Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność leku Epidiolex u pacjentów z padaczką elektryczną podczas snu (ESES).

26 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Celem tego badania jest ocena skuteczności preparatu Epidiolex u pacjentów z ESES. ESES charakteryzuje się nasilonymi skokami snu o indeksie skoków większym niż 85% (konwencjonalna definicja) i 50% (nowa definicja)1. Wypróbowano kilka leków, w tym: sterydy, dożylną globulinę Gama, klobazam, inne benzodiazepiny, kwas walproinowy i inne leki przeciwpadaczkowe, z mieszanymi korzyściami2,3. Kannabidiol (CBD) dostarczyłby nowego mechanizmu działania do oceny jego skuteczności w tej populacji. Będzie to krzyżowe badanie kliniczne z podwójnie ślepą próbą i kontrolą placebo.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

W tym badaniu podjęto próbę zbadania wpływu Epidiolexu na osoby z elektrycznym stanem padaczkowym snu (ESES). ESES może powodować różne rodzaje napadów padaczkowych, które mogą zmieniać się podczas snu. Podobne badania przeprowadzono z lekiem Epidiolex z innymi zaburzeniami napadowymi, takimi jak zespół Lennoxa-Gastauta (LGS) i zespół Draveta. Ponieważ nie ma dostępnych danych na temat wpływu kannabidiolu (CBD) na pacjentów z ESES, niniejsze badanie ma nadzieję wypełnić tę lukę. W związku z tym pacjenci, u których zdiagnozowano ESES, będą mogli wziąć udział w tym badaniu, aby ustalić, czy Epidiolex może zmniejszyć częstotliwość lub intensywność napadów wywołanych przez ESES podczas snu.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
16

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Lake Success, New York, Stany Zjednoczone, 11042
        • Northwell Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, osoba musi spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
  2. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
  3. Mężczyzna lub kobieta, w wieku 2-17 lat
  4. Ogólny stan zdrowia potwierdzony wywiadem lekarskim lub rozpoznaniem ESES. „Dobry stan zdrowia” w odniesieniu do tego badania rozumiany jest jako stabilny bez aktualnych napadów padaczkowych wymagających natychmiastowej hospitalizacji.
  5. Zdolność do przyjmowania leków doustnych i gotowość do przestrzegania schematu Epidiolex/Placebo
  6. Dla kobiet w wieku rozrodczym: stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i zgoda na stosowanie takiej metody podczas udziału w badaniu i dodatkowo przez 1 miesiąc po zakończeniu doustnego podawania Epidiolex
  7. Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem

Kryteria wykluczenia: Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:

  1. Wcześniejsze stosowanie kannabidiolu w ciągu 4 miesięcy.
  2. Ciąża lub laktacja
  3. Znane reakcje alergiczne na składniki Epidiolex: kannabidiol, olej sezamowy i sukralozę
  4. Choroba przebiegająca z gorączką w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego
  5. Leczenie innym badanym lekiem lub inna interwencja w ciągu 6 miesięcy
  6. Obecny palacz lub używanie tytoniu w ciągu 6 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: IP
Epidiolex (kannabidiol) to bezbarwny do żółtego roztwór w fiolce o pojemności 100 ml, który należy podawać za pomocą strzykawki o pojemności 5 ml. Dawka początkowa wynosi 2,5 mg/kg dwa razy dziennie lub 5 mg/kg dziennie. Po tygodniu dawkę można zwiększyć do dawki podtrzymującej 5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 10 mg/kg mc./dobę. Pacjenci, którzy tolerują Epidiolex w dawce 10 mg/kg mc. na dobę i wymagają dalszej redukcji napadów, mogą odnieść korzyść ze zwiększenia dawki do maksymalnej zalecanej dawki podtrzymującej. Dawkowanie 10 mg/kg dwa razy dziennie (20 mg/kg/dzień), w odstępach tygodniowych o 2,5 mg/kg dwa razy dziennie (5 mg/kg/dzień), zgodnie z tolerancją. U pacjentów, u których uzasadnione jest szybsze zwiększanie dawki z 10 mg/kg mc./dobę do 20 mg/kg mc./dobę, dawkę można zwiększać do dawki 20 mg/kg mc./dobę nie częściej niż co drugi dzień. Dawkowanie skutkowało nieco większym zmniejszeniem częstości napadów niż zalecana dawka podtrzymująca wynosząca 10 mg/kg mc./dobę, ale ze wzrostem działań niepożądanych.
Lek: Epidiolex 100 mg/ml roztwór doustny
Epidiolex jest substancją kontrolowaną zgodnie z harmonogramem 5, która jest płynnym roztworem doustnym bezbarwnym do żółtego, pakowanym do fiolek o pojemności 100 ml ze strzykawkami o pojemności 5 ml. Zwykle stosuje się go w leczeniu napadów padaczkowych związanych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS) lub zespołem Dravet u pacjentów w wieku 2 lat i starszych.
Komparator placebo: Placebo
Placebo to bezbarwny lub żółty roztwór w fiolce o pojemności 100 ml, który należy podawać za pomocą strzykawki o pojemności 5 ml. Dawka początkowa wynosi 2,5 mg/kg dwa razy dziennie lub 5 mg/kg/dzień. Po tygodniu dawkę można zwiększyć do dawki podtrzymującej 5 mg/kg mc. dwa razy dziennie lub 10 mg/kg mc./dobę. Pacjenci, którzy tolerują placebo w dawce 10 mg/kg mc. na dobę i wymagają dalszej redukcji napadów, mogą odnieść korzyść ze zwiększenia dawki do maksymalnej zalecanej dawki podtrzymującej. Dawkowanie 10 mg/kg dwa razy dziennie (20 mg/kg/dzień), w odstępach tygodniowych o 2,5 mg/kg dwa razy dziennie (5 mg/kg/dzień), zgodnie z tolerancją. U pacjentów, u których uzasadnione jest szybsze zwiększanie dawki z 10 mg/kg mc./dobę do 20 mg/kg mc./dobę, dawkę można zwiększać do dawki 20 mg/kg mc./dobę nie częściej niż co drugi dzień. Dawkowanie skutkowało nieco większym zmniejszeniem częstości napadów niż zalecana dawka podtrzymująca wynosząca 10 mg/kg mc./dobę, ale ze wzrostem działań niepożądanych.
Inny: Placebo
Placebo składa się z odwodnionego alkoholu, oleju sezamowego, aromatu truskawkowego i sukralozy.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość Spike Wave Index
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Oceń zmniejszenie wskaźnika fali szczytowej, oceniając różnice w aktywności z czterech 24-godzinnych ambulatoryjnych EEG, które każdy uczestnik otrzymuje podczas włączenia do tego badania
Do 20 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena w skali Likerta
Ramy czasowe: Do 20 tygodni
Drugim celem jest ocena liczby napadów i subiektywnej zmiany zachowania na 5-punktowej skali Likerta (1= brak poprawy, 2= pewna poprawa, 3=umiarkowana poprawa, 4=znacząca poprawa, 5=znacząca poprawa).
Do 20 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Northwell Health

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Jazz Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
10 marca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
17 stycznia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
17 stycznia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
24 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
21 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 20-0168

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami