Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Rapamycin versus Vigabatrin til forebyggelse af tuberøs sklerose komplekse symptomer hos spædbørn (ViRap)

7. februar 2024 opdateret af: Katarzyna Kotulska

Randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindet og dobbeltdummy klinisk forsøg, der sammenligner sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Vigabatrin og Rapamycin i en forebyggende behandling af spædbørn med tuberøs sklerosekompleks

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​vigabatrin versus rapamycin som en forebyggende behandling hos spædbørn med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en to-armet, randomiseret, dobbelt-blind og dobbelt-dummy, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​vigabatrin versus rapamycin som en forebyggende behandling hos spædbørn med TSC. Studiet består af 3 faser for hver patient: screening, core blinded fase og open-label opfølgningsfase. Patienter, der opfylder berettigelseskriterierne, vil blive randomiseret til at modtage vigabatrin eller rapamycin. Randomiseringsforholdet er 1:1. Randomisering vil blive stratificeret efter køn og tilstedeværelsen af ​​epileptiform aktivitet på baseline videoEEG (videoelektroencefalografi) optagelse (ja versus nej). Cirka 60 spædbørn er planlagt til at blive tilmeldt undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
60

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-091
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekruttering
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 uger til 3 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen fra 4 til 16 uger (44-56 ugers svangerskabsalder) på randomiseringsdagen
  • Forældre/plejere er villige til og i stand til at give informeret samtykkeerklæring til deltagelse i undersøgelsen
  • Forældre/plejere er villige til og i stand til at overholde alle studiekrav
  • Sikker diagnose af TSC i henhold til konsensuskriterierne (Northrup, 2013)
  • Mindst 1 fokus for kortikal dysplasi afsløret på hjerne-MRI

Ekskluderingskriterier:

  • historie med anfald før randomisering,
  • historie med antiepileptisk behandling,
  • historie med behandling med mTOR (pattedyr Target of Rapamycin) hæmmer,
  • gestationsalder under 44 uger på randomiseringsdagen,
  • kropsvægt mindre end 3 kg på dagen for randomisering,
  • SEGA (Subependymal Giant Cell Astrocytoma) eller anden TSC-associeret læsion, der kræver akut kirurgisk indgreb
  • nylig operation inden for 1 måned før randomiseringen
  • interkurrent infektion på randomiseringsdatoen
  • kendt historie med HIV seropositivitet
  • levende vaccination inden for 1 måned før randomisering*
  • mangel på første TBC- og hepatitis B-vaccinationer
  • Enhver væsentlig klinisk, laboratorie-, EKG- eller andre abnormiteter, komorbiditet eller samtidig behandling, som efter investigators mening enten kan sætte en patient i betydelig risiko forbundet med deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater.
  • Brug af et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Vigabatrin arm
Vigabatrin i kapsler administreret sammen med placebo i væske.
Medicin: Vigabatrin
Vigabatrin i kapsler indgivet oralt, initialt (mellem V1 og V2) en gang dagligt om aftenen, og startende fra V2 indgivet to gange dagligt.
Medicin: Placebo
Placebo i væske indgivet oralt en gang dagligt om morgenen. Startdosis placebo i væske vil blive beregnet i henhold til patientens kropsvægt målt ved V1.
Andre navne:
  • Placebo i væske
Medicin: Placebo
Placebo i granulat indgivet oralt, indledningsvis én gang dagligt om aftenen, og efter at have nået den tilsigtede dosis indgivet to gange dagligt.
Andre navne:
  • Placebo i granulat
Eksperimentel: Rapamycin arm
Rapamycin i væske administreret sammen med placebo i kapsler.
Medicin: Placebo
Placebo i væske indgivet oralt en gang dagligt om morgenen. Startdosis placebo i væske vil blive beregnet i henhold til patientens kropsvægt målt ved V1.
Andre navne:
  • Placebo i væske
Medicin: Placebo
Placebo i granulat indgivet oralt, indledningsvis én gang dagligt om aftenen, og efter at have nået den tilsigtede dosis indgivet to gange dagligt.
Andre navne:
  • Placebo i granulat
Medicin: Rapamycin
Rapamycin i væske indgivet oralt, om morgenen, hver anden dag eller dagligt afhængigt af patientens kropsvægt. Startdosis af rapamycin vil blive beregnet i henhold til patientens kropsvægt målt ved V1.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af kliniske anfald i den blindede fase af undersøgelsen,
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Opsummeret volumen af ​​TSC-associerede tumorer ≥ 125 % af startværdien inden for den blindede fase af undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Samlet volumen af ​​TSC-associerede tumorer inden for den blindede fase og hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Risikoen for høj risiko for autisme vurderet med psykologisk test ved 6, 12, 18, 24 måneder
Tidsramme: 6, 12, 18, 24 måneder
6, 12, 18, 24 måneder
Risikoen for lav udviklingskvotient (< 70 point i Bayley Scales of Infant Development, målt i slutningen af ​​den blindede fase og i slutningen af ​​hele undersøgelsen) ved slutningen af ​​undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Risikoen for lægemiddelresistent epilepsi på et hvilket som helst tidspunkt af undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Forekomst af uønskede hændelser inden for den blindede fase af undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Antal uønskede hændelser i hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Parametre for fysisk udvikling (vægtøgningshistorie) på tværs af hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage
Parametre for fysisk udvikling (højdestigningshistorie) på tværs af hele undersøgelsen
Tidsramme: 730 dage
730 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Katarzyna Kotulska

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. maj 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
28. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ViRap

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger