Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost rapamycinu versus vigabatrin v prevenci komplexních příznaků tuberózní sklerózy u kojenců (ViRap)

7. února 2024 aktualizováno: Katarzyna Kotulska

Randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená a dvojitě fiktivní klinická studie porovnávající bezpečnost, snášenlivost a účinnost vigabatrinu a rapamycinu při preventivní léčbě kojenců s komplexem tuberózní sklerózy

Účelem studie je vyhodnotit účinnost, snášenlivost a bezpečnost vigabatrinu oproti rapamycinu jako preventivní léčby u kojenců s komplexem tuberózní sklerózy (TSC).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je dvouramenná, randomizovaná, dvojitě zaslepená a dvojitě falešná, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti vigabatrinu oproti rapamycinu jako preventivní léčby u kojenců s TSC. Studie se skládá ze 3 fází pro každého pacienta: screening, zaslepená fáze a fáze otevřeného sledování. Pacienti, kteří splňují kritéria způsobilosti, budou randomizováni k podávání vigabatrinu nebo rapamycinu. Randomizační poměr je 1:1. Randomizace bude stratifikována podle pohlaví a přítomnosti epileptiformní aktivity na základním záznamu videoEEG (video elektroencefalografie) (ano versus ne). Do studie je plánováno zařazení přibližně 60 kojenců.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Telefonní číslo: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Monika Szkop
  • Telefonní číslo: +48 22 815 74 04
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Studijní místa

  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 02-091
        • Zatím nenabíráme
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polsko, 04-730
        • Nábor
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

4 týdny až 3 měsíce (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku od 4 do 16 týdnů (44-56 týdnů gestačního věku) v den randomizace
  • Rodiče/pečovatelé jsou ochotni a schopni poskytnout informovaný souhlas s účastí ve studii
  • Rodiče/pečovatelé jsou ochotni a schopni splnit všechny studijní požadavky
  • Definitivní diagnóza TSC podle kritérií Consensus (Northrup, 2013)
  • Alespoň 1 ohnisko kortikální dysplazie odhalené na MRI mozku

Kritéria vyloučení:

  • anamnéza záchvatů před randomizací,
  • anamnéza antiepileptické léčby,
  • anamnéza léčby inhibitorem mTOR (mammalian Target of Rapamycin),
  • gestační věk nižší než 44 týdnů v den randomizace,
  • tělesná hmotnost nižší než 3 kg v den randomizace,
  • SEGA (subependymální gigantický buněčný astrocytom) nebo jiná léze spojená s TSC vyžadující urgentní chirurgický zákrok
  • nedávné operace během 1 měsíce před randomizací
  • interkurentní infekce k datu randomizace
  • známá historie séropozitivity HIV
  • živé očkování do 1 měsíce před randomizací*
  • nedostatek prvního očkování proti TBC a hepatitidě B
  • Jakékoli významné klinické, laboratorní, EKG nebo jiné abnormality, komorbidita nebo souběžná léčba, které podle názoru zkoušejícího mohou pacienta vystavit významnému riziku spojenému s účastí ve studii nebo mohou ovlivnit výsledky studie.
  • Použití hodnoceného léku během 1 měsíce před randomizací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Vigabatrinová paže
Vigabatrin v tobolkách podávaný současně s placebem v tekutině.
Lék: Vigabatrin
Vigabatrin v kapslích podávaných orálně, zpočátku (mezi V1 a V2) jednou denně večer a počínaje V2 podávaným dvakrát denně.
Lék: Placebo
Placebo v tekutině podávané perorálně, jednou denně, ráno. Počáteční dávka placeba v tekutině se vypočte podle tělesné hmotnosti pacienta měřené při V1.
Ostatní jména:
  • Placebo v kapalině
Lék: Placebo
Placebo v granulích podávané perorálně, zpočátku jednou denně večer a po dosažení cílové dávky podávat dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • Placebo v granulích
Experimentální: Rapamycin rameno
Rapamycin v tekutém stavu podávaný současně s placebem v tobolkách.
Lék: Placebo
Placebo v tekutině podávané perorálně, jednou denně, ráno. Počáteční dávka placeba v tekutině se vypočte podle tělesné hmotnosti pacienta měřené při V1.
Ostatní jména:
  • Placebo v kapalině
Lék: Placebo
Placebo v granulích podávané perorálně, zpočátku jednou denně večer a po dosažení cílové dávky podávat dvakrát denně.
Ostatní jména:
  • Placebo v granulích
Lék: Rapamycin
Rapamycin v tekutině podávaný perorálně, ráno, obden nebo denně v závislosti na tělesné hmotnosti pacienta. Počáteční dávka rapamycinu bude vypočtena podle tělesné hmotnosti pacienta měřené při V1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Výskyt klinických záchvatů v zaslepené fázi studie,
Časové okno: 730 dní
730 dní
Souhrnný objem nádorů spojených s TSC ≥ 125 % počáteční hodnoty v zaslepené fázi studie
Časové okno: 730 dní
730 dní

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Celkový objem nádorů spojených s TSC v rámci zaslepené fáze a celé studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Riziko vysokého rizika autismu hodnoceno psychologickým testem v 6, 12, 18, 24 měsících
Časové okno: 6, 12, 18, 24 měsíců
6, 12, 18, 24 měsíců
Riziko nízkého vývojového kvocientu (< 70 bodů v Bayley Scale of Infant Development, měřeno na konci zaslepené fáze a na konci celé studie) na konci studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Riziko farmakorezistentní epilepsie v kterémkoli bodě studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Výskyt nežádoucích účinků v zaslepené fázi studie
Časové okno: 730 dní
730 dní
Počet nežádoucích účinků v celé studii
Časové okno: 730 dní
730 dní
Parametry fyzického vývoje (historie nárůstu hmotnosti) napříč celou studií
Časové okno: 730 dní
730 dní
Parametry fyzického vývoje (historie nárůstu výšky) napříč celým studiem
Časové okno: 730 dní
730 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Katarzyna Kotulska

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
7. května 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
28. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
8. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
7. února 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ViRap

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení