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Efficacia di Epidiolex in pazienti con stato elettrico epilettico del sonno (ESES).

26 agosto 2026 aggiornato da: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Questo studio mira a valutare l'efficacia di Epidiolex nei pazienti con ESES. ESES è caratterizzato da picchi potenziati dal sonno con un indice di picco superiore all'85% (definizione convenzionale) e al 50% (nuova definizione)1. Diversi farmaci tra cui: steroidi, Gama globulina per via endovenosa, clobazam, altre benzodiazepine, acido valproico e altri farmaci antiepilettici sono stati provati con benefici contrastanti2,3. Il cannabidiolo (CBD) fornirebbe un nuovo meccanismo d'azione per valutare la sua efficacia in questa popolazione. Questo sarà uno studio clinico crossover in doppio cieco controllato con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio tenta di visualizzare l'effetto di Epidiolex su soggetti con stato elettrico epilettico del sonno (ESES). ESES può causare vari tipi di convulsioni che possono fluttuare durante il sonno. Studi simili sono stati condotti con Epidiolex con altri disturbi convulsivi come la sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) e la sindrome di Dravet. Poiché non sono disponibili dati sull'effetto del cannabidiolo (CBD) sui pazienti con ESES, questo studio spera di colmare tale vuoto. Pertanto, i pazienti a cui è stata diagnosticata la ESES potranno partecipare a questo studio per accertare se Epidiolex può o meno ridurre la frequenza o l'intensità delle convulsioni causate dalla ESES durante il sonno.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Northwell Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Per poter partecipare a questo studio, un individuo deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
  2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
  3. Maschio o femmina, di età compresa tra 2 e 17 anni
  4. In buona salute generale come evidenziato dall'anamnesi o con diagnosi di ESES. "Buona salute" in relazione a questo studio è intesa come stabile senza convulsioni in corso che richiedano il ricovero immediato.
  5. Capacità di assumere farmaci per via orale ed essere disposti ad aderire al regime Epidiolex/Placebo
  6. Per le donne in età fertile: uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima dello screening e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per un ulteriore mese 1 dopo la fine della somministrazione orale di Epidiolex
  7. Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con il partner

Criteri di esclusione: Un individuo che soddisfi uno dei seguenti criteri sarà escluso dalla partecipazione a questo studio:

  1. Precedente uso di cannabidiolo entro 4 mesi.
  2. Gravidanza o allattamento
  3. Reazioni allergiche note ai componenti dell'Epidiolex: cannabidiolo, olio di semi di sesamo e sucralosio
  4. Malattia febbrile entro 1 mese dallo screening
  5. Trattamento con un altro farmaco sperimentale o altro intervento entro 6 mesi
  6. Fumatore attuale o uso di tabacco entro 6 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: IP
Epidiolex (cannabidiolo) è una soluzione da incolore a gialla in un flaconcino da 100 ml che deve essere somministrato con una siringa da 5 ml. Il dosaggio iniziale è di 2,5 mg/kg due volte al giorno o 5 mg/kg/giorno. Dopo una settimana, il dosaggio può essere aumentato a un dosaggio di mantenimento di 5 mg/kg due volte al giorno o 10 mg/kg/giorno. I pazienti che tollerano Epidiolex a 10 mg/kg al giorno e richiedono un'ulteriore riduzione delle crisi epilettiche possono beneficiare di un aumento del dosaggio fino al mantenimento massimo raccomandato. Dosaggio di 10 mg/kg due volte al giorno (20 mg/kg/giorno), con incrementi settimanali di 2,5 mg/kg due volte al giorno (5 mg/kg/giorno), come tollerato. Per i pazienti per i quali è giustificata una titolazione più rapida da 10 mg/kg/die a 20 mg/kg/die, il dosaggio può essere aumentato a non più frequentemente della somministrazione a giorni alterni di 20 mg/kg/die. Il dosaggio ha portato a riduzioni leggermente maggiori dei tassi di crisi rispetto al dosaggio di mantenimento raccomandato di 10 mg/kg/giorno, ma con un aumento delle reazioni avverse.
Droga: Epidiolex 100 mg/ml soluzione orale
Epidiolex è una sostanza controllata programma 5 che è una soluzione liquida orale da incolore a gialla preconfezionata in flaconcini da 100 ml con siringhe da 5 ml per l'uso. Viene tipicamente utilizzato per il trattamento delle convulsioni associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o alla sindrome di Dravet in pazienti di età pari o superiore a 2 anni.
Comparatore placebo: Placebo
Il placebo è una soluzione da incolore a gialla in un flaconcino da 100 ml che deve essere somministrato con una siringa da 5 ml. Il dosaggio iniziale è di 2,5 mg/kg due volte al giorno o 5 mg/kg/giorno. Dopo una settimana, il dosaggio può essere aumentato a un dosaggio di mantenimento di 5 mg/kg due volte al giorno o 10 mg/kg/giorno. I pazienti che tollerano il placebo a 10 mg/kg al giorno e richiedono un'ulteriore riduzione delle crisi epilettiche possono trarre beneficio da un aumento del dosaggio fino al mantenimento massimo raccomandato. Dosaggio di 10 mg/kg due volte al giorno (20 mg/kg/giorno), con incrementi settimanali di 2,5 mg/kg due volte al giorno (5 mg/kg/giorno), come tollerato. Per i pazienti per i quali è giustificata una titolazione più rapida da 10 mg/kg/die a 20 mg/kg/die, il dosaggio può essere aumentato a non più frequentemente della somministrazione a giorni alterni di 20 mg/kg/die. Il dosaggio ha portato a riduzioni leggermente maggiori dei tassi di crisi rispetto al dosaggio di mantenimento raccomandato di 10 mg/kg/giorno, ma con un aumento delle reazioni avverse.
Altro: Placebo
Il placebo è composto da alcol disidratato, olio di semi di sesamo, aroma di fragola e sucralosio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza dell'indice Spike Wave
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Valutare la riduzione dell'indice dell'onda del picco valutando le differenze nell'attività dai quattro EEG ambulatoriali di 24 ore che ogni partecipante ottiene durante l'iscrizione a questo studio
Fino a 20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della scala Likert
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
L'obiettivo secondario è valutare il conteggio delle crisi e il cambiamento del comportamento soggettivo su una scala Likert a 5 punti (1= nessun miglioramento, 2= qualche miglioramento, 3=moderato miglioramento, 4=significativo miglioramento, 5=estremo miglioramento).
Fino a 20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Northwell Health

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Jazz Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 marzo 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 gennaio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 gennaio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 20-0168

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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