Eficacia de Epidiolex en pacientes con estado epiléptico eléctrico del sueño (ESES).
26 de agosto de 2026 actualizado por: Sanjeev Vithal Kothare, Northwell Health
Este estudio tiene como objetivo evaluar la eficacia de Epidiolex en pacientes con ESES.
ESES se caracteriza por picos potenciados por el sueño con un índice de picos superior al 85 % (definición convencional) y al 50 % (definición nueva)1.
Se han probado varios fármacos, entre ellos: esteroides, gammaglobulina intravenosa, clobazam, otras benzodiazepinas, ácido valproico y otros fármacos antiepilépticos, con beneficios mixtos2,3.
El cannabidiol (CBD) proporcionaría un nuevo mecanismo de acción para evaluar su eficacia en esta población.
Este será un ensayo clínico cruzado, doble ciego, controlado con placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Terminado
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio intenta ver el efecto de Epidiolex en sujetos con estado epiléptico eléctrico del sueño (ESES).
ESES puede causar varios tipos de convulsiones que pueden fluctuar durante el sueño.
Se han realizado estudios similares con Epidiolex con otros trastornos convulsivos como el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) y el síndrome de Dravet.
Dado que no hay datos disponibles sobre el efecto del Cannabidiol (CBD) en pacientes con ESES, este estudio espera llenar ese vacío.
Como tal, los pacientes que han sido diagnosticados con ESES serán elegibles para participar en este estudio para determinar si Epidiolex puede o no reducir la frecuencia o intensidad de las convulsiones provocadas por ESES durante el sueño.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
Inscripción
16
Fase
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Sanjeev V. Kothare, MD
- Número de teléfono: (516) 465-5255
- Correo electrónico: skothare@northwell.edu
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Aaqil Ali
- Número de teléfono: (516) 465-5255
- Correo electrónico: aali27@northwell.edu
Ubicaciones de estudio
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New York
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Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Northwell Health
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Para ser elegible para participar en este estudio, una persona debe cumplir con todos los siguientes criterios:
- Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
- Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Hombre o mujer, de 2 a 17 años
- En buen estado de salud general como lo demuestra el historial médico o diagnosticado con ESES. “Buena salud” en relación a este estudio se entiende como estable sin convulsiones actuales que requieran hospitalización inmediata.
- Capacidad para tomar medicamentos orales y estar dispuesto a cumplir con el régimen de Epidiolex/placebo
- Para mujeres con potencial reproductivo: uso de anticonceptivos altamente efectivos durante al menos 1 mes antes de la selección y acuerdo para usar dicho método durante la participación en el estudio y durante 1 mes adicional después del final de la administración oral de Epidiolex
- Para hombres en edad reproductiva: uso de condones u otros métodos para asegurar una anticoncepción efectiva con la pareja
Criterios de exclusión: una persona que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios será excluida de la participación en este estudio:
- Uso previo de cannabidiol dentro de los 4 meses.
- Embarazo o lactancia
- Reacciones alérgicas conocidas a los componentes de Epidiolex: cannabidiol, aceite de semilla de sésamo y sucralosa
- Enfermedad febril dentro de 1 mes de la selección
- Tratamiento con otro fármaco en investigación u otra intervención dentro de los 6 meses
- Fumador actual o consumo de tabaco en los últimos 6 meses
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Doble
Número de brazos
2
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazoGrupo de participantes/brazo |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
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Comparador activo: IP
Epidiolex (Cannabidiol) es una solución de incolora a amarilla en un vial de 100 ml que se administra con una jeringa de 5 ml. La dosis inicial es de 2,5 mg/kg dos veces al día o 5 mg/kg/día.
Después de una semana, la dosis se puede aumentar a una dosis de mantenimiento de 5 mg/kg dos veces al día o 10 mg/kg/día.
Los pacientes que toleran Epidiolex a 10 mg/kg por día y requieren una mayor reducción de las convulsiones pueden beneficiarse de un aumento de la dosis hasta el mantenimiento máximo recomendado.
Dosis de 10 mg/kg dos veces al día (20 mg/kg/día), en incrementos semanales de 2,5 mg/kg dos veces al día (5 mg/kg/día), según se tolere.
Para los pacientes en los que se justifique una titulación más rápida de 10 mg/kg/día a 20 mg/kg/día, la dosis puede aumentarse con una frecuencia no mayor que la administración de 20 mg/kg/día cada dos días.
La dosis resultó en reducciones algo mayores en las tasas de convulsiones que la dosis de mantenimiento recomendada de 10 mg/kg/día, pero con un aumento en las reacciones adversas.
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Epidiolex es una sustancia controlada de clasificación 5 que es una solución líquida oral de incolora a amarilla que se empaqueta previamente en viales de 100 ml con jeringas de 5 ml para su uso.
Por lo general, se usa para el tratamiento de convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS) o el síndrome de Dravet en pacientes de 2 años de edad y mayores.
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo es una solución de incolora a amarilla en un vial de 100 ml que se administra con una jeringa de 5 ml.
La dosis inicial es de 2,5 mg/kg dos veces al día o 5 mg/kg/día.
Después de una semana, la dosis se puede aumentar a una dosis de mantenimiento de 5 mg/kg dos veces al día o 10 mg/kg/día.
Los pacientes que toleran el placebo a 10 mg/kg por día y requieren una mayor reducción de las convulsiones pueden beneficiarse de un aumento de la dosis hasta el mantenimiento máximo recomendado.
Dosis de 10 mg/kg dos veces al día (20 mg/kg/día), en incrementos semanales de 2,5 mg/kg dos veces al día (5 mg/kg/día), según se tolere.
Para los pacientes en los que se justifique una titulación más rápida de 10 mg/kg/día a 20 mg/kg/día, la dosis puede aumentarse con una frecuencia no mayor que la administración de 20 mg/kg/día cada dos días.
La dosis resultó en reducciones algo mayores en las tasas de convulsiones que la dosis de mantenimiento recomendada de 10 mg/kg/día, pero con un aumento en las reacciones adversas.
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El placebo está compuesto por alcohol deshidratado, aceite de semilla de sésamo, sabor a fresa y sucralosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Índice de frecuencia de pico de onda
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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Evaluar la reducción en el índice de onda punta mediante la evaluación de las diferencias en la actividad de los cuatro EEG ambulatorios de 24 horas que obtiene cada participante mientras está inscrito en este estudio
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Hasta 20 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la escala de Likert
Periodo de tiempo: Hasta 20 semanas
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El objetivo secundario es evaluar los recuentos de convulsiones y el cambio de comportamiento subjetivo en una escala de Likert de 5 puntos (1 = ninguna mejora, 2 = alguna mejora, 3 = mejora moderada, 4 = mejora significativa, 5 = mejora extrema).
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Hasta 20 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
10 de marzo de 2021
Finalización primaria (Actual)
Finalización primaria
17 de enero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
Finalización del estudio
17 de enero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
24 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
25 de enero de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
28 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de agosto de 2026
Última verificación
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 20-0168
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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