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Wirksamkeit und Sicherheit von Rapamycin im Vergleich zu Vigabatrin bei der Vorbeugung von Symptomen des Tuberkulose-Komplexes bei Säuglingen (ViRap)

7. Februar 2024 aktualisiert von: Katarzyna Kotulska

Randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde und doppelblinde klinische Studie zum Vergleich der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Vigabatrin und Rapamycin bei einer vorbeugenden Behandlung von Säuglingen mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex

Der Zweck der Studie besteht darin, die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Vigabatrin im Vergleich zu Rapamycin als vorbeugende Behandlung bei Säuglingen mit Tuberkulose-Sklerose-Komplex (TSC) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine zweiarmige, randomisierte, doppelblinde und doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit von Vigabatrin im Vergleich zu Rapamycin als vorbeugende Behandlung bei Säuglingen mit TSC. Die Studie besteht für jeden Patienten aus drei Phasen: Screening, Kernverblindungsphase und offene Nachbeobachtungsphase. Patienten, die die Zulassungskriterien erfüllen, werden randomisiert und erhalten entweder Vigabatrin oder Rapamycin. Das Randomisierungsverhältnis beträgt 1:1. Die Randomisierung wird nach Geschlecht und dem Vorhandensein epileptiformer Aktivität bei der Basisvideo-EEG-Aufzeichnung (Video-Elektroenzephalographie) geschichtet (ja versus nein). Es ist geplant, etwa 60 Säuglinge in die Studie aufzunehmen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
60

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Noch keine Rekrutierung
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekrutierung
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Wochen bis 3 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von 4 bis 16 Wochen (44–56 Schwangerschaftswochen) am Tag der Randomisierung
  • Eltern/Betreuer sind bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung für die Teilnahme an der Studie abzugeben
  • Eltern/Betreuer sind bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen zu erfüllen
  • Eindeutige Diagnose von TSC gemäß den Konsenskriterien (Northrup, 2013)
  • Mindestens ein Herd einer kortikalen Dysplasie wurde im Gehirn-MRT festgestellt

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte von Anfällen vor der Randomisierung,
  • Geschichte der antiepileptischen Behandlung,
  • Vorgeschichte einer Behandlung mit dem mTOR-Inhibitor (mammalian Target of Rapamycin),
  • Gestationsalter unter 44 Wochen am Tag der Randomisierung,
  • Körpergewicht unter 3 kg am Tag der Randomisierung,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) oder andere TSC-assoziierte Läsionen, die einen dringenden chirurgischen Eingriff erfordern
  • kürzlich erfolgte Operation innerhalb eines Monats vor der Randomisierung
  • interkurrente Infektion zum Zeitpunkt der Randomisierung
  • bekannte Vorgeschichte von HIV-Seropositivität
  • Lebendimpfung innerhalb eines Monats vor der Randomisierung*
  • Fehlen erster TBC- und Hepatitis-B-Impfungen
  • Alle signifikanten klinischen, Labor-, EKG- oder anderen Anomalien, Komorbiditäten oder Begleitbehandlungen, die nach Ansicht des Prüfers entweder einen Patienten einem erheblichen Risiko im Zusammenhang mit der Teilnahme an der Studie aussetzen oder die Ergebnisse der Studie beeinflussen können.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb eines Monats vor der Randomisierung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Vigabatrin-Arm
Vigabatrin in Kapseln zusammen mit Placebo in Flüssigkeit verabreicht.
Arzneimittel: Vigabatrin
Vigabatrin wird in Kapseln oral verabreicht, zunächst (zwischen V1 und V2) einmal täglich abends und ab V2 zweimal täglich.
Arzneimittel: Placebo
Placebo in flüssiger Form, einmal täglich morgens oral verabreicht. Die Anfangsdosis von Placebo in Flüssigkeit wird anhand des bei V1 gemessenen Körpergewichts des Patienten berechnet.
Andere Namen:
  • Placebo in Flüssigkeit
Arzneimittel: Placebo
Placebo in Granulatform wird oral verabreicht, zunächst einmal täglich abends und nach Erreichen der Zieldosis zweimal täglich.
Andere Namen:
  • Placebo in Granulatform
Experimental: Rapamycin-Arm
Rapamycin in flüssiger Form zusammen mit Placebo in Kapseln verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Placebo in flüssiger Form, einmal täglich morgens oral verabreicht. Die Anfangsdosis von Placebo in Flüssigkeit wird anhand des bei V1 gemessenen Körpergewichts des Patienten berechnet.
Andere Namen:
  • Placebo in Flüssigkeit
Arzneimittel: Placebo
Placebo in Granulatform wird oral verabreicht, zunächst einmal täglich abends und nach Erreichen der Zieldosis zweimal täglich.
Andere Namen:
  • Placebo in Granulatform
Arzneimittel: Rapamycin
Rapamycin in flüssiger Form wird je nach Körpergewicht des Patienten oral, morgens, jeden zweiten Tag oder täglich verabreicht. Die Anfangsdosis von Rapamycin wird anhand des bei V1 gemessenen Körpergewichts des Patienten berechnet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten klinischer Anfälle in der verblindeten Phase der Studie,
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Zusammengefasstes Volumen TSC-assoziierter Tumoren ≥ 125 % des Ausgangswerts innerhalb der verblindeten Phase der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Gesamtvolumen TSC-assoziierter Tumoren innerhalb der Blindphase und der gesamten Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Das Risiko für ein hohes Autismusrisiko wurde mit einem psychologischen Test nach 6, 12, 18, 24 Monaten bewertet
Zeitfenster: 6, 12, 18, 24 Monate
6, 12, 18, 24 Monate
Das Risiko eines niedrigen Entwicklungsquotienten (< 70 Punkte auf der Bayley-Skala für die Säuglingsentwicklung, gemessen am Ende der Blindphase und am Ende der gesamten Studie) am Ende der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Das Risiko einer arzneimittelresistenten Epilepsie zu jedem Zeitpunkt der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Auftreten unerwünschter Ereignisse innerhalb der verblindeten Phase der Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Anzahl unerwünschter Ereignisse in der gesamten Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Parameter der körperlichen Entwicklung (Gewichtszunahmeverlauf) über die gesamte Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage
Parameter der körperlichen Entwicklung (Höhenzunahmeverlauf) über die gesamte Studie
Zeitfenster: 730 Tage
730 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Katarzyna Kotulska

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. Mai 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
28. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. August 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
8. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ViRap

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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