Až 20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Northwell Health

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Jazz Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
10. března 2021

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
17. ledna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
17. ledna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
24. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. ledna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. ledna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 20-0168

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení