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Efficacia e sicurezza della rapamicina rispetto al vigabatrin nella prevenzione dei sintomi del complesso della sclerosi tuberosa nei neonati (ViRap)

7 febbraio 2024 aggiornato da: Katarzyna Kotulska

Studio clinico randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco e double-dummy che confronta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Vigabatrin e Rapamicina in un trattamento preventivo di neonati con complesso di sclerosi tuberosa

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di vigabatrin rispetto alla rapamicina come trattamento preventivo nei neonati con complesso di sclerosi tuberosa (TSC).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio a due bracci, randomizzato, in doppio cieco e double-dummy, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza di vigabatrin rispetto alla rapamicina come trattamento preventivo nei neonati con TSC. Lo studio si compone di 3 fasi per ciascun paziente: screening, fase principale in cieco e fase di follow-up in aperto. I pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno randomizzati a ricevere vigabatrin o rapamicina. Il rapporto di randomizzazione è 1:1. La randomizzazione sarà stratificata in base al sesso e alla presenza di attività epilettiforme sulla registrazione videoEEG (video elettroencefalografia) al basale (sì contro no). Si prevede di arruolare nello studio circa 60 bambini.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Numero di telefono: +48 22 8157404
  • Email: k.kotulska@ipczd.pl

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Monika Szkop
  • Numero di telefono: +48 22 815 74 04
  • Email: m.szkop@ipczd.pl

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Non ancora reclutamento
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Contatto:
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 settimane a 3 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 4 e 16 settimane (44-56 settimane di età gestazionale) al giorno della randomizzazione
  • I genitori/tutori sono disposti a e in grado di fornire un modulo di consenso informato per la partecipazione allo studio
  • I genitori / tutori sono disposti e in grado di soddisfare tutti i requisiti di studio
  • Diagnosi definitiva di TSC secondo i criteri di consenso (Northrup, 2013)
  • Almeno 1 focolaio di displasia corticale rilevato alla risonanza magnetica cerebrale

Criteri di esclusione:

  • storia di convulsioni prima della randomizzazione,
  • storia di trattamento antiepilettico,
  • storia di trattamento con inibitore mTOR (bersaglio della rapamicina nei mammiferi),
  • età gestazionale inferiore a 44 settimane al giorno della randomizzazione,
  • peso corporeo inferiore a 3 kg al giorno della randomizzazione,
  • SEGA (astrocitoma subependimale a cellule giganti) o altra lesione associata a TSC che richiede un intervento chirurgico urgente
  • recente intervento chirurgico entro 1 mese prima della randomizzazione
  • infezione intercorrente alla data della randomizzazione
  • storia nota di sieropositività HIV
  • vaccinazione viva entro 1 mese prima della randomizzazione*
  • mancanza delle prime vaccinazioni contro TBC ed epatite B
  • Qualsiasi significativa anomalia clinica, di laboratorio, ECG o di altro tipo, comorbilità o trattamento concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere un paziente a rischio significativo associato alla partecipazione allo studio o può influenzare i risultati dello studio.
  • Uso di un farmaco sperimentale entro 1 mese prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio Vigabatrin
Vigabatrin in capsule co-somministrato con placebo in liquido.
Droga: Vigabatrin
Vigabatrin in capsule somministrato per via orale, inizialmente (tra V1 e V2) una volta al giorno la sera, ea partire da V2 somministrato due volte al giorno.
Droga: Placebo
Placebo in liquido somministrato per via orale, una volta al giorno, al mattino. La dose iniziale di placebo in liquido sarà calcolata in base al peso corporeo del paziente misurato a V1.
Altri nomi:
  • Placebo in liquido
Droga: Placebo
Placebo in granuli somministrato per via orale, inizialmente una volta al giorno alla sera e dopo aver raggiunto la dose mirata somministrata due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Placebo in granuli
Sperimentale: Braccio rapamicina
Rapamicina in liquido co-somministrato con placebo in capsule.
Droga: Placebo
Placebo in liquido somministrato per via orale, una volta al giorno, al mattino. La dose iniziale di placebo in liquido sarà calcolata in base al peso corporeo del paziente misurato a V1.
Altri nomi:
  • Placebo in liquido
Droga: Placebo
Placebo in granuli somministrato per via orale, inizialmente una volta al giorno alla sera e dopo aver raggiunto la dose mirata somministrata due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Placebo in granuli
Droga: Rapamicina
Rapamicina liquida somministrata per via orale, al mattino, a giorni alterni o giornalmente a seconda del peso corporeo del paziente. La dose iniziale di rapamicina sarà calcolata in base al peso corporeo del paziente misurato a V1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Occorrenza di convulsioni cliniche nella fase in cieco dello studio,
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Volume riassunto di tumori associati a TSC ≥ 125% del valore iniziale all'interno della fase in cieco dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Volume totale di tumori associati a TSC nella fase in cieco e nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Il rischio per alto rischio di autismo valutato con test psicologico a 6, 12, 18, 24 mesi
Lasso di tempo: 6, 12, 18, 24 mesi
6, 12, 18, 24 mesi
Il rischio di un basso quoziente di sviluppo (<70 punti nella Bayley Scales of Infant Development, misurato alla fine della fase in cieco e alla fine dell'intero studio) alla fine dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Il rischio di epilessia resistente ai farmaci in qualsiasi momento dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Occorrenza di eventi avversi durante la fase in cieco dello studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Numero di eventi avversi nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Parametri dello sviluppo fisico (storia dell'aumento di peso) nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni
Parametri dello sviluppo fisico (storia dell'aumento di altezza) nell'intero studio
Lasso di tempo: 730 giorni
730 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Katarzyna Kotulska

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 maggio 2021

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
28 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ViRap

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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