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Eficácia e segurança da rapamicina versus vigabatrina na prevenção dos sintomas complexos da esclerose tuberosa em lactentes (ViRap)

7 de fevereiro de 2024 atualizado por: Katarzyna Kotulska

Ensaio clínico randomizado, controlado por placebo, duplo-cego e duplo simulado comparando a segurança, a tolerabilidade e a eficácia da vigabatrina e da rapamicina no tratamento preventivo de bebês com complexo de esclerose tuberosa

O objetivo do estudo é avaliar a eficácia, tolerabilidade e segurança da vigabatrina versus rapamicina como tratamento preventivo em lactentes com Complexo de Esclerose Tuberosa (TSC).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de dois braços, randomizado, duplo-cego e duplo-simulado, controlado por placebo para avaliar a eficácia, tolerabilidade e segurança da vigabatrina versus rapamicina como tratamento preventivo em lactentes com TSC. O estudo consiste em 3 fases para cada paciente: triagem, fase cega e fase aberta de acompanhamento. Os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade serão randomizados para receber vigabatrina ou rapamicina. A proporção de randomização é de 1:1. A randomização será estratificada pelo sexo e pela presença de atividade epileptiforme no registro basal de videoEEG (eletroencefalografia por vídeo) (sim versus não). Aproximadamente 60 bebês estão planejados para serem incluídos no estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
60

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Katarzyna Kotulska-Jozwiak
  • Número de telefone: +48 22 8157404
  • E-mail: k.kotulska@ipczd.pl

Estude backup de contato

  • Nome: Monika Szkop
  • Número de telefone: +48 22 815 74 04
  • E-mail: m.szkop@ipczd.pl

Locais de estudo

  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-091
        • Ainda não está recrutando
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Contato:
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Recrutamento
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

4 semanas a 3 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homem ou mulher com idade entre 4 e 16 semanas (44-56 semanas de idade gestacional) no dia da randomização
  • Os pais/responsáveis ​​estão dispostos e aptos a fornecer o formulário de consentimento informado para a participação no estudo
  • Os pais/responsáveis ​​estão dispostos e são capazes de cumprir todos os requisitos do estudo
  • Diagnóstico definitivo de TSC de acordo com os critérios de consenso (Northrup, 2013)
  • Pelo menos 1 foco de displasia cortical revelado na ressonância magnética do cérebro

Critério de exclusão:

  • história de convulsões antes da randomização,
  • história de tratamento antiepiléptico,
  • história de tratamento com inibidor mTOR (Mammalian Target of Rapamycin),
  • idade gestacional abaixo de 44 semanas no dia da randomização,
  • peso corporal inferior a 3 kg no dia da randomização,
  • SEGA (Astrocitoma de Células Gigantes Subependimárias) ou outra lesão associada a TSC que requer intervenção cirúrgica urgente
  • cirurgia recente dentro de 1 mês antes da randomização
  • infecção intercorrente na data da randomização
  • história conhecida de soropositividade para HIV
  • vacinação viva dentro de 1 mês antes da randomização*
  • falta de primeiras vacinas TBC e hepatite B
  • Qualquer anormalidade clínica, laboratorial, ECG ou outras anormalidades significativas, comorbidade ou tratamento concomitante que, na opinião do investigador, possa colocar um paciente em risco significativo associado à participação no estudo ou influenciar os resultados do estudo.
  • Uso de um medicamento experimental dentro de 1 mês antes da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Braço de vigabatrina
Vigabatrina em cápsulas coadministrada com placebo em líquido.
Medicamento: Vigabatrina
Vigabatrina em cápsulas administrada por via oral, inicialmente (entre V1 e V2) uma vez ao dia à noite e a partir de V2 administrada duas vezes ao dia.
Medicamento: Placebo
Placebo em líquido administrado por via oral, uma vez ao dia, pela manhã. A dose inicial de placebo em líquido será calculada de acordo com o peso corporal do paciente medido em V1.
Outros nomes:
  • Placebo em líquido
Medicamento: Placebo
Placebo em grânulos administrado por via oral, inicialmente uma vez ao dia à noite e após atingir a dose alvo administrada duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Placebo em grânulos
Experimental: Braço da rapamicina
Rapamicina líquida coadministrada com placebo em cápsulas.
Medicamento: Placebo
Placebo em líquido administrado por via oral, uma vez ao dia, pela manhã. A dose inicial de placebo em líquido será calculada de acordo com o peso corporal do paciente medido em V1.
Outros nomes:
  • Placebo em líquido
Medicamento: Placebo
Placebo em grânulos administrado por via oral, inicialmente uma vez ao dia à noite e após atingir a dose alvo administrada duas vezes ao dia.
Outros nomes:
  • Placebo em grânulos
Medicamento: Rapamicina
Rapamicina líquida administrada por via oral, de manhã, em dias alternados ou diariamente, dependendo do peso corporal do paciente. A dose inicial de rapamicina será calculada de acordo com o peso corporal do paciente medido em V1.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Ocorrência de convulsões clínicas na fase cega do estudo,
Prazo: 730 dias
730 dias
Volume resumido de tumores associados a TSC ≥ 125% do valor inicial na fase cega do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Volume total de tumores associados a TSC na fase cega e em todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
O risco de alto risco de autismo avaliado com teste psicológico aos 6, 12, 18, 24 meses
Prazo: 6, 12, 18, 24 meses
6, 12, 18, 24 meses
O risco de baixo quociente de desenvolvimento (< 70 pontos na Bayley Scales of Infant Development, medido no final da fase cega e no final de todo o estudo) no final do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
O risco de epilepsia resistente a medicamentos em qualquer ponto do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Ocorrência de eventos adversos na fase cega do estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Número de eventos adversos em todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Parâmetros de desenvolvimento físico (histórico de ganho de peso) durante todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias
Parâmetros de desenvolvimento físico (histórico de ganho de altura) durante todo o estudo
Prazo: 730 dias
730 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Katarzyna Kotulska

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de maio de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
28 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de julho de 2021

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
3 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
8 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de fevereiro de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ViRap

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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