Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo rapamycyny w porównaniu z wigabatryną w zapobieganiu złożonym objawom stwardnienia guzowatego u niemowląt (ViRap)

7 lutego 2024 zaktualizowane przez: Katarzyna Kotulska

Randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe i podwójnie pozorowane badanie kliniczne porównujące bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność wigabatryny i rapamycyny w zapobiegawczym leczeniu niemowląt ze stwardnieniem guzowatym

Celem badania jest ocena skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa wigabatryny w porównaniu z rapamycyną jako leczenia zapobiegawczego u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym (TSC).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to dwuramienne, randomizowane, podwójnie ślepe i podwójnie pozorowane badanie kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności, tolerancji i bezpieczeństwa wigabatryny w porównaniu z rapamycyną jako leczenia zapobiegawczego u niemowląt z TSC. Badanie składa się z 3 faz dla każdego pacjenta: badania przesiewowego, fazy zaślepionej rdzenia i otwartej fazy obserwacji. Pacjenci spełniający kryteria kwalifikacji zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej wigabatrynę lub rapamycynę. Stosunek randomizacji wynosi 1:1. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według płci i obecności aktywności padaczkowopodobnej w wyjściowym zapisie wideoEEG (wideoelektroencefalografia) (tak lub nie). Planuje się, że do badania zostanie włączonych około 60 niemowląt.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
60

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Warsaw, Polska, 02-091
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Medical University of Warsaw, Department of Pediatric Neurology
        • Kontakt:
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Children's Memorial Health Institute, Neurology and Epileptology
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

4 tygodnie do 3 miesiące (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Samiec lub samica w wieku od 4 do 16 tygodni (44-56 tygodni ciąży) w dniu randomizacji
  • Rodzice/opiekunowie wyrażają chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Rodzice/opiekunowie chcą i są w stanie spełnić wszystkie wymagania dotyczące nauki
  • Ostateczna diagnoza TSC zgodnie z kryteriami konsensusu (Northrup, 2013)
  • Co najmniej 1 ognisko dysplazji korowej ujawnione w MRI mózgu

Kryteria wyłączenia:

  • historia napadów padaczkowych przed randomizacją,
  • historia leczenia przeciwpadaczkowego,
  • historia leczenia inhibitorem mTOR (mammalian Target of Rapamycin),
  • wiek ciążowy poniżej 44 tygodni w dniu randomizacji,
  • masa ciała poniżej 3 kg w dniu randomizacji,
  • SEGA (podwyściółkowy gwiaździak olbrzymiokomórkowy) lub inna zmiana związana z TSC wymagająca pilnej interwencji chirurgicznej
  • niedawny zabieg chirurgiczny w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją
  • współistniejąca infekcja w dniu randomizacji
  • znana historia seropozytywności HIV
  • żywe szczepienie w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją*
  • brak pierwszych szczepień przeciw gruźlicy i wirusowemu zapaleniu wątroby typu B
  • Wszelkie istotne nieprawidłowości kliniczne, laboratoryjne, EKG lub inne, choroby współistniejące lub leczenie towarzyszące, które w opinii badacza mogą narazić pacjenta na znaczące ryzyko związane z udziałem w badaniu lub mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Stosowanie badanego leku w ciągu 1 miesiąca przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię wigabatryny
Wigabatryna w kapsułkach podawana razem z placebo w płynie.
Lek: Wigabatryna
Wigabatryna w kapsułkach podawana doustnie, początkowo (między V1 a V2) raz dziennie wieczorem, a od V2 dwa razy dziennie.
Lek: Placebo
Placebo w płynie podawane doustnie, raz dziennie, rano. Dawka początkowa placebo w płynie zostanie obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zmierzonej w V1.
Inne nazwy:
  • Placebo w płynie
Lek: Placebo
Placebo w granulkach podawane doustnie, początkowo raz dziennie wieczorem, a po osiągnięciu dawki docelowej dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Placebo w granulkach
Eksperymentalny: Ramię Rapamycyny
Rapamycyna w płynie podawana razem z placebo w kapsułkach.
Lek: Placebo
Placebo w płynie podawane doustnie, raz dziennie, rano. Dawka początkowa placebo w płynie zostanie obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zmierzonej w V1.
Inne nazwy:
  • Placebo w płynie
Lek: Placebo
Placebo w granulkach podawane doustnie, początkowo raz dziennie wieczorem, a po osiągnięciu dawki docelowej dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Placebo w granulkach
Lek: Rapamycyna
Rapamycyna w płynie podawana doustnie, rano, co drugi dzień lub codziennie w zależności od masy ciała pacjenta. Dawka początkowa rapamycyny zostanie obliczona na podstawie masy ciała pacjenta zmierzonej w V1.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Występowanie napadów klinicznych w zaślepionej fazie badania,
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Sumaryczna objętość guzów związanych z TSC ≥ 125% wartości początkowej w zaślepionej fazie badania
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Całkowita objętość guzów związanych z TSC w fazie ślepej próby iw całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Ryzyko wystąpienia autyzmu wysokiego oceniane testem psychologicznym w wieku 6, 12, 18, 24 miesięcy
Ramy czasowe: 6, 12, 18, 24 miesiące
6, 12, 18, 24 miesiące
Ryzyko niskiego ilorazu rozwojowego (< 70 punktów w Bayley Scales of Infant Development, mierzone na koniec fazy zaślepionej i na koniec całego badania) na koniec badania
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Ryzyko wystąpienia padaczki lekoopornej w dowolnym momencie badania
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Występowanie zdarzeń niepożądanych w fazie zaślepionej próby
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Liczba zdarzeń niepożądanych w całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Parametry rozwoju fizycznego (historia przyrostu masy ciała) w całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni
Parametry rozwoju fizycznego (historia wzrostu) w całym badaniu
Ramy czasowe: 730 dni
730 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Katarzyna Kotulska

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Katarzyna Kotulska-Jozwiak, The Children's Memorial Health Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 maja 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
8 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ViRap

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami